웰스파고 컨퍼런스에서 Kura Oncology: 출시 성과와 파이프라인 확장

Investing.com — 2026년 9월 8일 화요일 — Kura Oncology (KURA)는 Wells Fargo 제21회 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 급성 골수성 백혈병(AML) 시장에서의 초기 상업적 모멘텀, 광범위한 후기 단계 개발 프로그램, 그리고 성장하는 고형암 파이프라인을 중심으로 한 전략을 발표했습니다. 경영진은 KOMZIFTI의 강력한 채택률을 강조했지만, 회사의 장기적인 가치 대부분은 여전히 임상 데이터와 향후 규제 절차에 달려있다고 언급했습니다.

주요 내용

• KOMZIFTI는 2024년 2분기에 910만 달러의 순매출을 기록했으며, 이는 전 분기 대비 57% 증가한 수치입니다. 신규 환자 등록은 115명, 처방 건수는 약 250건이었습니다.
• Kura는 KOMZIFTI가 NPM1-변이 AML 시장에서 신규 환자 등록의 과반수 점유율을 차지했으며, 약 1,600만 명의 보험 적용 대상자에게 우호적인 처방집 등재 지위를 포함하여 미국 전역에 걸쳐 광범위한 보험 적용을 확보했다고 밝혔습니다.
• Two 건의 KOMET-017 3상 연구가 환자를 등록 중이며, 회사는 2028년에 초기 톱라인 결과가 나올 것으로 예상하고 있습니다.
• 회사는 지난 분기 업데이트 기준으로 5억 1,800만 달러의 카스를 보유했으며, ziftomenib 개발과 관련하여 Kyowa Kirin으로부터 추가로 1억 8,000만 달러의 마일스톤을 받을 것으로 예상하고 있습니다.
• darlifarnib은 신장암 및 KRAS-변이 고형암 분야에서 50억~60억 달러의 최대 매출 잠재력을 가진 Two 번째 주요 성장 동력으로 남아있습니다.

재무 결과

Kura는 KOMZIFTI의 상업적 출시가 아직 초기 단계에 있지만, 초기 징후는 고무적이라고 밝혔습니다.

• 2024년 2분기 순매출: 910만 달러.
• 전 분기 대비 성장률: 2024년 1분기 580만 달러에서 57% 증가.
• 신규 환자 등록: 해당 분기에 115명.
• 총 처방 건수: 약 250건.

최고 상업 책임자(CCO)인 Brian Powl은 신규 환자 등록이 출시 모멘텀을 보여주는 가장 좋은 초기 지표이기 때문에 회사가 이를 면밀히 주시하고 있다고 말했습니다. 그는 Kura가 해당 분기에 NPM1-변이 환자군에서 신규 등록 환자의 과반수 점유율을 달성했다고 밝혔습니다.

경영진은 총매출 대비 순매출 할인율이 20%에서 30% 범위에서 운영되고 있으며, 이는 메디케어 Part D에 따라 보장되는 다른 경구 치료제와 일치하는 수준이라고 설명했습니다. 회사는 구체적인 2027년 총매출 대비 순매출 가이던스를 제공하지 않았지만, Part D 재설계 및 340B 프로그램 변경 사항을 모니터링하고 있다고 밝혔습니다.

회사에 따르면 접근성은 여전히 강점으로 작용하고 있습니다:

• 미국 내 KOMZIFTI에 대한 보험 적용 대상자 중 95% 이상이 보험 혜택을 받고 있습니다.
• 약 1,600만 명의 보험 적용 대상자가 다른 menin 억제제에 비해 단계별 치료 의무(step edits) 또는 선호 등급 처방집(preferred-tier formulary) 지위와 같은 우호적인 위치를 가지고 있습니다.
• 경영진은 최종 거부 사례는 보지 못했으며, 접근성이 사용 증가의 주요 장벽이라고 생각하지 않는다고 밝혔습니다.

시장 규모에 대해 Kura는 재발성/불응성 NPM1-변이 AML 기회가 연간 3억 5,000만 달러에서 4억 달러에 달할 수 있다고 말했습니다. 이는 평균 치료 기간이 5.5개월에서 6개월이라고 가정했을 때입니다.

상업적 출시 성과

경영진은 KOMZIFTI가 단독으로 사용되거나 다른 치료제와 병용하여 사용되고 있으며, 이는 어려운 질병 환경에서 의사들의 선호를 반영한다고 말했습니다.

• 환자의 약 40%가 KOMZIFTI를 다른 표준 치료제와 병용하여 투여받고 있습니다.
• 이러한 병용 사용의 약 75%는 venetoclax 및 azacitidine과 함께 이루어집니다.
• 나머지는 주로 공동 돌연변이 환자군에서 FLT3 inhibitors와 함께 사용됩니다.
• 단독 요법 및 병용 요법 환경 전반에 걸쳐 용량은 1일 1회 600mg으로 유지됩니다.

Powl은 이 제품의 매력이 효능, 안전성, 내약성 및 1일 1회 복용의 조합에 있다고 말했습니다. 그는 의사, 보험사 및 약사들이 KOMZIFTI를 차별화된 menin 억제제로 인식하고 있다고 덧붙였습니다.

회사는 또한 KOMZIFTI가 단독으로 사용되든 병용으로 사용되든 용량이 변경되지 않으므로 동일한 월별 매출이 예상된다고 밝혔습니다. 그러나 병용 요법 환경에서 더 일찍 치료받은 환자들이 후기 단독 요법 환자보다 치료를 더 오래 지속할 수 있을 것으로 예상했습니다.

운영 업데이트

Kura는 통화의 많은 부분을 임상 파이프라인, 특히 1차 및 후기 AML 모두에서 개발 중인 ziftomenib에 할애했습니다.

1차 AML 및 KOMET-017

KOMET-017 프로그램에 따라 Two 건의 대규모 무작위 3상 연구가 진행 중입니다:

• 한 연구는 ziftomenib과 집중 화학요법을 병용합니다.
• 다른 연구는 비집중 환경에서 venetoclax 및 azacitidine과 병용합니다.

경영진은 전 세계 약 200개 기관에서 Two 연구 모두 기대에 부합하거나 약간 앞서 환자를 등록하고 있다고 말했습니다. 각 활성화된 기관은 Two 3상 연구를 동시에 활성화하고 있습니다.

회사는 집중 화학요법 및 비집중 화학요법 3상 연구를 모두 회사 후원 임상으로 진행하는 유일한 menin 억제제 스폰서라고 밝혔습니다. 이는 존슨앤존슨의 bleximenib 프로그램과 같은 다른 개발사들과 비교하여 경쟁 우위로 평가했습니다.

집중 화학요법 연구의 주요 평가 변수는 2주기 말 미세 잔존 질환 음성 완전 관해(MRD-negative complete response)입니다. Kura는 표준 치료가 해당 측정에서 약 44%에 도달하는 반면, 50%에서 60% 이상을 목표로 하고 있다고 밝혔습니다. 회사는 스톡홀름에서 발표된 1b상 데이터가 3제 병용 요법에서 2주기 말에 56%의 MRD 음성 완전 관해율을 보였으며, 이는 목표치를 추적하고 있다고 말했습니다.

비집중 연구의 경우, Kura는 2024년 4분기에 1b상 데이터가 발표될 것으로 예상하고 있습니다. 경영진은 해당 단계에서는 생존 데이터가 확고한 결론을 도출하기에 충분히 성숙하지 않을 것이라고 말했습니다.

후기 및 FLT3 공동 변이 AML

Kura는 또한 NPM1-변이, FLT3-변이 AML 환자에서 ziftomenib과 gilteritinib을 평가하는 KOMET-008에 대해서도 논의했습니다.

• 회사는 이 환자군이 전체 AML의 약 30%를 차지한다고 말했습니다.
• NPM1-변이 환자의 약 절반은 FLT3 공동 변이도 가지고 있습니다.
• 이 연구는 안전성, 반응률 및 지속성을 중심으로 진행될 것입니다.

경영진은 다른 개발사들이 gilteritinib과 약물을 병용할 때 QT 연장 및 심장 독성을 포함한 안전성 문제에 직면했기 때문에 이 조합이 특히 중요하다고 말했습니다. Kura는 ziftomenib 600mg을 gilteritinib과 병용해도 의미 있는 독성을 추가하지 않을 수 있다고 믿고 있다고 밝혔습니다.

회사는 2차 치료 환자에서 가장 강력한 활성을 예상하며, 후기 치료에서는 성능이 약화될 가능성이 있다고 말했습니다. 현재는 데이터 생성에 중점을 두고 있으며, 데이터를 검토하고 임상의와 논의한 후 허가 지원 임상이 필요한지 여부를 나중에 결정할 것이라고 밝혔습니다.

darlifarnib 및 고형암

Kura는 또한 신장암 및 KRAS-변이 종양에서 개발 중인 darlifarnib을 Two 번째 주요 성장 동력으로 제시했습니다.

신장암의 경우, 회사는 cabozantinib을 선도 병용 요법으로 하는 1b상 용량 최적화 연구를 진행하고 있습니다. 경영진은 이 프로그램이 나중에 HIF-2α inhibitors, checkpoint inhibitors 및 axitinib, lenvatinib, tivozanib을 포함한 다른 tyrosine kinase inhibitors와의 병용 요법으로 확장될 수 있다고 말했습니다.

KRAS-변이 종양, 특히 췌장 선암종의 경우, Kura는 2025년 상반기에 최근 승인된 divarasib과 함께 1a/1b상 연구를 계획하고 있으며, 2025년 중반경에 환자 등록이 예상됩니다. 회사는 divarasib이 현재 30%의 반응률과 약 13개월의 중간 전체 생존율을 보이며, darlifarnib이 이러한 결과를 개선할 수 있다고 말했습니다.

경영진은 darlifarnib을 독성을 크게 증가시키지 않으면서 표적 치료제의 효과를 높일 수 있는 약물로 설명했습니다. 최고 경영자(CEO)인 Troy Wilson은 darlifarnib이 활성을 향상시키는 동안 환자들이 좋아하는 기저 치료를 유지할 수 있다는 아이디어라고 말했습니다.

Kura는 신장암 및 KRAS 프로그램이 합쳐져 50억~60억 달러의 최대 매출을 지원할 수 있다고 밝혔습니다.

KO-2806 및 당뇨병

회사는 또한 1형 및 2형 당뇨병 및 대사 질환을 위해 특별히 개발된 menin 억제제인 초기 단계 프로그램 KO-2806을 강조했습니다.

• 전임상 데이터는 1형 및 2형 당뇨병 모델 모두에서 활성을 보여주었습니다.
• 이 프로그램은 또한 인간 오가노이드 조직에서도 활성을 보였습니다.
• Kura는 2024년 9월 말 밀라노에서 열리는 EASD 회의에서 더 자세한 데이터를 발표할 계획입니다.
• 발표에는 BioMarin의 icovamenib 및 개발 중인 다른 화합물과의 비교가 포함될 것으로 예상됩니다.

미래 전망

경영진은 회사의 단기 전망이 여러 데이터 발표에 달려 있으며, 장기적인 전망은 ziftomenib이 AML에서 더 일찍 사용될 수 있는지 여부와 darlifarnib이 고형암에서 성공할 수 있는지 여부에 달려 있다고 말했습니다.

• 2024년 4분기에는 비집중 1b상 AML 연구 및 KOMET-008에서 더 많은 데이터가 나올 예정입니다.
• KOMET-017 3상 연구는 2028년에 초기 톱라인 결과가 나올 것으로 예상됩니다.
• Kura는 2028년 발표가 MRD 음성 완전 관해를 기반으로 할 것이며, 이는 Food and Drug Administration (FDA)과의 신속 승인 논의를 지원할 수 있다고 밝혔습니다.
• 정식 승인은 집중 연구에서의 무사건 생존율(event-free survival) 및 비집중 연구에서의 전체 생존율(overall survival)을 포함한 후기 생존 기반 평가 변수를 요구할 가능성이 높습니다.

Wilson은 회사가 1차 치료 연구가 성공할 경우 수십억 달러 규모의 기회를 잡을 수 있는 위치에 있다고 믿는다고 말했습니다. 그는 또한 Kura가 회사 후원 임상으로 집중 및 비집중 3상 연구를 모두 진행하는 유일한 menin 억제제 스폰서이며, 이를 중요한 경쟁 우위로 보고 있다고 덧붙였습니다.

경쟁 측면에서 경영진은 bleximenib이 강력해 보이지만 분화 증후군 문제에 직면할 수 있다고 말했습니다. 2024년 후반, 아마도 ASH 컨퍼런스에서 더 많은 데이터가 나올 수 있다고 덧붙였습니다.

Kura는 또한 시장이 세분화되어 있고, gilteritinib은 재발성/불응성 질환에, quizartinib과 midostaurin은 1차 치료 환경에서 승인되었기 때문에 FLT3 프로그램이 전략적으로 중요하게 유지될 것으로 예상한다고 말했습니다.

자본 현황 및 경영진의 태도

Kura는 계획을 지원할 충분한 카스를 보유하고 있음을 강조했습니다.

• 보유 카스: 지난 분기 업데이트 기준으로 5억 1,800만 달러.
• 예상 파트너 마일스톤: ziftomenib 개발과 관련하여 Kyowa Kirin으로부터 1억 8,000만 달러.

Wilson은 회사가 충분한 자본을 갖추고 있으며, 혈액암과 고형암 분야에서 Two 개의 잠재적 블록버스터 약물을 개발할 수 있다고 믿는다고 말했습니다. 그는 또한 위험-수익 프로필이 "상방으로 비대칭적(asymmetric to the upside)"으로 보인다고 덧붙였습니다.

그는 Kura 주식을 개인적으로 매입했으며, 이것이 마지막 매입이 아닐 수도 있다고 덧붙였습니다. 이러한 언급은 회사가 여전히 파이프라인 중심의 바이오텍 스토리에 묶인 일반적인 임상 및 규제 위험에 직면하고 있음에도 불구하고 경영진의 자신감을 강조했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 경영진은 출시 지표, 환자 치료 지속 기간, 보험사 접근성 및 환자 등록 속도와 같은 몇 가지 반복되는 주제로 돌아왔습니다.

• 환자들이 평균 약 6개월 동안 치료를 지속하므로 반복 처방이 정상화되기까지는 더 오랜 시간이 걸릴 것이기 때문에, Now 신규 환자 등록이 핵심 출시 지표입니다.
• 회사는 병용 사용이 재발성/불응성 질환에서 주로 의사의 판단에 의해 이루어지고 있다고 말했습니다.
• KOMZIFTI의 1일 1회 600mg 용량은 단독 요법 및 병용 요법 전반에 걸쳐 동일하게 유지되므로, 매출은 요법 조합에 따라 달라지지 않을 것입니다.
• 경영진은 Part D 재설계 및 340B 프로그램 변경으로 인해 2027년 총매출 대비 순매출 그림이 여전히 불확실하다고 말했습니다.
• Kura가 일부 경쟁사보다 늦게 시작했음에도 불구하고, Two KOMET-017 코호트 모두 계획에 부합하거나 약간 앞서 환자를 등록하고 있습니다.

FLT3 프로그램에 대해 Kura는 아직 허가 경로를 정의할 준비가 되어 있지 않으며 더 많은 데이터와 임상의 피드백을 먼저 원한다고 말했습니다. darlifarnib에 대해서는 췌장암에서 핵심 임상으로 넘어가기 전에 충분한 증거를 구축하는 것이 목표라고 말했습니다.

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