마일스톤 파마슈티컬스: 웰스파고서 출시 성과 발표, 더 큰 시험대 직면

Investing.com — 2026년 9월 8일 화요일, 마일스톤 파마슈티컬스(MIST)는 웰스파고 제21회 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 상심실성 빈맥(SVT) 비강 스프레이 치료제인 CARDAMYST와 빠른 심실박동을 동반한 심방세동으로의 확장 계획에 대한 상세한 업데이트를 발표했습니다. 경영진은 출시가 순조롭게 진행되고 있다고 밝혔지만, 2024년은 준비 단계로 남아있으며, 보험 적용 범위가 확대되고 무상 약품 사용이 줄어들면서 매출과 처방 성장이 2025년 이후에나 개선될 것이라고 경고했습니다.

회사는 초기 상업적 추진력, 증가하는 의사 인지도, 그리고 AFib에서 더 큰 장기적 기회를 설명했습니다. 동시에 단기 처방당 순수익이 타깃보다 낮은 수준을 유지하고 있으며, 보험 적용 확대가 즉각적인 처방 성장으로 이어지지 않는다는 점을 인정했습니다.

주요 내용

• CARDAMYST는 2024년 2월 중순에 출시되었으며, 컨퍼런스콜 당시 마일스톤은 약 6~7개월의 상업적 경험을 가지고 있었습니다.
• 50% 이상의 상업보험 가입자가 Now 보험 적용을 받고 있으며, 이는 연초의 약 25%에서 증가한 수치입니다.
• 경영진은 무상 약품 프로그램이 감소하면서 2024년 4분기에, 2025년에는 더욱 확실하게 처방당 수익이 개선될 것으로 예상합니다.
• 회사는 빠른 심실박동을 동반한 AFib에 대한 3상 임상시험을 진행 중이며, 데이터는 2028년 하반기에 발표될 예정입니다.
• 마일스톤은 CARDAMYST가 2042년까지 특허 보호를 받고 있으며 이미 중국에서 승인을 확보했다고 밝혔습니다.

재무 결과 및 출시 경제성

마일스톤은 컨퍼런스콜에서 전체 실적 보고서를 발표하지 않았지만, 출시 경제성과 보험사 진행 상황에 대한 상세한 견해를 제시했습니다.

• CARDAMYST는 2024년 2월 중순에 출시되었습니다.
• 8월 분기별 컨퍼런스콜 기준으로, 이 약물은 50% 이상의 상업보험 가입자에게 적용되고 있습니다.
• 상업보험 가입자의 약 25%를 커버하는 Express Scripts의 보험 적용은 3월 또는 4월에 발표되었습니다.
• 유나이티드헬스그룹의 보험 적용은 8월에 발표되었고, CVS Caremark의 보험 적용은 부분적입니다.
• SVT 시장의 약 절반은 상업보험에 가입되어 있고, 약 절반은 메디케어에 의해 커버됩니다.
• 처방당 순수익은 여전히 회사의 안정적인 타깃인 500달러에서 1,000달러보다 낮은 수준입니다.
• 경영진은 무상 약품 프로그램이 현재 보험 적용 가격보다 더 큰 비중을 차지하고 있지만, 보험 적용 처방 자체는 이미 500달러에서 1,000달러 범위 내에 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 2024년 4분기에, 2025년에는 더욱 의미 있게 처방당 순수익이 개선될 것으로 예상합니다.

경영진은 2024년을 준비 단계로 간주하고 있다고 밝혔습니다. 회사는 초기 보험 적용 성공으로 인한 급작스러운 성장이 아니라 올해 하반기와 2025년에 걸쳐 점진적인 매출 증가를 예상하고 있습니다.

운영 업데이트

마일스톤은 출시 전략이 많은 환자를 보는 의사들, 특히 매주 여러 SVT 환자를 진료하는 전기생리학자 및 심장전문의에 초점을 맞추고 있다고 밝혔습니다.

• 전기생리학자들은 특히 강력한 처방률을 보였으며, 다른 전문의들 사이에 인식을 확산하는 데 도움을 주고 있습니다.
• 많은 의사들이 한두 번의 영업 설명 후에 처방을 시작했습니다.
• 회사는 광범위한 200명의 영업 대표를 통한 “카펫 폭격” 방식 대신 단계별 출시 전략을 사용하고 있다고 밝혔습니다.
• 타깃 고객층은 약 10,000명의 심장전문의를 포함하지만, 사용은 환자 수가 더 많은 소규모 그룹에 집중되어 있습니다.
• 일부 심장전문의는 2~3주에 한 번만 SVT 환자를 진료하는 반면, 다른 의사들은 매주 여러 환자를 진료합니다.
• 경영진은 주요 과제가 의사들의 습관을 형성하고 일반 심장전문의들에게 CARDAMYST를 계속해서 인지시키는 것이라고 밝혔습니다.

회사는 가장 강력한 초기 놀라움은 약물 자체에 대한 반응이었다고 밝혔습니다.

• 의사, 간호사 실무자 및 전기생리학자들은 효능 및 안전성 프로파일에 긍정적으로 반응했습니다.
• 초기 사용자들은 새로 진단받은 SVT 환자 및 응급실에서 최근 퇴원한 환자였습니다.
• 마일스톤은 이러한 초기 사용자들을 넘어 더 넓은 의사 기반으로 확대하려고 노력하고 있다고 밝혔습니다.

보험사 및 접근성 전략

경영진은 보험사들과의 논의가 예상보다 잘 진행되었으며, 접근성이 출시 계획의 핵심으로 남아있다고 밝혔습니다.

• Express Scripts 보험 적용이 먼저 확보되었습니다.
• 유나이티드헬스그룹의 보험 적용은 그 해 후반에 이어졌습니다.
• CVS Caremark의 보험 적용은 현재 부분적입니다.
• 메디케어 논의가 진행 중이며, 초기 제안서가 제출되었습니다.
• 메디케어 어드밴티지 플랜은 약물 및 의료 비용을 모두 관리하는 플랜에 제품의 가치 제안이 적합하다고 회사가 믿기 때문에 우선순위입니다.
• 메디케어 보험 적용 결정은 2024년 4분기에 예상되며, 2025년에 시행이 시작될 것입니다.
• 경영진은 메디케어 보험 적용이 상업적 출시와 유사하게 2025년을 통해 점진적으로 확대될 것으로 예상합니다.

마일스톤은 초기 처방 의사와 환자에게 의도적으로 무상 약품을 제공하고 있다고 밝혔습니다.

• 목표는 접근 장벽을 줄이는 것입니다.
• 회사는 의사들의 “습관”과 환자들의 제품 경험을 쌓기를 원합니다.
• 경영진은 이것이 단기 순수익은 낮추지만 장기적인 채택을 지원한다고 밝혔습니다.

환자 인식 및 환자 직접 마케팅

마일스톤은 전통적인 TV 광고에 의존하지 않고 있다고 밝혔는데, 이는 회사의 규모에 비해 너무 비쌀 것이라고 설명했습니다.

• 대신, 디지털 미디어, 스트리밍 서비스 및 소셜 미디어를 사용하고 있습니다.
• 회사는 환자들을 웹사이트로 안내하여 서비스 및 지원을 신청할 수 있도록 합니다.
• 또한 공동 부담금 카드 및 환자 서비스를 사용하고 있습니다.
• WebMD 및 검색 엔진과 같은 특정 플랫폼에 타깃 광고를 게재하고 있습니다.
• 경영진은 노출, 웹사이트 클릭, 콘텐츠 다운로드 및 처방 완료율을 추적할 것이라고 밝혔습니다.
• 회사는 캠페인 시작과 약국 처방 데이터 사이에 3~6개월의 시차를 예상합니다.

로렌즈 상업 책임자는 이 접근 방식을 “불에 기름을 붓는” 것과 같다고 설명했으며, 이는 환자 마케팅이 의사 인지도 및 처방 습관 형성1과 결합될 때 가장 잘 작동해야 함을 의미합니다.

지적 재산권 및 경쟁 우위

마일스톤은 CARDAMYST가 광범위한 특허 포트폴리오와 강력한 경쟁 우위를 가지고 있다고 밝혔습니다.

• 회사는 etripamil 주변의 물질 조성 특허를 보유하고 있다고 밝혔습니다.
• 또한 제형 특허 및 반복 투여 요법과 관련된 특허도 보유하고 있습니다.
• 개발 방식을 통해 추가적인 방어 특허가 생성되었습니다.
• 특허 보호는 가능한 규제 연장 이전에 2042년까지 연장됩니다.
• 경영진은 CARDAMYST가 새로운 화학 물질(new chemical entity)이며 505(b)(2) 제품이 아니라고 밝혔습니다.
• 이는 경쟁사가 전달 방식을 모방하기 위해 새로운 화합물을 개발해야 할 가능성이 높다는 것을 의미합니다.

향후 전망

앞으로 마일스톤은 향후 12개월이 출시 가설을 검증하는 데 도움이 될 것이라고 밝혔습니다.

• 회사는 2024년 후반과 2025년에 처방 성장세가 선형 패턴에서 변곡점을 향해 움직일 것으로 예상합니다.
• 보험 적용은 보험사 채널 전반에 걸쳐 계속 확대될 것입니다.
• 메디케어 접근성은 2025년에 시작될 것으로 예상됩니다.
• 무상 약품 사용이 점진적으로 감소하여 매출총액 대비 순매출액(gross-to-net) 성과가 개선될 것입니다.
• 2026년 처방에 따른 환자 재처방이 2027년에 복리 효과를 창출할 것으로 예상됩니다.
• 경영진은 특히 Now 진료당 한두 건의 처방만 쓰는 심장전문의들 사이에서 더 광범위한 의사 습관 형성을 예상합니다.
• 2027년까지 회사는 진료당 5명, 10명 또는 심지어 15명의 환자를 위해 처방하는 의사를 원합니다.

회사는 또한 국제적 확장을 강조했습니다.

• CARDAMYST는 중국에서 승인되었습니다.
• 중국에서 매출 발생이 시작될 것으로 예상됩니다.
• 마일스톤은 유럽 규제 당국과 활발한 논의 중입니다.
• 회사는 또한 유럽에서 파트너를 찾고 있습니다.
• 경영진은 응급실 치료를 피하는 데 도움이 될 수 있으므로 제품의 가치 제안은 보편적이라고 밝혔습니다.

AFib 프로그램 및 3상 임상시험

마일스톤은 다음 적응증인 빠른 심실박동을 동반한 심방세동에 상당한 시간을 할애했으며, 이를 SVT보다 훨씬 큰 시장으로 보고 있습니다.

• 회사는 최근 빠른 심실박동을 동반한 AFib에 대한 3상 임상시험을 시작했습니다.
• 이 연구는 약 2년에 걸쳐 400~500명의 환자를 등록하도록 설계되었습니다.
• 150건의 주요 사건(primary events)을 생성할 것으로 예상됩니다.
• 1차 평가변수는 처음 30분 동안의 심실박동수 감소입니다.
• 2차 평가변수는 환자 보고 결과에 기반한 증상 개선입니다.
• 데이터는 2028년 하반기에 발표될 예정입니다.
• 경영진은 데이터 발표 후 신속한 FDA 신청과 1년간의 검토 기간을 예상합니다.

회사는 AFib 프로그램이 초기 데이터에 의해 뒷받침된다고 밝혔습니다.

• 2상 ReVeRA 데이터는 위약의 분당 5회 심박수 감소에 비해 분당 35회 심박수 감소를 보여주었습니다.
• 이 연구는 또한 통계적으로 유의미한 증상 개선을 보여주었습니다.
• 경영진은 단회 투여 후 약 3시간 동안 효과가 지속되었으며, 이는 예상보다 길었다고 밝혔습니다.
• SVT에 사용된 것과 동일한 용량 및 투여 요법이 AFib에도 사용될 것입니다.
• 이 임상시험에는 1차 투여가 완전히 작동하지 않을 경우 선택적 2차 투여가 포함됩니다.
• 마일스톤은 SVT 프로그램의 안전성 패키지가 AFib 연구의 위험을 줄이는 데 도움을 준다고 밝혔습니다.

회사는 AFib 기회를 진단받은 1천만 명의 환자로 추정했으며, 이 중 30%에서 40%가 치료될 수 있는 빠른 심실박동 증세를 경험한다고 밝혔습니다. 이는 약 300만~400만 명의 타깃 시장을 의미하며, 이는 SVT 시장의 약 5배에 달합니다.

경영진은 또한 AFib 환자가 더 자주 진료를 받더라도 두 질환에 대한 처방 의사 기반은 본질적으로 동일하다고 밝혔습니다. 이러한 중복은 임상시험이 성공할 경우 상업화를 더욱 효율적으로 만들 수 있습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 주요 메시지 중 일부를 반복하고 출시 실행에 대한 추가 세부 정보를 제공했습니다.

• 초기 놀라웠던 점에 대해 회사는 전기생리학자, 심장전문의 및 간호사 실무자들의 약물 자체에 대한 반응이 가장 긍정적이었다고 밝혔습니다.
• 출시 과제에 대해 회사는 주요 과제가 일반 심장전문의들에게 제품을 계속해서 인지시킬 만큼 충분히 자주 접촉하는 것이라고 밝혔습니다.
• 환자 접근성에 대해 회사는 시스템이 시간이 지남에 따라 “점진적으로” 적용되기 때문에 보험 적용이 즉시 더 많은 처방으로 이어지지는 않는다고 밝혔습니다.
• 처방당 수익에 대해 회사는 무상 약품 프로그램이 여전히 순수익을 억제하고 있지만, 보험 적용 처방은 이미 장기 타깃 범위에 근접하고 있다고 밝혔습니다.
• 시장 인식에 대해 경영진은 투자자들이 현재의 선형적인 처방 추세에 너무 집중하고 다가오는 보험 적용, 환자 인식 및 AFib 촉매제에는 충분히 주목하지 않고 있다고 밝혔습니다.
• 경쟁 모방에 대해 경영진은 경쟁사들이 단순히 제품을 복사하는 대신 완전히 새로운 화합물을 만들어야 할 것이라고 밝혔습니다.
• AFib 안전성에 대해 회사는 SVT에서 효과적이었던 동일한 임상시험 장소, 모니터링 시스템 및 환자 보고 결과 도구를 사용할 것이라고 밝혔습니다.
• 임상시험 규모에 대해 경영진은 400~500명 환자 연구가 시장 규모가 아닌 규제 경로에 의해 결정된다고 밝혔습니다.
• 2027년 성공에 대해 회사는 세 가지 주요 보험사 부문 전반에 걸친 광범위한 상업적 보험 적용, 의미 있는 메디케어 채택, 더 강력한 처방 성장 및 중국발 수익을 원한다고 밝혔습니다.

결론

마일스톤은 내년이 초기 출시 성과가 더 광범위한 상업적 추세로 전환될 수 있음을 증명하는 데 중요할 것이라고 밝혔습니다. 독자들은 회사의 계획 및 전망에 대한 자세한 내용은 아래 전체 회의록을 참조할 수 있습니다.

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