유나이티드 테라퓨틱스, Wells Fargo 컨퍼런스서 성장 파이프라인 제시

Investing.com — 2026년 9월 8일 화요일, 유나이티드 테라퓨틱스(UTHR)는 Wells Fargo 제21차 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 향후 몇 년간의 야심 찬 계획을 발표했습니다. 마틴 로스블랫(Martine Rothblatt) 최고경영자(CEO)는 회사가 중요한 변곡점에 접어들고 있다고 말했지만, 임상시험 결과 발표, 제조 규모 확대, 고비용의 이종이식 추진과 관련된 실행 리스크도 지적했습니다.

주요 내용

• 유나이티드 테라퓨틱스는 14개의 신제품이 궁극적으로 연간 500억 달러에서 1,000억 달러의 제약 매출을 창출할 수 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 폐섬유증, 폐동맥 고혈압 및 이종이식 분야에서 프로그램을 발전시키고 있으며, 향후 Two 년 동안 여러 규제 관련 주요 단계를 앞두고 있습니다.
• 경영진은 5억 달러 규모의 가속화된 자사주 매입을 발표했으며, 이는 단기 자사주 매입 규모를 약 40억 달러로 늘리는 것입니다.
• 회사는 파이프라인 지원을 위해 운영 예산 목표를 전년도 매출의 50%에서 55%로 상향 조정했습니다.
• 로스블랫은 약 200억 달러에 달하는 회사의 시가총액이 포트폴리오의 장기적 잠재력을 반영하지 못하고 있다고 말했습니다.

컨퍼런스 개요

로스블랫은 유나이티드 테라퓨틱스가 여러 폐 질환 및 이식 의학 분야에 걸쳐 광범위한 치료법을 출시하고 있다고 말했습니다. 그녀는 회사의 전략을 "승인 후 개선(approve and then improve)"이라고 설명하며, 이는 초기 승인을 얻은 다음 더 나은 제형과 새로운 용도를 개발하는 것을 목표로 함을 의미합니다.

회사의 단기적인 초점은 폐섬유증과 폐동맥 고혈압에 있으며, 이들 질환의 총 대상 환자 수는 약 100만 명으로 추정됩니다. 장기적으로는 기증 장기 부족 문제를 궁극적으로 해결할 수 있는 이종이식 프로그램도 구축하고 있습니다.

재무 결과 및 자본 배분

유나이티드 테라퓨틱스는 현재 매출 가이던스가 40억 달러이며, 경영진은 이를 훨씬 더 큰 성장 이야기의 첫걸음으로 보고 있습니다. 회사의 시가총액은 약 200억 달러이며, 로스블랫은 파이프라인과 특허 보호를 고려할 때 이 수준이 사업 가치를 저평가하고 있다고 말했습니다.

• 회사는 컨퍼런스에서 5억 달러 규모의 가속화된 자사주 매입을 발표했습니다.
• 이는 단기 총 자사주 매입 규모를 약 40억 달러로 늘리는 것입니다.
• 경영진은 현금 운영 예산 상한선을 전년도 매출의 50%에서 55%로 상향 조정했습니다.
• 예산 규칙에는 사업 개발 및 시설 투자 지출이 제외됩니다.
• 제임스 에지몬드(James Edgemond) 최고재무책임자(CFO)는 이번 변경이 지출 규율을 유지하면서 회사의 개발 계획을 지원하기 위한 것이라고 말했습니다.

에지몬드는 또한 내부 파이프라인이 이미 크기 때문에 회사가 외부 거래보다는 유기적 성장을 선호하고 있다고 말했습니다. 동시에 그는 이종이식 시설에 수백억 달러의 자본 지출이 필요할 수 있다고 지적했습니다.

파이프라인 및 규제 일정

로스블랫은 회사의 파이프라인을 2020년대에 시장에 출시될 수 있는 14개 제품으로 구성된 것으로 설명했습니다. 그녀는 포트폴리오가 특발성 폐섬유증(IPF), 진행성 폐섬유증(PPF), 폐동맥 고혈압(PH), 간질성 폐질환(ILD) 및 COPD 관련 폐동맥 고혈압을 포함한다고 말했습니다.

폐섬유증 포트폴리오

• IPF용 흡입형 Tyvaso는 이미 신청이 완료되었으며, PDUFA 날짜가 확정되었습니다.
• 로스블랫은 핵심 IPF 연구가 "폐섬유증에 대한 모든 등록 연구 중 단연 최고의 임상시험 데이터"를 보여주었다고 말했습니다.
• PPF 연구는 컨퍼런스 약 한 달 전에 환자 등록을 완료했으며, 12개월 임상 목표 달성 순항 중입니다.
• PPF는 미국에서 추정 환자 수가 30만 명으로 IPF(10만~15만 명)보다 더 큰 시장입니다.
• IPF 및 PPF용 Tyvaso DPI는 흡입형 버전 승인 후 출시될 예정입니다.
• Tresmi라고 불리는 Tyvaso SMI는 ILD, IPF 및 PPF용으로 기침이 없는 제형으로 개발되고 있으며, 1일 4회 흡입(또는 1회에 4번 흡입)이 필요합니다.
• 회사는 Tresmi 공급을 위한 Two 제조 현장을 개설하여 충분한 임상시험 공급을 확보했다고 밝혔습니다.

폐동맥 고혈압 포트폴리오

• 경구용 ralinepag는 2026년 6월 27일 FDA PDUFA 날짜가 예정되어 있습니다.
• 로스블랫은 ralinepag가 "폐동맥 고혈압 분야에서 어떤 제품보다도 최고의 임상시험 데이터"를 만들어냈다고 말했습니다.
• 회사는 또한 ralinepag를 포스포디에스테라제-5 억제제 및 엔도텔린 수용체 길항제와 결합한 삼중 복합 ralinepag 알약에 대해서도 신청했습니다.
• 경영진은 복합제가 첫 승인 후 12~24개월 이내에 출시될 것으로 예상합니다.
• 1일 1회 흡입형인 Ralpi는 MannKind와 함께 개발 중이며 ILD, IPF 및 PPF를 목표로 합니다.
• 회사는 또한 폐동맥 고혈압용으로 treprostinil과 iloprost를 결합한 응급 흡입기도 개발 중입니다.

이종이식

• 유나이티드 테라퓨틱스는 이종이식 분야에서 FDA 승인을 받은 임상시험 신약 신청서(INDs) 세 건을 보유하고 있다고 밝혔습니다.
• 이 프로그램은 유전자 변형 돼지 신장 및 심장 이식을 포함합니다.
• 초기 임상 데이터는 2027년 말까지 나올 것으로 예상됩니다.
• 전체 등록 연구 코호트의 최종 데이터는 2028년 말까지 나올 것으로 예상됩니다.
• 회사는 2029년을 예상 시점으로 보고 이번 10년이 끝나기 전에 첫 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 제출할 것으로 예상합니다.

운영 현황 업데이트

경영진은 여러 프로그램에서 임상 개발이 예상보다 빠르게 진행되었다고 말했습니다. 로스블랫은 PPF 연구 환자 등록이 사업 및 임상팀의 예측보다 빠르게 진행되어 회사가 여러 번 "일정을 앞당겨야 했다"고 말했습니다.

• 의사들은 IPF에서 Tyvaso의 효과를 보았기 때문에 환자 등록을 빠르게 진행하고 있습니다.
• 회사는 AI 폐 모델이 PPF 연구에서 높은 성공 확률을 뒷받침한다고 밝혔습니다.
• 임상 2상 INCREASE 데이터는 PPF 환자가 IPF 환자와 유사한 결과를 보였다는 것을 보여주었습니다.
• 공개 연장 연구에서는 nintedanib의 브랜드명인 Jascayd에 흡입형 Tyvaso를 추가했을 때 이점이 시사되었습니다.

로스블랫은 회사의 IPF 출시 계획에 첫 해에 10,000개의 스타터 키트에 대한 1억 달러 투자가 포함된다고 말했습니다. 그녀는 데이터의 강점을 고려할 때 첫 해에 IPF 시장의 10% 점유율은 합리적일 것이라고 말했습니다.

그녀는 또한 nintedanib과 pirfenidone의 위장관계 부작용으로 인해 많은 환자들이 약 복용을 중단하게 되었으며, 이는 새로운 치료법을 위한 공간을 만들 수 있다고 말했습니다.

상업화 전략 및 시장 포지셔닝

유나이티드 테라퓨틱스는 의사 인지도, 환자 접근성 및 보험 상환을 지원하는 강력한 적응증 내 승인에 전략이 달려 있다고 밝혔습니다. 회사는 FDA가 IPF와 PPF 질환의 임상적 특징이 다르기 때문에 별도의 임상시험을 요구했다고 말했습니다.

로스블랫은 회사의 목표가 각 제품군에 걸쳐 일련의 승인과 개선을 구축하는 것이라고 말했습니다. 폐섬유증의 경우 흡입형 Tyvaso에서 DPI로, 그리고 연무 흡입기로 진행하는 것을 의미합니다. 폐동맥 고혈압의 경우 경구용 ralinepag로 시작하여 흡입형 및 복합제 버전으로 진행하는 것을 의미합니다.

• Tresmi는 Tyvaso 프랜차이즈를 확장하고 다시 성장을 이끌 것으로 예상됩니다.
• 회사는 연무 흡입기가 사용하기 더 쉽고 기침 유발 가능성이 낮을 것이라고 말했습니다.
• Ralpi는 1일 1회 투여를 제공하고 Tyvaso DPI보다 잠재적으로 더 나은 약동학 및 약력학을 제공할 것으로 예상됩니다.
• 경영진은 ralinepag가 "treprostinil보다 더 나은 분자"라고 말했습니다.
• 로스블랫은 이번 10년 말까지 폐동맥 고혈압 환자의 80% 이상이 결국 삼중 ralinepag 요법으로 전환할 수 있을 것이라고 말했습니다.

그녀는 회사가 주요 적응증에 걸쳐 총 100만 명의 환자를 대상으로 할 수 있다고 덧붙였습니다. 그녀는 그 시장의 절반을 점유한다면 연간 제약 매출이 500억 달러에 이를 수 있다고 말했습니다.

지적 재산권 및 제조

경영진은 회사의 제품이 여러 겹의 특허 보호를 받고 있으며, 일부는 2040년대까지 연장된다고 말했습니다. IPF에 대한 희귀의약품 독점권은 2030년대까지 연장될 수 있으며, 회사는 연무 흡입기가 별도의 지적 재산권 보호를 받는다고 밝혔습니다.

유나이티드 테라퓨틱스는 또한 향후 출시를 지원하기 위한 제조 계획을 강조했습니다.

• Tresmi 공급을 위한 Two 제조 현장이 개설되었습니다.
• Ralpi 시설은 연간 5만 환자-년 치료를 생산하도록 설계되었습니다.
• Ralpi 현장은 2026년 10월 준공식이 예정되어 있습니다.
• 경영진은 2027년 말까지 FDA 생산 승인을 예상하며, 2028년으로 지연될 가능성도 있습니다.

질의응답 주요 내용

질의응답 세션에서 로스블랫은 폐동맥 고혈압 시장이 단순히 악화 속도를 늦추는 것이 아니라 실제 임상적 개선을 보여줄 수 있는 치료법으로 전환될 가능성이 높다고 말했습니다. 그녀는 수많은 승인된 폐동맥 고혈압 제품 중 임상 3상 데이터에서 그러한 신호를 보여준 유일한 제품이 ralinepag라고 말했습니다.

그녀는 또한 삼중 복합 알약이 1일 1회 복용 알약에 세 가지 기전을 결합하기 때문에 "성배" 치료법이 될 수 있다고 말했습니다. 로스블랫은 이 문제를 자신의 개인적인 삶과 연결하여, 폐동맥 고혈압을 앓는 딸을 돕기 위해 사업을 시작했다고 말했습니다.

Tyvaso 프랜차이즈에 대해 그녀는 최근 분기별 하락 이후 연무 흡입기가 제품군을 다시 성장시키는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다. 그녀는 1일 4회 흡입 요법이 흡입용 버전보다 더 편리하며 기침으로 불편함을 겪는 환자들에게 도움이 될 수 있다고 말했습니다.

IPF에 대해 로스블랫은 회사의 출시 가정이 TETON 1 및 Two 연구에서 나타난 산소 개선을 포함한 강력한 임상시험 데이터에 기반을 두고 있다고 말했습니다. 그녀는 예상되는 채택 경로를 Jascayd의 출시와 비교했습니다.

PPF에 대해 그녀는 환자 등록 속도가 이례적으로 빨랐고 개발팀마저 놀라게 했다고 말했습니다. 그녀는 이 질병이 일반적인 생존 기간이 3~5년으로 심각하며, 이것이 의사들의 관심을 유도하는 데 도움이 될 수 있다고 말했습니다.

ralinepag DPI에 대해 그녀는 회사가 향후 연무 흡입기 버전 가능성을 포함하여 "승인 후 개선" 모델을 계속 따를 계획이라고 말했습니다. 그녀는 흡입형이 환기-관류 불균형을 피해야 하는 환자들에게 유용할 것이라고 말했습니다.

지출에 대해 에지몬드는 회사가 더 큰 파이프라인을 지원하면서도 엄격한 틀을 유지하고 있다고 말했습니다. 그는 더 높은 예산 상한선이 회사가 재정 통제력을 잃지 않으면서 실행할 여지를 줄 것이라고 말했습니다.

이종이식에 대해 경영진은 이 프로그램이 궁극적으로 투석 중인 약 50만 명의 미국인과 매년 말기 심장 질환으로 사망하는 50만 명에게 적용될 수 있다고 말했습니다. 회사는 시설 구축에 비용이 많이 들겠지만, 이 기회를 잠재적으로 혁신적이라고 보고 있습니다.

전망

유나이티드 테라퓨틱스는 ralinepag PDUFA 결정, Ralpi 시설 개장, PPF 및 IPF의 추가 진전을 포함한 여러 단기 촉매제를 통해 다음 단계로 진입합니다. 회사는 또한 임상 데이터, 지적 재산권 및 제조 계획의 조합이 현재 규모보다 훨씬 더 큰 사업을 지원할 수 있다고 예상하고 있습니다.

동시에 회사는 이 장기 비전이 실현되기 전에 규제, 상업화 및 자본 지출에서 여전히 중요한 시험대에 직면해 있습니다.

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