셀큐이티, 웰스파고 헬스케어 컨퍼런스서 REVTORPYK 출시 및 데이터 집중 조명

Investing.com — 2026년 9월 8일 화요일 — 셀큐이티(CELC)는 웰스파고 제21회 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 새로 승인된 유방암 치료제 REVTORPYK의 출시 계획을 설명하고, 상용화 초기 몇 달을 형성할 수 있는 제조, 보험 급여 및 채택 장벽에 대해서도 언급했습니다. 브라이언 설리번 최고경영자는 이 약물의 효능 프로필이 혼잡한 경쟁 환경에서 돋보인다고 말했지만, 공급 승인, 지불자 접근성 및 전체 생존율 데이터가 핵심 관찰 지점이라고 지적했습니다.

주요 내용

• 셀큐이티는 gedatolisib으로도 알려진 REVTORPYK가 PIK3CA 변이가 검출되지 않은 전이성 유방암 환자를 위한 Two 요법에 대해 FDA 승인을 받았다고 밝혔습니다.
• 회사는 삼중 요법의 위험비(hazard ratio) 0.24, 이중 요법의 위험비 0.33을 포함한 강력한 효능 데이터를 강조했습니다.
• 두 번째 제조 시설 승인이 보류 중이며, 상업적 출시는 2024년 3분기 말까지 예상됩니다.
• 셀큐이티는 PIK3CA 변이 환자를 위한 보충 신약 허가 신청서(sNDA)를 제출했으며, 2025년 2분기에 결정이 나올 것으로 예상합니다.
• 경영진은 출시 성공이 공급, 보험 급여 시기, 전략적 계정 채택 및 정맥 주사(IV) 요법에 대한 의사 수용도에 달려 있다고 말했습니다.

임상적 위치

설리번은 REVTORPYK를 단일 표적 경쟁 약물과 다른 프로필을 가진 광범위한 경로 억제제로 소개했습니다. 그는 이 약물이 PI3K, AKT, mTOR 신호 전달을 억제하며, 이는 경로의 한 부분만을 겨냥한 치료제보다 더 강력한 치료 효과를 생성할 수 있다고 주장했습니다.

• 승인된 삼중 요법은 gedatolisib을 palbociclib 및 fulvestrant와 병용합니다.
• 승인된 이중 요법은 gedatolisib을 fulvestrant와 병용합니다.
• Two 요법 모두 PIK3CA 변이가 검출되지 않은 환자에게 승인되었으며, 이는 셀큐이티가 추정하는 대상 환자군의 약 60%에 해당합니다.
• 회사는 이는 2차 치료 환경에서 매년 약 90,000명의 적격 환자에 해당한다고 밝혔습니다.

삼중 요법에 대해 설리번은 위험비 0.24와 무진행 생존 기간 중앙값 9.4개월을 언급했으며, 이는 fulvestrant 단독 투여 시 2개월과 비교됩니다. 그는 이는 대조군 대비 약 4.5배 개선에 해당하며, 경쟁 치료제에서 종종 보이는 약 Two배 개선보다 우수하다고 설명했습니다.

이중 요법 또한 위험비 0.33으로 긍정적인 결과를 보였습니다. 설리번은 Two 가지 승인된 옵션이 의사들에게 환자 프로필 및 내약성에 따라 요법을 선택할 수 있는 유연성을 제공한다고 말했습니다. 그는 또한 의사들이 호중구 감소증이 문제가 되면 삼중 요법으로 시작하여 palbociclib을 중단하거나, 이중 요법으로 시작하여 필요 시 나중에 palbociclib을 추가할 수 있다고 덧붙였습니다.

그는 또한 gedatolisib이 유방암 세포주에서 everolimus, capivasertib, alpelisib과 같은 단일 표적 억제제보다 300배 더 강력하다는 비임상 연구 결과를 지적했습니다.

재무 실적 및 가격 전략

셀큐이티는 컨퍼런스 콜에서 수익을 보고하지 않았지만, 가격 책정 및 시장 잠재력을 자세히 논의했습니다. 경영진은 가격을 사이클당 $30,000, 즉 월 $32,500로 책정했으며 연간 13사이클입니다. 각 바이알의 가격은 $10,000입니다.

• 야생형 환자에 대한 VIKTORIA-1 데이터를 기반으로 평균 치료 기간은 약 10개월, 즉 10사이클로 추정됩니다.
• 매출총이익률은 약 80%로 예상되며, 이는 도매 구매 비용(WAC)에서 20% 할인된 가격을 반영합니다.
• 구매 후 청구(buy-and-bill) 모델은 중개자가 적기 때문에 경구 치료제보다 더 효율적인 매출총이익률 프로필을 생성해야 합니다.
• 셀큐이티는 PIK3CA 변이 환자군에서는 평균 치료 기간이 11~12개월로, 야생형 환자에서 예상되는 10개월보다 길 수 있다고 밝혔습니다.

회사는 변이 그룹이 환자의 약 40%를 차지하지만, 더 긴 치료 기간으로 인해 전체 시장 기회의 약 45%를 차지할 수 있다고 말했습니다. 경영진은 또한 승인된 2차 치료 환경은 매년 약 90,000명의 환자를 포괄한다고 밝혔습니다.

운영 업데이트

셀큐이티는 상업용 약물 이용 가능성이 2024년 3분기 말까지 예상되지만, FDA가 두 번째 제조 시설을 승인해야만 가능하다고 말했습니다. 첫 번째 공장은 생산 능력이 제한적이므로, 회사는 출시 중 공급 부족 위험을 줄이기 위해 두 번째 공급원을 확보하고자 합니다.

• 회사는 최초 승인 후 일주일 이내에 두 번째 제조업체를 위한 승인 후 보충 자료를 제출했습니다.
• 경영진은 이달 말까지 FDA로부터 피드백을 받을 것으로 예상합니다.
• Two 시설 모두 동일한 제조 공정을 사용합니다.
• 제품 품질 및 사양을 확인하는 데 약 50가지 분석 방법이 사용됩니다.
• 설리번은 첫 번째 시설의 NDA 심사는 간단했으며, 의미 있는 정보 요청은 없었다고 말했습니다.

셀큐이티는 또한 의사들로부터 긍정적인 반응을 얻었다고 말한 확대 접근 프로토콜에 대해서도 설명했습니다. 이 프로그램은 미국 내에서만 운영되며 중앙 기관윤리심사위원회(IRB)를 사용하므로 개별 현장 심사가 필요 없습니다.

• 프로그램 환자들은 15일차 투여 후 상업용 공급으로 전환될 것으로 예상됩니다.
• 이는 약 Two 주간의 치료 후 전환 전 Two 주간의 공백 기간을 의미합니다.
• 회사는 환자 공급에 중단이 없을 것이라고 말했습니다.
• 등록 인원은 분기별 업데이트에서 공개될 것입니다.

상업적 측면에서 셀큐이티는 10개 지역에 걸쳐 90명의 종양학 영업 대표로 구성된 영업 인력을 구축했다고 말했습니다. 이 팀은 의학부 임상 전문가(MSL)와 Dana-Farber, UPMC, US Oncology와 같은 대형 의료 시스템에 중점을 둔 전략적 계정 그룹의 지원을 받습니다.

경영진은 18개월 동안 전략적 및 전국 계정(병의원)과 경로 포함에 대해 협력했다고 말했습니다. 또한 UPMC의 ClinPath 문서는 전체 환자의 약 15%를 포괄하는 시스템의 치료 지침에 영향을 미친다고 덧붙였습니다.

보험 급여 및 시장 접근성

셀큐이티는 구매 후 청구(buy-and-bill) 모델 하에 출시될 것이라고 말했습니다. 이는 계정(병원)이 약물이 배송될 때 소유권을 취득하고 수령 시 지불한다는 의미입니다. 회사는 임시 J-코드가 보험 급여 시기 마찰을 일으킬 수 있으며, 지불이 평소보다 오래 걸릴 수 있다고 말했습니다.

• 정상적인 보험 급여 시기는 약 60일입니다.
• 임시 J-코드 기간 동안에는 120일까지 늘어날 수 있습니다.
• 셀큐이티는 계정(병원)의 현금 흐름 압력을 줄이기 위해 연장된 지불 조건을 제공하고 있습니다.
• 경영진은 이것이 그렇지 않으면 현금 흐름이 마이너스가 될 수 있는 공급자들 사이의 망설임을 줄이는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.
• 전자 건강 기록(EHR)에 처방 세트를 통합하는 데는 계정에 따라 몇 주에서 몇 달이 걸릴 수 있습니다.

설리번은 공식적인 지불자 위원회 검토는 라벨 승인 후에만 가능하다고 말했습니다. 그는 FDA 결정 직후 자료 및 평가 자료가 발송되었다고 덧붙였습니다.

의사 피드백 및 채택

경영진은 투여 경로에 대해 의사들을 대상으로 설문조사를 실시했으며, 정맥 주사(IV) 투여가 큰 장벽이 아니라는 것을 발견했습니다. 맹검 정량 설문조사에서 의사의 5%~8%만이 IV 투여를 부정적인 요인으로 언급했습니다.

• 약 50%의 의사들은 IV 투여를 중립적으로 보았습니다.
• 약 30%는 2차 치료 환경에서 환자와 더 자주 접촉할 수 있다는 점에서 긍정적으로 보았습니다.
• 셀큐이티는 야생형 환경에서 삼중 요법 사용이 이중 요법 사용보다 많을 것으로 예상하며, 그 비율은 약 85대15 또는 80대20으로 나뉩니다.
• 경영진은 라벨의 유연성이 의사들이 환자 필요에 맞춰 치료법을 조정하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.

설리번은 유방암 경구 대안에 대한 투자자들의 관심에도 불구하고 IV 투여가 광범위한 사용에 큰 장애물이라고 보지 않는다고 말했습니다.

향후 전망

승인된 야생형 적응증 외에도 셀큐이티는 PIK3CA 변이 환자를 위한 보충 신약 허가 신청서(sNDA)를 제출했습니다. 경영진은 2025년 2분기에 결정이 나올 것으로 예상합니다.

• 변이 환자군은 환자의 약 40%를 차지하지만 시장 기회의 45%를 차지할 수 있습니다.
• 셀큐이티는 이 그룹의 치료 기간이 야생형 환자의 약 10개월에 비해 11~12개월에 달할 수 있다고 밝혔습니다.
• 경영진은 변이 데이터는 아직 미숙하며, 장기 추적 관찰 시 개선될 수 있다고 말했습니다.
• 또한 PIK3CA 변이 상태는 안정적이며, 일부 에스트로겐 수용체 경로 변이와 달리 이전 치료에 따라 변하지 않는다고 밝혔습니다.

셀큐이티는 또한 치료 경험이 없는 진행성 유방암 환자를 대상으로 Two 가지 3상 연구를 진행 중입니다. 한 연구는 내분비 요법 저항성 질환에 중점을 두고, 다른 연구는 내분비 요법 민감성 질환에 중점을 둡니다.

• 내분비 요법 저항성 환자군은 매년 약 30,000명의 적격 환자를 포함하며, 현재 표준 치료법은 7~8개월의 무진행 생존 기간 중앙값을 제공합니다.
• 해당 연구 데이터는 2028년 말 또는 2029년 초에 나올 것으로 예상됩니다.
• 내분비 요법 민감성 환자군은 매년 약 60,000명의 적격 환자를 포함하며, 현재 표준 치료법은 약 25개월의 무진행 생존 기간 중앙값을 제공합니다.
• 셀큐이티는 41명의 내분비 요법 민감성 환자를 대상으로 한 1b상 데이터에서 48개월의 무진행 생존 기간 중앙값이 나타났다고 밝혔습니다.
• 내분비 요법 민감성 연구의 총 등록 환자 수는 약 760~780명으로 예상되며, 데이터는 2029년 말 또는 2030년에 나올 예정입니다.

회사는 또한 피하 제형을 개발 중입니다. 설리번은 이 버전이 수년 동안 치료를 계속할 수 있는 내분비 요법 민감성 환자에게 가장 중요할 것이라고 말했습니다. 그는 2차 치료 또는 내분비 요법 저항성 환경에서는 영향이 적을 것이라고 말했습니다. 목표는 2030년경 내분비 요법 민감성 적응증과 거의 동시에 피하 주사 제품을 승인하는 것입니다.

전립선암 분야에서 셀큐이티는 1/Two상 연구가 진행 중이라고 말했습니다. 회사는 유방암과 전립선암 모두 호르몬 신호 전달 및 PI3K, AKT, mTOR 경로와 관련될 수 있으므로 생물학적 특성이 유사하다고 밝혔습니다.

• 초기 데이터는 이전에 긍정적인 것으로 설명되었습니다.
• 추가 용량 코호트 및 하위 그룹 분석을 포함한 업데이트된 데이터는 2024년 4분기에 나올 것으로 예상됩니다.
• 경영진은 그때 전립선암의 다음 개발 단계를 설명할 것이라고 말했습니다.

질의응답 주요 내용

질의응답 세션 동안 투자자들은 공급, 출시 시기, 안전성, 보험 급여 및 향후 성장에 대해 경영진에게 질문했습니다.

• 공급에 대해 설리번은 출시 중 공급 부족 위험을 줄이기 위해 Two 번째 제조업체 승인 일정에 대한 가시성을 확보하고자 한다고 말했습니다.
• 확대 접근 프로그램에 대해 그는 미국 내에서만 운영되며 환자들은 15일차 투여 후 상업용 공급으로 전환되어야 한다고 확인했습니다.
• 경쟁 약물 대비 효능에 대해 그는 삼중 요법과 이중 요법 결과는 과거 유방암 데이터와 비교하여 긍정적이며 새로운 기준점을 제시한다고 말했습니다.
• 요법 혼합에 대해 그는 의사들은 삼중 요법을 선호할 것으로 예상되지만, 라벨은 내약성에 따라 치료를 조정할 여지를 제공한다고 말했습니다.
• 이상 반응에 대해 그는 FDA 라벨은 ’치료 발현’ 분류를 사용하는 반면, 출판물은 ’치료 관련’ 분류를 사용하여 보고된 비율에 작은 차이가 있을 수 있다고 말했습니다.
• 그는 첫 번째 연구에서의 높은 중단율은 지역적 주의를 반영했을 수 있지만, Two 번째 연구에서는 4%~5%의 중단율만 보였다고 말했습니다.
• 전체 생존율에 대해 그는 2차 치료 환경에서 아직 생존 이점을 보인 약물은 없으며, 대조군에서의 교차 투여는 야생형 분석을 해석하기 어렵게 만든다고 말했습니다.
• 그는 대조군 환자의 약 60%가 교차 투여되었으며, 변이 그룹은 교차 투여가 없었기 때문에 생존율에 대한 더 명확한 시각을 제공할 수 있다고 말했습니다.
• 출시 지표에 대해 그는 매출은 성공의 주요 척도가 될 것이며, 보험사 상태 및 전략적 계정 통합과 같은 비정량적 지표와 함께 사용될 것이라고 말했습니다.
• 그는 약국 채널을 통해 환자의 약 40%에 대한 상세한 처방 데이터는 Two~Three개월 지연되어 제공될 것이라고 말했습니다.

설리번은 또한 회사가 REVTORPYK를 2차 유방암 치료의 핵심 요법으로 보고 있다고 재차 강조했습니다. 그는 의사들에게 삼중 요법과 이중 요법 중 선택권을 주는 것이 환자 프로필 전반에 걸쳐 사용을 확대하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.

결론

셀큐이티는 컨퍼런스를 통해 분명한 메시지를 남겼습니다. REVTORPYK가 2차 유방암 치료의 표준 옵션이 될 수 있다고 믿지만, 단기적인 시험은 제조, 보험 급여 및 의사 채택이 임상적 스토리와 보조를 맞출 수 있는지 여부가 될 것입니다.

더 자세한 내용은 아래 전문에서 확인하시기 바랍니다.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.