아르젠엑스, 웰스파고 헬스케어 컨퍼런스: VYVGART를 넘어 확장

Investing.com — 2026년 9월 8일 화요일 — 웰스파고 제21회 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 아르젠엑스(argenx)(ARGX)는 간담회를 통해 VYVGART, 새로운 파이프라인 자산, 그리고 장기적인 면역학 분야 진출을 중심으로 하는 확장된 성장 계획을 제시했습니다. 카렌 매시 최고경영자(CEO)는 회사가 강력한 상업적 모멘텀을 보이고 있다고 밝혔지만, 다음 단계는 단일 제품의 성공을 더 넓은 포트폴리오로 전환하는 데 달려 있다고 강조했습니다.

경영진은 분기 매출 15억 달러, 긍정적인 후기 근육염 데이터, 여러 적응증에 걸쳐 VYVGART에 대한 지속적인 수요를 포함한 몇 가지 분명한 강점을 지적했습니다. 동시에 회사는 여전히 규제 절차, 경쟁 압력, 그리고 더 크고 경쟁이 치열한 질병 영역으로의 확장이라는 과제를 해결하기 위해 노력하고 있다고 말했습니다.

주요 내용

• 아르젠엑스는 MG, CIDP 및 혈청 음성 MG 분야에서 VYVGART의 지속적인 성장에 힘입어 분기 매출이 15억 달러에 도달했다고 밝혔습니다.
• 회사는 긍정적인 임상 3상 근육염 데이터를 강조했으며, FDA와 라벨 확장 논의를 위한 명확한 경로를 보고 있다고 말했습니다.
• 경영진은 비전 2030을 10가지 질병에 걸쳐 5만 명의 환자를 치료하고, 5가지 새로운 분자를 후기 개발 단계에 두는 계획으로 설정했습니다.
• 아르젠엑스는 Forte Biosciences 인수 및 백반증, 원형 탈모증, 셀리악병의 FB102 프로그램을 통해 신경근 질환을 넘어 확장하고 있습니다.
• 카렌 매시 CEO는 회사가 단순히 VYVGART 회사뿐만 아니라 지속 가능한 면역학 혁신 기업이 되기를 원한다고 말했습니다.

재무 실적

아르젠엑스는 2분기 매출이 15억 달러에 도달했으며, 이는 efgartigimod로도 알려진 이 회사의 주력 의약품인 VYVGART의 강력한 성장세를 이어갔습니다.

• 매출 성장은 중증근무력증, 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증 및 혈청 음성 MG 분야에서의 판매에 힘입었습니다.
• 경영진은 혈청 음성 MG 출시는 강력한 환자 유입과 보험 적용으로 "순조로운 출발"을 보였다고 설명했습니다.
• 회사는 대차대조표가 인수 및 내부 개발 모두에 유연성을 제공한다고 말했습니다.
• 아르젠엑스는 컨퍼런스 요약에서 새로운 가이던스를 제공하지 않았지만, 해당 프랜차이즈는 지속적인 상승 궤도를 유지하고 있다고 말했습니다.

회사의 상업적 메시지는 VYVGART가 여전히 성장할 여지가 많다는 것이었습니다. 매시 CEO는 MG 환자의 80%가 여전히 표적 생물학적 제제로 치료받지 않고 있어, 잠재적 사용자층이 크다고 말했습니다.

그녀는 또한 5명의 신경과 의사 중 4명이 환자에게 생물학적 제제를 시작할 때 VYVGART가 첫 번째 선택이라고 말한다고 덧붙였습니다.

운영 업데이트

아르젠엑스는 논의의 많은 부분을 VYVGART 프랜차이즈를 확장하고 그 주변에 새로운 프로그램을 구축하는 방법에 할애했습니다.

• MG 분야에서 회사는 전체 가용 시장(TAM)이 초기 예상치인 17,000명에서 60,000명으로 확대되었다고 말했습니다.
• 이 추정치에는 이제 초기 치료 환자 25,000명, 안구 MG 환자 7,000명, 혈청 음성 MG 환자 11,000명, 난치성 MG 환자 17,000명이 포함됩니다.
• 회사는 사전 충전 주사기가 VYVGART를 초기 치료 환경으로 옮기는 데 도움이 되었다고 말했습니다.
• 안구 MG 데이터는 긍정적이며, 출시가 지속적인 성장을 뒷받침할 것으로 예상됩니다.
• CIDP 분야에서 경영진은 더 많은 신경과 의사들이 환자를 IVIG에서 VYVGART로 전환하는 것을 편안하게 생각하고 있다고 말했습니다.

개발 측면에서 아르젠엑스는 근육염 임상 3상 연구가 중요한 이정표였다고 밝혔습니다. 이 데이터는 면역 매개 괴사성 근육병증(IMNM)과 피부근육염(DM)을 다루었습니다.

• 이 연구는 조직 침범 척도에서 15점 차이를 보여주었습니다.
• 경영진은 효능이 IMNM과 DM 모두에서 일관적이었다고 말했습니다.
• 또한 결과는 근육, 피부, 의사 보고 및 환자 보고 측정치 전반에 걸쳐 일관적이었다고 말했습니다.
• 아르젠엑스는 데이터가 우연한 발견이 아닌 실제 약물 효과를 뒷받침한다고 말했습니다.

매시 CEO는 회사가 FDA와 다음 규제 절차를 논의할 계획이라고 말했습니다. 그녀는 IMNM 경로는 명확하며, 피부근육염 승인은 "언제냐의 문제이지, 아니냐의 문제가 아니다"라고 했지만, 정확한 개발 계획은 여전히 FDA의 의견을 필요로 한다고 덧붙였습니다.

회사는 또한 2만 환자-년의 VYVGART 안전성 경험을 가지고 있으며, 이는 류마티스 및 다른 새로운 분야로 진출하는 데 도움이 될 것이라고 믿고 있다고 말했습니다.

파이프라인 확장 및 새로운 분자

아르젠엑스는 더 이상 성장을 위해 단일 분자에 의존하지 않는다고 말했습니다. 회사는 연속적인 혁신과 여러 목표 달성에 기반한 더 넓은 전략을 설명했습니다.

• 이 회사의 두 번째 FcRn 억제제인 empasiprubart는 운동신경 질환에 대한 임상 3상 개발 중입니다.
• 이 임상 시험의 주된 목표는 IVIG에 대한 비열등성(non-inferiority)이며, 우월성(superiority)은 보조 평가변수입니다.
• 아르젠엑스는 또한 CIDP 및 이식편대숙주병에서도 empasiprubart를 연구 중입니다.
• 피하 주사 버전은 1상에 있으며, 현재 임상 사용은 정맥 주사입니다.
• 회사는 CIDP의 일부가 IgM에 의해 유도된다고 믿으며, 이는 empasiprubart에 반응할 수 있게 할 것이라고 말했습니다.

경영진은 empasiprubart 프로그램이 IVIG와의 어렵지만 중요한 직접 비교를 중심으로 설계되었다고 말했습니다. 매시 CEO는 비열등성 승리만으로도 출시를 위한 "절대적으로 설득력 있는 패키지"가 될 것이라고 말했습니다.

회사는 또한 차세대 FcRn 프로그램에 대해 논의했습니다:

• 3상 준비 중인 연장된 반감기 FcRn 억제제,
• 초고농축 제형,
• 그리고 매시 CEO가 잠재적인 "판도를 바꿀 것"이라고 언급한 경구용 FcRn 후보 물질.

아르젠엑스는 또한 내년에 VYVGART용 자동 주사기를 출시할 계획이며, 대용량 피하 주사를 위한 역량을 구축했다고 말했습니다.

Forte 인수 및 FB102 전략

회사는 이 컨퍼런스를 통해 Forte Biosciences와 그 주력 자산인 FB102(IL-15 및 IL-2 신호 전달을 표적하는 CD122 억제제)를 인수한 이유를 설명했습니다.

• 경영진은 백반증 2상 데이터가 인수 뒤의 주요 위험 완화 단계였다고 말했습니다.
• FB102는 백반증, 원형 탈모증, 셀리악병에서 연구되고 있습니다.
• 셀리악병 2상 학습 연구가 진행 중이며, 결과는 후기 임상 설계에 도움이 될 것으로 예상됩니다.
• 1상 B상 데이터는 이미 셀리악병에서의 약물 활성을 뒷받침합니다.
• 셀리악병에서 회사는 향후 연구를 안내하기 위해 다양한 강도의 8주 글루텐 챌린지를 테스트하고 있습니다.

아르젠엑스는 셀리악병 시장은 미국에서 약 250만 명의 환자를 가진 큰 시장이라고 말했습니다. 회사는 글루텐 프리 식단으로 질병을 통제할 수 없는 환자부터 시작하여 나중에 더 넓은 인구로 확장하는 ’상륙 및 확장(land-and-expand)’ 전략을 고려 중입니다.

원형 탈모증의 경우, 회사는 모발 재성장을 객관적으로 측정할 수 있기 때문에 평가변수가 더 간단하다고 말했습니다. FB102는 단일 경로가 아닌 IL-15와 IL-2 모두를 표적하기 때문에 차별화된 효능을 제공할 수 있다고 덧붙였습니다.

경영진은 또한 CD122 표적이 부분적으로 안전성을 위해 선택되었다고 말했습니다. 매시 CEO는 회사가 C1 억제에서 발생하는 루푸스 위험을 피하고 싶었고, C2가 고전적 경로와 렉틴 경로의 교차점에 있다는 사실도 중요하게 여겼다고 말했습니다.

미래 전망

아르젠엑스는 비전 2030을 VYVGART를 훨씬 넘어 지속적으로 성장하기 위한 장기 계획으로 설정했습니다.

• 목표는 10년 말까지 10가지 질병에 걸쳐 5만 명의 환자를 치료하는 것입니다.
• 회사는 그때까지 5가지 새로운 분자를 후기 개발 단계에 두기를 원합니다.
• 경영진은 목표가 "미래의 면역학 혁신 기업"이 되는 것이라고 말했습니다.
• 회사는 2030년대 이후까지 지속적인 성장을 원한다고 밝혔습니다.

매시 CEO는 이 전략이 "미개척 시장(white space)" 적응증을 찾는 것에 기반을 두고 있다고 말했습니다. 이는 진단이 부족하고 치료가 제대로 이루어지지 않으며 종종 대형 제약사들에게 간과되는 질병을 의미합니다.

예시로는 IMNM, 안구 MG 및 혈청 음성 MG가 있습니다. 그녀는 이러한 영역은 진단이 불완전하고 치료가 역사적으로 제한적이었기 때문에 규모를 파악하기 어려울 수 있다고 말했습니다.

경쟁에 대해 회사는 근육염 시장이 하나 이상의 치료법을 지원할 가능성이 높다고 말했습니다. 로이반트의 brepocitinib이 시장에 먼저 도달할 수 있지만, 아르젠엑스는 자사의 데이터와 안전성 프로필이 경쟁력이 있다고 믿는다고 언급했습니다.

회사는 또한 류마티스 전문의들이 VYVGART의 2만 환자-년 안전성 데이터와 경구용 대안과 비교하여 유리할 수 있는 주 1회 주사 형식 때문에 잘 반응할 수 있다고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 매시 CEO는 여러 차례 동일한 메시지를 반복했습니다. 아르젠엑스는 핵심 시장에 아직 많은 성장 여지가 있다고 본다는 것입니다.

• MG 분야에서 그녀는 대부분의 환자가 표적 생물학적 제제로 치료받지 않고 있기 때문에 회사가 여전히 시장 초기 단계에 있다고 말했습니다.
• 경쟁이 난치성 환자에게 집중되어 있음에도 불구하고 VYVGART는 많은 신경과 의사들에게 첫 번째 생물학적 제제 선택이 되었다고 말했습니다.
• 안구 MG와 혈청 음성 MG는 급격한 변곡점을 만들기보다는 성장 곡선을 연장해야 한다고 말했습니다.
• CIDP 분야에서 VYVGART는 승인된 치료법 중 가장 좋은 반응률과 가장 강력한 데이터 세트를 가지고 있다고 말했습니다.
• IgM 유도 질병 가설이 옳다고 판명되면 empasiprubart는 결국 병용 치료법을 지원할 수 있다고 말했습니다.

근육염에 대해 매시 CEO는 데이터의 일관성이 핵심이라고 말했습니다.

그녀는 "IMNM과 DM 내에서, 그리고 전체적으로도 놀라운 일관성이 있습니다"라고 말했습니다. "근육 구성 요소, 피부 구성 요소, 의사 보고, 환자 보고 등 무엇을 보든, 우리가 이 ’일관성’이라는 단어를 때로는 너무 많이 사용한다는 것을 알지만, 데이터를 설명할 다른 방법이 없습니다."

그녀는 이러한 일관성 수준은 결과가 무작위적인 발견이 아니며 규제 당국과의 논의를 뒷받침해야 함을 시사한다고 말했습니다.

매시 CEO는 또한 회사의 더 넓은 사명은 하나의 약물보다 크다고 말했습니다. 그녀는 "우리의 목표이자 사명은 면역학 혁신 기업이 되는 것입니다"라고 말했습니다. "VYVGART는 기반을 구축하는 데 놀라운 분자이지만, 그것만으로는 충분하지 않으며 우리의 유일한 목표도 아닙니다."

결론

아르젠엑스는 자신감의 메시지를 남겼지만, 다음 단계가 여러 프로그램에 걸친 실행에 달려 있다는 명확한 상기도 함께 남기고 컨퍼런스를 마쳤습니다.

논의에 대한 더 자세한 내용은 아래 전체 녹취록을 참조할 수 있습니다.

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