웰스파고 컨퍼런스에서 알닐람: TTR 성장세 순항

Investing.com — 2026년 9월 9일 수요일, 알닐람 파마슈티컬스(ALNY)는 웰스파고 제21회 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 트랜스티레틴 아밀로이드증(TTR 아밀로이드증) 사업의 강점을 강조하는 동시에 향후 1년간의 기대치를 재조정했습니다. 경영진은 이 사업부가 주요 매출 이정표를 달성했다고 밝혔지만, 초기 출시 패턴이 정상화되고 있으며 일부 국제적인 가격 압력이 단기 실적에 부담을 줄 것이라고 인정했습니다.

회사의 메시지는 대체로 긍정적이었습니다. AMVUTTRA는 계속해서 시장 점유율을 확보하고 있으며, 접근성은 폭넓게 유지되고 있고, 새로운 임상 및 파이프라인 데이터가 추가 성장을 뒷받침할 수 있습니다. 동시에 경영진은 2026년 전망이 1차 치료 및 2차 치료 환자의 보다 전형적인 구성을 반영해야 하며, 일부 시장에서의 가격 변동 또한 고려해야 한다고 말했습니다.

주요 내용

• 알닐람은 심근병증 치료제 출시 후 약 18개월 만에 TTR 사업부의 분기 매출이 10억 달러를 넘어섰다고 밝혔습니다.
• 회사는 이례적으로 강력했던 초기 출시 기간 이후 2차 치료 환자 유입이 정상화됨에 따라 2026년 가이던스를 재조정했습니다.
• AMVUTTRA는 Now 미국 내 광범위한 접근성을 확보하여, 환자 약 90%가 거주지 10마일(약 16km) 이내에서 치료받을 수 있으며 대부분 본인 부담금이 $0입니다.
• 경영진은 tafamidis 독점권 상실 예상 시점 지연과 Ionis 파마슈티컬스 및 아스트라제네카의 CARDIO-TTRansform 임상 실패를 포함한 유리한 경쟁 구도 변화를 지적했습니다.
• 알닐람은 또한 헌팅턴병 및 출혈 장애 파이프라인 진행 상황을 설명했습니다.

재무 결과

알닐람은 TTR 사업부의 분기 매출이 10억 달러를 돌파했으며, 이는 2025년 3월에 시작된 심근병증 치료제 출시 후 약 18개월 만에 달성한 이정표라고 밝혔습니다. 존 케네디 알닐람 상업 부문 책임자는 이 결과를 "매우, 매우 강력하다"고 평가했습니다.

회사는 2026년 매출 전망이 재조정된 주요 이유가 2차 치료 환자 유입이 보다 정상적인 수준으로 돌아왔기 때문이라고 설명했습니다. 초기 출시 기간 동안, 처방량이 많은 의사들은 이미 안정제 치료를 받고 있었으나 이후 심장 기능 악화를 보인 환자들을 빠르게 치료했습니다. 이는 회사가 Now 장기적으로 예상하는 것보다 1차 치료와 2차 치료 시작 환자 사이의 균형이 더 잡힌 일시적인 구성을 만들었습니다.

경영진은 전반적인 심근병증 시장은 일반적으로 다음과 같은 구성에 가깝다고 말했습니다.

• 약 80%가 1차 치료 시작
• 약 20%가 2차 치료 시작

알닐람은 AMVUTTRA 처방량은 여전히 증가하고 있지만, 구성이 1차 치료 용도로 전환되고 있으며, 이는 회사가 전략적 우선순위로 보고 있는 부분이라고 밝혔습니다. 회사는 또한 미국 외 매출이 2026년 분기별로 개선될 것이며, 절대 성장률은 2025년과 유사할 것으로 예상된다고 말했습니다. 그러나 일부 시장의 1분기 매출은 가격 재조정의 영향을 받을 것이라고 경고했습니다.

독일이 한 예로 언급되었습니다. 독일에서는 심근병증 시장이 다발성 신경병증 시장보다 약 10배 크기 때문에 심근병증 치료제 가격이 다발성 신경병증 치료제 가격보다 낮습니다. 이러한 변화는 연말 이후 순차적인 회복에 앞서 1분기에는 기존 다발성 신경병증 치료제 처방량을 감소시킬 것으로 예상됩니다.

운영 업데이트

알닐람은 AMVUTTRA의 심근병증 치료제 출시가 이례적으로 성공적이었다고 설명했습니다. 이 약물은 Now 출시 후 약 18개월이 지났으며, 회사는 전문 센터와 지역 사회 환경 모두에서 광범위한 상업적 모멘텀을 확보했다고 밝혔습니다.

주요 운영 사항은 다음과 같습니다.

• 현재까지 1,700명 이상의 의사가 심근병증 치료제 출시 이후 AMVUTTRA를 처음으로 경험했습니다.
• AMVUTTRA 사용 경험이 있는 의사들 사이에서, 이 약물은 신규 처방 시작의 50% 이상을 점유하고 있습니다.
• 미국 환자 약 90%가 거주지 10마일(약 16km) 이내에서 AMVUTTRA에 접근할 수 있습니다.
• 대부분의 환자는 광범위한 보험 적용의 지원을 받아 본인 부담금이 $0입니다.
• 활용은 우수 센터와 지역 커뮤니티 사이트 간에 균형을 이루고 있습니다.

경영진은 해당 분야 성장의 약 절반이 확립된 ’선구매 후청구’ 모델과 광범위한 대체 치료 현장 네트워크의 도움을 받아 지역 사회 심장 전문의로부터 나오고 있다고 말했습니다. 회사는 이러한 채택 패턴을 보험 상환 및 물류 시스템이 갖춰지면 지역 사회 사용이 확대될 수 있는 다른 의사 투여 치료제에서 보았던 것과 비교했습니다.

알닐람은 또한 광범위한 접근성이 340B 프로그램에 의존하지 않는다고 밝혔습니다. 대신, 회사는 의원, 통합 네트워크 및 독립 클리닉 전반에 걸쳐 유연성을 구축했다고 말했습니다. 이러한 광범위한 발자취는 제안된 340B 규칙이 보험 상환을 변경하는 형태로 확정될 경우 영향을 제한하는 데 도움이 될 수 있습니다. 회사는 해당 규칙이 여전히 검토 중이며 최종 형태와 시기는 아직 불확실하다고 말했습니다.

환자 측면에서는, 경영진은 실제 임상 데이터에 따르면 안정제, 주로 tafamidis로 치료받은 800명 이상의 환자 분석을 기반으로, 약 50%의 환자가 평균 약 1년 이내에 심장 기능 악화를 경험한다고 말했습니다. 알닐람은 AMVUTTRA가 심근병증 치료에 있어 최초이자 유일한 대체 작용 기전이므로, 안정제 치료 중 악화되거나 다른 치료 접근 방식이 필요한 환자에게 자연스러운 선택이라고 밝혔습니다.

회사는 또한 많은 환자들이 여전히 NYHA 2-3단계 및 NACC 2-3단계에서 진단되고 있어, 조기 치료 및 장기 사용의 여지가 남아있다고 덧붙였습니다.

임상적 차별화

알닐람은 AMVUTTRA가 심근병증 치료에 있어 중요한 역할을 한다는 것을 뒷받침하기 위해 HELIOS-B 데이터에 크게 의존했습니다. 케네디는 이 연구가 공격적인 표준 치료 병행에도 불구하고 "4년간 모든 원인으로 인한 사망률을 약 40% 감소"시켰음을 보여주었다고 말했습니다.

회사는 또한 이 데이터가 생존율 외에도 광범위한 이점을 시사한다고 밝혔습니다.

• MRI 분석은 심장 구조 및 기능 개선을 시사합니다.
• 사후 분석 안전성 연구는 위장관 증상 발생률이 절반으로 줄어들었음을 시사합니다.
• 제품 라벨은 tafamidis 병용 여부와 관계없이 사용을 지지합니다.

알닐람은 분기별 의사 투여 방식이 매일 복용하는 경구 안정제보다 실용적인 장점이라고 주장했습니다. 경영진은 해당 분야에서 복약 순응도가 여전히 실제적인 문제이며, 첫 해에 약 30%의 환자가 치료를 중단하고 다음 해에 또 다른 30%가 중단한다고 말했습니다.

푸시칼 가그 연구개발(R&D) 책임자는 회사의 RNAi 접근 방식이 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)와 다르다고 말했습니다. 그는 "모든 ’침묵자(silencers)’가 똑같이 만들어지는 것은 아니며, ASO는 RNAi와 다르다"고 설명했습니다.

경쟁 구도

경영진은 최근 산업계의 두 가지 변화가 AMVUTTRA의 전망을 개선시킨다고 말했습니다. 첫째, 화이자는 Now 2031년 말 tafamidis 독점권 상실을 예상하며, 이는 일부 투자자들이 우려했던 것보다 늦은 시점입니다. 둘째, Ionis 파마슈티컬스 및 아스트라제네카의 CARDIO-TTRansform 임상이 실패했는데, 알닐람은 이는 경쟁자를 제거하고 중기적인 가격 압력을 줄일 가능성이 있다고 말했습니다.

경쟁 측면에서, 회사는 AMVUTTRA가 이미 한 경쟁자를 추월했으며, 신규 환자 시작 점유율 면에서 6년차 기존 강자를 위협하고 있다고 말했습니다. 특히 이미 이 약을 사용해 본 의사들 사이에서 그렇습니다.

알닐람은 대부분의 심근병증 환자가 치료받지 않고 있기 때문에 시장은 여전히 성장 여력이 크다고 말했습니다. 또한 tafamidis를 시장의 대용 지표로 사용하여, 해당 분야는 수년간 연간 40% 이상의 처방량 증가를 보여왔다고 언급했습니다.

향후 전망

경영진은 2026년 재조정이 사업부의 전반적인 전망을 바꾸지는 않는다고 말했습니다. 대신, 이례적으로 강력했던 초기 출시 단계를 거친 후 보다 정상적인 환자 구성을 반영합니다. 회사는 1차 치료 성장, 의사 교육 및 광범위한 진단에 계속 집중하고 있다고 밝혔습니다.

알닐람은 또한 mivelsiran, 즉 ALN-TTRca02를 AMVUTTRA의 미래 보완재로 논의했습니다. 회사는 이 자산이 연 Two회 경막내 투여(intrathecal dosing)가 가능할 것이며, tafamidis 제네릭 출시 후 단독 요법 또는 병용 요법에 적합할 수 있다고 말했습니다.

mivelsiran에 대한 연구인 TRITON-CM은 주요 논의 주제였습니다. 가그는 해당 임상이 HELIOS-B와 실패한 CARDIO-TTRansform 연구의 교훈을 바탕으로 설계되었다고 말했습니다. 그는 회사가 이전 임상이 실패한 세 가지 주요 이유가 있다고 믿는다고 밝혔습니다.

• 불충분한 넉다운(knockdown) 수준
• 질병이 너무 진행된 환자
• 모든 원인으로 인한 사망률보다는 심혈관 사망률에 초점을 맞춘 평가 변수

반면, 가그는 mivelsiran이 중앙값 95%의 넉다운 효과를 보이며, 이는 지금까지 연구된 것 중 가장 깊은 효과라고 설명했습니다. 해당 임상은 또한 초기 단계 환자, BNP 상한선, 모든 원인으로 인한 사망률을 1차 평가 변수로 사용하고 사건 중심(event-driven) 설계를 채택합니다. 알닐람은 최근 충분한 사건을 포착할 가능성을 높이기 위해 연구 규모를 1,250명에서 1,750명으로 늘렸습니다.

회사는 단독 요법과 병용 요법을 모두 지원하는 광범위한 라벨(허가 범위)을 원하며, 향후 임상 변경이 있더라도 그 목표를 희생하지 않을 것이라고 말했습니다.

TTR 외 파이프라인

알닐람은 컨퍼런스를 통해 심근병증 외 프로그램에 대한 업데이트를 투자자들에게 제공했습니다.

헌팅턴병의 경우, 회사는 10월 말 유럽 헌팅턴병 네트워크 컨퍼런스에서 ALN-HuntTTR에 대한 단회 투여 1상 데이터를 발표할 예정입니다. 경영진은 목표가 최소 50%의 넉다운 효과를 보이는 것이며, 초기 안티센스 접근 방식보다 더 나은 내약성을 갖는 것이라고 말했습니다. 가그는 회사가 우수한 내약성과 함께 50% 이상의 넉다운 효과를 강력한 결과이자 신속하게 진행할 이유로 볼 것이라고 말했습니다.

출혈 장애의 경우, 알닐람은 플라스미노겐을 표적으로 하는 ALN-6400이 2024년 하반기에 1상 안전성 및 넉다운 데이터를 발표할 것이라고 밝혔습니다. 회사는 2024년 하반기에 유전성 출혈성 모세혈관확장증(HHT)의 초기 유효성 데이터를, 이어서 2025년에 폰 빌레브란트병 데이터를 예상하고 있습니다.

경영진은 HHT를 약 7만 명의 미국 환자에게 영향을 미치는 심각한 질환으로 설명했으며, 많은 환자들이 반복적인 출혈을 겪고 약 절반이 빈혈이 되어 수혈이 필요하다고 말했습니다. 회사는 ALN-6400이 빈번한 치료 대신 연 Two회 예방적 접근 방식을 제공할 수 있다고 밝혔습니다. 또한 유전적 증거는 이 메커니즘이 혈전증 위험을 의미 있게 높이지 않을 것임을 시사한다고 덧붙였습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안, 애널리스트들은 재조정된 가이던스, 1차 치료 성장, 경쟁, 그리고 지역 사회 의사의 역할에 대해 경영진에게 질문했습니다.

가이던스에 대해 케네디는 기본적인 요소들은 여전히 강하다고 말했습니다. 광범위한 접근성, 강력한 보험 적용, 의사의 채택, 그리고 치료받지 않은 많은 환자군이 그렇습니다. 그는 재조정이 주로 초기 출시 역학 이후 2차 치료 시작의 정상화를 반영한다고 말했습니다.

1차 치료 점유율에 대해 경영진은 성장이 시장 확대와 점유율 확보 모두에서 나올 것이라고 말했습니다. 회사는 해당 분야는 여전히 빠르게 성장하고 있으며 AMVUTTRA는 경험이 많은 처방의들 사이에서 지속적으로 입지를 확대하고 있다고 밝혔습니다.

CARDIO-TTRansform의 영향에 대해 케네디는 HELIOS-B는 변함없이 채택을 지원하고 있다고 말했습니다. 그는 또한 tafamidis 특허 일정과 경쟁사의 임상 실패는 모두 경쟁 압력을 줄인다고 덧붙였습니다.

지역 사회 사용 대 우수 센터 사용에 대해 회사는 시장이 균형을 이루고 있으며 지역 사회 심장 전문의들이 더욱 활발해지고 있다고 말했습니다. 회사는 340B가 접근성의 주요 동인은 아니며, 광범위한 치료 현장 네트워크가 정책 변경 시 유연성을 제공한다고 밝혔습니다.

2차 치료 수요에 대해 경영진은 진단은 더 일찍 이루어지고 있지만, 많은 환자들이 여전히 안정제 치료 중에도 진행된다고 말했습니다. 회사는 이는 AMVUTTRA에 대한 지속적인 기회를 창출하며, 특히 매일 복용하는 경구 치료제의 복약 순응도가 여전히 낮기 때문이라고 설명했습니다.

미국 외 지역 가격에 대해 알닐람은 국가별 보험 상환 규정이 일시적인 왜곡을 초래할 수 있지만, 출시가 성숙됨에 따라 순차적인 회복을 예상한다고 말했습니다.

tafamidis 제네릭 출시 시점 및 병용 요법에 대해 회사는 2031년 말 독점권 상실이 제네릭 출시 전에 1차 치료제 선호도 경쟁을 하고 더 넓은 치료 기반을 구축할 시간을 제공한다고 말했습니다.

결론

알닐람은 컨퍼런스에서 명확한 메시지를 남겼습니다. 출시가 보다 정상적인 패턴으로 안정되고 있더라도 TTR 사업부는 강력하게 성장하고 있다는 것입니다. 독자들은 추가 세부 사항을 위해 아래 전체 전문을 참조하십시오.

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