H.C. 웨인라이트 안과 컨퍼런스서 후기 단계 진행 상황 공개한 벨라이트 바이오

Investing.com —

2026년 7월 22일 수요일, 벨라이트 바이오(BLTE)는 제6회 H.C. 웨인라이트 안과 가상 컨퍼런스에서 스타가르트병 치료제인 틴라레반트(tinlarebant)의 새로운 임상 및 규제 진행 상황을 발표했지만, 단기적인 시력 데이터의 한계에도 직면했습니다. 이 논의는 잠재적으로 의미 있는 치료 효과와 관리 가능한 안전성 프로파일을 시사했지만, 상업적 성공은 진단, 보험 상환, 그리고 장기적인 추적 관찰에 달려 있음을 강조하기도 했습니다.

주요 내용

• 벨라이트 바이오는 DRAGON 임상에서 틴라레반트가 연간 황반 병변 성장률을 35.7% 감소시켰다고 밝혔으며, 이는 최근 지도형 위축 보체 억제제 데이터보다 강력한 결과라고 설명했습니다.
• 안전성 결과는 전반적으로 양호했으며, 임상에서 6건의 심각한 이상 반응이 보고되었는데, 이 중 4건은 위약 환자에게서 발생했으며 치료와 명확하게 연관된 경우는 없었습니다.
• 전문가들은 스타가르트병의 구조적 이점이 명확한 기능적 이득, 특히 시력 향상으로 이어지기까지는 수년간의 추적 관찰이 필요할 수 있다고 말했습니다.
• 더 넓은 유전성 망막 질환 시장은 질병 진행을 조절하는 약물과 시력 회복 치료법을 포함한 여러 치료 유형으로 이동하고 있습니다.
• 미국과 일본에서의 규제 및 상업적 이정표는 벨라이트 바이오와 나노스코프 테라퓨틱스 모두에게 중요한 단기 촉매제로 남아 있습니다.

임상 및 전략적 배경

패널은 유전성 망막 질환, 특히 스타가르트병과 망막색소변성증(RP)에 중점을 두었습니다. 발표자들은 두 질환 모두 2027년에 새로운 치료제가 시장에 출시될 것으로 예상되지만, 이 약물들은 질병의 매우 다른 단계들을 목표로 한다고 말했습니다.

• 틴라레반트는 광수용체가 여전히 존재하고 손상 진행을 늦추는 것이 목표인 초기에서 중기 스타가르트병을 위해 고안되었습니다.
• 나노스코프 테라퓨틱스의 MCO-010은 광수용체 손실이 심각하고 광유전학(optogenetics)을 통해 시각 기능을 일부 회복시키는 것을 목표로 하는 진행성 RP를 대상으로 합니다.
• 스탠포드 대학의 아흐마드 알-무자헤드 박사는 2년간의 임상 시험에서 아직 입증되지 않았더라도, 구조 보존이 결국 기능적 이점으로 나타날 수 있다고 말했습니다.

재무 및 임상 결과

벨라이트 바이오는 틴라레반트를 지지하는 주요 증거로 DRAGON 임상을 강조했습니다. 이 회사는 경구용 약물이 스타가르트병에서 연간 황반 병변 성장률을 35.7% 감소시켰다고 밝혔습니다.

• 이 결과는 지도형 위축에서 보체 억제제를 시험한 OAKS의 21%, DERBY의 12%, GATHER2의 14%와 비교됩니다.
• 헨드릭 숄 박사는 지도형 위축이 스타가르트병보다 약 2.5배 빠르게 진행되므로, 비교할 만하지만 직접적인 비교는 아니라고 말했습니다.
• ProgStar 데이터에 따르면 스타가르트병 환자는 연간 약 0.55 글자의 시력을 잃거나, 대략 연간 0.5 ETDRS 글자를 잃습니다.
• 경영진은 진행이 완전히 중단되더라도 2년 동안 약 1.1 글자의 차이만 발생할 것이며, 이는 기능적 결과가 시간이 걸릴 수 있는 이유를 보여준다고 말했습니다.

또한 이 회사는 미국 내 스타가르트병 유병률이 50,000명에서 55,000명으로 추정되지만, 많은 사례가 아직 진단되지 않았다고 밝혔습니다.

틴라레반트의 운영 업데이트

벨라이트는 DRAGON 임상이 모든 환자 등록을 완료했으며 이미 주요 유효성 결과를 도출했다고 밝혔습니다. 이 회사는 또한 안전성, 용량 및 다음 규제 단계를 논의했습니다.

• 6건의 심각한 이상 반응이 보고되었으며, 그 중 4건은 위약 환자에게서 발생했습니다.
• 모든 심각한 이상 반응은 안구 관련이 아니었으며, 4건은 치료와 무관하다고 판단되었고 2건은 치료와 관련이 없을 가능성이 낮다고 판단되었습니다.
• 어둠 적응 지연 및 황시증(xanthopsia)과 같은 안구 부작용은 예상되는 약리학적 효과로 설명되었으며, 대부분 경미하고 일시적이었습니다.
• 환자의 약 3분의 1이 일시적인 어둠 적응 증상을 보고했으며, 대부분 연구 기간 동안 해결되었습니다.
• 25개월차 치료 종료 방문 시 어둠 적응에 대한 측정 가능한 효과는 미미했습니다.
• 황시증, 즉 황색 변색은 수초에서 수분 동안 지속되며 만성적인 색각 손실보다는 빛 적응 과정과 관련이 있다고 설명되었습니다.
• 용량은 1일 1회 5mg입니다.

벨라이트는 DRAGON 임상 환자 거의 모두가 기준선에서 자가형광 감소(DDAF)와 중심와 관련성을 보였다고 밝혔습니다. 이 회사는 기준선 병변 크기가 반복 측정 혼합 모델을 통해 처리되었으며, 2,800개 이상의 알려진 병원성 ABCA4 변이체 전반에서 명확한 유전자형 효과는 발견되지 않았다고 말했습니다.

• 대부분의 환자는 복합 이형 접합자였습니다.
• 특정 ABCA4 유전자형 의존성은 확인되지 않았습니다.
• 이 회사는 이 약물이 모든 ABCA4 유전자형에 걸쳐 관련성이 있을 수 있다고 말했습니다.

규제 측면에서 벨라이트는 최근 신약 신청서 제출을 완료했으며 승인 여부를 결정하는 데 도움이 될 FDA Day 74 서한을 기다리고 있다고 밝혔습니다. 이 회사는 또한 우선 심사를 지원할 수 있는 혁신 치료제 지정(breakthrough designation)을 받았다고 말했습니다.

• 일본에서는 DRAGON2 임상이 73명의 환자 등록을 완료했습니다.
• 벨라이트는 일본 후생성으로부터 사키가케 지정(Sakigake designation)을 받았습니다.
• 이 회사는 DRAGON1 결과와 일본 환자 15명으로부터 얻은 DRAGON2 데이터를 사용하여 PMDA에 신청할 계획입니다.
• 지도형 위축의 경우 PHOENIX 임상이 530명의 환자로 진행 중입니다.
• 12개월 데이터가 점차 나오고 있으며, 2025년 3분기부터 완료될 것으로 예상됩니다.

벨라이트는 실제 진료에서 정기적인 모니터링은 안저 자가형광(fundus autofluorescence) 및 OCT를 포함한 망막 영상 촬영을 통한 6개월 방문을 포함할 가능성이 높다고 말했습니다. 또한 RBP4 및 비타민 A 모니터링은 필요할 수 있지만, 간 효소 모니터링은 필요하지 않을 것이라고 덧붙였습니다.

MCO-010의 운영 업데이트

나노스코프 테라퓨틱스는 같은 컨퍼런스에서 진행성 RP를 위한 자사의 유리체강내 유전자 치료제인 MCO-010에 대해 논의했습니다. 이 회사는 이 치료법이 내망막의 양극 세포(bipolar cells)를 표적으로 하며 심각한 광수용체 손실이 있는 환자를 위해 고안되었다고 말했습니다.

• 임상 전반에 걸쳐 18세에서 84세 사이의 35명의 환자에게 투여되었습니다.
• 모든 투여 환자는 세 가지 주요 평가변수 중 적어도 하나에서 개선을 보였습니다: 최고 교정 시력, 이동성, 또는 형태 변별.
• 완전한 무반응자는 확인되지 않았습니다.
• 일부 환자는 광각(light perception), 즉 logMAR 4에서 20x50 시력, 즉 logMAR 0.4로 개선되었습니다.
• 이 회사는 6줄의 시력과 동일한 0.6 logMAR 개선을 대략 20년의 시력 회복으로 볼 수 있다고 말했습니다.

나노스코프는 데이터가 Now 임상 전반에 걸쳐 100년 이상의 누적 환자 노출을 포함하고 있으며, 주사된 눈, 반대쪽 눈 또는 전신적으로 치료와 관련된 심각한 이상 반응은 없었다고 밝혔습니다.

• 3년간의 내구성 데이터는 Now 이용 가능합니다.
• 4년 데이터는 가을 회의에서 발표될 예정입니다.
• 5년 데이터는 출시 시점에 발표될 예정입니다.
• 동물 연구는 AAV 벡터가 유사분열 후 양극 세포에 에피솜 형태로 남아있기 때문에 수십 년간의 발현이 가능할 수 있다고 제안합니다.

이 회사는 연구에서 망막 두께가 60 마이크론에서 수백 마이크론에 이르렀다고 밝혔습니다. 양극 세포층이 더 많은 두꺼운 망막은 더 나은 시력 향상을 보이는 경향이 있었지만, 단일 양극 세포층을 가진 환자들조차 이동성 또는 빛 감도에서 개선을 보였습니다.

• 최소 망막 두께는 엄격한 요구 사항으로 식별되지 않았습니다.
• 특정 최소 양극 세포 수는 설정되지 않았습니다.
• 시신경 기능은 필수적인 것으로 간주되었습니다.
• 광각은 도움이 될 수 있지만 필수로 입증되지는 않았습니다.

나노스코프는 또한 편측 투여 후 양측 기능 개선이 시신경 교차(optic chiasm)를 통한 벡터 이동을 반영하며, 이것이 반대쪽 눈 제어 설계 대신 동일한 눈 제어군을 사용한 이유라고 말했습니다. 이 회사는 동물 연구에서 양측 투여 시 안전성 문제가 없음을 보여주었다고 밝혔습니다.

규제 및 상업적 전망

양사는 향후 12개월에서 18개월이 규제 진행 및 시장 준비에 중요하다고 설명했습니다.

• 벨라이트는 FDA Day 74 서한과 PDUFA 날짜 결정을 기다리고 있습니다.
• 이 회사는 미국에서의 승인 이후 비교적 빠르게 일본 PMDA의 조치가 뒤따를 수 있다고 말했습니다.
• 나노스코프는 향후 몇 달 내에 BLA 승인과 Day 74 서한을 예상하고 있습니다.
• 이 회사는 또한 PDUFA 날짜를 모색하고 있으며, 이번 분기에 검사가 예정된 일본 PMDA 심사를 추진하고 있습니다.

상업적으로 볼 때, 발표자들은 유전성 망막 질환 치료가 임상 데이터만으로는 결정되지 않을 것이라고 말했습니다.

• 유전자 검사는 일부 프로그램, 특히 환자의 약 40%가 확인된 병원성 변이체가 없는 RP의 경우 여전히 병목 현상으로 남아 있습니다.
• 의사 교육은 이동성과 독립성 등 환자에게 중요한 최종점(endpoints)을 중심으로 중요할 것입니다.
• 지불자(payer) 상환은 경구 및 유전자 치료 접근법 모두에게 주요 쟁점이 될 것으로 예상됩니다.
• 전문 유통, 전문 약국 지원 및 화이트 글러브 서비스(white-glove service)가 구축되고 있습니다.
• 환자 인식 캠페인과 치료 센터 역량 또한 중요할 것입니다.

벨라이트는 틴라레반트가 경구용 약물이고 전문 인프라가 필요하지 않아 사용하기 더 쉬울 수 있다고 말했습니다. 나노스코프는 MCO-010 역시 유리체강내 주사가 망막 전문의에게 이미 익숙하고 특별한 치료 센터가 필요하지 않아 광범위한 사용을 위해 고안되었다고 밝혔습니다.

Q&A 주요 내용

질의응답 세션 동안 패널은 느리게 진행되거나 시력에 다른 방식으로 영향을 미치는 질병에서 의미 있는 이점을 어떻게 정의할지에 대해 논의했습니다.

• 스타가르트병의 경우 알-무자헤드 박사는 단기 임상에서 명확한 시력 향상이 나타나지 않더라도, 구조 보존이 궁극적으로 기능을 뒷받침해야 한다고 말했습니다.
• 진행성 RP의 경우, 그는 이동성, 물체 위치 파악, 대비 감도 및 다양한 조명 조건에서의 내비게이션이 시력 단독보다 더 의미 있을 수 있다고 말했습니다.
• 그는 OCT상에서 잘 남아있는 내망막 조직이 긍정적인 신호이긴 하지만, 광유전학에 대한 단일 임상 선택 규칙은 아직 없다고 덧붙였습니다.
• 광각은 도움이 될 수 있지만 필수로 입증되지는 않았으며, 온전한 시신경은 필수적입니다.

틴라레반트에 대해 숄 박사는 35.7%의 병변 성장 감소가 상당하며, 질병이 동일하지 않더라도 지도형 위축 프로그램과 비교할 때 긍정적인 결과라고 주장했습니다.

• 그는 24개월 동안 양쪽 군 모두에서 시력 변화가 작았으며, 이는 자연사 데이터에서 예상된 것이라고 말했습니다.
• 그는 DDAF가 ProgStar 연구를 통해 조직학적으로 대체 최종점(surrogate endpoint)으로 검증되었음을 언급했습니다.
• 그는 장기 추적 관찰과 실제 사용이 구조 보존이 기능으로 이어지는지 여부를 보여주는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.

MCO-010에 대해 모한티 박사는 이 치료법이 질병 진행을 늦추는 것이 아니라 진행성 질환 환자의 기능을 회복시키는 것을 목표로 한다고 말했습니다.

• 그는 이 치료법이 정상적인 이미지 형성 시력보다는 빛 위치 파악과 대비 감도를 향상시킬 수 있다고 말했습니다.
• 그는 회사가 환자들이 얼굴을 인식하고, 물체를 식별하고, 방을 탐색하고, 더 큰 글씨를 읽는다는 일화적인 보고를 받았다고 말했습니다.
• 그는 향후 개발에 따라 이 치료법이 최대 10가지 질병에 걸쳐 광범위한 잠재력을 가질 수 있다고 말했습니다.

시장 영향

이번 컨퍼런스는 유전성 망막 질환 분야가 더욱 활발한 상업 단계로 진입하고 있음을 시사했습니다. 발표자들은 향후 몇 년 동안 경구, 유리체강내 및 기타 접근법을 통해 더 많은 치료법이 승인될 수 있으며, 이는 기존의 망막하 시술에 비해 부담을 줄일 수 있다고 말했습니다.

• 벨라이트의 틴라레반트는 크지만 진단이 제대로 이루어지지 않은 스타가르트병 환자 집단을 치료할 수 있습니다.
• 나노스코프의 MCO-010은 진행성 RP 환자를 위한 변이체 비특이적 경로를 열 수 있습니다.
• 평가 도구에 대한 산업 협력은 더 넓은 채택을 지원하는 방법으로 제시되었습니다.
• 발표자들은 미래 치료법이 직접적인 경쟁자라기보다는 조합하여 사용될 수 있다고 말했습니다.

숄 박사는 DRAGON 결과가 특히 의미 있다고 말했는데, 그가 이 환자들을 20년 동안 추적 관찰했으며 이전에는 치료법이 없었기 때문입니다. 모한티 박사는 MCO-010의 효과가 단순한 질병 진행 둔화가 아니라 시력 회복이 진행성 질환에서 현실적인 목표가 되고 있음을 보여준다고 말했습니다.

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