PTC 테라퓨틱스, 유럽연합 집행위원회, CHMP에 '트랜스라나' 심사 재회부 발표

PTC 테라퓨틱스 (PTCT)는 유럽위원회 (EC)가 2024년 1월 24일부터 트랜스라나™(성분명 아탈루렌)의 조건부 판매 허가 연례 갱신과 관련하여 약물사용자문위원회(CHMP)의 부정적인 평가를 재검토하기로 결정했다고 오늘 발표했습니다. 이에 따라 '트랜라나'는 기존 시판 허가에 따라 유럽에서 계속 판매되고 환자들에게 제공될 예정입니다. EC는 CHMP에 환자 등록 정보 및 실제 사용 증거를 포함한 전체 증거를 재검토하여 새로운 의견을 제시해 줄 것을 요청했습니다.

"트랜라나의 기존 허가가 유지된 것은 유럽에서 넌센스 돌연변이 뒤셴느 근이영양증을 앓고 있는 젊은 남성 환자들에게 중요한 승리입니다."라고 PTC 테라퓨틱스의 최고경영자인 매튜 B. 클라인(Matthew B. Klein) 의학박사가 말했습니다. "임상 연구에서 나타난 긍정적인 결과와 안전성은 장기간의 STRIDE 레지스트리 데이터와 함께 트랜라나가 nmDMD 환자들의 중요한 요구를 해결한다는 것을 확인시켜 줍니다. 향후 조치가 구체화되면 CHMP와 협력하여 향후 조치에 대해 논의할 예정입니다."

또한 유럽의약품청 (EMA)은 2023년 9월 5일에 개최된 '트란스라나'에 대한 과학자문그룹 (SAG) 회의와 그 이후의 모든 절차적 활동을 무효로 하기로 결정했음을 PTC에 통지했습니다. 또한 2023년 9월에 열린 SAG 회의와 2024년 1월에 열린 후속 회의에서 나온 의견은 향후 CHMP의 트란스라나 평가에서 고려되지 않을 것입니다.

현재 유럽에서 진행 중인 Translarna의 허가가 2024년 매출에 미칠 긍정적인 재무 효과를 예측하는 데 불확실성이 있기 때문에 PTC는 현재 2024년 총 매출에 대한 예측을 중단하고 있습니다. 추후 업데이트된 재무 가이던스를 제공할 예정입니다.

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