목요일, Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE)는 목표 가격이 $ 61.00로 설정된 William Blair로부터 Outperform 등급을 받았습니다. 보험 적용 시작은 희귀 유전성 신경계 질환인 레트 증후군 치료를 위한 뉴로진의 주요 유전자 치료 후보인 NGN-401의 잠재력을 기반으로 합니다.
윌리엄 블레어의 분석에 따르면 전체 길이의 인간 MECP2 형질전환 유전자와 뉴로진의 독점적인 EXACT 기술을 포함하는 NGN-401은 조절되고 일관된 유전자 발현을 제공할 수 있다고 합니다. 이 접근 방식은 유전자 과발현의 위험과 이와 관련된 독성을 최소화하는 것을 목표로 합니다.
NGN-401은 현재 1상/2상 임상시험을 진행 중이며, 특히 뇌의 생체 분포를 향상시켜 잠재적으로 임상 결과를 개선할 수 있는 직접 투여 방식이 주목할 만합니다.
이 회사는 미국 식품의약국(FDA)이 뉴로진이 일반적인 성인 투약 연구를 거치지 않고 소아 환자를 직접 등록하여 임상시험을 신속하게 진행할 수 있도록 허용하기로 한 결정에 주목하고 있습니다. 이러한 조치는 NGN-401의 전임상 안전성 데이터의 강점을 입증하는 것으로 간주됩니다.
소아 환자를 조기에 치료하는 것은 치료 효과를 극대화할 가능성이 높기 때문에 유리한 것으로 간주되며, 이는 회사에 탄탄한 데이터 세트로 이어질 수 있습니다.
2024년 4분기로 예상되는 NGN-401의 1상/2상 임상시험 초기 데이터에 대한 기대감이 뉴로진 주가에 잠재적인 핵심 촉매제로 작용할 것으로 보입니다.
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