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FDA, 낭포성 섬유증 치료제 Trikafta 승인 확대

입력: 2024- 12- 21- 오전 05:41
VRTX
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이번 승인은 버텍스 파마슈티컬이 유전성 질환 치료제 개발을 위해 지속적으로 노력해온 중요한 이정표입니다. 회사의 포트폴리오에는 낭포성 섬유증, 겸상적혈구병, 수혈의존성 베타 지중해빈혈 등에 대한 치료제가 포함되어 있습니다. 지난 주 주가가 14.47% 하락했음에도 불구하고, 애널리스트들의 목표가는 $325에서 $602 사이로 상승 가능성을 시사하고 있습니다. InvestingPro의 상세 리서치 보고서를 통해 버텍스 파마슈티컬에 대한 포괄적인 분석과 13가지 추가 핵심 인사이트를 확인하실 수 있습니다. 이 보고서는 1,400개 이상의 미국 주식에 대해 제공됩니다.

TRIKAFTA는 elexacaftor, tezacaftor, ivacaftor의 조합으로, 낭포성 섬유증 막 전도조절인자(CFTR) 유전자 변이로 인한 결함 단백질의 기능을 향상시키도록 설계되었습니다. FDA의 승인은 임상 또는 시험관 내 데이터를 기반으로 최소 하나의 F508del 변이 또는 TRIKAFTA에 반응하는 변이를 가진 환자들을 포함합니다. 이제 약물 라벨에는 94개의 추가적인 비-F508del CFTR 변이가 포함됩니다.

이번 승인은 버텍스 파마슈티컬이 유전성 질환 치료제 개발을 위해 지속적으로 노력해온 중요한 이정표입니다. 회사의 포트폴리오에는 낭포성 섬유증, 겸상적혈구병, 수혈의존성 베타 지중해빈혈 등에 대한 치료제가 포함되어 있습니다. 지난 주 주가가 14.47% 하락했음에도 불구하고, 애널리스트들의 목표가는 $325에서 $602 사이로 상승 가능성을 시사하고 있습니다. InvestingPro의 상세 리서치 보고서를 통해 버텍스 파마슈티컬에 대한 포괄적인 분석과 13가지 추가 핵심 인사이트를 확인하실 수 있습니다. 이 보고서는 1,400개 이상의 미국 주식에 대해 제공됩니다.

낭포성 섬유증은 전 세계적으로 92,000명 이상의 사람들에게 영향을 미치는 희귀 진행성 질환으로, 심각한 폐 감염과 수명 단축을 초래합니다. 대부분의 환자들은 최소 하나의 F508del 변이를 가지고 있습니다. TRIKAFTA의 메커니즘은 결함이 있는 CFTR 단백질을 교정하여 세포 내 염분과 수분의 흐름을 개선하고 증상을 완화하는 것을 목표로 합니다.

FDA는 또한 TRIKAFTA의 안전성 정보를 업데이트하여 간 손상 및 간 부전의 위험에 대한 경고 문구를 추가했습니다. 이 경고는 일부 사례에서 이식이 필요하거나 사망에 이르는 간 손상 보고에 따른 것입니다. 환자들은 TRIKAFTA 치료 전과 치료 중에 간 기능 검사를 받도록 권고됩니다.

이번 승인은 버텍스 파마슈티컬이 유전성 질환 치료제 개발을 위해 지속적으로 노력해온 중요한 이정표입니다. 회사의 포트폴리오에는 낭포성 섬유증, 겸상적혈구병, 수혈의존성 베타 지중해빈혈 등에 대한 치료제가 포함되어 있습니다.

이 기사의 정보는 버텍스 파마슈티컬의 보도 자료를 기반으로 합니다.

최근 다른 소식으로, 버텍스 파마슈티컬은 비오피오이드 진통제인 suzetrigine의 2상 임상시험 결과 발표 이후 다수의 애널리스트 평가의 초점이 되었습니다. 상당한 통증 감소에도 불구하고 이 약물이 위약보다 우수한 성과를 보이지 못해 애널리스트들의 다양한 반응을 이끌어냈습니다. Oppenheimer는 버텍스의 주식 등급을 Outperform에서 Perform으로 하향 조정했고, Bernstein SocGen Group은 목표가를 $506.00에서 $441.00로 낮추면서도 Market Perform 등급을 유지했습니다. 한편, 골드만삭스와 BofA Securities는 각각 $602.00와 $522.00의 목표가로 Buy 등급을 유지했습니다. Evercore ISI는 Outperform 등급과 $515.00의 목표가를 유지했습니다. BMO Capital Markets는 목표가를 $520로 낮췄지만 여전히 긍정적인 입장을 유지하며, 2025년 suzetrigine 매출이 $145 million에 도달할 것으로 전망했는데, 이는 $97 million의 컨센서스 추정치를 상회하는 수치입니다. 이러한 최근 발전은 버텍스가 지난 12개월 동안 10%의 매출 증가를 보이며 지속적으로 견고한 재무 건전성을 입증하고 있는 가운데 나온 것입니다.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.

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