보스턴 - 미국 식품의약국(FDA)이 Rhythm Pharmaceuticals(RYTM)의 비만 치료제 IMCIVREE(setmelanotide)의 승인 범위를 확대해 2세 이상의 어린이까지 포함시켰습니다. 현재 시가총액 35억 달러인 이 회사의 주가는 지난 6개월 동안 36% 이상 상승했으며, 이는 투자자들의 신뢰가 높아지고 있음을 반영합니다. InvestingPro 데이터에 따르면, 이 회사는 88.6%의 인상적인 매출총이익률을 유지하고 있지만, 분석가들은 올해 회사가 수익성 문제에 직면할 수 있다고 지적합니다. 오늘 발표된 이번 결정은 이전에 특정 유전적 조건으로 인한 증후군성 또는 단일유전자 비만을 앓는 6세 이상 환자들에게 승인되었던 약물의 사용 범위를 크게 확대한 것입니다.
IMCIVREE는 멜라노코르틴-4 수용체(MC4R) 경로를 표적으로 합니다. 이 경로가 손상되면 Bardet-Biedl 증후군(BBS) 또는 프로오피오멜라노코르틴(POMC), 프로프로테인 전환효소 서브틸리신/켁신 타입 1(PCSK1), 또는 렙틴 수용체(LEPR) 결핍으로 인해 환자들에게 만족할 수 없는 배고픔과 조기 발병 비만이 발생합니다. 이번 승인은 이 약물이 과도한 체중을 감소시키고 장기적으로 체중 감소를 유지할 수 있는 능력에 기반을 두고 있습니다.
3상 VENTURE 임상시험을 포함한 임상시험에서 setmelanotide가 체중과 배고픔 측정치를 크게 감소시킬 수 있음을 보여주었습니다. 그러나 피부 과색소침착, 주사 부위 반응, 설사, 메스꺼움, 두통과 같은 부작용이 관찰되었습니다. 회사의 매출은 지난 12개월 동안 81.5% 증가하여 강력한 시장 침투를 보여주고 있습니다. Rhythm Pharmaceuticals의 재무 건전성과 성장 전망에 대한 더 깊은 통찰력을 얻으려면 12개의 추가 ProTips를 포함하여 InvestingPro를 방문하세요.
이번 승인은 BBS와 유사한 조건을 다루는 가족들과 의료 전문가들에게 환영받는 발전입니다. 소아 내분비학자이자 비만 전문의인 Ilene Fennoy 박사는 아동기 비만과 관련된 심각한 장기적 건강 합병증을 예방하기 위해 조기 개입의 중요성을 강조했습니다.
IMCIVREE는 2020년 11월에 6세 이상 POMC, PCSK1, 또는 LEPR 결핍 환자에 대해 FDA 승인을 처음 받았으며, 2022년 6월에는 BBS에 대해 승인을 받았습니다. 이 약물은 유럽 연합과 영국에서도 2세 이상의 환자들에게 승인되었습니다.
Rhythm Pharmaceuticals는 이러한 희귀 유전 질환을 가진 환자들에게 IMCIVREE에 대한 접근성을 제공하는 데 전념하고 있으며, 다른 희귀 질환에 대한 임상 개발 프로그램을 진행하고 있습니다. 3.49의 유동비율로 회사는 개발 이니셔티브를 지원할 강력한 유동성을 유지하고 있습니다. RYTM와 1,400개 이상의 다른 주식에 대한 포괄적인 분석과 전문가 통찰력은 InvestingPro에서 독점적으로 제공되는 상세한 Pro Research Reports를 통해 확인할 수 있습니다.
이번 확대된 약물 적응증은 희귀 MC4R 경로 질환의 심각하고 지속적인 도전에 직면한 어린 아이들에게 새로운 치료 옵션을 제공합니다. 이 기사의 정보는 Rhythm Pharmaceuticals의 보도 자료를 기반으로 합니다.
최근 다른 뉴스에 따르면, Rhythm Pharmaceuticals는 제약 산업에서 중요한 진전을 이루고 있습니다. 이 회사는 Oppenheimer로부터 Outperform 등급을, 골드만삭스로부터 Buy 등급을 받았으며, Stifel에 의해 2025년 최고의 바이오테크 선택으로 선정되었습니다. 이러한 등급은 회사가 다양한 유전적으로 유발된 질병에 대해 Imcivree를 상용화하는 데 진전을 이루고 있으며, 특히 시상하부 비만에 대한 유망한 매출 전망 때문입니다.
Rhythm Pharmaceuticals는 또한 2024년 3분기에 성공적인 결과를 보고했습니다. Bardet-Biedl 증후군에 대한 약물 IMCIVREE의 판매로 인해 글로벌 순매출이 48% 증가했습니다. 회사는 2024년 운영 비용 가이던스를 2억 4,500만 달러에서 2억 5,500만 달러로 낮추었으며, 2억 9,840만 달러의 현금 보유고를 보고했습니다. Rhythm Pharmaceuticals는 또한 임상 프로그램을 진행하고 있으며, 후천성 시상하부 비만에 대한 3상 임상시험의 최종 데이터가 2025년 상반기에 예상됩니다.
또한, 회사는 유럽 소아 내분비학회 회의에서 새로운 데이터를 발표했으며, 특정 비만 조건에 대한 회사의 치료제인 setmelanotide를 사용하는 소아 환자들의 긍정적인 결과를 강조했습니다. 이러한 최근의 발전은 Rhythm Pharmaceuticals가 혁신적인 치료법을 통해 비만 문제를 해결하기 위한 지속적인 노력을 보여줍니다.
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