는 리보핵산 기반 의약품으로 단백질 발현을 상향 조절하여 중증 유전 질환의 근본적인 원인을 해결하는 데 주력하는 생명공학 회사입니다. 회사는 핵 유전자 출력의 표적 증강(TANGO) 접근법을 사용하여 단백질 수준을 선택적으로 복원하는 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)를 개발하고 있습니다. 첫 번째 화합물인 STK-001은 중증 진행성 유전성 뇌전증인 드라베 증후군 치료를 위한 임상시험을 진행 중입니다. STK-001은 SCN1A 유전자의 비돌연변이(야생형) 사본을 활용하여 NaV1.1 단백질 발현을 상향 조절하여 생리적 NaV1.1 수준을 회복함으로써 발작과 비발작 동반 질환의 발생을 모두 줄이도록 설계되었습니다. STK-002는 상염색체 우성 시신경 위축증(ADOA) 치료를 위해 전임상 개발 중인 ASO입니다. STK-002는 OPA1 유전자의 비돌연변이(야생형) 사본을 활용하여 OPA1 단백질 발현을 상향 조절하도록 설계되었습니다.