- ByInvesting.com
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는 임상 단계의 유전자 의약품 회사입니다. 이 회사는 중추신경계(CNS) 장애를 위한 혁신적 치료법 개발에 주력하고 있습니다. 첫 번째 제품 후보인 PBGM01은 AAVhu68 캡시드를 활용하여 리소좀 베타 갈락토시다제(B-gal)를 코딩하는 기능성 GLB1 유전자를 뇌와 말초 조직에 전달하여 GM1을 치료합니다. 두 번째 제품 후보인 PBFT02는 프로그라눌린 결핍으로 인한 FTD(FTD-GRN)를 위해 AAV1 캡시드를 활용하여 프로그라눌린(PGRN)을 코딩하는 기능성 GRN 유전자를 뇌에 전달합니다. 회사는 두 가지 프로그램을 연구 단계에 있습니다: 근위축성 측색 경화증(ALS)을 위한 PBAL05와 헌팅턴병에 대한 이름 미상의 프로그램입니다. PBAL05는 C9orf72 유전자에 기능 이득 돌연변이가 있는 루게릭병 환자를 대상으로 하고 있습니다. 또한 측두엽 간질(TLE)에 초점을 맞춘 더 큰 규모의 비단일성 적응증에 대한 탐색적 연구 프로그램도 진행 중입니다.