겸상 적혈구 질환 치료를 위한 중요한 진전으로 미국 식품의약국(FDA)이 두 가지 유전자 치료법을 승인했습니다. 블루버드 바이오가 개발한 리프트제니아(Lyfgenia)와 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)(나스닥:VRTX)와 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 캐스지비(Casgevy)는 12세 이상의 환자를 대상으로 승인되었습니다.
이번 승인은 2020년 발명가에게 노벨상을 수여한 크리스퍼 유전자 편집 기술을 활용한다는 점에서 특히 주목할 만합니다. 이 치료법은 적혈구의 비정상적인 낫 모양의 헤모글로빈으로 인해 심한 통증과 장기 부전을 일으키고 뇌졸중으로 이어질 수 있는 겸상 적혈구 질환에 대한 잠재적인 일회성 치료법으로 주목받고 있습니다. 이 유전성 혈액 질환은 약 10만 명의 미국인에게 영향을 미치며, 주로 흑인 커뮤니티에 영향을 미칩니다.
블루버드 바이오의 새로운 치료법은 장애 바이러스를 통해 변형된 유전자를 도입하여 환자의 적혈구가 정상적인 헤모글로빈을 생성하도록 돕는 역할을 합니다. 한편, 버텍스/CRISPR 치료법은 환자의 골수에서 줄기세포를 채취한 다음 제조 시설에서 CRISPR/Cas9 기술을 사용하여 편집한 후 한 달 동안 입원하는 동안 환자에게 다시 주입해야 합니다.
이러한 치료법의 가능성에도 불구하고 매사추세츠 종합병원의 포괄적 겸상 적혈구 질환 치료 센터의 의료 책임자인 셜 아자르 박사는 이러한 치료법을 완치라고 부르는 것에 대해 주의를 당부했습니다. 그는 유전자 치료 후에도 환자가 겸상 적혈구 질환을 계속 앓을 수 있다는 점을 지적하면서 "변형 요법"이라는 용어를 선호합니다. 두 치료법 모두 고용량 화학 요법을 포함하며, 이는 몇 달이 걸릴 수 있고 아자르 박사가 강조한 불임의 위험을 수반합니다.
최대 4만 달러에 달하는 난자 동결 및 정자 은행과 같은 가임력 보존 방법은 암 환자와 달리 유전자 치료를 받는 환자에게는 보험이 적용되지 않기 때문에 환자에게 미치는 재정적 영향도 상당합니다.
FDA의 승인은 지난 10월 회의에 앞서 FDA 직원이 작성한 문서에서 언급했듯이 버텍스/CRISPR 치료법으로 인한 의도하지 않은 게놈 변형에 대한 우려에도 불구하고 이루어졌습니다. 회사는 승인 후 장기적인 안전성 위험을 평가하기 위해 15년간의 후속 연구를 진행하기로 약속했습니다.
이 발표 이후 크리스퍼 테라퓨틱스의 주가는 1.6% 상승한 반면, 버텍스 파마슈티컬스는 1.4% 하락했습니다. 블루버드 바이오의 주식은 보도자료 발표 전에 거래가 중단되었습니다.
한편, 버텍스의 크리스퍼 치료법은 수혈 의존성 베타 지중해빈혈에 대한 FDA의 검토를 받고 있으며, 3월 30일까지 결정이 내려질 것으로 예상됩니다. 혈액 질환에 대한 유전적 치료법의 획기적인 발전이 기대되는 시기입니다.
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