컬리넌 테라퓨틱스, 2026 스티펠 포럼서 자가면역 파이프라인 진행상황 발표

Investing.com — 2026년 9월 24일 목요일, 컬리넌 테라퓨틱스(CGEM)는 2026 스티펠 가상 면역학 및 염증 포럼(Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum)을 통해 자사의 자가면역 및 종양학 파이프라인에 대한 폭넓은 업데이트를 발표했다. 경영진은 회사가 여러 프로그램에서 고무적인 초기 데이터를 확보했지만, 후속 관찰 기간 제한, 용량 코호트 중단, 후기 개발 단계에서의 규제 불확실성 등 일반적인 바이오텍 위험에 직면해 있다고 밝혔다.

주가는 이전 종가인 16.87달러에서 3.62% 하락한 16.26달러를 기록했다. 이는 52주 최저치인 5.68달러보다는 훨씬 높지만, 최고치인 23.19달러보다는 낮은 수준이다.

핵심 요약

• 컬리넌은 CLN-978에 대한 데이터를 개별 적응증별로 단계적으로 발표하는 대신, 12월에 통합 업데이트를 제공할 것이라고 밝혔다.
• CLN-978의 초기 결과는 강력한 B-세포 고갈(B-cell depletion), 루푸스 및 류마티스 관절염에서의 관해(remission), 그리고 20 및 30 마이크로그램 용량에서 양호하다고 평가된 안전성 프로파일을 보여주었다.
• 회사는 한 건의 Grade 3 사이토카인 방출 증후군(cytokine release syndrome) 발생 후 45 마이크로그램 코호트 투약을 중단했지만, 저용량에 대해서는 여전히 확신한다고 밝혔다.
• BCMA T 세포 인게이저(T cell engager)인 Velinotamig는 11월 ACR 학회에서 루푸스에 대한 업데이트된 데이터를 제공할 예정이며, CLN-049 및 zipalertinib 역시 단기적인 주요 목표(milestones)를 앞두고 있다.
• 경영진은 컬리넌이 6월 30일 기준 3억 5천만 달러 이상의 현금을 보유하고 있으며, 현재 계획에 따라 2029년까지 운영 자금을 확보했다고 밝혔다.

전략적 포지셔닝

나딤 아흐메드(Nadim Ahmed) 최고경영자(CEO)는 컬리넌이 면역학과 종양학 전반에 걸쳐 선도적인 T 세포 인게이저 포트폴리오를 구축하고 있다고 말했다. 회사의 전략은 두 가지 자가면역 표적에 중점을 둔다.

• CLN-978: 루푸스, 류마티스 관절염, 쇼그렌 증후군(Sjögren’s disease) 등 병원성 B-세포(B cells)에 의해 유발되는 질병을 목표로 하는 CD19 T 세포 인게이저.
• Velinotamig: 형질세포(plasma cells) 및 자가항체(autoantibody) 생산에 의해 유발되는 질병을 목표로 하는 BCMA T 세포 인게이저.

아흐메드 CEO는 두 프로그램이 광범위한 자가면역 질환을 다루기 위한 것이라고 말했다. 그는 "CD19와 BCMA 모두 자가면역 질환에서 가장 유망한 표적이라고 생각한다. 이는 가장 광범위한 자가면역 질환군에 도달할 수 있게 해주기 때문에 중요하다"고 언급했다.

종양학 분야에서 컬리넌은 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia)을 위한 FLT3 T 세포 인게이저인 CLN-049와 타이호 온콜로지(Taiho Oncology)와 파트너십을 맺은 EGFR exon 20 insertion-positive 비소세포폐암(non-small cell lung cancer)을 위한 경구용 타이로신 키나아제 억제제(tyrosine kinase inhibitor)인 zipalertinib 개발을 진행하고 있다.

CLN-978 업데이트 및 12월 데이터 계획

CLN-978은 이번 컨퍼런스 콜의 주요 초점이었다. 경영진은 회사가 개별 적응증별로 업데이트를 하나씩 발표하는 대신, 12월까지 기다려 더 완전한 데이터 세트를 발표할 것이라고 밝혔다. 회사는 이러한 접근 방식이 루푸스, 류마티스 관절염 및 쇼그렌 증후군 전반에 걸쳐 결과를 비교하고 질병 전반의 바이오마커를 검증하는 데 도움이 될 것이라고 말했다.

계획된 12월 발표 자료에는 다음 내용이 포함될 예정이다.

• 세 가지 적응증 전반에 걸친 다중 용량 요법 데이터.
• 단일 용량 코호트의 연장된 추적 관찰 데이터.
• 경영진이 현재까지 CD19 T 세포 인게이저에 대한 가장 포괄적인 임상 데이터 세트라고 설명한 내용.

제프 존스(Jeff Jones) 최고 의료 책임자(CMO)는 회사가 더 광범위한 데이터 세트를 사용하여 2상 임상 시작 전에 용량과 요법을 확정하기를 원한다고 말했다. 그는 목표가 루푸스의 DORIS, 류마티스 관절염의 DAS28, 쇼그렌 증후군의 ESSDAI와 같은 질병별 관해 측정 지표를 통해 적응증 전반에서 초기 임상 활성을 보여주는 것이라고 덧붙였다.

경영진은 현재 계획상 2상 임상 시작 전에 프로토콜 변경이나 새로운 규제기관 검토가 필요하지 않다고 밝혔다. 회사는 2027년 초에 2상 임상이 시작될 것으로 예상한다.

CLN-978 임상 결과

컬리넌은 CLN-978이 특히 20 및 30 마이크로그램 용량에서 의미 있는 활성의 초기 징후와 관리 가능한 안전성 프로파일을 보여주었다고 밝혔다.

주요 결과는 다음과 같다.

• 20 및 30 마이크로그램 용량에서 현저하고 지속적인 B-세포 고갈.
• 루푸스 환자에서 DORIS 관해.
• 류마티스 관절염 환자에서 DAS28 관해.
• 20 및 30 마이크로그램 용량에서 Grade 3 사이토카인 방출 증후군 없음.
• 주로 초기 10 마이크로그램 목표 용량 투여 후 Grade 1 사이토카인 방출 증후군 발생.

회사는 단 한 건의 Grade 3 사이토카인 방출 증후군 발생 후 45 마이크로그램 코호트 투약을 중단했다고 밝혔다. 경영진은 해당 용량이 더 이상 개발 단계에 포함되지 않는다고 말했다.

존스 CMO는 회사의 관점에서 지속적인 반응 가능성을 뒷받침하는 중개 연구 결과(translational findings)를 강조했다. 그는 30 마이크로그램 용량이 여포성 림프절 구조 파괴(follicular lymph node architecture disruption)를 유발했으며, 이는 이전에 학술 사례 연구(academic case series)에서 CAR T 치료법에서만 관찰되었던 마커라고 설명했다. 그는 또한 obinutuzumab과 같은 강력한 단일클론 항체로 치료받은 환자들도 그 정도의 B-세포 고갈 수준에 도달하지 못한다고 덧붙였다.

회사는 또한 말초혈액 및 활막(synovium)에서 B-세포 고갈을 관찰했으며, 기준선 및 28일째에 활막 생검을 시행했다고 밝혔다. 12월 업데이트에는 회복되는 B-세포의 면역 표현형 분석(immunophenotyping)이 포함될 예정이다.

경영진은 지속성(durability)에 대한 그림은 아직 초기 단계이지만, 현재 데이터에 기반하여 고치료 경험 루푸스 환자에서 6개월 관해, 치료가 어려운 류마티스 관절염 환자에서 3~4개월 관해를 기대한다고 말했다.

CLN-978 2상 계획

컬리넌은 2상 임상이 두 부분으로 구성될 것이라고 밝혔다.

• 용량 및 요법 확정.
• 질병 및 장기별 탐색.

루푸스 신염(Lupus nephritis)은 객관적인 평가 지표와 CAR T 개발사들의 규제 선례가 있기 때문에 가속 개발 경로로 가능성이 있는 것으로 지목되었다. 경영진은 회사가 이미 기존 프로토콜에 2상 연구를 통합하고 있으며, 이는 더 원활한 전환을 가능하게 할 것이라고 말했다.

12월까지 회사는 20 및 30 마이크로그램 코호트의 대부분의 단일 용량 환자들이 6개월 추적 관찰 데이터를 확보할 것으로 예상하지만, 1년까지 도달하는 환자는 소수에 불과할 것으로 보인다. 더 긴 추적 관찰은 2027년까지 계속될 것이며, 해당 연도 EULAR 학회 무렵에 발표될 데이터도 포함될 예정이다.

Velinotamig 및 광범위한 자가면역 전략

2025년 6월 Genrix Bio로부터 2천만 달러의 계약금으로 라이선스 계약을 체결한 Velinotamig는 컬리넌의 두 번째 자가면역 T 세포 인게이저이다. 회사는 이 약물이 형질세포와 자가항체에 의해 유발되는 질병을 위해 설계되었으며, 루푸스에 중점을 두고 있다고 밝혔다.

경영진은 11월 ACR 학회에서 10, 20, 30 마이크로그램/킬로그램 용량을 투여받은 약 12명의 환자에 대한 업데이트된 데이터가 포함될 것이라고 말했다. 이전 데이터에서는 10 마이크로그램/킬로그램 용량에서 루푸스 신염 환자의 완전 신장 반응(complete renal responses)이 나타났다.

회사는 이러한 목표 용량이 다발성 골수종(multiple myeloma)에 사용되는 180 마이크로그램/킬로그램 용량보다 훨씬 낮다는 점을 지적하며, 이는 자가면역 질환에서 이 약물의 효능을 강조한다고 덧붙였다.

컬리넌은 2027년 초에 면역성 혈소판 감소증(immune thrombocytopenia) 및 자가면역 용혈성 빈혈(autoimmune hemolytic anemia)을 포함한 자가면역 세포감소증(autoimmune cytopenias)에서 1상 바스켓 연구(basket study)를 시작할 계획이다. 경영진은 항체 매개 생물학이 명확하고 혈액학 네트워크가 이미 구축되어 있기 때문에 이러한 질병이 선택되었다고 말했다.

회사는 또한 형질세포 매개 자가항체 생산이 올바른 생물학적 표적임이 입증될 경우 Velinotamig가 나중에 신장학, 내분비학 및 신경학 분야로 확장될 수 있다고 밝혔다.

AML의 CLN-049

종양학 분야에서 컬리넌은 Food and Drug Administration(FDA)과의 성공적인 1상 종료 회의(end-of-phase I meeting) 이후 CLN-049가 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병에 대한 잠재적인 등록 목적의 2상 연구(registrational phase II study)로 진행되고 있다고 밝혔다.

회사는 2상 설계가 용량 최적화에서 단일군 확장 코호트(single-arm expansion cohort)로 원활하게 이어질 것이라고 말했다. 12월에 업데이트된 1상 데이터가 예상되며, 완전 반응 또는 조혈 회복을 동반한 완전 반응을 달성한 환자의 장기 결과에 대한 더 자세한 내용과 더 높은 용량 수준의 추가 환자 데이터가 포함될 예정이다.

컬리넌은 또한 4분기에 1차 치료(front-line setting)에서 venetoclax와 병용 연구를 시작할 계획이다. 경영진은 해당 연구가 향후 3상 임상 시험에 도움이 될 수 있다고 말했다. 회사는 무진행 생존(progression-free survival, PFS)이 주요 등록 평가 지표가 될 것으로 예상한다고 밝혔다.

Zipalertinib 및 타이호 파트너십

컬리넌이 타이호 온콜로지(Taiho Oncology)와 파트너십을 맺은 폐암 프로그램인 zipalertinib은 임상 및 재정적 지원의 중요한 원천으로 남아있다. 이 약물은 2차 치료(second-line setting)에 대해 FDA 심사를 받고 있으며, 2027년 2월에 승인 결정일(action date)이 예정되어 있다.

1차 치료(front-line setting)에 대해서 회사는 서울에서 열린 세계 폐암 학술대회(World Conference on Lung Cancer)에서 발표된 REZILIENT3 데이터를 강조했다. 경영진은 이 연구가 예정된 중간 분석(interim analysis)에서 무진행 생존 위험비(progression-free survival hazard ratio)에 기반하여 사망 또는 질병 진행 위험을 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있게 50% 감소시켰음을 보여주었다고 말했다.

회사는 또한 이 연구가 전체 생존(overall survival, OS)에서 의미 있는 경향을 보였지만, 해당 결과는 아직 통계적으로 유의미하지 않다고 밝혔다. REZILIENT3는 강력한 효능 신호로 인해 조기에 중단되었다.

아흐메드 CEO는 회사가 1차 치료 개발을 위한 등록 평가 지표는 전체 생존이 아닌 무진행 생존이어야 한다고 믿는다고 말했다. 그는 "매우 분명히 말씀드리지만, PFS가 등록 평가 지표라고 생각한다. OS가 아니다"라고 강조했다.

컬리넌은 1차 치료 등록을 위한 가장 빠른 경로에 대해 FDA 및 타이호와 논의 중이라고 밝혔다. 타이호와의 계약은 또한 규제 마일스톤 지급액과 미국 내 50대 50 이익 분할을 제공하며, 이는 회사가 외부 자본을 많이 조달하지 않고도 더 광범위한 파이프라인 자금을 조달하는 데 도움이 된다고 회사는 설명했다.

재무 결과

컬리넌은 자사의 재무 상태가 여전히 견고하다고 밝혔다.

• 6월 30일 기준 현금 및 현금 등가물은 3억 5천만 달러 이상이었다.
• 경영진은 해당 금액이 현재 운영 계획에 따라 2029년까지 운영 자금을 제공한다고 밝혔다.
• 회사는 현재 모든 프로그램이 개발 계획에 따라 자금이 지원되고 있다고 말했다。
• 타이호 파트너십은 마일스톤 지급액과 미국 내 이익 공유를 통해 희석되지 않는 자본(non-dilutive capital)을 추가한다。

아흐메드 CEO는 "6월 말 기준으로, 알렉스, 우리는 3억 5천만 달러 이상의 현금을 보유하고 있었으며, 이는 현재 운영 계획에 따라 2029년까지 운영 자금을 제공한다. 이를 통해 우리는 모든 T 세포 인게이저 개발을 계속 진행할 수 있다"고 말했다.

향후 전망

컬리넌은 몇 가지 단기적인 촉매제(catalysts)를 제시했다.

• 2026년 11월: 루푸스에 대한 Velinotamig 데이터의 ACR 발표.
• 2026년 12월: 루푸스, 류마티스 관절염, 쇼그렌 증후군 전반에 걸친 CLN-978 종합 데이터 업데이트.
• 2026년 12월: 업데이트된 CLN-049 1상 결과.
• 2026년 4분기: CLN-049 venetoclax 병용 연구 시작.
• 2027년 2월: 2차 치료 zipalertinib 신약 허가 신청(NDA)에 대한 FDA 승인 결정일.
• 2027년 초: CLN-978의 2상 임상 시작 및 자가면역 세포감소증에서의 Velinotamig 1상 임상 시작 예정.

경영진은 회사의 목표가 12월 CLN-978 발표 자료를 활용하여 용량 선택을 지원하고 지연 없이 2상으로 진입하는 것이라고 말했다. 또한 림프절 구조 파괴 및 B-세포 면역 표현형 분석을 포함한 바이오마커 연구가 지속적인 치료 비의존적 반응(durable treatment-free responses)에 대한 근거를 강화하는 데 도움이 될 것으로 기대한다고 밝혔다。

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 경영진은 12월 CLN-978 발표 자료와 2상 계획에 대해 더 자세한 내용을 설명했다.

• 12월 업데이트에는 세 가지 적응증 전반에 걸친 다중 용량 데이터와 단일 용량 환자들의 연장된 추적 관찰 데이터가 포함될 것이다.
• 그때까지 20 및 30 마이크로그램 코호트의 대부분의 환자는 6개월 추적 관찰 데이터를 확보할 것이지만, 1년 데이터를 확보한 환자는 소수에 불과할 것이다.
• 경영진은 이 데이터가 초기 임상 평가에는 충분하지만, 모든 지속성 질문에 답하기에는 충분하지 않다고 말했다.
• 회사는 2상이 용량과 요법을 확정하는 동시에 미충족 수요가 높은 하위 집단을 탐색할 것이라고 밝혔다.
• 루푸스 신염은 객관적인 평가 지표와 이전 CAR T 선례 때문에 가능한 가속 경로로 다시 한번 강조되었다.

안전성 측면에서 경영진은 20 및 30 마이크로그램 용량이 "매우 안심할 만한" 수준이며 Grade 3 사이토카인 방출 증후군이 없었다고 말했다. 45 마이크로그램 코호트는 한 건의 심각한 이상 반응 발생 후 중단되었지만, 해당 용량은 더 이상 추구되지 않고 있다。

zipalertinib에 대해 경영진은 1차 치료 프로그램이 전체 생존 추세가 고무적임에도 불구하고 무진행 생존을 주요 등록 측정 지표로 계속 초점을 맞출 것이라고 말했다。

결론

컬리넌은 여러 데이터 발표를 앞두고 있으며, 2029년까지 파이프라인을 지원할 수 있다고 밝힌 현금 보유액을 바탕으로 개발 계획의 다음 단계에 진입한다. 더 자세한 내용은 아래의 전체 회의록(transcript)을 참조할 수 있다。

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