제논, TD Cowen 서밋서 간질 분야 성과 발표, 정신의학 분야는 일시 중단

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2026년 9월 23일 수요일, 제논 파마슈티컬스(Xenon Pharmaceuticals)(XENE)는 TD Cowen 제6회 신경정신과 신규 작용 메커니즘 서밋에서 혼합되었으나 활발한 파이프라인 업데이트를 발표했습니다. 회사는 간질 분야의 강력한 진전과 통증 분야의 초기 가능성을 지적했으며, 새로운 안전성 결과로 인해 전망이 복잡해지면서 정신의학 프로그램을 일시 중단했습니다.

주요 요점

• 제논은 Two 3상 연구를 바탕으로 2026년 9월 국소 발작 치료제인 azetukalner에 대한 첫 번째 신약 허가 신청서를 제출했습니다.
• 회사는 3상 임상 시험에서 신경정신과적 부작용이 나타난 후 주요 우울 장애 및 양극성 우울증 프로그램을 일시 중단했습니다.
• 제논은 간질 치료제 상업 출시 계획을 수립 중이며, 표준 12개월 FDA 심사 기간과 승인 후 3개월의 DEA 분류 기간을 예상하고 있습니다.
• Two 통증 치료 후보 물질인 XEN1701과 XEN1120은 2027년에 2상 개념 증명 연구로 진입할 예정입니다.
• 경영진은 X-NOVA2의 효능 데이터가 맹검 해제되는 2027년 1분기에 정신의학 분야의 다음 주요 결과가 발표될 것이라고 밝혔습니다.

재무 결과

제논은 서밋에서 매출, 수익, 현금 흐름 또는 기타 재무 지표에 대해 논의하지 않았습니다. 이번 컨퍼런스 콜은 재무 성과보다는 임상 개발, 규제 계획 및 상업적 준비에 중점을 두었습니다.

간질 프로그램, 시장 진출에 더욱 가까워져

제논은 선도적인 간질 치료제인 azetukalner가 2026년 9월 국소 발작 치료를 위한 첫 NDA를 제출하면서 주요 규제 이정표에 도달했다고 밝혔습니다. 이 신청서는 Two 3상 무작위 위약 대조 임상 시험인 X-TOLE과 X-TOLE2를 기반으로 합니다.

• X-TOLE2는 2026년 3월에 종료되었으며, 경영진이 국소 발작 연구에서 본 것 중 가장 강력한 위약 조정 효능을 보였다고 설명했습니다.
• 사장 겸 최고경영자 이안 모티머(Ian Mortimer)는 “저희는 25밀리그램과 위약 간에 놀랍도록 강력한 차이를 보였습니다. 실제로, 국소 발작 연구에서 지금까지 입증된 것 중 가장 우수한 위약 조정 효능이라고 생각합니다.”라고 말했습니다.
• 회사는 Now 1,500 환자-년의 간질 노출을 축적했으며, 여기에는 5년 이상 지속적인 치료를 받은 환자도 포함됩니다.
• 제논은 10, 15, 20, 25밀리그램의 네 가지 용량 강도로 NDA를 제출했습니다.
• 경영진은 표준 12개월 FDA 심사 기간과 승인 후 3개월의 DEA 분류 기간을 예상하고 있습니다.
• 회사는 X-TOLE의 60개월 공개 라벨 데이터가 2026년 12월 미국 간질 학회(American Epilepsy Society) 회의에서 발표될 예정이라고 밝혔습니다.

모티머는 이 약물이 1일 1회 복용 요법이며, 임상 시험 환경에서 용량 조절이 필요 없고, 약물 상호작용 위험이 최소화된다고 말했습니다. 그는 또한 azetukalner가 2019년 이후 국소 발작 치료에 승인된 최초의 새로운 작용 메커니즘이라고 회사가 믿고 있다고 덧붙였습니다.

용량과 관련하여 경영진은 네 가지 용량 모두 시험 환경에서 효과적이었다고 말했습니다. 모티머는 “10, 15, 20 또는 25 밀리그램 중 어떤 용량으로 시작하든, 그것은 효과적인 용량입니다.”라고 말했습니다.

회사는 15밀리그램이 내약성과 효능의 균형을 맞추는 것으로 보여 실제로 가장 가능성 있는 시작 용량이 될 것으로 예상합니다. 경영진은 실제 의료 현장의 의사들이 시간이 지남에 따라 용량을 조정할 수 있지만, 여러 용량 강도의 가용성은 “낮게 시작하여 천천히 증량하는(start low and go slow)” 접근 방식을 지원할 것이라고 말했습니다.

상업적 확장 및 출시 계획

제논은 최고 사업 책임자(CCO)로 대런 클라인(Darren Cline)을 임명하는 등 상업 조직을 확장했다고 밝혔습니다. 경영진은 팀이 Now 잠재적인 간질 출시를 준비할 준비를 마쳤다고 밝혔습니다.

• 회사는 시장 조사 및 자문 위원회가 15밀리그램을 가장 가능성 있는 시작 용량으로 지지한다고 밝혔습니다.
• 경영진은 이 제품의 프로필이 간질 전문의와 일반 신경과 전문의 모두에게 매력적일 수 있다고 말했습니다.
• 최고 재무 책임자(CFO) 터커 켈리(Tucker Kelly)는 “우리는 궁극적으로 이 약이 정말 큰 약이 될 것이며, 이안이 말했듯이 간질 전문의와 일반 신경과 의사 모두에게 효과적인 약이 될 것이라고 생각합니다.”라고 말했습니다.
• 제논은 azetukalner가 다른 경쟁 약물보다 용량 조절이 덜 필요하거나 약물 상호작용 부담이 적기 때문에 일부 경쟁 약물보다 더 넓은 시장을 가질 수 있다고 말했습니다.
• 경영진은 XCOPRI가 용량 조절 및 상호작용 프로필이 더 어렵고 팬데믹 기간 동안 출시되었기 때문에 좋은 출시 유사 사례가 아니라고 말했습니다.

회사는 공식적인 출시 가이던스를 제공하지 않았지만, NDA 심사가 진행됨에 따라 향후 9~12개월 동안 더 많은 정성적 세부 정보를 제공할 것으로 예상한다고 밝혔습니다.

안전성 결과 후 정신의학 프로그램 일시 중단

제논은 또한 주요 우울 장애 및 양극성 우울증에 대한 정신의학 프로그램에 대해 보다 신중한 업데이트를 제공했습니다. 회사는 3상 연구에서 신경정신과적 부작용이 나타난 후 프로그램을 일시 중단한다고 밝혔습니다.

• 부작용에는 혼란, 집중력 저하, 실어증 및 단어 찾기 어려움이 포함되었습니다.
• 더 흔한 부작용은 어지럼증과 졸음이었으며, 경영진은 이는 항경련제와 일치한다고 말했습니다.
• 회사는 이러한 부작용이 용량 및 노출 관계를 보였다고 밝혔습니다.
• 드문 심각한 부작용도 보고되었습니다.
• 제논은 3상에서의 안전성 프로필이 내약성이 더 좋았던 2상 X-NOVA 연구보다 간질 프로그램과 더 유사하게 보였다고 말했습니다.

모티머는 이러한 부작용이 작용 메커니즘이나 분자에 새로운 것은 아니지만, 회사는 정신의학 환자들이 간질 환자만큼 잘 견디지 못할 것이라고 판단했다고 말했습니다. 그는 “이것은 새로운 부작용이 아닙니다.”라고 말했습니다. “정신의학 데이터는 맹검 상태의 데이터이지만, 데이터를 보면 이것이 작용 메커니즘과 분자에 대한 새로운 부작용이 아니라고 자신 있게 말할 수 있습니다.”

그는 테스트된 용량이 간질 환경에서 활성적이었기 때문에 용량 증량 변경이 효능을 제거하지 않고 내약성을 개선할 수 있다고 회사가 믿고 있다고 덧붙였습니다. 제논은 2027년 1분기에 X-NOVA2의 효능 데이터를 맹검 해제할 계획이며, 이는 프로그램 지속 여부와 더 광범위한 정신의학 프로그램을 재설계하는 데 도움이 될 것이라고 밝혔습니다.

회사는 일시 중단 발표 당시 X-NOVA2의 등록률이 80% 이상이었다고 밝혔습니다. 또한 X-NOVA3와 양극성 우울증 연구인 X-CEED는 진행하기 전에 프로토콜 수정, 규제 승인 및 기관 윤리 위원회 승인이 필요할 수 있다고 덧붙였습니다.

통증 포트폴리오, 2상으로 진전

제논은 또한 Two 선두 프로그램인 XEN1701과 XEN1120을 중심으로 구축된 새로운 통증 치료제 사업부에 대해 논의했습니다. 이 프로그램들은 이미 1상 연구를 완료했으며 2027년에 2상 개념 증명 연구에 진입할 것으로 예상됩니다.

• XEN1701은 Nav1.7 억제제입니다.
• XEN1120은 KV7 조절제입니다.
• 세 번째 Nav1.7 분자는 최근 1상에 진입했습니다.
• 회사는 Two 선두 화합물 모두 추가 테스트를 지원하는 인간 노출 수준을 보였다고 밝혔습니다.

XEN1701과 관련하여 경영진은 표적이 강력한 유전적 검증을 가지고 있으며, 회사가 인간 유전학에 의해 시사된 진통 효과를 잠재적으로 재현하기에 충분한 수용체 점유율을 달성했다고 말했습니다. 회사는 또한 기립성 변화 및 기립성 저혈압을 포함한 심혈관 안전성을 모니터링했으며 우려할 만한 신호를 보지 못했다고 밝혔습니다.

XEN1120과 관련하여 제논은 1상 데이터가 인간에게 충분한 노출을 보였으며 전임상 연구가 통증 효능을 뒷받침한다고 밝혔습니다. 경영진은 이전 KV7 분자인 flupirtine이 수십 년 전에 통증 데이터를 보였다고 언급했습니다.

제논은 다음 연구들이 건막류 절제술 및 복부 성형술과 같은 수술 후 모델을 사용하여 급성 통증에 초점을 맞출 것이며, 이는 다른 많은 통증 임상 시험보다 더 빠른 결과를 도출할 수 있다고 말했습니다. 회사는 2상 시작 전에 적절할 때 1상 데이터를 공유할 것으로 예상한다고 밝혔습니다.

Q&A 주요 내용

질의응답 시간 동안 투자자들은 정신의학 프로그램의 일시 중단, 간질 용량 및 통증 프로그램의 진행 속도에 중점을 두었습니다.

• 정신의학 안전성에 대해 경영진은 문제가 새로운 부작용이 아니라 3상 프로필이 더 유리했던 2상 데이터와 다르며 우울증 환자군에 잘 맞지 않을 수 있다는 점이라고 말했습니다.
• 간질 용량에 대해 제논은 의사들이 환자 반응에 따라 다른 용량을 사용할 가능성이 높으며, 15밀리그램이 가장 일반적인 시작점이 될 것으로 예상된다고 밝혔습니다.
• FDA 심사 시기에 대해 회사는 이미 시장에 출시된 항경련제의 수를 고려할 때 우선 심사보다는 표준 심사를 계획하고 있다고 말했습니다.
• 출시 비교에 대해 경영진은 XCOPRI가 azetukalner가 더 넓은 사용 잠재력과 더 간단한 프로필을 가지고 있기 때문에 이상적인 모델이 아니라고 말했습니다.
• 통증에 대해 회사는 1상 결과가 Two 프로그램이 2상 테스트를 정당화할 만큼 충분한 수용체 점유율과 노출을 가지고 있다는 확신을 주었다고 말했습니다.

향후 전망

제논은 파이프라인 전반에 걸쳐 여러 가지 잠재적 촉매제와 함께 다음 해를 맞이합니다.

• 2026년 12월: 미국 간질 학회 회의에서 X-TOLE의 60개월 공개 라벨 간질 데이터.
• 2027년 1분기: 주요 우울 장애에서 X-NOVA2의 맹검 해제 효능 데이터.
• 향후 12개월 동안: azetukalner NDA의 FDA 심사 및 지속적인 상업적 계획.
• 2027년: 급성 통증에서 XEN1701 및 XEN1120에 대한 2상 개념 증명 연구.
• 진행 중: 2027년 1분기 데이터에 따라 정신의학 연구에 대한 프로토콜 업데이트 및 규제 절차.

경영진은 정신의학 프로그램 일시 중단에도 불구하고 간질 프로그램은 변함이 없으며, 비오피오이드 진통제 분야에서 통증을 장기적인 기회로 계속 보고 있다고 밝혔습니다. 회사는 지난 15개월 동안 Three 분자가 1상에 진입했으며, 이는 포트폴리오가 개발 단계로 더욱 깊이 들어가고 있다는 신호라고 말했습니다.

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