유나이티드 테라퓨틱스, 번스타인 포럼서 성장 베팅 확대

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유나이티드 테라퓨틱스 (UTHR)는 2026년 9월 23일 수요일 번스타인 인사이트: 헬스케어 리더 및 파괴자 – 제3차 연례 헬스케어 포럼에서 폐섬유증, 폐동맥 고혈압 및 장기 제조를 기반으로 한 광범위한 성장 계획을 설명했습니다. 경영진은 회사가 급격한 확장기에 진입하고 있다고 밝혔으나, 틈새 전문 기업에서 훨씬 더 큰 생명공학 제약사로 전환하는 데 따른 어려움도 인정했습니다.

주요 내용

• 유나이티드 테라퓨틱스는 약 200억 달러의 시장 가치를 고려할 때, 스스로를 전통적인 업계 리더가 아닌 파괴자(disruptor)로 본다고 밝혔습니다.
• 회사는 Tyvaso 프로그램과 1일 1회 복용하는 Ralpi 분자를 포함한 폐섬유증 후기 단계의 진행 상황을 강조했습니다.
• 경영진은 이종 이식이 주요 사업이 될 수 있으며, 첫 환자들이 이미 이식받았고 상업 시설이 계획되어 있다고 말했습니다.
• 회사는 또한 CLIMB를 통해 AI 및 디지털 모델링을 활용하여 신약 개발을 안내하고 위험을 줄이고 있습니다.
• 자본 배분은 여전히 초점이며, 미래 제조 역량에 대한 투자와 함께 20억 달러 규모의 자사주 매입 프로그램이 진행 중입니다.

회사 전략 및 시장 지위

설립자이자 최고경영자(CEO)인 마틴 로스블랫(Martine Rothblatt) 박사는 유나이티드 테라퓨틱스가 폐동맥 고혈압에서 시작된 초기 단계를 훨씬 뛰어넘어 발전했다고 말했습니다. 회사는 그녀의 딸 제네시스가 당시 승인된 약물이 없던 폐동맥 고혈압 진단을 받은 지 25년 전 설립되었습니다. 로스블랫은 현재 이 사업이 개발 및 상업화 단계에 있는 14개의 중요한 제품과 약 6개의 출시된 제품을 보유하고 있다고 말했습니다.

그녀는 회사의 현재 시가총액이 약 200억 달러라는 점을 지적하며, 회사를 리더보다는 "파괴자"로 묘사했습니다. 그녀는 "우리는 파괴자"라며, 파괴는 일시적인 단계가 아니라 회사의 문화의 일부라고 덧붙였습니다.

로스블랫은 또한 회사의 간소한 구조가 강점이라고 말했습니다. 유나이티드 테라퓨틱스는 약 1,700명의 직원을 보유하고 있으며, 직원 1인당 약 200만 달러의 매출을 올리고 있는데, 이는 비교 가능한 회사들 중 길리어드 사이언스만이 능가하는 수치라고 그녀는 말했습니다. 그녀는 회사가 직원들이 필요하다고 생각하는 것보다 적은 자원으로 의도적으로 운영되며, 이는 강력한 성과를 장려하기 위한 "다윈주의적" 접근 방식이라고 말했습니다.

재무 결과 및 자본 배분

제임스 에지몬드(James Edgemond) 최고재무책임자(CFO)와 로스블랫은 회사가 주주들에게 현금을 환원하면서도 자본을 신중하게 사용하고 있다고 말했습니다.

• 이사회는 20억 달러 규모의 자사주 매입 프로그램을 승인했으며, 경영진은 이를 실행하고 있다고 밝혔습니다.
• 유나이티드 테라퓨틱스는 현재 시가총액이 약 200억 달러라고 밝혔습니다.
• 회사는 약 1,700명의 직원을 보유하고 있으며, 직원 1인당 약 200만 달러의 매출을 올리고 있다고 말했습니다.
• Tyvaso의 ILD(간질성 폐질환) 적응증에서 연간 10억 달러 이상을 포함하여 여러 승인된 제품들이 이미 상당한 매출을 창출하고 있다고 밝혔습니다.
• 경영진은 장기 제조 시설에 대한 예상 자본 수요를 초기 부지당 15억~20억 달러에서 보다 효율적인 단계별 건설 모델로 줄였다고 말했습니다.

로스블랫은 회사의 자본 계획이 필요보다 너무 앞서 건설하기보다는 임상 진행 및 상업적 수요에 맞게 설계되었다고 말했습니다. 그녀는 이러한 접근 방식이 유나이티드 테라퓨틱스가 미래 제조 규모 확장을 준비하면서도 자사주 매입 자금을 조달할 수 있게 한다고 말했습니다.

폐섬유증 및 Tyvaso 파이프라인

컨퍼런스 콜에서 논의된 가장 유망한 단기 상업적 기회는 폐섬유증이었습니다. 로스블랫은 특발성 폐섬유증(IPF)에 대한 회사의 분무형 Tyvaso 프로그램이 "폐섬유증에 시도되거나 개발된 어떤 약물보다 환자 결과에서 가장 큰 개선을 가져왔다"고 말했습니다.

그녀는 New England Journal of Medicine에 발표된 결과가 노력성 폐활량(FVC) 감소율의 감소를 보여주며, 이는 많은 환자들에게 수년간의 추가 수명을 의미할 수 있다고 말했습니다. 많은 환자들이 60대에 있습니다.

유나이티드 테라퓨틱스는 치료 대상 시장이 폐동맥 고혈압보다 훨씬 크다고 밝혔습니다.

• 특발성 폐섬유증 환자 약 100,000명.
• 진행성 폐섬유증 환자 약 300,000명.
• IPF 및 PPF 기회를 합쳐 총 환자 약 400,000명.
• 폐동맥 고혈압 시장 환자 약 50,000명.

회사는 FDA가 IPF 및 PPF에 대한 분무형 Tyvaso의 신약 승인 신청(NDA)을 수락했으며, PDUFA 심사 완료일은 2025년 초라고 밝혔습니다. 또한 DPI Tyvaso는 이미 승인되어 PH-ILD에서 가장 많이 처방되는 제품이며, IPF 및 PPF로 확장되고 있다고 덧붙였습니다.

경영진은 회사가 최근 출시를 준비하기 위해 영업 인력을 두 배로 늘렸으며 유럽에서도 확장할 계획이라고 말했습니다.

기타 제품 프로그램

유나이티드 테라퓨틱스는 Tyvaso 외에도 광범위한 파이프라인을 제시했습니다.

• ILD, IPF, PPF를 위한 기침 완화제 CoughLess Trezmi는 소프트 미스트 흡입제 제형입니다. 회사는 올해 말까지 NDA 제출 및 2025년 출시를 예상하고 있습니다.
• IPF, PPF, ILD를 위한 1일 1회 복용 Ralpi는 1일 1회 투여, 트레프로스티닐(treprostinil)보다 강력한 항섬유화 활성, 그리고 2040년대까지의 특허 보호를 특징으로 하는 새로운 분자입니다. 상업화는 2030년까지 예상됩니다.
• 폐동맥 고혈압을 위한 1일 1회 경구약 Ralinepag는 2025년 6월 24일 PDUFA 심사 완료일과 함께 FDA에 제출되었습니다. 경영진은 이 분야에서 임상적 개선을 보인 유일한 약물이며 단순한 느린 감소가 아니라고 말했습니다.
• PDE5 억제제 및 ERA와 단일 알약으로 결합된 Ralinepag 삼중 병용 요법도 개발 중입니다.
• COPD-PH를 위한 TRESMI는 현재 승인된 약물이 없는 600,000명의 환자를 대상으로 합니다.
• 폐동맥 고혈압을 위한 응급 흡입제 ILO Tra는 두 가지 프로스타사이클린 유형 분자를 결합하며, 이 분야 최초의 응급 흡입제가 될 것입니다.

로스블랫은 1일 1회 복용 Ralpi가 약리학적 특성과 현재 시장을 훨씬 넘어 회사의 도달 범위를 확장할 잠재력 때문에 회사의 가장 중요한 미래 약물이 될 수 있다고 말했습니다.

장기 이식 및 이종 이식

또 다른 주요 주제는 이종 이식이었는데, 이는 결국 유나이티드 테라퓨틱스의 두 번째 대규모 사업이 될 수 있습니다. 회사는 거부 반응을 줄이기 위해 10가지 유전자 변형이 있는 유전자 변형 돼지 장기를 개발하고 있습니다.

경영진은 신장 이종 이식 등록 시험에 이미 첫 네 명의 환자가 등록되어 이식받았다고 말했습니다. 2025년에는 두 명의 추가 환자가 계획되어 있으며, 회사는 여섯 번째 이식 후 규제 당국에 데이터를 제출할 예정입니다. 진행이 계속된다면, 이 시험은 30명의 환자로 확장될 수 있으며, 2028년까지 등록을 완료하고 2030년에 상업적 출시를 목표로 하고 있습니다.

회사는 또한 FDA의 10유전자 돼지 심장 승인을 받아 심장 이종 이식 시험도 병행하고 있다고 밝혔습니다.

유나이티드 테라퓨틱스는 버지니아, 미네소타, 텍사스에 3개의 상업적 이종 이식 장기 생산 시설을 개발 중이며, 각 시설은 2030년까지 연간 1,000개의 이종 이식 장기를 생산하도록 설계되었습니다.

로스블랫은 또한 UThymoKidney 및 UHeart 프로그램을 설명했는데, 여기에는 수혜자의 면역 체계가 장기를 자신의 것으로 인식하도록 훈련시키기 위해 돼지 흉선(thymus gland)이 포함됩니다. 그녀는 목표가 이식 후 Two~3개월 이내에 환자가 면역 억제 치료를 중단할 수 있도록 하는 것이라고 말했습니다.

회사는 이 작업을 주요 미충족 수요에 대한 대응으로 설명했습니다. 약 100,000명이 장기 이식 대기자 명단에 있으며, 훨씬 더 많은 환자들이 장기를 기다리다가 투석 중 사망한다고 밝혔습니다. 로스블랫은 일부 이종 신장 수혜자들이 이미 뉴욕시 지역에서 활동하고 있다고 말했습니다.

CLIMB 및 디지털 신약 개발

유나이티드 테라퓨틱스는 또한 자사의 전산 분자 생물학 연구실인 CLIMB를 강조했습니다. 로스블랫은 이 그룹이 수년 전 폐의 기도 및 혈관 측면을 모두 포함하는 막 결합 수용체 수준에서 폐에 대한 고도로 상세한 디지털 모델을 구축하기 위해 결성되었다고 말했습니다.

그녀는 회사가 존스 홉킨스(Johns Hopkins)에서 전체 AI 전산 생물학 팀을 고용했으며, 현재 폐동맥 고혈압 및 폐섬유증에 맞춰 조정된 세계에서 가장 상세한 폐 디지털 AI 모델을 보유하고 있다고 믿고 있다고 말했습니다.

경영진은 이 모델이 이미 실질적인 가치를 보여주었다고 말했습니다.

• 예상된 노력성 폐활량 개선은 105밀리리터였으나 실제 연구 결과는 100밀리리터였습니다.
• 폐동맥 고혈압에서 Ralinepag의 성공을 정확하게 예측했습니다.
• 다른 회사 분자들의 실패도 예측하여 유나이티드 테라퓨틱스가 라이선스 비용을 절감하는 데 도움을 주었습니다.

회사는 여러 대형 제약사들이 이 모델에서 분자를 테스트하는 데 관심을 보이고 있다고 말했습니다.

기업 문화 및 리더십 관점

로스블랫은 토론의 일부를 회사 문화와 정체성에 할애했습니다. 직원들은 "유니테리언(Unitherians)"이라고 불리며, 회사는 이메일 주소로 unither.com 도메인을 사용합니다. 그녀는 문화가 민첩성, 환자 중심, 그리고 폐, 섬유증 및 이식 프로그램 전반에 걸친 작업에 기반을 두고 있다고 말했습니다.

그녀는 또한 회사의 접근 방식을 자신의 배경과 연결했습니다. 로스블랫은 이전에 시리우스 XM을 설립하고 이끈 후 유나이티드 테라퓨틱스를 설립했으며, 위성 라디오 회사와 생명공학 제약사를 모두 이끈 유일한 사람일 것이라고 말했습니다. 그녀는 대학에서 생물학을 공부하지 않았지만, 인체를 분자와 수용체가 신호와 주파수처럼 상호 작용하는 통신 시스템에 비유했습니다.

에지몬드는 회사의 최근 임상 시험 결과가 폐동맥 고혈압 회사에서 폐섬유증 회사로 정체성을 바꾸는 데 도움이 되었다고 말했습니다.

미래 전망

경영진은 향후 몇 년 동안 일련의 촉매제가 나타날 수 있다고 말했습니다.

• 2025년 초: IPF에 대한 분무형 Tyvaso의 FDA 결정.
• 2025년: CoughLess Trezmi의 NDA 제출 및 가능한 출시.
• 2025년: PPF 연구의 눈가림 해제.
• 2025년 6월 24일: Ralinepag의 FDA 결정일.
• 2025년: 두 명의 추가 신장 이종 이식 환자 계획.
• 2028년까지: 이종 신장 등록 시험 등록 및 UThymoKidney 및 UHeart 등록 완료.
• 2030년까지: 1일 1회 복용 Ralpi 및 이종 이식 제품의 상업적 출시.

로스블랫은 회사의 프로그램이 폐 및 이식 기회를 결합하여 성공한다면 궁극적으로 연간 약 1,000억 달러의 제약 매출을 달성할 수 있다고 말했습니다. 그녀는 이러한 수준의 매출이 유나이티드 테라퓨틱스를 글로벌 제약사 중 최고 수준으로 끌어올릴 것이라고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간에서 로스블랫은 회사가 스스로를 파괴자로 묘사한 점으로 돌아왔습니다. 그녀는 회사의 시장 가치가 여전히 너무 작아 제약 또는 생명공학 분야의 리더로 불리기 어렵기 때문에 이 표현이 적절하다고 말했습니다.

그녀는 또한 회사의 연례 보고서가 수동적인 감독이 아닌 능동적인 파괴를 보여준다고 말했습니다. 그녀는 "우리의 문화는 파괴적"이라며, 회사의 핵심 신조는 장기 개발 및 폐섬유증을 포함하여 "권위에 의문을 제기하고 무관심의 통로를 식별하는 것"이라고 덧붙였습니다.

로스블랫은 파괴가 회사가 성장을 멈출 계획이 아니라고 말했습니다. 그녀는 "우리에게 파괴자가 되는 것은 안주할 영광이 아니며, 그 후에 리더가 되는 것도 아니다"라며, "우리에게 파괴자는 문화이다"라고 말했습니다.

독자들은 아래의 전체 녹취록을 참조하여 토론 및 회사의 장기 계획에 대한 추가 세부 정보를 확인할 수 있습니다.

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