Palisade Bio, Stifel 포럼서 PDE4 전략 임상 Two(2)상 진입

Investing.com — 2026년 9월 23일 수요일 — Palisade Bio (PALI)는 Stifel 2026 가상 면역 및 염증 포럼을 통해 염증성 및 섬유증성 질환 치료제인 1일 1회 경구용 PDE4 억제제 전구약물 PALI-2108을 중심으로 한 임상 전략을 발표했습니다. 회사 측은 초기 데이터가 이러한 접근 방식을 뒷받침한다고 밝혔지만, 임상 단계 바이오 기업이 흔히 겪는 위험에 직면해 있습니다. 즉, 적은 임상 1상 환자 수, 더 큰 규모의 연구에서 효능을 확인해야 할 필요성, 그리고 결과 발표까지의 긴 기다림 등입니다.

주요 내용

• Palisade Bio는 PALI-2108이 PDE4 억제 작용을 원위부 회장 및 대장에 직접 전달하도록 설계되어, 해당 계열의 약물에서 제한적인 내약성 문제를 피하는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔습니다.
• 임상 1상 데이터는 궤양성 대장염 및 섬유협착성 크론병 모두에서 임상 활성을 보였으며, 적은 수의 궤양성 대장염 코호트에서 5명 중 5명 반응을, 크론병 코호트에서 평균 SES-CD 점수 47.5% 감소를 포함합니다.
• 회사 측은 Two(2)개의 임상 Two(2)상 연구를 시작했습니다: 궤양성 대장염 치료를 위한 ASCENTRA-UC와 크론병 치료를 위한 ASCENTRA-CD입니다.
• Palisade Bio는 2024년 6월 말 기준으로 1억 2,500만 달러의 현금을 보유하고 있으며 장기 부채는 없으며, 이 현금으로 Two(2)개 프로그램의 주요 이정표에 필요한 자금을 조달할 것으로 예상하고 있습니다.
• ASCENTRA-UC의 주요 데이터는 2027년 하반기에, ASCENTRA-CD의 주요 데이터는 2028년 1분기에 발표될 예정입니다.

임상 전략 및 작용 기전

경영진은 회사의 주요 목표가 PALI-2108을 유의미한 효능과 차별화된 안전성 프로파일을 가진 단독 요법으로 확립하는 것이라고 밝혔습니다. 이 약물은 질병 부위인 말단 회장과 대장에서 생체 활성화되는 전구약물입니다. 이러한 설계는 상부 위장관 노출을 제한하고, 과거 PDE4 억제제들을 제약했던 부작용을 줄이기 위함입니다.

• 회사 측은 이러한 접근 방식이 염증성 장 질환에서 PDE4 억제의 가치를 더욱 발휘하기 위함이라고 밝혔습니다.
• 경영진은 이 약물이 IC90 역치 이상의 지속적인 노출을 제공하며, 표적화된 회장 및 대장 분포를 보인다고 말했습니다.
• 1일 1회 투여 요법은 1일 Two(2)회 투여가 필요한 기존 PDE4 치료제와의 핵심적인 차이점입니다.
• Palisade Bio는 전구약물 설계가 전신 PDE4 억제제에서 흔히 나타나는 메스꺼움, 구토, 설사 및 두통을 피하는 데 도움이 된다고 밝혔습니다.

최고 의학 책임자 미치 존스(Mitch Jones)는 PDE4 약물의 역사적 과제는 투여량을 제한하는 부작용 없이 충분한 활성을 얻는 것이었다고 말했습니다. 그는 궤양성 대장염에서 연구된 apremilast와 중국에서 진행된 임상 Two(2)상 연구에서 위약군 대비 더 큰 관해율 차이를 보인 Hengrui Pharma의 afamelanotide를 언급했습니다.

존스는 "PDE4의 내약성 문제 중 일부는 상부 위장관 조직에 직접 노출되는 것입니다. 이는 CFTR 매개 분비성 설사를 유발합니다. 국소적으로 생체 활성화하는 전구약물 접근 방식에서는 상부 위장관 조직이 활성 PDE4 억제제에 노출되지 않습니다."라고 말했습니다.

임상 1상 결과

Palisade Bio는 임상 1상 연구에서 환자 수가 적었지만, 활성 및 내약성에 대한 초기 신호를 확인했다고 밝혔습니다.

• 궤양성 대장염 환자 5명 코호트에서, 30mg을 1일 Two(2)회 7일간 투여 후 5명 모두 임상 반응을 달성했습니다.
• 궤양성 대장염 환자 5명 중 Two(2)명은 내시경적 반응 및 관해를 달성했습니다.
• 회사 측은 궤양성 대장염 그룹에서 수정된 Mayo 점수 구성 요소, 조직학 및 염증성 마커의 개선도 보였다고 밝혔습니다.
• 섬유협착성 크론병 환자 5명 코호트에서는 20~30mg을 1일 1회 14일간 투여했으며, 평균 SES-CD 점수가 47.5% 감소했습니다.
• 크론병 환자 5명 중 Two(2)명은 내시경적 반응 및 관해를 달성했습니다.
• 회사 측은 크론병 데이터가 말단 회장에서 조직 노출 및 표적 결합의 직접적인 증거를 보였다고 밝혔습니다.

경영진은 임상 1상 프로그램에 450mg까지의 단회 투여 시험과 1일 100mg 또는 1일 Two(2)회 50mg까지의 반복 투여 시험이 포함되었다고 밝혔습니다. 또한 모든 임상 Two(2)상 후보 용량이 투여 간격 전반에 걸쳐 약리학적으로 유의미한 노출을 생성했다고 언급했습니다.

중요하게도, 회사 측은 해당 계열의 전신 약물에서 나타나는 전형적인 PDE4 부작용이 관찰되지 않았다고 밝혔습니다. 경영진은 PDE4 억제제의 대부분의 내약성 문제는 일반적으로 치료 시작 후 며칠 이내에 나타나며, 국소 생체 활성화 전략이 이러한 문제를 피하기 위해 설계되었다고 말했습니다.

궤양성 대장염 임상 Two(2)상 프로그램

Palisade Bio는 궤양성 대장염에 대한 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 Two(2)b상 연구인 ASCENTRA-UC를 시작했습니다. 회사 측은 북미 및 유럽 전역에서 204명의 환자를 등록할 계획입니다.

• 환자들은 1일 1회 15mg, 1일 1회 30mg 또는 위약에 균등하게 배정됩니다.
• 유도 기간은 12주간 지속됩니다.
• 1차 평가 변수는 수정된 Mayo 점수로 측정된 12주차 임상 관해입니다.
• 이 연구는 위약 관해율 12.5%와 치료 이점 20%포인트를 기준으로 90%의 검정력을 갖습니다.
• 2차 평가 변수에는 절대 관해율, 위약과의 차이, 내시경적 개선, 용량 반응, 내약성 및 유지 기간 동안의 지속성이 포함됩니다.

최고경영자(CEO) JD 핀리(JD Finley)는 회사 측이 성공을 Two(2)가지 방식으로 보고 있다고 말했습니다. 첫째, 연구가 통계적 및 임상적으로 유의미한 개선을 보이는지 여부, 둘째, 전체 데이터 패키지가 차별화된 제품 프로파일을 뒷받침하는지 여부입니다.

핀리는 "우리는 궤양성 대장염 시험의 성공을 Two(2)가지 수준에서 생각합니다. 첫째, 성공적인 임상 Two(2)상 연구를 구성하는 요소는 무엇이며, 둘째, 차별화된 제품 프로파일을 구성하는 요소는 무엇일까요? 연구 수준에서 1차 목표는 12주차에 수정된 Mayo 임상 관해 점수에서 통계적 및 임상적으로 유의미한 개선을 입증하는 것입니다... 제품 수준에서는 데이터의 총체성을 살펴볼 것이며, 여기에는 절대 관해율, 위약과의 차이, 내시경적 개선, 용량 반응, 내약성, 그리고 궁극적으로 유지 기간 동안의 지속성이 포함될 것입니다."라고 말했습니다.

크론병 임상 Two(2)상 프로그램

회사 측은 또한 중등도 내지 중증 크론병에 대한 공개 라벨 임상 Two(2)상 개념 증명 연구인 ASCENTRA-CD를 진행하고 있습니다. 약 60명의 환자를 등록할 계획입니다.

• 1차 평가 변수는 12주차 중앙 판독 내시경적 반응입니다.
• 2차 측정치에는 임상 결과, 바이오마커, 약동학 및 약력학 데이터가 포함됩니다.
• Palisade Bio는 공개 라벨 설계가 섬유협착성 크론병에서 이미 관찰된 고무적인 인체 데이터를 반영한다고 밝혔습니다.
• 회사 측은 객관적인 평가 변수가 위약 우려를 줄이는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.
• 경영진은 비슷한 공개 라벨 임상 Two(2)a상 접근 방식의 선례로 Prometheus의 APOLLO-CD 프로그램(이후 Merck가 인수)을 언급했습니다.

핀리는 더 넓은 중등도 내지 중증 크론병 환자군이 섬유협착성만 다루는 연구보다 더 큰 시장 기회를 제공하며, 섬유협착성 환경은 장기적으로 중요한 기회로 남아있다고 말했습니다. 그는 또한 공개 라벨 설계가 2027년 중간 데이터 공개의 여지를 남긴다고 덧붙였습니다.

임상 기관 활성화 및 규제 진행 상황

Palisade Bio는 궤양성 대장염 연구의 등록이 예정보다 빠르게 진행되고 있다고 밝혔습니다. 회사 측은 예정된 미국 임상 기관 30곳 중 3분의 Two(2)가 이미 활성화되었으며, 약 115개 기관으로 구성된 글로벌 네트워크가 개발 중이라고 말했습니다.

• 회사 측은 염증성 장 질환 연구 경험이 있는 임상시험수탁기관(CRO)의 지원을 받고 있습니다.
• 모집 전문가들은 소화기 내과 네트워크를 통해 환자를 파악하고 있습니다.
• 경영진은 스테로이드 관리 및 오프라벨 사용 방지를 포함한 프로토콜 준수와 관련하여 임상 기관과 협력하고 있다고 말했습니다.
• ASCENTRA-UC에 대한 미국 IND 승인은 2024년 6월에 이루어졌습니다.
• 캐나다 CTA 승인은 2024년 9월에 이어졌습니다.
• 동유럽 및 서유럽에서 추가 승인이 예상됩니다.

재무 상태

회사 측은 재무 상태가 실행에 집중할 여력을 제공한다고 밝혔습니다. 핀리는 Palisade Bio가 2024년 6월 30일 기준으로 약 1억 2,500만 달러의 현금을 보유하고 있었으며 장기 부채는 없었다고 말했습니다.

• 경영진은 기존 현금으로 Two(2)개의 임상 Two(2)상 프로그램의 주요 임상 이정표까지 운영 자금을 조달할 수 있을 것이라고 말했습니다.
• 여기에는 ASCENTRA-UC 및 ASCENTRA-CD의 주요 결과 발표가 포함됩니다.
• 회사 측은 탄탄한 현금 포지션을 통해 단기 자금 조달보다는 임상 개발에 계속 집중할 수 있다고 밝혔습니다.

경쟁 구도 및 시장 포지셔닝

Palisade Bio는 PALI-2108을 이전 PDE4 접근 방식을 개선하기 위한 광범위한 노력의 일환으로 제시했습니다. 경영진은 작용 기전은 검증되었지만, 해당 분야가 활성 및 부작용 간의 상충 관계에 어려움을 겪어왔다고 말했습니다.

• 1일 Two(2)회 PDE4 억제제인 apremilast는 궤양성 대장염에서 31% 이상의 임상 관해율을 보였으며, 이는 위약보다 약 20%포인트 높은 수치라고 회사 측은 밝혔습니다.
• Hengrui Pharma의 afamelanotide는 중국에서 진행된 맹검 임상 Two(2)상 연구에서 고용량에서 약 57%, 위약군에서 13%의 관해율을 보였습니다.
• Palisade Bio는 표적 생체 활성화 전략이 치료 범위를 넓히고 더 높은 효능을 지원할 수 있다고 말했습니다.
• 회사 측은 또한 Verona 및 Arcutis를 포함한 흡입형 및 국소 PDE4 프로그램의 선례를 표적 전달이 효과적일 수 있다는 증거로 제시했습니다.

향후 전망

Palisade Bio는 ASCENTRA-UC의 주요 데이터를 2027년 하반기에 발표할 것으로 예상합니다. ASCENTRA-CD의 경우, 회사 측은 12주차 내시경적 개선 반응 데이터를 2028년 1분기에 발표할 예정입니다.

• 회사 측은 2027년 중 크론병 연구의 중간 데이터를 공개할 수 있다고 밝혔습니다.
• 경영진은 Now(지금)의 최우선 순위는 단독 요법으로서 효능, 안전성 및 내약성을 입증하는 것이라고 말했습니다.
• 장기적으로 회사 측은 PDE4 억제가 다른 염증성 장 질환(IBD) 기전과 함께 작용할 수 있으므로 병용 요법의 가능성도 보고 있습니다.
• Now(지금)로서는 PALI-2108이 단독으로 유의미한 이점을 제공할 수 있음을 보여주는 데 집중하고 있습니다.

Q&A 주요 내용

토론 중에 경영진은 몇 차례 같은 핵심 요점을 반복했습니다. 즉, 약물의 장내 국소 활성화가 이전 약물들을 제한했던 부작용 없이 PDE4 억제의 이점을 포착하는 데 도움이 될 수 있다고 믿는다는 것입니다.

• 핀리는 이 설계가 해당 계열의 내약성 문제를 해결하기 위해 특별히 고안되었다고 말했습니다.
• 존스는 회사의 임상 1상 데이터가 목표 부위의 조직 노출을 뒷받침하며, 지금까지 완료된 단기 연구에서 전형적인 PDE4 부작용이 없었다고 밝혔습니다.
• 경영진은 1일 1회 15mg 및 30mg으로의 임상 Two(2)상 용량 선택이 임상 1상 약동학 및 약력학 모델링을 기반으로 한다고 말했습니다.
• 회사 측은 1일 1회 45mg 미만에서 최대 조직 노출에 도달했으며, 이것이 최종 용량 선택에 도움이 되었다고 밝혔습니다.

투자자들은 Now(이제) 초기 임상 신호가 더 큰 규모의 대조 연구에서도 유지될 수 있을지 지켜볼 것입니다.

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