Cantor 컨퍼런스서 BioAge Labs, 망막 질환으로 초점 전환

Investing.com — BioAge Labs(BIOA)는 2026년 9월 11일 금요일에 개최된 제12회 Cantor Fitzgerald 세계 헬스케어 컨퍼런스에서 변화하는 심혈관 질환 환경에 적응하면서도 깊이를 더해가는 파이프라인을 공개했습니다. 크리스틴 포트니 최고경영자(CEO)는 최근 광범위한 분야에서 임상시험 실패가 새로운 의문을 제기함에 따라, 회사가 염증 플랫폼의 망막 질환 및 기타 비심혈관 용도에 더욱 집중하고 있다고 밝혔습니다.

회사는 선도적인 NLRP3 억제제인 BGE-102의 강력한 초기 데이터를 강조했으며, 2029년까지 운영 자금을 조달할 수 있는 충분한 현금 보유액을 보유하고 있다고 덧붙였습니다. 동시에 BioAge는 계획된 3상 심혈관 임상 연구를 일시 중단하고 당뇨병성 황반 부종, 지도형 위축 및 별도의 아펠린 작용제 프로그램으로 관심을 돌리고 있다고 밝혔습니다.

핵심 요약

• BioAge는 선도 약물 BGE-102가 강력한 뇌 침투성과 바이오마커 효과를 보였으며, 계열 내 최고(best-in-class) NLRP3 억제제로서의 입지를 뒷받침한다고 밝혔습니다.
• 회사는 Novo Nordisk의 ZEUS 임상시험 실패 이후 계획된 3상 죽상경화성 심혈관 질환(ASCVD) 임상시험을 일시 중단하고, 대신 당뇨병성 황반 부종과 같은 망막 질환에 집중하고 있습니다.
• BioAge는 2분기 기준 약 3억 8천만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 이 자금으로 2029년까지 운영이 가능하다고 말했습니다.
• 아펠린 프로그램은 경구용 및 주사제 버전 모두 개발 중이며, 2024년 말까지 임상시험계획(IND) 신청을 목표로 하고 있습니다.
• 일라이릴리(Eli Lilly) 및 Novartis와의 전략적 협력은 노화 생물학 데이터를 활용하여 새로운 표적을 찾는 회사의 장기 계획의 일부로 남아있습니다.

재무 결과

BioAge는 컨퍼런스콜에서 새로운 실적 수치를 보고하지 않았지만, 경영진은 재무 건전성을 강조했습니다.

• 2분기 기준 현금 및 현금성 자산은 약 3억 8천만 달러였습니다.
• 경영진은 이 현금이 모든 계획된 이정표를 달성하고 2029년까지 회사를 지원할 것이라고 말했습니다.
• 이 자금은 당뇨병성 황반 부종(DME) 연구, 심혈관 연구 및 한두 가지 추가 적응증을 포함한 NLRP3 프로그램에 사용될 예정입니다.
• 또한 재무제표는 경구용 및 비경구용 제형 모두의 임상 진입을 통해 아펠린 프로그램을 지원할 것으로 예상됩니다.

운영 현황

BioAge의 선도 프로그램은 경구용 NLRP3 억제제인 BGE-102로, 약동학, 약력학, 투여량 전반에 걸쳐 차별화된 프로필을 보여주었다고 회사는 밝혔습니다.

• 뇌 침투성: 회사는 BGE-102가 0.7의 Kp,uu,csf 수치를 기록했으며, 이를 계열 내 최고(best in class)라고 설명했습니다.
• 염증 표지자: 더 높은 용량에서, 이 약물은 비만 및 염증 환자군에서 3주 만에 98%의 IL-1β 억제 및 86%의 CRP 감소를 보였습니다.
• 투여량: BioAge는 60mg 용량이 24시간 동안 IC90 커버리지를 제공하여 1일 1회, 100mg 미만 투여를 지원한다고 밝혔습니다.
• 안전성: 회사는 이 약물이 3개월의 임상 투여 기간 동안 깨끗한 안전성 프로필을 보였다고 말했습니다.
• 경쟁사 비교: 경영진은 Ventyx의 데이터와 비교하며, Ventyx의 CRP 감소율은 3개월 시점에 약 70%였으며 BGE-102의 바이오마커 프로필이 더 강력해 보인다고 언급했습니다.

포트니는 회사의 1상 데이터가 약물의 광범위한 가능성을 뒷받침한다고 말했습니다.

그녀는 "올해 초 전체 1상 데이터 세트에서 계열 내 최고 수준의 뇌 침투성, IL-1β 억제뿐만 아니라 CRP 감소 가능성을 보여주었다"고 말했습니다.

BioAge는 또한 NLRP3에 대한 새로운 결합 부위에 대한 특허를 보유하고 있으며, 이는 경쟁사 대비 화학적 우위를 제공한다고 믿고 있습니다. 회사는 해당 특허가 해당 포켓에 결합하는 다른 분자에 대한 청구권을 포함한다고 밝혔습니다.

심혈관 전략 및 ZEUS 효과

BioAge는 Novo Nordisk의 ZEUS 임상시험이 IL-6 억제로 주요 심혈관 부작용을 개선하는 데 실패한 후, 왜 심혈관 계획을 늦추는지 설명하는 데 많은 시간을 할애했습니다.

• 회사는 계획된 3상 죽상경화성 심혈관 질환(ASCVD) 임상시험을 일시 중단한다고 밝혔습니다.
• 경영진은 이번 중단이 ZEUS 결과와 심근경색 후 환자군을 대상으로 한 Novo의 진행 중인 ARTEMIS 연구에서 더 많은 데이터가 필요하다는 점을 반영한다고 말했습니다.
• BioAge는 이번 실패가 NLRP3를 메커니즘으로서 무효화하지는 않는다고 밝혔습니다.
• 포트니는 IL-6가 초기 심혈관 연구에서 IL-1β와 함께 나타난 것과 동일한 효과를 내기에는 너무 하류에 있을 수 있다고 주장했습니다.

포트니는 "우리가 아는 것은 IL-1β가 효과가 있는 것처럼 보이며, IL-6는 당연히 IL-1β에 영향을 미치지 않는다는 것입니다. NLRP3는 그렇습니다. 그것은 정형적인 표지자입니다. 1상에서는 NLRP3 약물이 어떻게 작용하는지 보기 위해 IL-1 억제를 확인합니다. 따라서 심혈관 질환에 필요한 효과를 내기에는 너무 하류에 있을 수 있습니다"라고 말했습니다.

BioAge는 가장 유용한 ZEUS 후속 데이터는 하위 그룹 분석일 가능성이 높지만, 위험비가 1에 가까웠다는 점을 고려할 때 이러한 분석의 가치가 제한될 수 있다고 덧붙였습니다.

망막 질환 집중

BioAge는 망막 질환, 특히 당뇨병성 황반 부종(DME)이 이제 BGE-102의 주요 우선순위라고 밝혔습니다.

• 회사는 최근 DME 임상시험 설계를 바이오마커 결과보다는 효능에 초점을 맞추도록 변경했습니다.
• 이 연구는 현재 180명의 환자를 포함하며, 최고교정시력(BCVA)에서 4글자 개선을 목표로 합니다.
• BGE-102의 세 가지 용량 수준, 위약 및 VEGF 치료제와의 병용 투여군을 포함합니다.
• 결과는 2025년 하반기에 발표될 예정입니다.
• BioAge는 이 설계가 대기 관찰 중인 환자, VEGF 비반응자 및 VEGF 반응자를 모두 포함한다고 밝혔습니다.

포트니는 현재 치료법이 안구 주사를 필요로 하기 때문에 아직 치료받지 못하는 많은 환자들에게 단독 요법이 도달할 수 있다고 말했습니다.

그녀는 "단독 요법은 현재 어떤 치료법도 없는 환자군, 즉 많은 환자들에게 실제로 도움이 될 수 있습니다. 특히 저는 40%에 달하는 대기 관찰 범주를 생각합니다. 이 범주는 질병이 진행되고 있다는 것을 알지만, 눈에 주사를 맞을 만큼 심각하지는 않은 경우입니다"라고 말했습니다.

BioAge는 DME 임상시험이 이번 주에 시작되었으며, 데이터가 긍정적일 경우 확증 임상시험으로의 직접적인 전환을 지원할 수 있다고 밝혔습니다.

회사는 또한 지도형 위축을 두 번째 망막 질환 기회로 지목했습니다.

• BioAge는 이 분야에 상당한 상업적 성장 가능성이 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 강력한 보호 효과를 보인 자체 자연 노화 동물 모델을 인용했습니다.
• 경영진은 또한 Inflammasome Therapeutics의 초기 인체 데이터에서 보체 억제제보다 우수한 병변 크기 감소를 보였다고 언급했습니다.
• Kodiak Sciences의 데이터에 따라 더 작은 염증성 안구 질환인 MECE도 주시하고 있습니다.

아펠린 프로그램 및 근육 보존

BioAge는 또한 별도의 성장 동력으로 보고 있는 아펠린 작용제 프로그램에 대해서도 논의했습니다.

• 회사는 2024년 말까지 임상시험계획(IND)을 신청할 것으로 예상합니다.
• 경구용 및 주사제 버전 모두 개발 중이며, 개발 일정이 거의 비슷합니다.
• 경구용 버전은 비만 및 인크레틴 약물과의 병용 사용을 목표로 합니다.
• 주사제 버전은 주로 노인 인구의 근육 보존을 목표로 합니다.

BioAge는 이 프로그램이 노인을 대상으로 한 1상 침상 안정 연구에서 하체 움직임 없이 10일 후 근육 위축에 대한 보호 효과를 보였다는 점에 의해 뒷받침된다고 밝혔습니다.

경영진은 전임상 연구 결과에 따르면 APJ 작용제를 인크레틴과 병용하면 추가적인 체중 감소와 더 나은 신체 구성을 얻을 수 있다고 말했습니다. 포트니는 경구용 복합제가 tirzepatide와 유사한 체중 감소를 제공하거나 이를 능가할 수 있다면 특히 매력적일 것이라고 말했습니다.

그녀는 "만약 APJ 작용제와 같은 다른 메커니즘과 함께 인크레틴 복합제를 복용하여 tirzepatide와 유사한 체중 감소 또는 그 이상의 체중 감소를 얻을 수 있다면, 그것이 해당 분야의 승자가 될 것입니다"라고 말했습니다.

BioAge는 또한 Amgen으로부터 라이선스를 받은 1세대 아펠린 화합물인 azelaprag에 대해서도 언급했습니다. 회사는 이 약물이 몇 달간 투여 후 구조 관련 간 독성이 나타나 중단되었다고 밝혔습니다. BioAge는 새로운 화합물이 완전히 다른 화학적 골격을 사용하며 azelaprag와 구조적 유사성이 없다고 말했습니다.

파트너십 및 데이터 전략

BioAge는 일라이릴리(Eli Lilly) 및 Novartis와의 협력이 광범위한 플랫폼 전략에 계속 중요하다고 밝혔습니다.

• Novartis 파트너십은 BioAge의 장기 인간 노화 데이터와 Novartis의 운동 유전체학 및 유전학 데이터를 결합합니다.
• 경영진은 그 목표가 새롭고 이전에 약물화되지 않은 표적을 식별하는 것이라고 말했습니다.
• 일라이릴리(Lilly) 협력은 BioAge 플랫폼을 통해 발견된 특정 심혈관-대사 표적에 대한 분자 개발에 중점을 둡니다.
• BioAge는 두 거래 모두 전통적인 실험실 스크리닝만으로는 불가능한 인간 데이터에서 새로운 표적을 찾는 능력에 기반을 두고 있다고 말했습니다.

포트니는 BioAge의 데이터 세트가 이례적으로 심층적이라고 설명했습니다.

그녀는 "우리는 UK Biobank와 같은 인간 종단 데이터를 보유하고 있지만, 한 가지 중요한 차이점은 훨씬 더 길다는 것입니다. 우리는 60년 이상 같은 사람들에게서 채취한 혈액 샘플을 질병과 같은 장기 건강 결과뿐만 아니라 궁극적으로 얼마나 오래 사는지와도 연결했습니다"라고 말했습니다.

향후 전망

BioAge는 향후 12~18개월 동안 여러 이정표를 제시했습니다.

• 2024년 말: 아펠린 작용제 프로그램에 대한 임상시험계획(IND) 신청.
• 2024년 말: 용량 선택 및 바이오마커 데이터 제공을 위해 설계된 QUELL-CV 2상 연구 결과 발표.
• 향후 몇 개월 내: DME 외에 BGE-102의 두 번째 말초 적응증 발표.
• 향후 몇 개월 내: 아펠린 임상 개발 계획에 대한 추가 세부 정보 공개.
• 2025년 하반기: 최고교정시력(BCVA) 개선에 기반한 DME 효능 결과 발표.

BGE-102의 경우, BioAge는 NLRP3 생물학이 관련될 수 있는 말초 질환 영역을 포함하여 망막 외 추가 적응증을 여전히 고려하고 있다고 밝혔습니다. 회사는 또한 두 번째 NLRP3 분자가 시간이 지남에 따라 포트폴리오를 확장할 수 있는지 여부도 모니터링하고 있다고 말했습니다.

경영진은 더 광범위한 전략이 심혈관 질환 중심의 이야기에서 동일한 노화 생물학 플랫폼을 기반으로 구축된 보다 다각화된 파이프라인으로 전환하는 것이라고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 중, 포트니는 ZEUS 결과가 NLRP3 자체보다는 환자 선택 및 표적 선택에 대해 더 많은 것을 말해줄 수 있다는 주제로 돌아갔습니다.

• 그녀는 ZEUS 시험에서 관찰된 심각한 신장 질환을 고려할 때, ZEUS의 환자 집단이 너무 위중했을 수 있다는 점이 핵심 문제일 수 있다고 말했습니다.
• 그녀는 이전 CANTOS 연구에서 IL-1β 생물학이 심혈관 질환에 중요할 수 있음을 보여주었다고 언급했습니다.
• 그녀는 Novo 경영진 스스로 NLRP3를 "매우 유망한 메커니즘"이라고 설명했다고 말했습니다.
• 그녀는 IL-6가 동일한 효과를 내기에는 너무 하류에 있을 수 있다고 덧붙였습니다.

포트니는 또한 DME 임상시험이 잠재적인 허가 경로로 더 빠르게 나아가고 환자와 의사에게 중요한 것을 더 잘 반영하도록 재설계되었다고 말했습니다. 그녀는 대부분의 시력 개선이 보통 두 달 이내에 이루어진 후 안정화되기 때문에 3개월의 기간으로도 충분할 것이라고 말했습니다.

안구 침투성과 관련하여 BioAge는 망막에서 IC90 커버리지를 보장하기 위해 90mg 용량을 사용하고 있다고 밝혔습니다. 회사는 영장류, 토끼, 쥐를 대상으로 한 동물 연구가 이러한 견해를 뒷받침하며, 혈액-망막 장벽이 혈액-뇌 장벽과 유사하다고 지적했습니다.

아펠린 프로그램에 대해 경영진은 새로운 골격이 azelaprag에서 나타났던 간 안전성 우려를 줄여줄 것이라고 말했습니다. BioAge는 경구용 및 주사제 버전이 병렬로 개발 중이며, 임상 계획은 향후 몇 개월 내에 더욱 명확해질 것이라고 밝혔습니다.

결론

BioAge는 과학적 연속성과 전략적 변화라는 메시지를 남기며 컨퍼런스를 마쳤습니다. 즉, 플랫폼은 염증 및 노화 생물학에 계속 집중하지만, 단기적인 강조점은 안구 및 기타 말초 질환으로 전환되고 있습니다.

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