렉시콘 파마슈티컬스, 캔터 피츠제럴드 헬스케어 컨퍼런스서 전략 강화

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2026년 9월 10일 목요일, 렉시콘 파마슈티컬스(LXRX)는 제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 하나의 핵심 약물과 소수의 목표 기회를 중심으로 구축된 보다 집중적인 전략을 발표했습니다. 경영진은 회사가 심혈관 대사 질환으로 초점을 전환했다고 밝혔으나, 그 경로는 여전히 핵심 심장 연구, 계류 중인 당뇨병 관련 신청, 그리고 초기 단계 프로그램의 지속적인 실행에 달려 있습니다.

투자자들이 파이프라인의 잠재력과 남아있는 임상 및 규제 위험을 저울질하면서, 회사의 주가는 6.51% 하락한 2.01달러를 기록했으며, 이는 52주 범위인 1.06달러에서 2.68달러 중 최저치에 근접한 수준입니다.

주요 내용

• 렉시콘은 비대성 심근병증(HCM), 1형 당뇨병, 신경병증성 통증을 주요 내부 프로그램으로 하여 sotagliflozin을 중심으로 재집중했다고 밝혔습니다.
• 회사는 3상 SONATA-HCM 임상 시험의 환자 모집을 완료했으며, 2025년 1분기에 데이터가 발표될 예정입니다.
• 렉시콘은 당뇨병성 케톤산증에 대한 새로운 안전성 패키지를 구축한 후, 2024년 4분기에 1형 당뇨병 신청서를 재제출할 계획입니다.
• Novo Nordisk 비만 치료제 파트너십은 2024년 8월까지 4,500만 달러의 선불금과 3,000만 달러의 마일스톤 지급액을 이미 유치했습니다.
• 경영진은 이 전략이 경쟁이 치열한 시장을 피하고 선점 및 독점적 지위를 확보하는 것을 목표로 한다고 말했습니다.

전략적 재편성

마이클 엑스턴 최고경영자(CEO)는 렉시콘이 지난 1년간 광범위한 바이오텍 플랫폼에서 이중 SGLT1 및 SGLT2 억제제인 sotagliflozin을 중심으로 한 심혈관 대사 전문 회사로 초점을 좁혔다고 말했습니다. 그는 비대성 심근병증(HCM)을 회사의 "북극성" 적응증으로 설명했습니다.

• 세 가지 주요 내부 임상 분야는 HCM, 1형 당뇨병, 그리고 당뇨병성 말초 신경병증성 통증입니다.
• 회사는 또한 ACSL5 억제제인 비만 치료 프로그램 LX9851에 대해 Novo Nordisk와 파트너십을 맺고 있습니다.
• 경영진은 명확한 과학적 차별화를 보여줄 수 있고 기존 약물과의 직접적인 경쟁을 피할 수 있는 분야에서 운영하기를 원한다고 밝혔습니다.
• 엑스턴 CEO는 회사가 상업적 자유를 창출하고 의사 및 보험사와의 접근성을 용이하게 할 수 있는 "최초이자 유일한" 지위를 추구하고 있다고 말했습니다.

엑스턴 CEO는 sotagliflozin이 혈역학적 및 대사 경로 모두에 작용하기 때문에 순수 SGLT2 억제제와 차별화될 수 있다고 말했습니다. 그는 회사의 심부전 연구 데이터가 이 약물이 이완기 기능 장애, 증상 및 심장 구조에 직접적인 영향을 미칠 수 있음을 시사한다고 덧붙였습니다.

재무 성과 및 자본 구조

렉시콘은 Novo Nordisk 거래를 통한 비희석성 자금 조달을 강조했으며, 올해 초 자본 조달로 인해 추가 자금 조달 거래를 서두를 필요가 단기적으로 줄어들었다고 밝혔습니다.

• LX9851은 전임상 단계 자산에 대해 4,500만 달러의 선불금으로 Novo Nordisk에 라이선스 아웃되었습니다.
• 렉시콘은 2024년 8월까지 3,000만 달러의 마일스톤 지급액을 수령했다고 밝혔습니다.
• 이 지급액에는 2024년 1월 IND 완료에 대한 1,000만 달러, 단회 증량 투여 개시에 대한 1,000만 달러, 그리고 2024년 8월 다회 증량 투여 개시에 대한 1,000만 달러가 포함됩니다.
• 전체 거래 규모는 약 10억 달러에 달할 수 있으며, 개발 및 상업화 마일스톤으로 거의 균등하게 분할됩니다.
• 경영진은 이전의 자본 조달로 인해 추가적인 파트너십 또는 자금 조달을 고려하기 전에 가치를 실현할 더 많은 시간을 확보했다고 말했습니다.

크레이그 그라노위츠 최고 의료 책임자(CMO)는 자금 조달과 마일스톤 수령으로 단순히 현금 확보를 위한 급한 거래를 할 필요가 줄어들었다고 말했습니다.

운영 현황 업데이트

HCM 프로그램: SONATA-HCM

렉시콘은 HCM에 대한 중추적인 3상 연구인 SONATA-HCM의 환자 모집을 2024년 3분기에 완료했다고 밝혔습니다. 회사는 2025년 1분기에 데이터를 발표할 것으로 예상합니다.

• 이 연구에는 폐쇄성 또는 비폐쇄성 HCM 환자 500명 이상이 등록되었습니다.
• 환자는 안정적인 기저 치료를 받고 캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ) 점수가 85점 미만이어야 했습니다.
• 이 설계는 심근병증 조절 억제제를 사용하지 않는 경우 박출률이 50%까지 낮아지는 환자, 또는 안정적인 억제제 용량을 사용하는 경우 55%까지 낮아지는 환자를 포함하여 광범위한 실제 환자군을 허용합니다.
• 1차 평가변수는 KCCQ 점수의 변화이며, 경영진은 이는 임상의와 환자가 증상을 판단하는 방식을 반영한다고 말했습니다.
• 2차 평가변수에는 뉴욕 심장 협회(NYHA) 등급이 포함되며, 다른 2차 및 탐색적 측정 또한 포함됩니다.

경영진은 이 임상 시험이 많은 학술 센터 연구보다 더 실용적이며, 더 넓은 임상 시험 기관 접근성, 낮은 비용, 그리고 짧은 기간으로 설계되었다고 말했습니다. 회사는 이 연구가 KCCQ 점수 4~5점 개선을 감지할 수 있도록 설계되었으며, 최근 ACACIA 임상 시험과 유사하게 3점 차이만으로도 강력한 상업적 결과가 될 것이라고 덧붙였습니다.

렉시콘은 이 임상 시험이 폐쇄성 및 비폐쇄성 하위 그룹을 독립적으로 검증하도록 설계되지 않았다고 말했습니다. 그럼에도 불구하고, 경영진은 동일한 증상 생물학, 특히 이완기 기능 장애가 질병의 두 가지 형태 모두에서 이점을 뒷받침해야 한다고 말했습니다.

1형 당뇨병 프로그램

렉시콘은 또한 2024년 4분기에 1형 당뇨병에 대한 sotagliflozin의 새로운 신약 허가 신청서(NDA) 재제출 경로에 대해 논의했습니다. 회사는 2018년에 처음으로 승인을 신청했지만, FDA는 당뇨병성 케톤산증에 대한 우려로 보완 요구 서한(CRL)을 발행했습니다.

• 경영진은 회사가 어떤 안전성 증거가 수용 가능한지 정의하기 위해 FDA와 수년간 대화했다고 말했습니다.
• 기관은 후향적 검토보다는 전향적 데이터를 요구했습니다.
• 렉시콘은 필요한 안전성 데이터를 생성하기 위해 덴마크에서 진행된 대규모 심혈관 결과 연구인 Steno 연구를 활용했습니다.
• 2024년 8월 31일 현재, 회사는 FDA가 요구하는 노출 수준을 충족했다고 밝혔습니다.
• 경영진은 Steno 연구의 DKA(당뇨병성 케톤산증) 발생률이 원래의 inTandem3 3상 프로그램보다 낮았으며, 연구자 주도 연구의 표준 치료와 유사했다고 말했습니다.

엑스턴 CEO는 FDA가 재제출에 필요한 사항에 대해 명확한 지침을 제공했으며 Steno 데이터가 마지막으로 누락된 부분이었다고 말했습니다. 그는 회사가 자문 위원회 회의를 예상하지 않으며 sotagliflozin이 1형 당뇨병의 혈당 조절을 위한 인슐린 최초의 보조제가 될 수 있다고 믿고 있다고 말했습니다.

AAK1 및 비만 치료 프로그램

sotagliflozin 외에도 렉시콘은 통증 및 기타 질병에 대한 잠재적으로 광범위한 플랫폼으로 설명되는 AAK1 프로그램을 발전시키고 있다고 밝혔습니다. 주요 적응증은 당뇨병성 말초 신경병증성 통증입니다.

• 경영진은 전임상 모델에서 과도한 신경 발화와 관련된 여러 통증 상태에서 활성이 확인되었다고 말했습니다.
• 회사는 다른 질병 분야를 고려하고 있으며, 2024년 하반기에 임상 시험 신청이 이루어질 수 있다고 밝혔습니다.
• 경영진은 이 프로그램을 하나의 메커니즘이 여러 적응증을 지원할 수 있다는 점에서 "파이프라인이자 하나의 약" 기회라고 설명했습니다.
• 렉시콘은 2024년 하반기에 더 설득력 있는 전임상 데이터를 공개할 계획입니다.

비만 치료 프로그램 LX9851은 라이선스 아웃 계약 후 Novo Nordisk에 남아 있습니다. 렉시콘은 이 계약이 필요한 개발 규모와 회사의 내부 자원을 주요 프로그램에 집중하기로 한 결정을 반영한다고 말했습니다.

과학적 근거 및 시장 포지셔닝

경영진은 토론의 상당 부분을 sotagliflozin이 심장 질환 및 당뇨병 분야의 다른 치료법들과 어떻게 차별화될 수 있는지 설명하는 데 할애했습니다.

• 렉시콘은 SGLT2 억제가 심장-신장 효과를 지원하는 반면, SGLT1 억제는 심근 에너지 사용 및 칼슘과 나트륨 처리에 영향을 미칠 수 있다고 말했습니다.
• 회사는 sotagliflozin이 정상 박출률 환자를 포함한 전체 박출률 범위에서 이점을 보여주었다고 밝혔습니다.
• 경영진은 순수 SGLT2 억제제가 정상 박출률 환자에서 효과가 감소하는 것으로 보이며, 이완기 기능 장애에서는 덜 유용하다고 말했습니다.
• 경영진은 sotagliflozin이 좌심실 질량을 감소시킬 수도 있으며, 가능한 질병 조절 효과를 시사한다고 덧붙였습니다.
• 폐쇄성 HCM의 경우, 렉시콘은 sotagliflozin이 심근병증 조절 억제제(혈역학적 제제)와 상호 보완적이며, sotagliflozin은 대사 제제 역할을 한다고 보고 있습니다.

그라노위츠 CMO는 계획된 SONATA-HCM 연구가 광범위한 HCM 환자군에서 심근병증 조절 억제제와 함께 sotagliflozin을 직접적으로 검토하는 유일한 연구가 될 수 있다고 말했습니다. 그는 회사가 의사와 보험사가 이 약물을 어떻게 볼지 정의하는 데 도움이 되는 시장 조사를 진행하고 있다고 덧붙였습니다.

향후 전망

렉시콘은 향후 1년 동안 회사를 형성할 수 있는 몇 가지 단기적인 이벤트를 언급했습니다.

• SONATA-HCM 데이터는 2025년 1분기에 발표될 예정입니다.
• 1형 당뇨병 NDA 재제출은 2024년 4분기로 예정되어 있습니다.
• AAK1 전임상 데이터는 2024년 하반기에 발표될 것으로 예상됩니다.
• Novo Nordisk 비만 치료 프로그램은 개발이 진행됨에 따라 마일스톤 지급액을 계속 생성할 수 있습니다.
• 경영진은 HCM 및 기타 환경에서 sotagliflozin의 상업적 타당성을 개선하기 위해 시장 조사를 계속할 것이라고 말했습니다.

엑스턴 CEO는 회사의 목표가 sotagliflozin이 자디앙스(Jardiance) 및 파시가(Farxiga)와 같은 기존 SGLT2 약물과 경쟁하는 심부전 시장을 포함하여 경쟁이 치열한 약물 클래스와 차별화될 수 있는 분야에서 가치를 창출하는 것이라고 말했습니다.

Q&A 주요 내용

질의응답 시간 동안 경영진은 차별화, 상업적 자유, 임상 데이터의 중요성이라는 동일한 주제로 돌아왔습니다.

• 엑스턴 CEO는 회사가 "최초이자 유일한" 적응증을 목표로 하여 치열한 경쟁 압력을 피하고 있다고 말했습니다.
• 그는 HCM 전략이 환자 증상 및 일상적인 치료를 반영하는 실용적인 평가변수를 중심으로 설계되었다고 말했습니다.
• 경영진은 광범위한 참여 기준이 임상 시험 기관의 접근성을 높이고 실제 진료를 더 잘 대표할 수 있도록 할 것이라고 말했습니다.
• 그라노위츠 CMO는 Novo Nordisk 지급액과 이전의 자본 조달로 렉시콘이 추가적인 파트너십 결정을 내리기 전에 더 나은 가치를 기다릴 수 있는 더 많은 유연성을 얻었다고 말했습니다.
• 경영진은 1형 당뇨병 패키지가 이제 FDA의 기대치에 부합하는 것으로 보이지만, 승인은 여전히 기관의 검토에 달려있다고 말했습니다.

엑스턴 CEO는 "Sotagliflozin은 박출률 전반에 걸쳐 일관된 이점을 보이는 유일한 약물"이라며, 이 약물이 "이완기 기능 장애, 증상 및 심장의 전반적인 구조에 영향을 미칠 수 있다"고 덧붙였습니다.

그는 또한 "우리는 상업적으로 활동할 자유를 제공하기 때문에 ’최초이자 유일한’ 적응증으로 진출하기로 결정했습니다"라고 말했습니다.

그라노위츠 CMO는 회사가 이제 추가 자산의 잠재적인 파트너십 이전에 "렉시콘의 가치를 더욱 완전히 실현할" 더 많은 시간을 확보했다고 말했습니다.

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