ALX Oncology, 캔터 헬스케어 콘퍼런스서 바이오마커 전략 강조

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일, ALX Oncology(ALXO)는 제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 콘퍼런스에서 두 가지 주요 암 프로그램에 대한 보다 집중적인 개발 계획을 발표했습니다. 경영진은 회사가 evorpacept(EVO)에 대한 생체지표(바이오마커) 기반 치료법 선택에 집중하고 있으며, EGFR 항체-약물 접합체인 ALX2004에 대한 용량 증량은 계속 진행하고 있다고 밝혔습니다. 과학적 진전에 대해서는 낙관적인 메시지였지만, 이는 후기 단계 종양학 개발의 위험과 경쟁적인 시장 상황도 반영하고 있었습니다.

주요 내용

• ALX Oncology는 EVO로부터 가장 큰 혜택을 받을 가능성이 있는 환자를 선택하기 위해 CD47 발현을 생체지표(바이오마커)로 사용하여 정밀 의료로 전환하고 있습니다.
• 회사는 ASPEN-06 및 HER2 양성 유방암 데이터가 CD47 고발현 환자와 CD47 저발현 환자 간의 명확한 차이를 뒷받침한다고 밝혔습니다.
• ALX2004는 안전성, 내약성 및 프로그램의 핵심인 약 4 mg/kg 부근의 잠재적 치료 범위(치료 창)를 중심으로 용량 증량을 통해 발전하고 있습니다.
• 경영진은 2차 HER2 양성 유방암에서 상당한 상업적 기회를 보고 있지만, 그 경로는 여전히 2상 및 3상 데이터에 달려 있습니다.
• zanidatamab 및 amivantamab을 포함한 경쟁사 및 신흥 치료법은 두 프로그램 모두에서 중요한 요소로 남아 있습니다.

전략적 개요

제이슨 CEO는 회사의 개발 전략이 광범위한 환자 등록에서 생체지표(바이오마커) 및 동반 진단을 중심으로 구축된 보다 선별적인 접근 방식으로 변경되었다고 말했습니다. 그는 이러한 변화가 표적 생물학만으로는 충분하지 않았던 초기 면역-종양학 프로그램에서 얻은 교훈을 반영한다고 덧붙였습니다.

제이슨은 "CD47은 역사적으로 어려운 표적이었습니다"라며 "그것이 그렇게 어려운 이유는 우리 면역 체계가 기본적으로 방해받지 않도록 신호를 보내는 방식이기 때문입니다. 이는 우리의 건강한 세포들이 소통하는 방식입니다. 암은 이를 가로채고, 그러한 역동성 때문에 추구하기 정말 어려운 표적이었습니다"라고 말했습니다.

그는 핵심 질문은 표적이 작동하는지 여부가 아니라 올바른 환자를 식별할 수 있는지 여부라고 덧붙였습니다. 그는 "진정으로 명확히 밝혀지지 않은 것은 그것을 생체지표(바이오마커)로 사용할 수 있는지 여부입니다"라며 CD47 고발현 환자에서 더 나은 반응을 보인 위암 및 유방암 데이터를 지적했습니다.

재무 결과

발표 중 수익, 현금 또는 기타 재무 지표에 대한 논의는 없었습니다.

• 경영진은 분기별 재무 결과를 제공하지 않았습니다.
• 세션에서 지출, 운영 자금(runway) 또는 수익에 대한 지침은 주어지지 않았습니다.

운영 업데이트

EVO 및 CD47 프로그램

ALX Oncology는 EVO가 Fc 활성 항체와 결합될 때 메커니즘을 뒷받침하는 5개의 임상 데이터 세트를 CD47 프로그램이 보유하고 있다고 밝혔습니다. 여기에는 Herceptin, HER2 이중특이성 zanidatamab, rituximab과의 병용, 무작위 ASPEN-06 위암 연구, 그리고 Jazz 및 zanidatamab과의 HER2 양성 유방암 연구가 포함됩니다.

• ASPEN-06에서 CD47 고발현 환자는 CD47 저발현 환자에 비해 객관적 반응률(ORR)에서 약 40%의 차이를 보였습니다.
• 동일한 연구에서 무작위 환경에서 무진행 생존(PFS) 위험비(HR)는 0.39로 나타났습니다.
• HER2 양성 유방암 연구에서는 5명의 반응자가 확인되었으며, 5명 모두 CD47을 과발현했으며, 이 중 1명은 완전 관해(CR)를 보였습니다.
• 경영진은 CD47이 EVO 반응에 대한 강력한 예후 지표이자 예측 생체지표(바이오마커)인 것으로 보인다고 말했습니다.

회사는 2차 HER2 양성 유방암의 현재 표준 치료법이 객관적 반응률(ORR) 14%~15%에 불과하며 무진행 생존 기간 중앙값은 3~4개월이라고 밝혔습니다. 경영진에 따르면 이 기준은 ESMO에서 발표된 600명 이상의 환자에 대한 실제 임상 데이터로 뒷받침되었습니다.

하리시 최고재무책임자(CFO)는 가용 시장이 상당하다고 말했습니다. 그는 진행 후에도 HER2 양성이면서 CD47 고발현 환자를 언급하며 "핵심 시장에서 약 2만 명의 환자가 이 기준에 해당한다고 추정합니다"라고 말했습니다. 그는 진행 후 HER2 양성 환자 집단의 약 절반이 CD47 고발현일 것으로 예상된다고 덧붙였습니다.

ASPEN-09 연구 설계 및 동반 진단 개발

경영진은 HER2 양성 유방암에 대한 2상 연구인 ASPEN-09가 다음 개발 단계를 정의하는 데 도움이 되도록 설계되었다고 밝혔습니다. 이 임상시험은 80~120명의 환자를 등록하고 EVO에 trastuzumab과 화학요법을 병용하여 시험할 예정입니다. 회사가 하위 그룹을 비교할 수 있도록 CD47 고발현 환자와 CD47 저발현 환자 모두 포함될 것입니다.

• 주요 초점은 CD47 고발현 세그먼트입니다.
• 이 연구는 3상 설계 및 임상시험 검정력(powering)을 안내하기 위한 것입니다.
• 예상되는 3상 계획은 EVO + trastuzumab + 화학요법 대 trastuzumab + 화학요법 단독의 무작위 시험입니다.
• 경영진은 데이터가 비정상적으로 강력하다면 가속 승인도 가능하지만, 이는 기본 시나리오가 아니라고 말했습니다.

제이슨은 ALX Oncology가 종양 조직에 대한 면역조직화학(IHC)으로 CD47을 측정하는 동반 진단법 개발을 위해 Ventana와 협력하고 있다고 말했습니다. 그는 회사가 IHC 2~3 및 IHC 3을 포함한 여러 역치(cutoff)를 테스트했으며, 연구된 4가지 모든 역치에서 객관적 반응률(ORR), 무진행 생존(PFS) 및 전체 생존 위험비에서 강력한 차이를 보였다고 말했습니다.

신선한 생검이 강력히 권장되지만 필수적이지는 않으며, 동일한 조직 샘플을 HER2 및 CD47 테스트에 모두 사용할 수 있습니다. 경영진은 3상이 시작되기 전에 진단법이 확정되어야 한다고 말했습니다.

ALX2004 및 EGFR ADC 프로그램

ALX Oncology는 자체 개발한 EGFR 항체-약물 접합체(ADC)인 ALX2004에 대해서도 논의했습니다. 회사는 EMD Serono가 원래 개발한 milatuzumab epitope을 선택한 이유가 cetuximab 및 panitumumab과 같은 초기 EGFR 치료법에서 나타난 피부 독성을 피하면서 항종양 활성을 보존하도록 설계되었기 때문이라고 밝혔습니다.

• 용량 증량은 약 1년 전에 시작되었습니다.
• 약물 투여는 Moffitt 및 MD Anderson을 포함한 미국 유수 학술 센터에서만 이루어졌습니다.
• 이 프로그램은 1 mg/kg에서 2 mg/kg으로, 이후 4 mg/kg으로, 그리고 여름 동안 4 mg/kg 이상으로 진행되었습니다.
• 경영진은 전임상 연구 및 ADC 이력을 바탕으로 치료 범위(therapeutic window)가 약 4 mg/kg에서 예상된다고 말했습니다.
• 첫 번째 데이터 업데이트에서는 약 20명 이상의 환자가 예상됩니다.

회사는 2024년 하반기에 예상되는 초기 업데이트는 주로 안전성과 내약성에 초점을 맞출 것이라고 밝혔습니다. 주요 안전성 문제는 간질성 폐질환, 안구 독성 및 피부 물집입니다. 경영진은 비인간 영장류 연구에서는 피부 관련 독성이 관찰되지 않았다고 말했습니다.

확인된 반응을 포함한 개념 증명 데이터는 2025년 중반에 나올 것으로 예상되며, 회사는 두경부암 및 폐암의 2차 및 3차 환자를 목표로 하고 있습니다.

향후 전망

EVO의 경우, 다음 주요 단계는 ASPEN-09를 사용하여 환자 모집단, CD47 역치(cutoff) 및 3상 연구의 규모를 정의하는 것입니다. 경영진은 이 임상시험이 포함 및 제외 기준과 후기 단계 무작위 연구에 필요한 통계적 검정력(statistical power) 수준을 결정하는 데 도움이 될 것이라고 말했습니다.

• 회사의 기본 시나리오는 3상 무작위 시험입니다.
• ALX Oncology는 trastuzumab과의 병용이 여전히 주요 경로이지만, Jazz의 3상 시험이 긍정적일 경우 EVO를 zanidatamab과 병용할 수도 있다고 밝혔습니다.
• 경영진은 회사가 비접합 항체(naked antibodies) 및 이중특이성 항체(bispecifics)와 협력할 수 있는 위치에 있다고 말했습니다.
• 특히 효능 신호가 강력하다면 가속 승인 가능성도 있습니다.

ALX2004의 경우, 회사는 최대 내약 용량(MTD)을 계속 찾아낸 다음 여러 종양 유형에 걸친 활성 증거를 찾을 것이라고 말했습니다. 경영진은 변이형 및 야생형 EGFR 폐암과 두경부암이 가장 유망해 보인다고 말했습니다. 식도암은 흥미롭다고 설명되었지만, 대장암은 역사적으로 어려운 것으로 알려져 있습니다.

제이슨은 독특한 epitope가 이 약물이 변화하는 치료 환경에 적응하는 데 도움이 될 수 있으며, 이중특이성 치료 후 또는 향후 데이터에 따라 1차 치료 환경에서 사용될 수도 있다고 말했습니다.

경쟁 환경

경영진은 논의의 일부를 경쟁사와 광범위한 시장 동향에 할애했습니다. CD47 분야에서 ALX Oncology는 Jazz Pharmaceuticals의 HER2 치료 후 환경에서의 zanidatamab 프로그램을 주시하고 있다고 밝혔습니다. 두경부암에서는 최근 객관적 반응률(ORR) 41%~42%를 보인 amivantamab 데이터와 다른 프로그램의 1차 치료 데이터를 추적하고 있습니다.

회사는 NME(신규 화학 물질) 기반 후보 물질을 포함하여 EGFR 분야의 새로운 ADC 접근 방식도 모니터링하고 있습니다. 경영진은 ALX2004의 epitope 선택이 다른 EGFR 표적 치료제와 결합할 때 결합 부위 중복 없이 가능하게 할 수 있다고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 사회자 리 와작은 ALX Oncology가 어떻게 유방암 사용 사례에 도달했으며, 왜 현재 생체지표(바이오마커) 신호가 설득력 있게 보이는지 물었습니다. 제이슨은 5가지 데이터 세트를 언급하며 가장 강력한 반응이 일관되게 CD47 고발현 환자에서 나타났다고 말했습니다.

와작은 또한 ASPEN-09가 단일군 연구임을 감안할 때 회사가 어떻게 이를 해석할 계획인지 물었습니다. 제이슨은 현재의 표준 치료법은 개선의 여지가 충분하며, 삼중 병용 요법이 특히 CD47 고발현 그룹에서 의미 있는 신호를 보일 수 있을 것이라고 말했습니다.

역치(cutoff) 질문에 대해 제이슨은 회사가 이미 IHC 2~3 및 IHC 3을 포함한 다양한 CD47 역치(thresholds)를 공유했으며, ASPEN-09는 3상 이전에 이 문제를 해결하기 위한 것이라고 말했습니다.

진단법에 대해서는 Ventana와의 파트너십이 약 1년 전에 시작되었으며, 일상적인 치료에서 CD47 테스트를 실용화하기 위한 것이라고 말했습니다. 그는 신선한 생검이 권장되지만, 기존 조직도 사용할 수 있다고 덧붙였습니다.

규제에 대해 질문받자 제이슨은 기본 시나리오는 가속 승인이 아닌 표준 3상 경로라고 말했습니다. 그는 데이터가 비정상적으로 강력할 경우에만 더 빠른 경로가 가능할 수 있다고 말했습니다.

ALX2004에 대해 와작은 회사가 왜 milatuzumab epitope을 선택했으며 위장 또는 피부 독성을 어떻게 피할 계획인지 물었습니다. 제이슨은 초기 EGFR 프로그램에 피해를 준 피부 문제를 피하기 위해 이 epitope가 특별히 선택되었으며, 동물 실험에서는 피부과적 문제가 발견되지 않았다고 말했습니다.

그는 또한 회사가 아직 용량 증량 초기 단계에 있으며, 반응률을 판단하기에 적절한 시기는 내년이 될 수 있으며, 2025년 중반을 목표로 확인된 개념 증명 데이터가 나올 것이라고 말했습니다.

선별된 인용문

• "CD47은 역사적으로 어려운 표적이었습니다."
• "진정으로 명확히 밝혀지지 않은 것은 그것을 생체지표(바이오마커)로 사용할 수 있는지 여부입니다."
• "시간이 지남에 따라 환자들이 HER2 발현을 잃게 될 것이라는 점이 명확해지고 있다고 생각합니다."
• "저희 팀은 milatuzumab을 흥미로운 항체로 식별했습니다."
• "핵심 시장에서 약 2만 명의 환자가 이 기준에 해당한다고 추정합니다."

ALX Oncology의 발표는 초기 생체지표(바이오마커) 데이터를 보다 명확한 개발 경로로 전환하려는 회사를 강조했습니다. EVO 및 ALX2004의 다음 데이터 공개는 이러한 전략이 후기 단계의 성공으로 이어질 수 있는지 보여주는 데 도움이 될 것입니다.

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