4D Molecular Therapeutics, 캔터 컨퍼런스서 AMD 공격적 확장 전략 제시

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일 — 4D Molecular Therapeutics(FDMT)는 제12회 캔터 피츠제럴드 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 습성 연령 관련 황반변성(AMD) 및 당뇨병성 황반 부종 분야에 대한 광범위한 진출 계획을 발표하는 한편, 현재 표준 치료제의 높은 기준과 이 분야의 최근 좌절을 인정했습니다. 경영진은 선도 프로그램인 4D-150이 새로운 치료제보다 치료 부담을 더욱 의미 있게 전환할 수 있다고 밝혔으나, 회사는 임상 3상 시험에서 이러한 약속을 입증해야 하는 과제에 직면해 있습니다.

주요 내용

• 4D-150은 습성 AMD 치료를 위한 임상 3상 단계에 있으며, 4FRONT-1 및 4FRONT-2 모두 환자 등록이 완료되었고 2025년에 데이터가 발표될 예정입니다.
• 회사는 이달 말까지 당뇨병성 황반 부종에 대한 임상 3상 개시를 발표할 계획입니다.
• 4D는 2024년 6월 30일 기준으로 4억 5,800만 달러의 카스(cash)를 보유하고 있으며, 2028년 하반기까지 운영 자금을 확보하고 있다고 밝혔습니다.
• 경영진은 4D-150이 EYLEA의 유효 성분인 아플리버셉트를 발현한다는 점에서 최근 실패한 프로그램들과 다르다고 주장했습니다.
• 회사는 상업 시장이 집중되어 있으며, 파트너 없이도 미국 및 유럽 시장에 효율적인 출시가 가능하다고 보고 있습니다.

임상 전략 및 파이프라인

경영진은 회사의 습성 AMD 선도 유전자 치료 프로그램인 4D-150에 대한 논의에 많은 시간을 할애했습니다. 이 치료법은 해당 질병의 표준 치료제로 남아있는 EYLEA의 유효 성분인 아플리버셉트를 발현합니다. 크리스티안 휴머 최고재무책임자(CFO)는 이 프로그램이 최근 경쟁사들과 "과학적으로" 다르다고 말하며, EYLEA가 입증된 효능과 장기간 사용 이력으로 높은 기준을 세웠다고 언급했습니다.

• 4FRONT-1은 북미 임상 시험으로, 주로 미국과 캐나다 지역의 치료 경험이 없는 환자들을 대상으로 합니다.
• 4FRONT-2는 유럽 규제 요건을 충족하기 위해 치료 경험이 없는 환자와 이전 치료 경험이 있는 환자들을 모두 포함합니다.
• 두 습성 AMD 임상 3상 시험 모두 환자 등록이 완료되었습니다.
• 4FRONT-1의 첫 데이터 공개는 2025년 2분기에 예상됩니다.
• 두 번째 데이터 공개는 2025년 하반기에 예상됩니다.
• 1차 평가 변수는 52주 차에 EYLEA 8주 간격 투여와 비교하여 최대 교정 시력(best-corrected visual acuity)에서 비열등성을 입증하는 것입니다.
• 주요 2차 평가 변수는 보충 EYLEA 주사 횟수 감소입니다.

4D는 또한 이달 말까지 당뇨병성 황반 부종에 대한 임상 3상 개시를 발표할 계획이라고 밝혔습니다. 이 외에도 회사는 연말까지 4D-710 낭포성 섬유증 프로그램에 대한 운영 현황 업데이트를 예상하고 있습니다.

경영진이 제시한 제품 차별점

회사는 4D-150이 또 다른 점진적인 지속성 개선 제품으로 간주되어서는 안 된다고 주장했습니다. 휴머는 목표가 단순히 치료 간격을 약간 늘리는 것이 아니라, 항상 작용하는 지속적인 핵심 치료법을 통해 "패러다임 변화"를 창출하는 것이라고 말했습니다.

이러한 메시지는 ABBV-RGX-314 및 DURAVYU를 포함한 습성 AMD 시장의 최근 실망스러운 결과 속에서 나왔습니다. 경영진은 4D-150이 다른 메커니즘을 사용하고 유전자 치료를 통해 아플리버셉트를 직접 전달하므로 이러한 프로그램들과 비교할 수 없다고 말했습니다.

• 임상 2상 PRISM 데이터는 전반적으로 80% 이상의 치료 부담 감소를 보여주었습니다.
• 최근 진단된 환자는 80% 중반대의 감소를 보였습니다.
• 장기간 치료받은 환자는 70% 중반대의 감소를 보였습니다.
• 경영진은 이를 VABYSMO 및 EYLEA HD와 대조하며, 이들 치료제는 각각 연간 주사 횟수를 약 1회 감소시켰다고 밝혔습니다.
• 회사가 인용한 실제 임상 데이터에 따르면 EYLEA 환자의 약 50%가 라벨에 명시된 8주 간격보다 더 자주 치료를 받고 있습니다.
• 또한 VABYSMO 환자의 40% 이상이 8주 간격 투여를 달성하지 못한다고 밝혔습니다.

회사에 따르면, 습성 AMD 환자의 약 80~85%는 연간 2~3회 이상의 주사가 필요하므로 장기 지속형 치료제의 후보가 될 수 있습니다. 경영진은 나머지 15~20%는 이미 비교적 낮은 빈도로 치료를 받고 있으므로 우선순위가 낮을 수 있다고 말했습니다.

재무 상태

4D는 대차대조표상으로 단기적인 자금 조달 압박 없이 프로그램을 계속 발전시킬 여유가 있다고 밝혔습니다.

• 2024년 6월 30일 기준 현금 및 현금성 자산은 총 4억 5,800만 달러였습니다.
• 회사는 이 카스가 2028년 하반기까지 운영 자금을 조달할 수 있을 것이라고 밝혔습니다.
• 경영진은 이러한 자금 확보가 임상 3상 개발을 데이터 발표 및 초기 상업화 단계까지 지원할 것이라고 말했습니다.
• 예상되는 초기 수요를 위한 생산 능력을 갖춘 제3자 제조 파트너십이 이미 체결되어 있습니다.

상업화 전략 및 보험 급여

회사는 4D-150의 상업적 사례, 특히 환자의 90% 이상이 메디케어 수혜자인 습성 AMD 시장에 상당한 시간을 할애했습니다. 경영진은 시장이 고도로 집중되어 있으며, 이 치료법이 가치를 입증하면 기존의 구매 및 청구(buy-and-bill) 모델이 도입을 더 쉽게 만들 것이라고 설명했습니다.

크리스 심스 최고상업책임자(CCO)는 지불자(보험사) 연구 결과 시력 보존 및 반복 주사 부담 감소 치료법에 대한 강한 관심을 시사한다고 말했습니다. 그는 메디케어 어드밴티지(Medicare Advantage) 플랜 및 기타 지불자들이 이미 장기적인 결과에 초점을 맞추고 있다고 덧붙였습니다.

• 지불자 구성의 약 50%는 메디케어 어드밴티지이며 50%는 메디케어 서비스별 수가제(fee-for-service)입니다.
• 회사 연구에서 메디케어 어드밴티지 응답자의 80%가 장기적인 시력 보존이 매우 중요하다고 답했습니다.
• 모든 응답자는 습성 AMD를 위한 새로운 선진 치료법의 필요성이 있다고 답했습니다.
• 93%는 낮은 치료 지속성으로 인해 시간이 지남에 따라 환자들이 시력을 잃을까 우려한다고 답했습니다.
• 경영진은 가격 책정이 100만 달러 또는 10만 달러 이상의 치료제 수준을 목표로 하지 않는다고 말했습니다.
• 회사는 치료가 지속적이고 시력 보존이 영구적인 이점을 제공하기 때문에 잠재적으로 5년 이상 다년간의 가치를 확보할 수 있다고 믿습니다.

공급자(의료기관) 측면에서 4D는 의사들이 고가 치료제와 연계된 선불 환급 혜택을 받을 수 있으며, 이는 시간이 지남에 따라 주사 횟수가 줄어들더라도 유효하다고 말했습니다. 경영진은 이것이 반복 시술 감소로 인한 진료 마진 압박을 상쇄하는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔습니다.

출시 모델 및 시장 접근

4D는 전략적 파트너 없이 미국과 유럽에서 4D-150을 자체적으로 상업화할 계획이라고 밝혔습니다. 경영진은 망막 시장이 집중되어 있으므로 100~150명의 비교적 소규모 팀으로 충분할 것이라고 말했습니다.

• 회사는 시장에 약 2,500~3,000명의 망막 전문의가 있다고 밝혔습니다.
• 이 중 약 2,500~2,600명의 전문의가 VEGF 치료의 95%를 차지한다고 말했습니다.
• 경영진은 이 모델을 다른 소규모 바이오텍 출시와 비교했으며, IZERVAY를 효율적인 출시가 가능함을 입증하는 사례로 언급했습니다.
• 유통, 보관 및 진료실 내 주사 요구 사항은 현재 항VEGF 치료 방식에 부합할 것으로 예상됩니다.
• 사전 충전 주사기(prefilled syringe)는 가능하지만, 일시 주입(bolus) 치료제보다 치료 빈도가 낮을 것으로 예상되므로 우선순위는 아닙니다.

심스 상업화 책임자는 또한 회사가 라벨 및 증거에 부합하는 메시지를 유지하는 것을 목표로 한다고 말했습니다. 그는 의사들이 종종 데이터를 이해한 후 실제 진료에 어떻게 사용할지 결정한다고 응답한다고 언급했습니다.

경쟁 환경

회의에서는 습성 AMD의 경쟁 환경에 대한 논의가 반복적으로 이어졌습니다. 경영진은 EYLEA가 10년 이상의 실적을 가진 입증된 표준 치료제로 남아있으며, 이는 어떤 새로운 치료법이든 강력한 효능과 안전성을 모두 보여주어야 함을 의미한다고 말했습니다. 회사는 또한 새로운 일시 주입(bolus) 치료제로부터 얻은 제한적인 이득을 지적하며, 이들이 주로 연간 약 1회 치료 빈도를 감소시키는 데 그쳤다고 밝혔습니다.

경영진은 바로 이 점이 4D-150이 의도한 대로 작동한다면 중요할 수 있는 이유라고 주장했습니다. 휴머는 회사가 습성 AMD 및 DME 치료 패러다임을 변화시킬 잠재력을 가지고 있으며, 현재 활동이 지속된다면 틈새 시장이 아닐 것이라고 믿는다고 말했습니다.

Q&A 주요 내용

질의응답 시간 동안 경영진은 임상 3상 설계가 확립된 망막 임상 시험 선례를 따르지만, 강력한 반응을 볼 가능성을 높이기 위한 환자 강화 기능을 추가했다고 말했습니다.

• 4FRONT-1은 명확한 신호의 가능성을 높이기 위해 치료 경험이 없는 환자(treatment-naive patients)에 초점을 맞춥니다.
• 4FRONT-2는 유럽 규제 당국의 기대치를 충족시키기 위해 치료 경험이 없는 환자와 이전 치료 경험이 있는 환자를 모두 포함합니다.
• 주요 오피니언 리더와 함께 임상적 엄격함과 실제 임상 관련성의 균형을 맞추기 위한 보충 치료 기준이 개발되었습니다.
• 경영진은 실제 재치료 결정이 ’치료 및 연장(treat-and-extend)’ 접근법에서도 매우 다양하다고 말했습니다.
• 선행 치료(lead-in therapy) 요건은 유연하며 EYLEA뿐만 아니라 VABYSMO 또는 EYLEA HD에 대한 반응으로도 충족될 수 있다고 밝혔습니다.
• 경영진은 미국 또는 유럽에서 상업화를 위해 파트너가 필요하지 않다고 말했습니다.
• 또한 제3자 제조업체가 초기 수요에 충분한 생산 능력을 갖추고 있다고 밝혔습니다.

단기 이정표

투자자들은 이제 내년 한 해 동안 몇 가지 이벤트를 주목해야 합니다.

• 이달 말까지: 당뇨병성 황반 부종 임상 3상 개시 발표.
• 10월 21일: 지불자 연구 및 출시 계획에 대한 자세한 내용을 다루는 상업화 투자자의 날.
• 2025년 2분기: 4FRONT-1의 첫 습성 AMD 임상 3상 데이터 발표.
• 2025년 하반기: 4FRONT-2의 두 번째 습성 AMD 임상 3상 데이터 공개.
• 연말: 4D-710 낭포성 섬유증 프로그램에 대한 운영 현황 업데이트.

현재 4D Molecular Therapeutics는 투자자들에게 이 분야의 최근 좌절을 넘어, 자사의 유전자 치료법이 훨씬 낮은 치료 부담으로 지속적인 시력 보존을 제공할 수 있는지에 집중해 달라고 요청하고 있습니다. 다음 주요 시험은 2025년에 예정된 임상 3상 데이터 발표와 함께 찾아옵니다. 자세한 내용은 아래 전체 회의록을 참조하십시오.

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