Cantor 컨퍼런스에서 Dianthus Therapeutics: 파이프라인 속도 가속화

Investing.com — 2026년 9월 10일 목요일, Dianthus Therapeutics (DNTH)는 제12회 Cantor Fitzgerald 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 지난 한 해 동안의 신속한 임상 진행 상황과 훨씬 더 커진 시장 가치를 강조했습니다. 최고 경영자 Marino Garcia는 회사가 실행, 규제 및 경쟁 위험에 계속 직면하고 있음에도 불구하고 초기 기대 단계에서 위험이 감소된 개발 스토리로 전환했다고 말했습니다.

회사의 선도 약물인 claseprubart는 중증근무력증과 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)에서 강력한 데이터를 도출하여 지난 12개월 동안 시가총액이 약 10배 증가하는 데 기여했습니다. Dianthus는 또한 첫 번째 신경근육 적응증의 범위를 넘어 사업 영역을 확장할 수 있을 것으로 믿는 두 가지 후속 프로그램인 DNTH312와 DNTH212를 설명했습니다.

핵심 요약

• Dianthus는 claseprubart가 중증근무력증과 CIDP에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 결과를 제공하여, 이 프로그램이 후기 단계 신청 계획에 더욱 가까워졌다고 밝혔습니다.
• 회사는 처음 40명의 환자에서 75%의 반응률을 보인 후 CIDP 환자 등록 필요성이 크게 감소했으며, 이는 원래 예상치였던 40~50%를 훨씬 웃도는 수치라고 언급했습니다.
• 경영진은 CIDP가 미국 시장에서 중증근무력증만큼 크거나 더 큰 상업적 기회가 될 수 있다고 보고 있습니다.
• DNTH312와 DNTH212는 장기적인 가치 동인으로 추진되고 있으며, DNTH212는 claseprubart보다 더 넓은 질병 영역을 목표로 할 수 있습니다.
• Garcia는 회사의 진전이 유리한 임상 시험 설계뿐만 아니라 임상, 운영 및 규제 팀의 실행을 반영한다고 말했습니다.

재무 및 시장 배경

Dianthus는 컨퍼런스 콜 요약에서 실적을 보고하지 않았지만, 회사의 시장 가치에 대한 급격한 변화에 대해 논의했습니다.

• 시가총액은 2024년 초 약 6억 달러에서 컨퍼런스 당시 거의 60억 달러로 증가했습니다.
• Garcia는 이러한 증가가 주로 임상 성공과 claseprubart의 위험 감소 덕분이라고 설명했습니다.
• 9월 10일(목요일) 개장 전 거래에서 주가는 전일 종가 107.04달러보다 1% 하락한 105.97달러를 기록했습니다.
• 52주 범위는 32.22달러에서 117.88달러로, 지난 1년간 주가가 얼마나 급격하게 변동했는지 보여줍니다.

Garcia는 회사의 진전이 투자자들과 시장이 선도 자산을 바라보는 방식을 변화시켰다고 말했습니다. 그는 claseprubart를 YTE 반감기 연장 기능이 있는 강력한 활성 C1s 억제제라고 설명하며, 이 약물이 이제 여러 주요 이정표에 의해 뒷받침되고 있다고 말했습니다.

claseprubart의 임상 진행

중증근무력증

Dianthus는 약 12개월 전에 발표된 중증근무력증 2상 연구에서 MG-ADL 및 QMG 척도 모두에서 첫 주 이내에 통계적으로 유의미한 개선을 보였다고 밝혔습니다. 이러한 이점은 13주 동안 통계적으로 유의미하게 유지되었습니다.

• 회사는 이미 3상 프로그램을 시작했습니다.
• 이 연구는 2주 1회 및 4주 1회 투여를 위약과 비교하고 있습니다.
• 경영진은 또한 월 1회 투여가 유사한 효능을 제공할 수 있는지 여부를 파악하고자 합니다.
• 3상 결과는 2028년 하반기에 발표될 예정입니다.

Garcia는 회사가 보체 억제가 중증근무력증에서 효능을 극대화하기에 약 70% 억제로 충분한 임계점에 도달할 수 있다고 믿는다고 말했습니다. 이러한 견해는 약물이 충분한 생물학적 활성을 유지한다면 투여 빈도를 줄이는 것 역시 효과가 있을 수 있다는 생각을 뒷받침합니다.

CIDP 및 CAPTIVATE 연구

논의의 가장 강력한 초점은 CIDP였으며, Dianthus는 중간 결과가 기대치를 뛰어넘었다고 밝혔습니다.

• CAPTIVATE 3상 연구는 argenx의 ADHERE 임상 시험을 모델로 한 2단계 설계를 사용하지만, 몇 가지 변경 사항이 있습니다.
• 1부(Part A)는 공개 라벨 예비 연구입니다. 회사는 처음에는 400명 이상의 환자를 예상했지만, 이 목표치를 256명으로 줄였습니다.
• 2부(Part B)는 12개월간 진행되는 맹검 무작위 철회 부분으로, 각 군당 64명씩 총 128명의 환자가 참여합니다.
• 지난 3월, Dianthus는 회사 계획보다 빨리 조기 진행 결정을 발표했습니다.
• 지난 6월, 처음 40명의 환자 데이터를 발표했는데, 이는 75%의 반응률을 보였으며, 이는 원래 예상치였던 40~50%를 훨씬 웃도는 수치였습니다.
• 경영진은 현재 추세가 75% 수준과 일치하게 유지되고 있다고 말했습니다.

회사는 또한 데이터를 검토한 후 몇 가지 설계 변경을 했습니다.

• 2부(Part B)에서 600mg 투여군을 제거했습니다.
• 2부(Part B) 기간을 단축했습니다.
• 반응률 기준을 최소 50%로 상향 조정했습니다.
• 더 강력한 데이터는 1부(Part A) 환자 등록을 추가로 줄일 수 있게 할 것이라고 말했습니다.

Garcia는 이 임상 시험이 일부 경쟁사 연구보다 임상적으로 더 관련성이 높도록 설계되었다고 말했습니다. 그는 Dianthus가 argenx의 접근 방식과 달리 난치성 환자를 허용하고, 무작위 배정 전에 환자가 재발할 필요가 없다고 언급했습니다. 그는 이로 인해 연구가 더 윤리적이고 의사들에게 더 유용한 전환 데이터를 제공한다고 말했습니다.

그는 또한 회사의 신청 계획은 중증근무력증에 대한 초기 생물학적 제제 허가 신청을 먼저 제출하고, 단일 3상 연구를 기반으로 CIDP에 대한 보충 신청을 하는 것이라고 말했습니다. 그럼에도 불구하고, Dianthus는 CIDP가 MG 프로그램보다 먼저 완료될 가능성에 대비하고 있습니다.

다초점 운동 신경병증

Dianthus는 또한 다초점 운동 신경병증(MMN)에 대한 탐색적 연구에 대해서도 논의했습니다.

• 2상 연구 결과는 2024년 12월에 발표될 예정이었습니다.
• 이 임상 시험은 두 가지 용량과 위약을 테스트했습니다.
• 각 군당 12명의 환자 등록이 계획되었으나, 실제 등록은 각 군당 약 15명이었다고 밝혔습니다.
• Garcia는 이 연구가 주로 안전성 연구였으며, 맹검 데이터는 "MG 및 CIDP와 완전히 동일"하며 "매우 깨끗하다"고 말했습니다.
• 악력은 주요 효능 측정 지표가 될 수 있으며, 향후 3상 연구의 1차 평가 변수로 활용될 수 있습니다.

경영진은 MMN이 작지만 진단율이 낮은 시장으로 남아있으며, 더 나은 치료 옵션이 진단율을 높이면 상당한 성장 가능성이 있다고 말했습니다.

운영 업데이트 및 실행

Garcia는 개발 속도를 주도한 Dianthus의 내부 팀에게 거듭 공로를 돌렸습니다.

• 그는 임상 개발 팀, 임상 운영 팀, 규제 팀을 핵심 차별화 요소로 강조했습니다.
• 그는 회사의 일정을 앞당기고 등록 기대치를 뛰어넘는 능력이 강력한 실행력을 반영한다고 말했습니다.
• 그는 조기 CIDP 데이터 공개가 그러한 실행의 증거라고 말했는데, 회사가 중간 발표를 2분기에서 3월로 앞당겼기 때문입니다.

회사는 또한 claseprubart의 상업적으로 중요할 수 있는 몇 가지 실용적인 특징을 설명했습니다.

• Dupixent와 동일한 자동 주사기를 사용합니다.
• 자가 투여는 약 5~10초 소요됩니다.
• 냉장 보관된 경우 실온에서 2~4주간 안정적입니다.
• 피하 투여가 가능하여 이동성 및 편의성 증대에 기여합니다.
• IVIG와 달리, 블랙박스 경고가 없으며 REMS 프로그램이 필요하지 않습니다.

claseprubart를 넘어선 파이프라인

DNTH312

Dianthus는 DNTH312를 claseprubart의 활성 C1s 억제와 BAFF/APRIL 조절(또는 TACI 억제제)을 결합한 차세대 프로그램으로 설명했습니다.

• 회사는 이 자산이 2025년 말까지 1상 준비를 완료할 것으로 예상했습니다.
• 이는 상위 보체 억제와 B-세포 조절을 결합하도록 설계되었습니다.
• Garcia는 목표가 단순한 부가적 이점이 아니라 "1 더하기 1은 1.5"와 같이 더 강력한 복합 효과라고 말했습니다.
• 회사는 MG, CIDP 및 MMN에서 이를 연구할 계획이며, 나중에 확장될 가능성도 있습니다.
• 경영진은 비-아세틸콜린 수용체 양성 MG 및 기타 하위 유형을 치료하는 데 도움이 될 수 있다고 말했습니다.

Garcia는 이 아이디어가 사내 연구에서 비롯되었으며, 회사의 기존 임상 인프라, 주요 오피니언 리더 관계 및 사이트 네트워크를 활용했다고 말했습니다. 그는 또한 Vor 및 버텍스와 같은 BAFF/APRIL 경쟁사들의 긍정적인 데이터가 이 프로그램의 사례를 뒷받침하는 데 도움이 될 수 있다고 언급했습니다.

DNTH212

Dianthus는 또한 상하이 Nanjing Leads Biolabs에서 인수한 BDCA2 및 타파피랄 억제제인 DNTH212에 대해서도 논의했습니다.

• 이 약물은 중국에서 1상 단일 용량 건강한 자원자 연구가 진행 중입니다.
• 2024년 하반기에 업데이트가 예상되었으며,
• 2027년에 다중 용량 증량 연구가 계획되어 있습니다.
• 환자 투여 시기는 아직 결정되지 않았습니다.
• 회사는 이 자산이 선천성 및 적응성 면역 활동을 모두 차단하며, claseprubart보다 훨씬 더 큰 적응증을 다룰 수 있다고 말했습니다.
• 경영진은 시간이 지남에 따라 claseprubart보다 더 큰 가치 동인이 될 수 있다고 말했습니다.
• 추가 진행을 위해서는 서양 인구 약동학(PK) 및 약력학(PD) 연구가 필요할 것입니다.
• 메커니즘의 광범위한 면역 효과로 인해 안전성이 중요한 문제로 남아있습니다.

시장 기회 및 경쟁

Dianthus는 선도 프로그램의 상업적 환경에 대한 광범위한 견해를 제시했습니다.

• 미국 내 아세틸콜린 수용체 양성 중증근무력증 환자는 약 10만 명으로 추정됩니다.
• CIDP 환자는 약 4만 명으로 추정됩니다.
• MMN 환자는 약 1만 명으로 추정됩니다.
• 경영진은 CIDP와 MMN이 심각하게 진단율이 낮으며, 치료 옵션 개선에 따라 진단율이 높아지면 시장이 확장될 수 있다고 말했습니다.

Garcia는 CIDP가 이제 상업적 기회로서 중증근무력증만큼 크거나 더 클 수 있다고 말했습니다. 그는 IVIG가 효능의 표준으로 남아있지만, 내약성 및 편의성 측면에서 단점이 있으며, FcRn 억제제는 사용하기 더 쉽지만 IVIG보다 효과가 떨어질 수 있다고 주장했습니다. Dianthus는 claseprubart를 가능한 1차 치료제이자 IVIG 또는 FcRn 치료를 받는 환자를 위한 첫 번째 전환 옵션으로 포지셔닝하고 있습니다.

회사는 또한 argenx와의 경쟁에 대해서도 언급했습니다. Garcia는 argenx의 MOBILIZE 임상 시험이 지난 6월에 조기 종료되어, 유일하게 남은 위약 대조 임상 시험인 VITALIZE만으로 승인 경로에 대한 불확실성을 남겼다고 말했습니다. Dianthus는 자체 CIDP 설계 및 데이터가 argenx의 시장 선점 이점을 좁히거나 없앨 수 있다고 믿고 있습니다.

미래 전망

Dianthus는 향후 몇 년간 바쁜 개발 일정을 제시했습니다.

• MMN 2상 데이터는 2024년 12월에 발표될 예정이었습니다.
• 최종 1부(Part A) 등록 요건 및 2부(Part B) 주요 결과 발표 시기를 포함한 추가 CIDP 업데이트가 예상됩니다.
• DNTH212는 2024년 하반기에 1상 업데이트가 예상되었으며, 2027년 개발 계획은 여전히 유효합니다.
• DNTH312는 2025년 말까지 1상 준비가 완료될 것으로 예상됩니다.
• MG 3상 프로그램이 진행 중이며, 결과는 2028년 하반기에 발표될 것으로 예상됩니다.
• 초기 데이터가 이를 뒷받침할 경우 MMN 3상 연구가 이어질 수 있습니다.

Garcia는 회사가 단일 제품에 의존하기보다는 지속적인 상업적 파이프라인을 구축하기를 원한다고 말했습니다. 그는 "블록버스터 후 가뭄" 패턴을 피하고 꾸준한 출시 흐름을 창출하는 것이 목표라고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 Garcia는 이 이벤트를 형성한 여러 주제로 돌아갔습니다.

• 시장 가치 10배 증가에 대해 그는 예상보다 나은 임상 데이터와 강력한 실행력을 반영한다고 말했습니다.
• CIDP에 대해 그는 75%의 반응률은 계획된 것이 아니었으며, 이미 일정을 단축했다고 말했습니다.
• 임상 시험 설계에 대해 그는 이 연구가 경쟁사 연구보다 더 윤리적이고 의사들에게 더 유용하도록 설계되었다고 말했습니다.
• DNTH312에 대해 그는 이 프로그램이 내부적으로 확인된 후에야 팀이 분명하다고 인식했다고 말했습니다.
• DNTH212에 대해 그는 이 자산이 claseprubart보다 훨씬 더 큰 적응증을 다룰 수 있다고 말했습니다.

Garcia는 또한 Dianthus가 편의성을 위해 효능을 포기할 의향이 없다고 말했습니다. 그는 회사가 중증근무력증에서 월 1회 투여를 시험할 의향이 있지만, 데이터가 이를 뒷받침하는 경우에만 가능하다고 말했습니다.

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