뉴암스테르담 파마, 웰스파고 컨퍼런스서 obicetrapib 강조

Investing.com — 2026년 9월 9일 수요일 — 뉴암스테르담 파마(NAMS)는 제21회 웰스파고 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 자사의 선도적인 콜레스테롤 치료제인 obicetrapib에 대한 광범위한 설명을 제공했으며, 핵심 심혈관 임상시험과 관련된 위험도 인정했습니다. 경영진은 이 약물이 LDL 감소 이상의 혜택을 제공할 수 있다고 언급했지만, 회사는 핵심 PREVAIL 데이터 발표까지 오랜 기다림에 직면해 있으며, 관련 치료제의 엇갈린 결과로 최근 흔들린 시장 상황도 고려해야 합니다.

주요 내용

• 뉴암스테르담은 obicetrapib가 LDL 콜레스테롤을 낮추고 HDL을 높이며 Lp(a)를 감소시키고, 잠재적으로 당뇨병 및 알츠하이머 관련 생체지표에 도움을 주기 위해 설계되었다고 말했습니다.
• 회사는 4점 MACE에서 21%의 상대적 위험 감소와 치료 중 Lp(a) 수치 감소가 이벤트 발생률 감소와 연관된다는 증거를 포함한 긍정적인 3상 BROADWAY 데이터를 강조했습니다.
• 주요 심혈관 결과 임상인 PREVAIL은 더 낮은 효능 역치와 더 광범위한 평가변수 포착을 지원하도록 재설계되었으며, 2024년 4분기에 중간 분석이 시작될 것으로 예상됩니다.
• 경영진은 노바티스의 부정적인 HORIZON 연구 결과가 LDL 감소가 심혈관 혜택의 주요 동인이라는 회사의 견해를 바꾸지 않는다고 말했습니다.
• 뉴암스테르담은 PREVAIL 완료 후 12~18개월 이내에 미국 승인 신청 및 출시를 예상하고 있으며, LDL 감소를 위한 유럽 승인은 이미 획득했습니다.

재무 결과

이번 컨퍼런스 콜에서는 재무 결과가 논의되지 않았습니다. 경영진은 임상 개발, 규제 상태 및 상업적 포지셔닝에 전적으로 집중했습니다.

• 매출, 현금 또는 비용 수치는 제공되지 않았습니다.
• 운영 지출 또는 소진율에 대한 가이던스는 논의되지 않았습니다.
• 회사는 단기 자금 조달 필요성에 대해 언급하지 않았습니다.

임상 및 운영 현황

뉴암스테르담은 이번 세션의 대부분을 투자자들에게 obicetrapib에 대해 설명하는 데 할애했습니다. obicetrapib는 경영진이 기존 약물과 차별화된 프로필을 가졌다고 설명하는 콜레스테롤 감소를 위한 CETP 억제제입니다.

• 회사는 obicetrapib가 LDL 콜레스테롤을 강력하게 낮추고 HDL을 150% 증가시킨다고 말했습니다.
• 경영진은 또한 이 약물이 Lp(a)를 낮추고 당뇨병 위험을 줄일 수 있으며, p-tau217 감소를 포함한 알츠하이머 예방과 관련된 생체지표 신호를 보였다고 말했습니다.
• LDL 감소 사용에 대한 유럽 승인은 이미 확보되었습니다.
• PREVAIL 완료 후 12~18개월 이내에 미국 승인 신청 및 출시가 예상됩니다.
• 이 약물은 음식물 영향 없이 간단한 복용법의 작은 경구용 알약으로 포지셔닝되고 있습니다.

경영진은 PREVAIL이 핵심 가치 동인이라고 말했습니다. 이 임상은 회사의 핵심적인 3상 심혈관 결과 연구이며 여전히 진행 중입니다.

• 원래 설계: p < 0.01에서 20%의 상대적 위험 감소를 감지하도록 설계되었으며, 목표 이벤트 수는 1,000건이었습니다.
• 수정된 설계: BROADWAY 및 기타 LDL 감소 연구를 통해 15%의 상대적 위험 감소를 감지하도록 설계되었습니다.
• 평가변수는 긴급 혈관재형성술에서 총 혈관재형성술로 확대되어 약 20% 더 많은 이벤트를 추가했습니다.
• 충분한 이벤트를 수집하기 위해 원래 일정보다 임상이 연장되었습니다.
• 2024년 4분기에 이벤트 역치에 도달하면 중간 분석이 시작될 것으로 예상됩니다.
• 2027년 1분기에 DSMB 권고 발표가 예상되며, 이후 몇 주에서 몇 달 내에 주요 MACE 혜택 데이터가 뒤따를 예정입니다.

경영진은 PREVAIL이 고위험군 환자들을 대상으로 강화되었다고 말했습니다.

• Lp(a) 수치가 높은 환자들이 포함되었습니다.
• 기타 포함 기준으로는 확립된 심장 질환이 있는 LDL 수치 100 이상 환자, 또는 높은 Lp(a), 낮은 HDL, 높은 중성지방 또는 당뇨병과 같은 추가 위험 인자가 있는 LDL 수치 70에서 100 사이 환자가 있었습니다.
• 당뇨병 발생 또는 악화는 평가변수로 판정되고 있습니다.
• 신장 기능은 특별 관심 이벤트로 추적되고 있습니다.
• BROADWAY에서와 마찬가지로 p-tau217 및 기타 알츠하이머 생체지표가 측정되고 있습니다.

회사는 PREVAIL에 대한 확신이 세 가지 개별 분석 방법에 기반한다고 말했습니다.

• 첫째, 경영진은 LDL 및 ApoB 감소가 역사적으로 30개 이상의 연구에서 심혈관 혜택을 예측했다고 말했습니다.
• 둘째, obicetrapib가 제공할 것으로 예상되는 것보다 적은 비-HDL 감소로 17%의 혜택을 보인 Merck의 REVEAL 연구를 지적했습니다.
• 셋째, 여러 죽상경화성 심혈관 질환 임상에서 위약 반응률 모델링을 인용했습니다.
• 경영진은 또한 연간 이벤트 발생률이 전년 대비 감소했으며, 이는 외부 교란 요인보다는 약물 효과와 일치하는 것으로 보고 있다고 말했습니다.
• 회사는 연구 모집단에서 매우 낮다고 설명한 GLP-1, SGLT2 억제제 및 PCSK9 치료제 사용을 면밀히 추적하고 있다고 말했습니다.

2,500명 환자 대상 3상 연구인 BROADWAY는 이번 논의의 핵심이었습니다.

• 이 임상은 4점 MACE에서 21%의 상대적 위험 감소를 보였습니다.
• 1년 데이터는 견고한 이벤트 발생률을 보여주었습니다.
• 경영진은 obicetrapib 치료 중 Lp(a) 수치가 낮을수록 이벤트 발생률이 낮아지는 것과 관련이 있다고 말했습니다.
• BROADWAY의 위약 이벤트 발생률은 약 5%였으며, 회사는 이를 PREVAIL 예측의 벤치마크로 사용하고 있습니다.
• 경영진은 BROADWAY가 기준 LDL 및 포함 기준 측면에서 PREVAIL과 유사한 환자 모집단을 등록했다고 말했습니다.

또 다른 3상 연구인 RUBIN은 2024년 말까지 완료될 것으로 예상됩니다.

• 이 연구는 심혈관 위험이 높은 당뇨병 환자에게 중점을 둡니다.
• 주요 목적은 고위험 당뇨병 환자 집단에서 라벨링 및 마케팅을 위한 지질 데이터를 생성하는 것입니다.
• 경영진은 obicetrapib가 소립자 부담이 높은 당뇨병 환자에서 LDL을 특히 잘 낮추는 것으로 보인다고 말했습니다.
• 회사는 장기적인 당뇨병 예방 데이터는 RUBIN이 아닌 PREVAIL에서 나올 것이라고 말했습니다.

뉴암스테르담은 또한 자사의 알츠하이머 연구인 SPINOZA가 곧 시작될 것이라고 말했습니다.

• 이 임상은 p-tau217 수치가 높은 APOE4 동형 접합자, APOE4 이형 접합자 및 E3/E3 환자를 등록할 것입니다.
• 주요 평가변수는 p-tau217 생체지표 감소입니다.
• 보조 측정 지표에는 인지 검사 및 추가 알츠하이머 생체지표가 포함됩니다.
• 장기적인 목표는 알츠하이머병 예방을 위한 증거를 생성하는 것입니다.

경쟁 포지셔닝 및 시장 전망

경영진은 obicetrapib를 Leqvio와 같은 새로운 경구용 옵션 및 Repatha 및 Praluent와 같은 기존 주사제를 포함한 PCSK9 치료제와 비교하는 데 상당한 시간을 할애했습니다.

• 뉴암스테르담은 obicetrapib가 시장에 나와 있는 유일한 CETP 억제제라고 말했습니다.
• 회사는 이 약물의 가치가 LDL 감소를 넘어 HDL을 높이고 Lp(a)를 낮추며 당뇨병 위험 및 알츠하이머 관련 생체지표에 도움이 될 수 있다고 주장했습니다.
• 경영진은 시장이 제로섬 방식의 점유율 싸움이 아니라 여러 치료법을 위한 공간이 있는 확장되는 시장이라고 말했습니다.
• 회사는 의사들이 PCSK9 및 CETP 계열 중 하나만 선택하기보다는 둘 다 사용할 것으로 예상합니다.
• 경영진은 또한 지불자들이 두 계열 모두를 보장할 가능성이 높으며, 하나의 주사제 및 하나의 경구용 PCSK9와 더불어 CETP 옵션을 선호할 것이라고 말했습니다.

노바티스의 실패한 Lp(a) 감소 연구인 HORIZON에 대해 경영진은 미묘한 입장을 취했습니다.

• 경영진은 그 결과가 Lp(a) 단독 전략에는 실망스러웠다고 말했습니다.
• 그러나 연구 결과가 LDL 감소를 주요 치료 목표로 삼는 주장을 약화시키지는 않는다고 주장했습니다.
• 경영진은 HORIZON이 이미 LDL 수치가 60mg/dL 정도로 잘 조절되는 환자들을 등록했기 때문에 Lp(a) 감소만으로 추가적인 혜택을 보여줄 기회가 제한되었을 수 있다고 말했습니다.
• 또한 중도 탈락률과 피부 부위 반응이 결과를 희석시켰을 수 있는 요인으로 지적했습니다.
• 뉴암스테르담은 자체 BROADWAY 데이터에서 치료 중 Lp(a) 수치가 낮을수록 심혈관 이벤트가 적다는 것을 이미 보여주고 있다고 말했습니다.

마이클 데이비슨 최고경영자(CEO)는 회사가 obicetrapib가 PREVAIL 승인 후 환자들이 이용할 수 있는 최초의 ApoB 감소 약물이 될 수 있다고 믿는다고 말했습니다.

매트 필립 투자자 관계 책임자는 회사가 시장을 축소되기보다는 확장되는 시장으로 보고 있다고 말했습니다. 그는 "이것은 시장 점유율 확보 유형의 시나리오가 아닙니다. 우리는 이 시장에서 환자 수에 의해 제한되지 않습니다. 사실, 더 많은 제품이 시장에 진입할수록 시장은 더 커집니다. 우리 모두 같은 목표를 향해 나아가고 있기 때문입니다."라고 말했습니다.

향후 전망

경영진은 단기 및 장기적인 일련의 이정표를 제시했습니다.

• RUBIN은 2024년 말까지 완료될 것으로 예상됩니다.
• PREVAIL의 중간 분석 시작은 2024년 4분기에 예상됩니다.
• DSMB 권고 발표는 2027년 1분기에 예상됩니다.
• 주요 MACE 혜택 데이터는 DSMB 결정 후 몇 주에서 몇 달 내에 뒤따를 것입니다.
• 미국 승인 신청은 PREVAIL 완료 후 예상되며, 12~18개월 후에 출시될 것입니다.
• SPINOZA는 곧 시작될 예정이며, 회사의 장기적인 생체지표 연구에 기여할 것입니다.

회사는 주요 상업적 기회가 고LDL 환자, 특히 여러 위험 인자를 가진 환자에게 있다고 말했습니다. 회사는 새로운 가이드라인, 고령화 인구 및 LDL 감소 필요성에 대한 광범위한 인식에 힘입어 시장이 크고 성장하고 있다고 설명했습니다.

Q&A 주요 내용

질의응답 시간 동안 경영진은 HORIZON의 의미, PREVAIL 성공 가능성, 그리고 투자자들이 DSMB의 임상 지속 결정을 어떻게 봐야 하는지에 대한 질문을 받았습니다.

• HORIZON 및 Lp(a) 관련: 데이비슨은 뉴암스테르담이 이미 높은 Lp(a)를 가진 환자들에게서 obicetrapib 치료 중 Lp(a)가 낮아질수록 위험이 감소한다는 자체 데이터를 가지고 있다고 말했습니다.
• PREVAIL 생체지표 관련: 경영진은 당뇨병, 신장 기능 및 알츠하이머 생체지표가 모두 추적되고 있음을 확인했습니다.
• 중간 분석 확신 관련: 회사는 약물이 효과를 보인다면 위약보다 낮은 맹검 이벤트 발생률이 반드시 부정적인 것은 아니라고 말했습니다.
• 통계적 검정력 관련: 경영진은 20%의 상대적 위험 감소를 감지할 충분한 통계적 검정력을 가지고 있다고 말했지만, 15% 효과에 대한 구체적인 계산은 공개하지 않았습니다.
• 임상 지속 결정 관련: 경영진은 그러한 결과가 효능 부족이 아니라 임상 설계 및 통계적 검정력을 반영할 가능성이 높다고 말했습니다.
• 정보 공개 시기 관련: 회사는 먼저 DSMB 권고를 발표한 다음, 나중에 주요 효능 데이터를 공개할 것이라고 말했습니다.
• RUBIN 관련: 경영진은 이 연구가 주로 당뇨병 환자의 라벨링 지원을 위한 것이며, 당뇨병 예방을 증명하기 위한 것은 아니라고 말했습니다.
• SPINOZA 관련: 경영진은 알츠하이머 연구가 p-tau217 감소를 시험하고 장기적인 증거를 수집하도록 설계되었다고 말했습니다.

데이비슨은 "우리는 이미 높은 Lp(a) 상황에서 obicetrapib 치료를 통해 Lp(a) 수치가 낮아질수록 위험이 감소한다는 자체 데이터를 가지고 있습니다. 우리는 이미 자체적인 독립 데이터를 보유하고 있습니다."라고 말했습니다.

그는 또한 회사가 obicetrapib가 승인 후에도 차별화된 특징을 유지하면서 높은 ApoB 환자들을 위한 주요 옵션이 될 수 있다고 믿는다고 말했습니다.

결론

뉴암스테르담은 이번 컨퍼런스에서 명확한 메시지를 남겼습니다: obicetrapib는 단순한 콜레스테롤 치료제 그 이상이지만, 단기적인 운명은 여전히 PREVAIL에 달려있습니다. 더 자세한 내용은 아래의 전체 회의록을 참조할 수 있습니다.

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