IDEAYA, 웰스파고 헬스케어 컨퍼런스서 darovasertib NDA 임박 발표

Investing.com —

2026년 9월 8일 화요일 — IDEAYA Biosciences는 웰스파고 제21차 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 선도 약물인 darovasertib이 전이성 포도막 흑색종(metastatic uveal melanoma)에서 핵심 규제 단계인 NDA(신약 허가 신청)에 근접하고 있으며 여러 다른 종양 프로그램(oncology programs)들도 진전되고 있다고 밝히며 향후 바쁜 일정을 예고했습니다. 이 회사는 파이프라인(pipeline)과 파트너십(partnerships)에 대해 낙관적인 분위기를 보였으나, 한 안과 암 연구(eye-cancer study)의 최적 경로와 향후 일부 라벨(label) 및 출시(launch) 결정 시기에 대한 불확실성도 언급했습니다. 최근 거래에서 IDEAYA Biosciences (IDYA) 주가는 이전 종가인 39.86달러에 비해 2.38% 하락한 38.91달러를 기록했습니다.

주요 내용

• darovasertib은 순차적 NDA(rolling NDA) 절차를 진행 중이며, 첫 세 개 모듈(modules)은 이미 제출되었고 최종 모듈은 조만간 제출될 예정입니다.
• IDEAYA는 FDA(미국 식품의약국) 승인 시기에 따라 현재 시장 예상인 2025년 상반기보다 더 이른 출시가 가능할 수 있도록 준비하고 있다고 밝혔습니다.
• 이 회사는 환자 등록 지연(enrollment hurdles) 문제로 인해 neoadjuvant OptimUM-01 연구를 재평가하고 있으며, 해당 자본을 다른 프로그램으로 전환할 수 있습니다.
• PRMT5, MTAP, DLL3, CDKN2A 프로그램은 모두 Roche, Genentech, Hansoh와의 파트너십을 통해 진전되고 있습니다.
• 경영진은 OptimUM-01 연구가 변경되거나 중단될 경우 약 1억 달러의 자본이 재배치될 수 있다고 언급했습니다.

darovasertib, 승인에 근접

IDEAYA의 가장 진전된 프로그램인 darovasertib은 이 회사의 주요 단기 촉매제로 남아있습니다. 이 약물은 희귀하고 공격적인 안과 암인 전이성 포도막 흑색종(metastatic uveal melanoma) 치료제로 개발 중이며, Breakthrough Therapy 및 RTOR(Real-Time Oncology Review) 지정을 받았습니다.

• 첫 세 개의 NDA 모듈이 제출되었습니다.
• 최종 모듈은 조만간 제출될 예정입니다.
• 경영진은 모든 상업화 준비가 순조롭게 진행 중이라고 밝혔습니다.
• 회사는 2025년 상반기라는 컨센서스(consensus) 예상보다 일찍 출시될 가능성에 대비하고 있다고 말했습니다.

Yujiro CEO는 “첫 세 개의 모듈이 제출되었습니다. 최종 모듈은 곧 제출될 예정입니다. 모든 것이 순조롭게 진행되고 있습니다.”라고 말했습니다.

IDEAYA는 또한 HLA-A02 양성 및 HLA-A02 음성 환자 모두에서 darovasertib의 상업적 기회(commercial opportunity)에 대해서도 논의했습니다. Stu 최고사업책임자(Chief Commercial Officer)는 최종 라벨이 아직 알려지지 않았음에도 불구하고, 회사가 시장 조사 및 의사들로부터 강력한 지지를 받았다고 말했습니다.

• 회사에 따르면 HLA-A02 음성 질환에는 승인된 치료제가 없습니다.
• HLA-A02 양성 질환에서는 KIMMTRAK이 유일한 승인된 전신 치료제(systemic therapy)입니다.
• IDEAYA는 자사의 Phase 2 데이터가 기존 치료법과 비교하여 의미 있는 반응률(response rate), 의미 있는 무진행 생존 기간(progression-free survival, PFS) 및 전체 생존 기간(overall survival)을 보였다고 밝혔습니다.
• 경영진은 의사들이 공격적인 질병과 높은 종양 부담(large tumor burden)을 가진 환자들을 위해 더 빠르게 작용하는 옵션을 원한다고 말했습니다.

Stu는 라벨이 모든 MUM(전이성 포도막 흑색종) 환자를 포함할 수 있기를 “매우 희망한다”고 말했지만, 회사가 그러한 결과를 보장할 수는 없다고 덧붙였습니다. 그는 또한 “이 분야에서 전체 생존 기간(overall survival)이 골드 스탠다드(gold standard)라는 점은 의심의 여지가 없습니다.”라고 말하면서, 현재의 반응 및 PFS 데이터가 HLA 상태에 관계없이 초기 사용을 뒷받침할 것이라고 언급했습니다.

Neoadjuvant 전략 재검토

IDEAYA는 환자 등록이 계획보다 느려 neoadjuvant OptimUM-01 Phase 3 연구를 재고하고 있다고 밝혔습니다. 회사는 플라크 크기 제한(plaque size limits)을 포함한 더 엄격한 환자 선정 기준(eligibility rules)이 스크리닝 실패(screen failures)의 주요 원인이라고 지적했습니다.

• 엄격한 환자 선정 기준으로 인해 등록이 지연되었습니다.
• 경영진은 NCCN 가이드라인 전략에 대한 시장 조사가 예상보다 긍정적이었다고 말했습니다.
• Phase 3 adjuvant 연구도 진행 중이며, 이는 neoadjuvant 노력과 중복될 수 있습니다.
• 회사는 다음 분기 내에 최종 전략에 대한 결정을 내릴 것으로 예상합니다.
• 어떤 NCCN 가이드라인 전략이든 전이성 질환에 대한 승인이 확정될 때까지 기다려야 할 것입니다.

IDEAYA는 NCCN 경로가 전통적인 무작위 Phase 3 경로보다 더 빠른 시장 진입(market access)을 가능하게 할 수 있다고 말했습니다. 회사는 또한 연구 변경 시 자본을 어떻게 활용할지 고려하고 있다고 밝혔습니다.

경영진은 약 1억 달러가 DLL3, PRMT5, MAT2A 및 CDKN2A 연구와 같은 초기 단계 프로그램(earlier-stage programs)으로 재배치될 수 있다고 말했습니다.

향후 darovasertib 추가 데이터 공개

IDEAYA는 ESMO(유럽 임상종양학회)에서 darovasertib에 대한 추가 데이터를 발표할 예정이며, 여기에는 현재까지 가장 큰 규모의 독점적인 HLA-A02 양성 데이터셋(dataset)이 포함됩니다.

• 이 데이터셋에는 약 100명의 환자가 포함되며, 평가 가능한 사례는 약간 더 적습니다.
• 회사는 반응률(response rate), PFS 및 중앙값 전체 생존 기간(median overall survival)을 포함한 완전한 효능 데이터(efficacy data)를 공개할 계획입니다.
• 결과는 치료 경험이 없는 1차 치료 환자(treatment-naive frontline patients)와 전체 모집단(overall population)으로 나뉘어 제시될 것입니다.
• 완전한 안전성 데이터(safety data)도 제공될 것입니다.
• 동일한 데이터 패키지(data package)는 RTOR 절차의 일부로 이미 FDA에 제출되었습니다.

경영진은 OptimUM-02에 대한 중간 전체 생존 기간 분석(interim overall survival analysis)이 내년 중반쯤 예상된다고 밝혔습니다. 회사는 생존율이 여전히 핵심 평가변수(key endpoint)이지만, 해당 결과 부재로 인해 현재의 시장 채택(uptake)이 저해될 것으로 예상하지 않는다고 말했습니다.

IDEAYA는 또한 기회(opportunity)의 규모를 강조했습니다.

• 미국에서는 매년 약 1,500명의 신규 MUM 환자가 발생합니다.
• 전 세계 환자 풀(global patient pool)은 더 큽니다.
• neoadjuvant 및 adjuvant 환경은 가용 시장(addressable market)을 크게 확장할 수 있습니다.
• 경영진은 환자 수가 적기 때문에 지불자 예산 영향(payer budget impact)이 제한적일 것이라고 말했습니다.

PRMT5 프로그램, 초기 활성도 보여

IDEAYA의 PRMT5 억제제(inhibitor)인 IDEAYA 892는 용량 증량(dose escalation) 단계를 거쳐 확장(expansion) 단계로 진입하고 있습니다. 회사는 이미 목표 커버리지(target coverage) 수준에 도달했으며 초기 활성도(early signs of activity)를 보이고 있다고 밝혔습니다.

• 여러 용량 코호트(dose cohorts)가 완료되었습니다.
• 회사가 24시간 동안 목표 EC90 커버리지에 도달한 후 확장 단계가 시작되었습니다.
• sTMA 억제는 표적 결합(target engagement)의 핵심 지표로 남아있습니다.
• 초기 확장 단계에서 환자들에게서 반응 수준의 활성도(response-level activity)가 나타났습니다.
• 추가 용량 증량이 계속 진행 중이며, 두 번째 확장 단계가 검토 중입니다.

Yujiro CEO는 이 프로그램이 세 가지 특징으로 인해 두각을 나타낼 수 있다고 말했습니다: 강력한 MTA 협력성(MTA cooperativity), 깔끔한 약물 상호작용 프로파일(drug-interaction profile) 및 이 환경에서는 뇌 침투성(brain penetrance)이 필요하지 않다는 견해입니다. 그는 Roche가 협력 계약을 체결하기 전에 가장 최신 데이터를 검토했다고 덧붙였습니다.

MTAP 및 RAS 병용 요법 탄력

IDEAYA는 또한 MTAP 결실 암(MTAP-deleted cancers)과 RAS 변이(RAS mutations), 특히 췌장암에 중점을 둔 병용 요법 전략(combination strategy)을 구축하고 있습니다. 이 회사는 최근 Roche 및 Genentech와 두 건의 협력 계약(collaborations)을 맺었습니다.

• 한 연구는 IDEAYA의 PRMT5 프로그램과 Roche의 Pan-RAS 억제제(inhibitor)를 병용합니다.
• 두 번째 연구는 Roche의 KRAS G12D 억제제와 병용합니다.
• IDEAYA가 Pan-RAS 연구를 진행하고, Roche는 KRAS G12D 연구를 진행할 것입니다.
• Pan-RAS 연구의 첫 환자 투여(First patient dosing)는 조만간 진행될 것으로 예상됩니다.

경영진은 Pan-RAS 접근 방식이 가장 많은 환자 풀(patient pool)에 도달할 수 있으며, KRAS G12D는 Pan-RAS에서 보이는 일부 피부 발진(skin rash) 문제를 피할 수 있다고 말했습니다. 회사는 두 경로 모두 실현 가능성이 있으며 PRMT5 억제제와 중복되는 안전성 문제(overlapping safety problems)를 일으키지 않을 것이라고 밝혔습니다.

Yujiro는 유망한 MTAP 결과와 핵심 발암성 드라이버(oncogenic driver)를 결합하면서 약물 상호작용 위험(drug-interaction liabilities)을 피하는 것이 목표라고 말했습니다. 그는 이것이 “명확한 차별화 경로(path of differentiation)”를 만들 수 있다고 덧붙였습니다.

IDEAYA는 모든 RAS 변이와 MTAP 결실의 중복이 췌장암 환자의 약 40%를 차지하며, KRAS G12D와 MTAP 결실의 중복은 약 15%라고 밝혔습니다.

DLL3 프로그램, Phase 3 진입 가시화

이 회사는 Hansoh와 공동 개발 중인 DLL3 프로그램에 대한 자세한 업데이트도 제공했습니다. 경영진은 이 프로그램이 Phase 3 허가 임상 연구(registrational study)를 향해 나아가고 있으며, 소세포암 및 신경내분비암(small cell and neuroendocrine cancers) 분야에서 주요 사업 기회(business opportunity)가 될 수 있다고 말했습니다.

• Hansoh는 3주마다 2.4 mg/kg 정맥주사(IV) 용량을 진행 용량(move-forward dose)으로 결정했습니다.
• IDEAYA는 Hansoh 및 FDA와 2.4 mg/kg 및 3.5 mg/kg의 두 가지 용량에 대해 합의했다고 밝혔습니다.
• FDA와의 성공적인 Type C 회의를 통해 post-IMDELLTRA 환경(setting)에서의 Phase 3 설계(design)가 확정되었습니다.
• 회사는 post-IMDELLTRA 환자군(population)이 더 깨끗하고 균질한 데이터셋(homogeneous dataset)을 생성할 것이라고 말했습니다.
• Phase 3 허가 임상 연구는 2024년 말까지 시작될 예정입니다.

IDEAYA는 ESMO에서 약 100명의 환자를 대상으로 한 대규모 데이터 업데이트를 예상하며, 여기에는 반응률(response rate), PFS 및 12개월 랜드마크 전체 생존 기간(12-month landmark overall survival)을 포함한 완전한 효능 패키지(efficacy package)가 포함됩니다. 경영진은 이 프로그램이 반응률을 기반으로 한 가속 승인(accelerated approval)을 지원하고, 이후 생존율을 기반으로 한 완전 승인(full approval)으로 이어질 수 있다고 말했습니다.

Stu는 “우리는 이 자산이 일반적으로 블록버스터급 기회(blockbuster opportunity)라고 믿습니다.”라고 말했습니다.

자본 배분 및 다음 단계

IDEAYA는 여러 프로그램을 동시에 진행하면서 자본을 신중하게 관리하고 있다고 밝혔습니다. 회사의 가장 큰 재정적 유연성(financial flexibility)은 OptimUM-01에 대한 방향을 변경할 경우 발생할 수 있습니다.

• 약 1억 달러가 다른 프로그램에 사용될 수 있습니다.
• 우선 순위(Priority areas)에는 DLL3, PRMT5, MAT2A 및 CDKN2A가 포함됩니다.
• CDKN2A는 2025년 상반기에 임상(clinic)에 진입할 것으로 예상됩니다.
• 회사는 PRMT5 단독 요법(monotherapy) 데이터를 공개하고 해당 프로그램에서 허가 임상 연구(registrational studies)를 진전시킬 수 있다고 말했습니다.

IDEAYA는 향후 12개월 동안 다음과 같은 몇 가지 중요한 이벤트가 있을 것이라고 말했습니다.

• darovasertib NDA 진행 상황 및 가능한 출시 시기 업데이트.
• OptimUM-01에 대한 neoadjuvant 전략 결정.
• adjuvant 연구 진전.
• DLL3 Phase 3 연구 시작.
• darovasertib 및 DLL3에 대한 ESMO 데이터 공개.
• 2025년 중반 OptimUM-02에 대한 중간 전체 생존 기간 데이터.

Q&A 주요 내용

질의응답 시간 동안 경영진은 규제 유연성(regulatory flexibility), 미충족 수요(unmet need) 및 neoadjuvant 연구가 축소되거나 다른 전략으로 대체될 경우 자본을 더 효율적으로 사용할 가능성과 같은 동일한 주제를 여러 번 강조했습니다.

• darovasertib에 대해 경영진은 라벨이 더 넓은 MUM 환자군을 포함할 수 있기를 희망한다고 말했습니다.
• HLA-A02 양성 그룹에 대해 회사는 의사들이 1차 치료(frontline care)에서 여전히 빠르게 작용하는 옵션을 원한다고 밝혔습니다.
• neoadjuvant 프로그램에 대해 IDEAYA는 NCCN 경로가 무작위 임상(randomized trial)보다 빠를 수 있지만, 이는 전이성 질환 승인 후에만 가능하다고 말했습니다.
• PRMT5 및 MTAP에 대해 경영진은 회사가 RAS와 병용하여 임상적 개념 증명(clinical proof of concept)을 보여주기를 원한다고 말했습니다.
• DLL3에 대해 회사는 설계(design)가 FDA 피드백을 반영하며 더 명확한 승인 경로(approval path)를 지원해야 한다고 말했습니다.

회사의 임상 계획(clinical plans), 규제 일정(regulatory timing) 및 파트너십 전략(partnership strategy)에 대한 더 자세한 정보를 원하시는 독자께서는 아래 전문(full transcript)을 참조하시기 바랍니다.

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