빔 테라퓨틱스, 웰스파고 컨퍼런스서 유전체 교정 기반 확보

Investing.com — 2026년 9월 8일 화요일, 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics, BEAM)는 제21회 웰스파고 연례 헬스케어 컨퍼런스(Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference)에서 자사의 유전체 교정(base-editing) 플랫폼과 파이프라인 전반에 걸친 진척 상황을 설명했습니다. 이와 함께 알파-1 항트립신 결핍증(alpha-1 antitrypsin deficiency) 분야에서 경쟁이 심화되고 있음을 인정했습니다. 회사는 선도 프로그램이 지속적인 임상 활동과 명확한 생물학적 효과를 보이고 있다고 밝혔으나, 앞으로 규제, 제조 및 상업적 실행 과제에 직면해 있다고 덧붙였습니다.

주요 내용

• 빔은 자사의 알파-1 프로그램이 모든 치료 환자에서 AAT 수치를 보호 역치 이상으로 끌어올렸으며, 최신 코호트에서는 십대 중반 수준에 도달했다고 밝혔습니다.
• 회사는 18개월 이상 지속되는 효과, 독성 Z 단백질의 급격한 감소, 그리고 보균자와 유사한 표현형으로의 전환을 보고했습니다.
• 빔은 겸상 적혈구 빈혈증(sickle cell disease), PKU, GSD1A 등 광범위한 파이프라인을 발전시키고 있으며, 향후 12~18개월 내에 여러 이정표가 예상됩니다.
• Sixth Street로부터 5억 달러 규모의 자금 조달 시설은 겸상 적혈구 빈혈증 치료제 출시를 지원하고 해당 프로그램을 상당 부분 자급자족할 수 있도록 할 예정입니다.
• 경영진은 알파-1 분야에서 경쟁이 부상하고 있지만, 빔은 유전체 교정 분야에서 여전히 수년간의 선두를 유지하고 있다고 믿는다고 말했습니다.

컨퍼런스 개요

최고경영자 존 에반스(John Evans)는 빔의 작업이 유전체 교정을 기반으로 한다고 말했습니다. 유전체 교정은 분자의 두 가닥을 모두 자르지 않고 단일 DNA 염기를 변경하는 CRISPR 기반 접근 방식입니다. 그는 이 기술이 여러 유전 질환에 걸쳐 만성 치료가 아닌 일회성 치료를 지원할 수 있는 정밀한 교정을 가능하게 한다고 설명했습니다.

회사의 메시지는 과학이 개념에서 환자 대상 입증으로 나아가고 있다는 것이었습니다. 빔은 가장 진전된 데이터가 알파-1 항트립신 결핍증에서 나왔으며, 이 치료 프로파일이 이제 질병 상태보다는 건강한 보균자 상태와 더 유사하다고 믿고 있다고 말했습니다.

알파-1 프로그램은 여전히 주요 초점

빔은 논의의 상당 부분을 알파-1 항트립신 결핍증에 대한 임상 시험용 치료제인 BEAM-302에 할애했습니다. 회사는 유럽호흡기학회(European Respiratory Society) 회의에서 발표된 새로운 데이터에 따르면, 이 약물이 연구된 모든 환자에서 AAT 수치를 11 마이크로몰 보호 역치까지 또는 그 이상으로 높였다고 밝혔습니다.

• 60mg 코호트에서 AAT 수치는 14.4 마이크로몰, 즉 십대 중반 수준에 도달했습니다.
• 기준치는 한 자릿수 중반 수준이었습니다.
• 빔은 단일 투여 후 18개월 이상 효과가 지속되었다고 밝혔습니다.
• 독성 Z 단백질은 80% 이상 감소했으며, 한 업데이트에서는 83~84% 감소를 언급했습니다.
• 기능성 M 단백질은 순환 단백질의 90% 이상을 차지했으며, 한 수치에서는 93%에 달했습니다.
• Z 단백질은 10% 미만으로 감소했습니다.
• 회사는 인간 호중구 엘라스타제(human neutrophil elastase) 및 Z-AAT 중합체(polymer) 수준 감소를 처음으로 입증했다고 밝혔습니다.
• 빔은 또한 상기도 감염이 발생한 환자에게서 유도성(inducibility)을 확인했다고 말했습니다.

에반스는 이 데이터가 치료제의 강력한 임상적 한계(clinical ceiling)를 뒷받침한다고 말했습니다. 그는 "환자들을 십대 중반으로 끌어올리고 있습니다. 모든 환자가 11 마이크로몰이라는 보호 역치에 도달했거나 그 이상입니다"라며, "따라서 우리는 그 문제를 해결했음을 알고 있습니다"라고 덧붙였습니다.

그는 치료가 환자들을 질병 상태의 ZZ 프로파일에서 보균자와 유사한 상태로 전환시키는 것으로 보인다고 덧붙였습니다. 에반스는 "모든 Z 단백질 환자에서 이제는 주로 M 단백질 환자로 전환되는 것은 상당히 극적입니다"라고 말했습니다.

Part B 간 데이터 및 안전성 논의

빔은 또한 간 환자를 포함하는 Part B의 새로운 데이터도 논의했습니다. 회사는 이 그룹에 이제 다섯 명의 환자가 포함되어 있으며, 이는 이전에 공개된 수치보다 많고, 결과는 폐 코호트와 유사했다고 밝혔습니다.

• AAT 수치는 십대 중반인 약 13 마이크로몰이었습니다.
• 기준 AAT는 약 4.7 마이크로몰로, 약 3배 증가했습니다.
• 안전성은 대부분 Grade 1 간 기능 검사 변화였습니다.
• 한 환자는 Grade 3 AST 및 ALT 상승을 보였으나 몇 주 내에 해결되었습니다.
• 빌리루빈(bilirubin) 상승, 간 손상 신호 및 입원은 없었습니다.

경영진은 이 사건이 기존 간 질환 부담이 있는 환자에게서 발생했으며, 이러한 효소 변화는 지질 나노입자(lipid nanoparticle) 치료제에서 발생할 수 있다고 말했습니다. 빔은 Grade 3 이하는 일반적으로 이러한 유형의 치료에 대해 예상 범위 내로 간주되며, 이 사건이 개발 경로를 변경하지 않는다고 밝혔습니다.

규제 경로 및 환자 등록 진행 상황

빔은 알파-1에 대한 신속 승인 경로에 대해 미국 식품의약국(Food and Drug Administration, FDA)과 계속 협력하고 있다고 말했습니다. 에반스는 회사와 규제 당국이 총 AAT, M 및 Z 단백질 수준, 기능성 AAT 및 유도성과 같은 일련의 측정 기준을 포함한 동일한 일반 프레임워크를 기반으로 작업하고 있다고 말했습니다.

회사는 또한 Cohort C라고 불리는 핵심 임상 2b상 코호트가 순조롭게 진행되고 있다고 밝혔습니다. 빔은 7월에 첫 환자에게 투여를 시작했으며, 6개국 14개 지역에서 환자 등록이 잘 진행되고 있다고 말했습니다.

• 환자 등록은 회사의 당초 하반기 가이던스보다 앞서고 있습니다.
• 연구자들의 높은 열의를 보이고 있습니다.
• 일부 환자는 이미 참여를 대기하고 있습니다.
• 빔은 환자 등록에 약 1년이 소요될 것으로 예상하며, 이는 BEACON 임상과 유사하거나 더 빠를 수 있습니다.

알파-1 분야 경쟁 심화

빔은 알파-1 분야의 경쟁 구도가 형성되기 시작했으며, YolTech Therapeutics, Tessera, CRISPR Therapeutics 및 Prime Therapeutics가 이 분야에 진입하고 있다고 말했습니다. YolTech은 ERS에서 적어도 한 명의 환자가 20 마이크로몰대 중반 범위에 도달하고 평균이 약 20 마이크로몰인 데이터를 발표했습니다.

빔의 견해는 환자가 11 마이크로몰 이상, 십대 중반에 도달하고 보균자와 유사한 단백질 프로파일을 가지면 임상적 이점의 한계가 이미 도달했을 가능성이 높다는 것입니다. 에반스는 훨씬 더 높은 수치를 추구할 명확한 이유가 없다고 말했습니다.

그는 "우리가 도달한 수준, 즉 모든 환자가 11 마이크로몰 이상, 십대 중반에 도달하여 환자보다는 환자의 부모와 같은, 즉 보균자와 같은 모습이 된다면, 달성할 수 있는 모든 임상적 이점을 달성했다고 생각합니다"라고 말했습니다.

재무 결과 및 상업화 계획

빔은 전통적인 실적 업데이트를 발표하지 않았지만, 겸상 적혈구 빈혈증 프로그램과 관련된 자금 조달 및 상업화 계획에 대해 논의했습니다. 회사는 Sixth Street Partners로부터 5억 달러 규모의 시설을 확보했으며, 이 중 약 3억 달러가 점진적으로 인출될 예정이며, 이는 연간 약 1억 달러에 해당한다고 밝혔습니다.

• 이 자금 조달은 risto-cel의 상업화를 지원하기 위한 것입니다.
• 빔은 제품 매출이 자금 조달 비용과 원금 상환을 충당할 것으로 예상합니다.
• 경영진은 이 구조를 통해 risto-cel이 실질적으로 자급자족할 수 있다고 설명했습니다.
• 회사는 출시 비용이 소수의 치료 센터에 집중될 것이라고 말했습니다.

빔은 겸상 적혈구 빈혈증 치료제 출시가 약 50~70개의 치료 센터를 대상으로 할 것이라고 말했습니다. 또한 버텍스 및 CRISPR Therapeutics의 CASGEVY가 개선된 상업적 성과를 보이고 bluebird bio의 LYFGENIA가 2024년에 수익성을 달성한 더 넓은 시장 배경을 지적했습니다.

파이프라인 전반의 운영 업데이트

겸상 적혈구 빈혈증 프로그램

빔은 자사의 겸상 적혈구 빈혈증 치료제인 risto-cel이 연말까지 생물의약품 허가 신청서(biologics license application) 제출 일정에 따라 순조롭게 진행되고 있다고 말했습니다. 회사는 유효성 검사 실행 및 공정 성능 적격성 평가(process performance qualification)가 진행 중이며, 노스캐롤라이나 제조 라인이 확장되고 있다고 밝혔습니다.

• 총 50명의 환자가 치료를 받았습니다.
• 신청을 위해서는 CASGEVY 라벨과 일치하는 30명의 환자가 필요합니다.
• 30번째 환자는 2023년 7월에 투여를 받았습니다.
• VLC 12 평가 지표는 투여 후 15개월째인 2024년 10월에 측정될 예정입니다.
• 빔은 2025년 말까지 출시를 예상합니다.
• 매출은 10년 말까지 예상됩니다.

경영진은 이 치료제의 평균 혈관-혈관 시간(vein-to-vein time)이 세포 동원부터 환자 투여 및 이식까지 4.5개월이라고 말했습니다. 빔은 이는 경쟁사들이 보고한 것보다 빠르며, 더 높은 F 세포 수준, 더 낮은 겸상 단백질 및 더 빠른 생착(engraftment)을 보인다고 밝혔습니다.

에반스는 회사가 현재의 체외(ex vivo) 제품을 넘어 장기적으로 큰 기회를 보고 있다고 말했습니다. 그는 궁극적으로 미국 내 10만 명에 달하는 겸상 적혈구 빈혈증 환자에게 접근성을 확대할 수 있는 생체 내(in vivo) 프로그램을 언급했습니다.

PKU 프로그램 임상 진입

빔은 페닐케톤뇨증(phenylketonuria) 치료제인 BEAM-304가 2024년 중반에 IND(임상시험계획) 승인을 받았으며, 2024년 말에서 2025년 초 사이에 투여를 시작할 것으로 예상된다고 밝혔습니다. 회사는 이 프로그램을 FDA 승인을 받은 첫 번째 다중 편집기 플랫폼 접근 방식이라고 설명했습니다.

• 첫 두 개의 편집기는 약 45%의 환자를 커버할 것으로 예상됩니다.
• 초기 표적에는 R408W 대립유전자(allele)와 추가적인 하나의 대립유전자가 포함됩니다.
• 빔은 용량 증량 후 약 50명의 환자를 대상으로 등록 허용 확장 코호트를 계획하고 있습니다.
• 주요 목표는 페닐알라닌(phenylalanine) 수치를 낮추고 식단을 정상화하는 것입니다.
• 경영진은 추구하는 경로에 대해 확증 임상(confirmatory trial)이 필요하지 않을 것으로 예상한다고 말했습니다.

빔은 이 플랫폼을 통해 새로운 FDA 제출 없이 나중에 추가 편집기를 추가할 수 있다고 말했습니다. 회사는 현재 PKU 분야에서 유일한 DNA 편집 기술 업체라고 밝혔습니다.

GSD1A 프로그램은 희귀하고 심각한 질병을 표적으로

빔은 또한 글리코겐 축적병 1a형(glycogen storage disease type 1a) 치료제인 BEAM-301에 대해서도 논의했는데, 이는 이 질병에서 가장 흔한 돌연변이인 R83C 돌연변이를 표적으로 합니다. 회사는 약 1,000명의 GSD1A 환자 중 약 300명이 이 변이체를 가지고 있다고 말했습니다.

• 이 질병은 위험한 저혈당 발작(hypoglycemic crashes)을 유발할 수 있으며, 옥수수 전분 없이는 금식을 약 2시간으로 제한합니다.
• 빔은 용량 증량 코호트를 사용하고 있으며 올해 데이터를 예상합니다.
• 주요 평가 지표에는 옥수수 전분 사용 및 저혈당 발생 시간(time to hypoglycemia)이 포함됩니다.
• 경영진은 이 프로그램이 옥수수 전분 사용량을 44% 감소시킨 울트라제닉스(Ultragenyx)의 승인된 유전자 치료제와 비교하여 유리할 수 있다고 말했습니다.

빔은 자사의 접근 방식이 AAV 대신 지질 나노입자를 사용하므로 유전자 치료를 제한할 수 있는 기존 면역 장벽을 피할 수 있어 이점이 있을 수 있다고 말했습니다.

향후 전망

빔의 장기적인 메시지는 하나 이상의 제품 기회를 구축하고 있다는 것이었습니다. 에반스는 회사가 알파-1, 겸상 적혈구 빈혈증, PKU를 사업의 주요 축으로 보고 있으며, GSD1A와 미래의 생체 내(in vivo) 프로그램이 추가적인 확장성을 더할 것이라고 말했습니다.

알파-1의 경우, 회사는 규제 경로가 계속 유지된다면 현재의 프로파일이 일회성 치료 모델을 지원할 것으로 예상합니다. 겸상 적혈구 빈혈증의 경우, 단기적인 신청 및 출시, 그 다음으로 광범위한 상업적 구축을 예상합니다. PKU의 경우, 빔은 단일 제품이 여러 돌연변이를 해결하고 시간이 지남에 따라 잠재적으로 확장될 수 있음을 보여주는 것을 목표로 합니다.

에반스는 특히 매주 보강 주입(augmentation infusions)과 비교하여 한 번으로 끝나는(one-and-done) 옵션에 대한 환자 수요가 예상보다 강했다고 말했습니다. 그는 환자들이 아플 때 교정된 유전자가 반응할 수 있도록 하는 치료제의 유도성(inducible nature) 또한 환자들에게 반향을 일으켰다고 말했습니다.

에반스는 "보호 수준에 도달하고, Z 단백질을 낮추고, M 단백질을 늘리는 우리가 가진 프로파일이 있는 한, 한 번으로 끝나는, 유도성이라는 아이디어는 환자들에게 잘 통했습니다"라고 말했습니다. 그는 "그것이 유전자가 정상적으로 작동하는 방식입니다"라고 덧붙였습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 동안 빔은 초기 AAT 수치와 최신 데이터 간의 차이에 대해 설명했습니다. 회사는 60mg 코호트에서 16.1 마이크로몰에서 14.4 마이크로몰로의 변화는 정상적인 생물학적 변동과 분석 방법의 차이를 모두 반영한다고 말했습니다. 초기 데이터는 LC-MS를 사용한 반면, 최신 업데이트는 학술 연구자들에게 더 익숙한 탁도계 측정법(turbidimetry)을 사용했습니다. 빔은 이 차이가 임상적으로 의미 있는 것은 아니며, 수치는 십대 중반 범위에 유지될 것으로 예상한다고 밝혔습니다.

경영진은 또한 Part B 간 코호트에서 발생한 Grade 3 간 효소 사건에 대해서도 논의했습니다. 빔은 해당 환자가 이미 간 질환을 가지고 있었고, 사건이 약 2주 내에 해결되었으며, 빌리루빈 상승이나 입원은 없었다고 말했습니다. 회사는 환자 등록 전략에 어떤 변화도 예상하지 않는다고 밝혔습니다.

경쟁에 대해 빔은 YolTech의 데이터가 해당 분야에 대한 자사의 견해를 바꾸지 않는다고 말했습니다. 경영진은 환자들을 질병 상태에서 보균자와 유사한 상태로 전환시키는 것이 목표이므로, 더 많은 AAT가 더 많은 임상적 이점으로 이어지지 않을 수 있는 지점에 이미 도달했다고 믿는다고 말했습니다.

빔은 또한 핵심 연구와 함께 확장 코호트를 계속 진행하는 이유를 설명했습니다. 회사는 이 코호트들이 신속 승인 경로를 지원하면서 환자 등록 활동을 활발하게 유지하는 데 도움이 된다고 말했습니다.

추가 세부 정보 및 문맥은 아래 전문 녹취록을 참조할 수 있습니다.

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