Wells Fargo 컨퍼런스에서 Roivant: 파이프라인 모멘텀이 전망을 끌어올리다

Investing.com — 2026년 9월 8일 화요일 — Roivant Sciences는 Wells Fargo 제21차 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 dermatomyositis의 새로 승인된 의약품부터 pulmonary hypertension 및 autoimmune disease 분야의 유망한 후기 단계 계획에 이르기까지 여러 방면에서 동시에 진전되고 있는 파이프라인을 강조했습니다. Roivant Sciences (ROIV)로 거래되는 이 회사는 긍정적인 임상 데이터와 함께 출시 실행 및 규제 위험에 대한 신중한 견해를 제시했습니다.

이 발표가 나올 당시 Roivant의 주가는 $40.965에 거래되었는데, 이는 이전 종가인 $34.93 대비 17.28% 상승한 것이며 $12.9에서 $41.35에 이르는 52주 범위 최고치에 근접한 수준입니다.

주요 내용

• Roivant는 mosliciguat이 PH-ILD에서 pulmonary vascular resistance를 위약 조정 기준으로 56% 개선했다고 밝혔으며, 경영진은 이 결과를 pulmonary hypertension 연구에서 관찰된 것 중 가장 깊은 개선이라고 언급했습니다.
• 회사의 새로 승인된 brepocitinib 제품인 LISRAYA(dermatomyositis 치료제)는 초기 처방이 시작되었으며, 전문 진료소 및 순매출에 중점을 둔 전략으로 출시되고 있습니다.
• IMVT-1402는 autoimmune diseases 전반에 걸쳐 강력한 IgG 억제 및 효능 신호를 계속 보여주고 있으며, 후기 단계 rheumatoid arthritis가 주요 개발 목표로 부상하고 있습니다.
• 경영진은 uveitis 데이터, CLE 개념 증명 결과, RA에 대한 FDA 피드백, 그리고 2025년 Graves’ disease 및 myasthenia gravis 데이터 발표를 포함한 몇 가지 단기 촉매 요인들을 제시했습니다.
• Roivant는 미래의 autoimmune 기회에 대해 폭넓게 주시하면서 희귀 질환에서 환자별로 집중적인 상업화를 목표로 하고 있다고 밝혔습니다.

재무 및 시장 상황

Roivant는 컨퍼런스 당시 회사의 가치가 300억 달러에 약간 못 미쳤다고 밝혔습니다. 경영진은 회사를 각각 다른 상업적 기회와 연결된 세 가지 축 전략으로 구성했습니다.

• 간질성 폐질환 관련 pulmonary hypertension, 즉 PH-ILD 치료를 위한 mosliciguat.
• 현재 LISRAYA로 판매되는 brepocitinib은 dermatomyositis 및 잠재적으로 다른 염증성 질환 치료에 사용됩니다.
• IMVT-1402는 여러 autoimmune 및 자가항체 유발 질환에서 개발 중인 FcRn 억제제입니다.

회사는 최고 매출 가이던스를 제공하지 않았지만, 대규모 환자군과 집중된 치료 환경을 낙관론의 이유로 반복해서 지적했습니다. 경영진은 또한 환자 지원 프로그램이 적격 환자의 본인 부담금을 거의 0에 가깝게 만들도록 설계되었으며, 신속한 보장 결정이 성공적인 출시의 중요한 신호가 될 것이라고 말했습니다.

운영 업데이트

PH-ILD 프로그램: mosliciguat

Roivant는 mosliciguat의 PHocus 2b상 임상 시험에 약 100~120명의 환자가 등록했으며, 경영진이 탁월한 결과로 묘사한 데이터를 도출했다고 밝혔습니다.

• 1차 평가변수는 pulmonary vascular resistance (PVR)에서 위약 조정 기준으로 56%의 개선을 보였습니다.
• 경영진은 이는 어떤 pulmonary hypertension 연구에서도 관찰된 것 중 가장 깊은 PVR 감소라고 말했습니다.
• 이 연구는 6분 걷기 테스트에서도 통계적 유의성을 달성했는데, 비록 해당 평가변수를 위한 검정력이 충분하지 않았음에도 불구하고 그렇습니다.
• 안전성 프로파일에는 위약보다 상당히 적은 기침이 포함되었는데, 이는 흡입 요법이 견디기 어려울 수 있는 질병 영역에서 주목할 만한 점입니다.
• Mosliciguat은 1일 1회 건조 분말 흡입기로 투여됩니다.

Roivant는 이미 3상 연구를 시작했습니다. 주요 설계 변경 사항은 후기 임상 시험에서는 Tyvaso로도 알려진 treprostinil의 동시 사용이 허용되는 반면, 2b상 연구에서는 허용되지 않았다는 점입니다. 경영진은 PH-ILD가 다중 약물 치료 시장이고 많은 환자가 이미 여러 약물을 사용하고 있기 때문에 이 점이 중요하다고 말했습니다. 회사는 3상 연구에서 treprostinil 사용을 계층화하고 제한할 수 있다고 밝혔습니다.

경영진은 또한 의사의 선호도에 따라 이 약물이 병용 치료 환경에서 또는 treprostinil보다 먼저 사용될 수 있다고 말했습니다. 경영진은 이 시장을 환자들이 매우 아프고 치료가 지연되어서는 안 되는 곳으로 묘사했습니다. Matt Gline은 “이것은 곰을 앞지를 필요가 없는 상황입니다”라고 말했습니다.

Roivant는 3상 데이터의 시기를 밝히지는 않았지만, 2b상 데이터가 강력하고 이전 연구 등록이 신속하게 진행되었기 때문에 등록이 빠르게 이루어져야 한다고 말했습니다.

LISRAYA 출시: dermatomyositis 치료제 brepocitinib

Roivant는 FDA가 지난 1~2주 내에 dermatomyositis 치료제 brepocitinib을 승인했으며, 이미 처방이 시작되었다고 밝혔습니다. 이 약물은 LISRAYA라는 이름으로 출시되고 있습니다.

경영진은 dermatomyositis를 명확한 상업적 경로를 가진 집중된 희귀 질환 시장으로 묘사했습니다. 미국 환자의 약 50%는 약 200개의 전문 myositis 진료소에서 치료를 받는데, 이는 광범위한 1차 진료 출시보다 더 표적화된 출시가 가능하게 합니다.

• LISRAYA는 이중 JAK1/TYK2 억제제입니다.
• 이 약물은 라벨에 강력한 스테로이드 절약 효과를 보였습니다.
• brepocitinib을 투여받은 환자는 위약 투여 환자보다 훨씬 낮은 스테로이드 용량에 도달할 수 있었습니다.
• 경영진은 많은 dermatomyositis 환자들이 치료 전 약 6개월 동안 매일 10mg에서 20mg의 스테로이드를 복용하고 있다고 말했습니다.
• 목표는 스테로이드 사용을 5mg 이하로, 이상적으로는 0으로 줄이는 것입니다.

Roivant는 초기 의사들의 관심이 "이례적"이었다고 말했습니다. 경영진은 argenx의 efgartigimod에 대해 문의하던 일부 투자자들이 LISRAYA가 이미 사용 가능하기 때문에 brepocitinib으로 다시 관심을 돌렸다고 말했습니다.

회사는 "느리지만 꾸준한" 출시 접근 방식을 취하고 있다고 설명했습니다. 초기 출시 지표보다는 순매출이 성공의 주요 척도가 될 것이라고 밝혔습니다. 여러 의사들은 환자 선택에 다양한 방식으로 접근하고 있는데, 여기에는 JAK 억제제에서 오프라벨로 전환하거나, IVIG에서 전환하거나, 스테로이드 및 면역억제제 의존성 환자를 치료하는 경우가 포함됩니다.

경영진은 류마티스 전문의와 피부과 전문의가 JAK 및 TYK2 억제제를 이미 잘 알고 있기 때문에 안전성 교육은 제한적일 것이라고 말했습니다. 또한 black-box warning은 의사들에게 익숙하며, 질병 자체가 종종 고용량 스테로이드 및 면역억제제에서 나타나는 것과 유사한 위험에 환자를 노출시킨다고 덧붙였습니다.

IMVT-1402: autoimmune diseases 전반의 FcRn 억제제

Roivant는 IMVT-1402, 즉 자사의 FcRn 억제제를 여러 autoimmune 적응증으로 발전시키는 데 많은 시간을 할애했습니다. 경영진은 연구 전반에 걸친 핵심 주제는 깊은 IgG 억제가 개별 환자 수준에서 더 나은 결과를 낳는 경향이 있다는 것이라고 말했습니다.

난치성 rheumatoid arthritis

Roivant는 난치성 RA 환자를 대상으로 한 2b상 무작위 철회 연구가 이례적으로 강력한 초기 결과를 도출했다고 밝혔습니다.

• 공개 라벨 첫 번째 기간 동안, ACR20 반응자 중 약 50%가 ACR70에 도달했습니다.
• 반응자의 약 3분의 2가 ACR50에 도달했습니다.
• 무작위 철회 기간은 ACR20 반응 상실을 측정하도록 설계되었습니다.
• 회사는 첫 번째 기간 데이터가 매우 강력했고 두 번째 기간이 시작될 때 일부 약력학적 효과가 여전히 남아있을 수 있기 때문에 기준이 높다고 말했습니다.

목표 환자군은 IL-6 억제제, TNF 억제제, JAK 억제제 등 세 가지 주요 약물 계열 중 최소 두 가지 이상에서 실패한 환자들입니다. Roivant는 이 그룹이 미국에서 약 75,000명 이상의 환자를 포함할 수 있다고 말했습니다. 경영진은 이들 환자 중 다수가 단순히 염증보다는 자가항체에 의해 질병이 더 많이 유발될 수 있다고 주장했습니다.

Roivant는 이 후기 단계 그룹을 위한 3상 프로그램을 계획하고 있으며, FDA와 설계를 논의하기를 원한다고 밝혔습니다. 회사는 후기 단계 환자로 제한된 라벨을 모색할 수 있다고 말했습니다. 경영진은 또한 미충족 수요와 다른 선진 치료법의 최근 선례를 인용하며 FDA가 수용적일 것으로 기대한다고 덧붙였습니다.

무작위 철회 연구에 대해 경영진은 FDA가 그 설계만으로 RA를 승인할 가능성은 낮다고 말했습니다. 그럼에도 불구하고, 두 번째 기간이 통계적 목표를 달성한다면, Roivant는 그 데이터를 FDA와의 더 넓은 논의에 가져올 것이라고 말했습니다.

Graves’ disease

Roivant는 IMVT-1402가 Graves’ disease 최초의 FcRn 치료제가 될 수 있다고 밝혔으며, 이는 명확히 자가항체 유발 질환이라고 설명했습니다. 회사는 갑상선을 자극하는 항체를 감소시키기 때문에 이 메커니즘이 우아하다고 말했습니다.

경영진은 미국에서 수십만 명의 제대로 조절되지 않는 Graves’ disease 환자가 있는 대규모 환자군이 존재한다고 말했지만, 투자자들 사이에서는 정확한 시장 규모에 대한 논쟁이 있었습니다. 경영진은 환자들이 악화와 완화를 반복하는 질병, 항갑상선 약물로 조절되지 않는 환자, 불쾌한 부작용을 유발하는 고용량 methimazole로만 조절될 수 있는 환자 등 여러 형태로 나타난다고 말했습니다.

Roivant는 TSH receptor antibody 접근법과의 경쟁에 대해서도 언급했습니다. 경영진은 더 많은 치료 옵션이 환자들에게 도움이 되고 전체 시장을 확장할 수 있다고 말했습니다. 경영진은 TSHr 표적 치료법이 환자들을 갑상선 기능 저하증 및 대체 요법으로 이끌 위험이 있는 반면, FcRn은 질병을 유발하는 항체를 직접적으로 낮춘다고 주장했습니다. 동시에 경영진은 FcRn이 모든 경우를 완전히 해결하지 못할 수도 있으며, 특히 기저 항체 수치가 매우 높을 때 그렇다는 점을 인정했습니다.

Myasthenia gravis

Roivant는 myasthenia gravis의 완전한 핵심 등록 프로그램이 진행 중이며 2025년에 데이터가 발표될 것으로 예상된다고 밝혔습니다. 경영진은 argenx의 efgartigimod가 시장 리더이며 그 위치를 대체하기 어려울 것이라고 인정했지만, 의미 있는 경쟁적 역할을 확립하기에 충분히 강력한 데이터를 생성하기를 희망한다고 말했습니다.

다른 autoimmune 프로그램

Roivant는 MG, CIDP, RA 및 Graves’ disease에서 더 깊은 IgG 억제와 더 나은 임상적 이점이라는 동일한 패턴이 나타났다고 밝혔습니다. 회사는 또한 cutaneous lupus erythematosus(CLE)에 대한 소규모 개념 증명 연구에 대해서도 논의했는데, 이는 고위험이지만 비교적 저렴한 신호 탐색 노력으로 묘사했습니다.

경영진은 CLE 연구가 진정한 실험이라고 말했습니다. 데이터가 강력하면 회사는 계속 진행하는 것을 고려할 것입니다. 그렇지 않으면 연구를 정보로 간주하고 다음으로 넘어갈 것입니다. Roivant는 핵심 질문은 그 프로파일이 3상 프로그램에 충분히 경쟁력이 있을지 여부라고 말했습니다.

회사는 또한 Sjögren’s syndrome 프로그램을 개발 중이며 추가적인 autoimmune 및 자가항체 유발 질환을 탐색하고 있다고 밝혔습니다. 현재 개발 중인 더 많은 아이디어가 있지만 일부는 비공개로 하고 있다고 말했습니다.

향후 전망

Roivant는 향후 12~18개월이 여러 데이터 발표와 규제 단계를 앞두고 분주할 것이라고 말했습니다.

• 올해 하반기: brepocitinib의 비감염성 uveitis에 대한 2b상 등록 데이터, CLE 개념 증명 데이터, 난치성 RA의 무작위 철회 기간에 대한 업데이트.
• 또한 올해 하반기: 난치성 RA의 3상 경로에 대한 FDA 피드백.
• 2025년: Graves’ disease 및 myasthenia gravis 등록 데이터.
• 2025년: dermatomyositis에서 LISRAYA의 1년 전체 상업화.
• 진행 중: PH-ILD의 3상 등록 및 더 넓은 pulmonary hypertension 기회로의 발전 가능성.

경영진은 현재 프로그램이 계속해서 좋은 성과를 낸다면 mosliciguat이 결국 pulmonary arterial hypertension 및 idiopathic pulmonary fibrosis를 포함한 다른 pulmonary hypertension 환경에서도 연구될 수 있다고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

PH-ILD 3상 설계에 대하여: Roivant는 2b상과의 주요 차이점은 후기 연구에서 treprostinil 동시 사용이 허용되며, 계층화 및 제한이 가능할 수 있다는 점이라고 말했습니다. 회사는 이것이 실제 치료 패턴을 더 잘 반영한다고 밝혔습니다.

mosliciguat의 최고 매출에 대하여: 경영진은 가이던스를 제공하지 않았지만, 접근 가능한 시장 추정치는 보수적인 30,000명의 미국 환자부터 잠재적으로 훨씬 더 많은 수치까지 광범위하게 변동한다고 말했습니다. 전 세계적으로는 약 200,000명의 환자를 언급했습니다.

LISRAYA 출시 지표에 대하여: Roivant는 순매출이 주요 KPI가 될 것이라고 말했습니다. 초기 단계 지표는 희귀 질환 출시에서는 덜 의미 있으며, 보장 결정이 중요할 것이라고 밝혔습니다.

LISRAYA에 대한 의사 교육에 대하여: 경영진은 의사들이 JAK 및 TYK2 계열을 이미 잘 알고 있기 때문에 부담이 적을 것이라고 말했습니다. 또한 많은 연구자들이 이미 임상 프로그램의 데이터를 알고 있다고 덧붙였습니다.

IMVT-1402 및 IgG 억제에 대하여: 경영진은 더 깊은 IgG 억제와 더 나은 결과 간의 관계가 이제 네다섯 가지 적응증에서 나타났으며, 이는 회사 신뢰의 주요 이유로 남아있다고 말했습니다.

RA 개발에 대하여: Roivant는 2b상 데이터만으로는 승인을 지원할 가능성이 낮지만, FDA 논의를 형성하는 데 도움이 될 수 있다고 말했습니다. 회사는 단일의 비교적 소규모의 기존 3상 연구가 기본 시나리오라고 밝혔습니다.

CLE에 대하여: 경영진은 이 연구가 의도적으로 작고 잡음이 많다고 말했습니다. 회사는 진행 여부를 결정하기 전에 실제 질병 활동을 확인하기를 원합니다.

Graves’ disease 경쟁에 대하여: Roivant는 더 많은 치료 접근법을 환영하며 환자들이 더 많은 옵션을 갖게 되면 이점을 얻을 것이라고 믿습니다. FcRn이 근본적인 항체를 표적으로 하기 때문에 강력한 메커니즘으로 남아있다고 말했습니다.

결론

Roivant는 광범위한 파이프라인 모멘텀의 메시지와 함께, 시기, 규제 및 출시 실행과 관련된 일반적인 바이오테크 경고와 함께 컨퍼런스를 마쳤습니다. 독자들은 더 자세한 내용을 보려면 아래 전체 회의록을 참조할 수 있습니다.

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