윌슨병 프로그램에 대한 IND 활성화 활동을 2024년 4분기에 시작할 예정이며, IND 또는 CTA 제출은 2026년 상반기에 예상됨 --
차별화된 일회성 치료 유전자 치료제의 새로운 클래스를 제공하기 위해 노력하는 생명공학 회사인 Prime Medicine, Inc. (Nasdaq: PRME)는 오늘 2024년 10월 22일부터 25일까지 로마에서 개최되는 제31회 유럽 유전자 및 세포 치료 학회(ESGCT) 연례 총회와 2024년 11월 15일부터 19일까지 샌디에고에서 개최되는 미국 간질환 연구 학회(AASLD)에서 Prime Editing 파이프라인과 플랫폼 전반에 걸친 진전사항을 강조할 예정이라고 발표했습니다.
Prime Medicine의 최고 과학 책임자인 Jeremy Duffield 의학박사는 "ESGCT와 AASLD 회의에서 우리는 간 질환 분야의 노력을 포함하여 파이프라인 전반에 걸친 새로운 전임상 데이터를 발표할 것입니다"라고 말했습니다. "특히 윌슨병 프로그램과 범용 간 표적 지질 나노입자(LNP) 플랫폼에서 얻은 생체 내 데이터를 공유하게 되어 매우 기쁩니다. 이러한 데이터는 현재 승인된 질병 조절 치료법이 없는 대규모의 유전적으로 정의된 질환인 윌슨병을 우선순위로 삼는 우리의 전략을 강화하며, Prime Editing 기반 접근법에 특히 적합하다고 믿습니다. 또한 이 데이터는 현재 및 향후 프로그램에 걸쳐 우리의 모듈식 범용 LNP를 광범위하게 사용할 수 있는 잠재력을 보여줍니다. 올해 말 윌슨병 프로그램을 IND 활성화 연구 단계로 진전시키고, 장기적으로는 플랫폼의 모듈성을 활용하여 수많은 후속 적응증으로 확장할 수 있기를 기대합니다."
발표 세부 사항은 다음과 같습니다:
제31회 유럽 유전자 및 세포 치료 학회 연례 총회(ESGCT); 2024년 10월 22-25일, 로마
- 발표 제목: LNP로 전달된 Prime Editor가 당원병 제1b형(GSD1b)의 인간화 설치류 모델에서 혈당 조절을 회복시킴
날짜 및 시간: 2024년 10월 24일, 오후 2:00 CEST
- 포스터 제목: p47phox 만성 육아종성 질환 치료를 위한 Prime Edited CD34+ 세포 약물 제품 PM359의 개발
날짜 및 시간: 2024년 10월 24일, 오후 2:00 – 2:30 CEST
- 포스터 제목: 다중 편집된 동종 CAR-T 세포 제품의 비바이러스성 생성을 위한 모든 Prime Editing 원스텝 접근법
날짜 및 시간: 2024년 10월 24일, 오후 2:00 – 2:30 CEST
- 포스터 제목: 유전자 편집기에 의해 유도된 단일 가닥 절단의 전체 유전체 검출 방법은 SpCas9 뉴클레아제 도메인의 특이성을 보여주고 Prime Editor의 잠재적 오프타겟에 대한 포괄적인 목록을 제공함
날짜 및 시간: 2024년 10월 24일, 오후 2:00 – 2:30 CEST
- 포스터 제목: 풀드 스크린과 Knock-Knock Prime을 통한 다양한 Prime Editing 전략에서 DNA 수리 과정의 역할 탐구
날짜 및 시간: 2024년 10월 24일, 오후 6:00 – 7:30 CEST
- 포스터 제목: Prime Editing 발전으로 윌슨병의 ATP7B p.H1069Q 및 p.R778L 돌연변이에 대한 생체 내 치료적 교정 가능
날짜 및 시간: 2024년 10월 24일, 오후 6:00 – 7:30 CEST
- 포스터 제목: Prime Editor가 망막색소변성증과 관련된 RHO 및 USH2A의 병원성 돌연변이를 정확하게 교정하고 망막 변성을 예방함
날짜 및 시간: 2024년 10월 24일, 오후 6:00 – 7:30 CEST
미국 간질환 연구 학회(AASLD); 2024년 11월 15-19일, 샌디에고
- 발표 제목: LNP로 전달된 Prime Editor가 당원병 제1b형(GSD1b)의 인간화 설치류 모델에서 혈당 조절을 회복시킴
날짜 및 시간: 2024년 11월 17일 일요일, 오후 5:00 – 6:30 PT
- 발표 제목: Prime Editing의 발전으로 윌슨병을 유발하는 ATP7B p.H1069Q 및 p.R778L 돌연변이의 생체 내 치료적 교정 가능
날짜 및 시간: 2024년 11월 18일 월요일, 오전 8:00 – 9:30 PT
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