Alnylam Pharma (ALNY) 주가가 금요일 11.5% 하락했습니다. 이는 vutrisiran의 HELIOS-B 3상 임상시험 결과가 모든 1차 및 2차 평가변수를 충족했음에도 불구하고 발생한 일입니다.
심장근육병증을 동반한 ATTR 아밀로이드증(ATTR-CM) 치료를 목표로 하는 이 실험적 RNAi 치료제는 전체 인구에서 위약 대비 사망 및 심혈관 사건 위험을 28% 감소시키는 것으로 나타났습니다.
그러나 시장은 이 결과에 부정적으로 반응했습니다.
반면, BridgeBio Pharma Inc. (BBIO)의 주가는 12% 상승했습니다. 투자자들이 이번 결과를 ATTR-CM 치료제 경쟁 구도를 강화하는 것으로 인식했을 가능성이 있습니다. BridgeBio 또한 이 분야의 주요 기업 중 하나입니다.
Alnylam은 vutrisiran이 새로운 표준 치료법이 될 수 있는 잠재력을 강조했습니다. 특히 조기 치료가 기능적 능력과 삶의 질을 더 잘 보존할 수 있는 ATTR-CM 초기 단계 환자들에게 중요할 것으로 보입니다.
Alnylam의 최고의료책임자인 Pushkal Garg가 생존율 향상과 심혈관 입원 감소의 중요한 진전을 강조했음에도 불구하고, 시장의 반응은 경쟁이 치열한 분야에서 이 약물의 향후 영향에 대해 신중한 태도를 보이고 있습니다.
Alnylam의 최고의료책임자 Pushkal Garg는 "이번 연구를 통해 vutrisiran으로 인한 빠른 독성 TTR 감소가 생존율을 개선하고, 심혈관 입원과 질병 진행을 감소시키며, 이러한 이점이 모든 인구 집단에서 일관되게 관찰되고 기존 안정제 사용 여부와 관계없이 나타난다는 것을 입증했습니다."라고 말했습니다.
"결과가 아직 규제 당국의 검토를 받지 않았지만, 오늘 공유한 데이터는 vutrisiran이 제한된 치료 옵션을 가진 진행성이며 궁극적으로 치명적인 질병인 ATTR-CM에 대한 새로운 표준 치료법이 될 수 있는 잠재력이 있음을 시사합니다."
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