아펠리스 파마슈티컬스(APLS)는 임상 3상 VALIANT 연구의 긍정적인 초기 결과를 발표한 후 목요일 시판 전 거래에서 주가가 16.3% 상승했습니다.
이 연구는 스웨덴의 생명공학 회사인 Sobi와 협력하여 현재 승인된 치료법이 없는 흔하지 않은 심각한 신장 질환인 C3 사구체 병증(C3G)과 원발성 면역 복합 막 증식성 사구체 신염(IC-MPGN) 치료에서 약물 페그세타코플랜의 효과를 평가한 것입니다.
VALIANT 연구는 위약을 투여한 환자에 비해 페그세타코플란을 투여한 환자의 상태가 통계적으로 유의미하게 68% 개선된 것으로 나타나 주요 목표를 달성했습니다.
또한 이 약물은 단백뇨가 50% 이상 감소하고 추정 사구체 여과율(eGFR)로 표시된 신장 기능이 유지되는 등 중요한 2차 목표에도 상당한 긍정적인 효과를 나타냈습니다.
두 회사는 연구 결과가 청소년과 성인, 그리고 원래 신장이 있거나 이식을 통해 신장을 이식받은 환자를 모두 아우르는 다양한 환자 그룹에서 균일하게 나타났다고 밝혔습니다.
"이러한 결과는 우리의 높은 기대치를 뛰어넘는 것입니다. 페그세타코플란은 C3G 및 IC-MPGN 환자의 단백뇨를 현저하게 감소시킨 최초의 연구 중인 약물이며, 질병의 존재에 대한 다양한 지표에서 추가적인 지지 데이터를 확보했습니다."라고 아펠리스의 최고 개발 책임자인 제프리 아이젤(Jeffrey Eisele)이 말했습니다. 그는 "페그세타코플랜이 이미 PNH에 대한 승인을 받은 만큼 이번 연구 결과를 FDA에 제출하고 중증 신장 질환으로 고통받는 환자들이 이 약을 사용할 수 있도록 신속히 진행하고자 합니다."라고 말했습니다.
페그세타코플랜의 안전성 프로필은 긍정적인 것으로 나타났으며, 부작용의 빈도와 심각도는 약물 투여 그룹과 위약 투여 그룹 간에 유사했습니다.
이러한 유망한 결과에 고무된 소비와 아펠리스는 2025년 초에 미국과 유럽 연합에서 규제 승인을 위한 데이터를 제출할 계획입니다. 두 회사는 잠재적으로 혁신적인 이 치료제를 가능한 한 빨리 시장에 출시하여 중증 질환을 견디고 있는 환자들에게 새로운 낙관적 희망을 제공하기 위해 최선을 다하고 있습니다.
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