DURHAM, N.C. - 유전자 편집 기업 Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL)가 만성 B형 간염 치료를 위한 세계 최초의 생체 내 유전자 편집 요법인 PBGENE-HBV의 1상 임상시험 개시를 발표했습니다. 임상시험신청(CTA)이 몰도바에서 승인되었으며, 다른 지역에서도 추가 신청이 진행 중입니다.
PBGENE-HBV는 B형 간염 바이러스(HBV)의 주요 복제 원천인 cccDNA를 표적으로 제거하고 간세포의 통합된 HBV DNA를 비활성화함으로써 만성 B형 간염을 치료하는 것을 목표로 합니다. 이 접근법은 현재 치료법으로는 달성할 수 없는 기능적 치료를 제공할 잠재력이 있습니다.
PBGENE-HBV의 기반이 되는 ARCUS 플랫폼은 간결하고 단순한 구조를 통해 정밀한 유전자 편집을 제공하도록 설계되었습니다. 이 혁신적인 치료법은 지질 나노입자를 통해 ARCUS 뉴클레아제 인코딩 mRNA를 간으로 전달하여 감염된 간세포의 B형 간염 바이러스 유전체를 특이적으로 절단합니다.
Precision BioSciences의 CEO인 Michael Amoroso는 몰도바에서 환자 선별 및 투여를 시작함으로써 임상 프로그램을 신속히 진행하겠다는 회사의 의지를 강조했습니다. 또한 그는 임상시험 등록을 가속화하고 임상 데이터를 생성하기 위해 추가적인 규제 승인을 추진하고 있다고 밝혔습니다.
임상 개발 수석 부사장인 Murray Abramson 박사는 몰도바의 높은 만성 B형 간염 유병률을 언급하며 임상팀이 이 혁신적인 치료법을 발전시킬 수 있는 능력에 대한 자신감을 표명했습니다. 회사는 11월 AASLD 연례 회의 전에 열릴 투자자 행사에서 안전성 데이터와 1상 임상시험 계획에 대한 자세한 내용을 공유할 예정입니다.
보도자료에 따르면, 만성 B형 간염은 전 세계적으로 약 3억 명이 감염된 것으로 추정되는 중요한 글로벌 건강 문제입니다. 현재의 치료법은 기능적 치료의 가능성이 매우 낮으며 일반적으로 평생 동안 투여해야 합니다.
Precision BioSciences는 PBGENE-HBV에 대한 글로벌 규제 전략의 일환으로 추가 CTA 및 IND 신청을 계속할 예정입니다. 회사는 추가 시장에서 환자 치료를 시작하기 위한 규제 승인을 받는 대로 업데이트를 제공할 것입니다.
이 뉴스는 Precision BioSciences, Inc.의 보도자료를 바탕으로 작성되었습니다.
최근 다른 소식으로, Precision BioSciences는 유전자 편집 기술에서 중요한 진전을 이루었습니다. 회사는 만성 B형 간염의 잠재적 치료제인 PBGENE-HBV의 1상 연구를 시작하기 위해 임상시험신청서를 제출했습니다. 이는 세계보건기구에 따르면 약 3억 명에 영향을 미치는 글로벌 건강 문제를 해결하고자 하는 Precision BioSciences의 노력에 중요한 단계입니다.
회사는 또한 임상 리더십 팀을 개편하여 Murray Abramson 박사를 임상 개발 수석 부사장으로, John Fry를 전략적 임상 자문으로 임명했습니다. 이는 유전자 편집 치료법을 발전시키기 위한 전략적 노력의 일환입니다. 또한 Precision BioSciences는 Imugene Limited로부터 $13 million의 전환사채 지급을 받아 재정 자원을 더욱 강화했습니다.
이러한 발전 외에도 Precision BioSciences는 11월에 최종 임상 후보 안전성 데이터와 1상 임상시험 세부 사항을 공유할 예정입니다. 회사는 최근 고위 경영진을 대상으로 한 비공개 주식 매각을 완료하여 $300,000를 조달하여 지속적인 연구 개발 노력에 자금을 지원할 예정입니다. 마지막으로, Precision BioSciences의 협력사인 iECURE가 유전자 치료 후보 ECUR-506에 대해 FDA 신속트랙 지정을 받아 회사의 유전자 편집 치료법을 더욱 발전시키고 있습니다.
InvestingPro 인사이트
Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL)가 PBGENE-HBV에 대한 이 획기적인 1상 임상시험을 시작함에 따라, 투자자들은 InvestingPro의 실시간 데이터와 팁에서 추가적인 맥락을 찾을 수 있습니다.
InvestingPro 데이터에 따르면, Precision BioSciences의 시가총액은 $61.85 million으로, 바이오테크 분야에서 상대적으로 작은 규모의 기업임을 보여줍니다. 이러한 비교적 낮은 평가는 PBGENE-HBV가 임상시험에서 성공을 거둘 경우 투자자들에게 기회가 될 수 있습니다.
주목할 만한 점은 회사의 매출 성장이 인상적이라는 것입니다. 2024년 2분기 기준으로 분기별 매출이 152.15% 증가했습니다. 이러한 상당한 성장은 회사의 혁신적인 유전자 편집 접근법과 만성 B형 간염과 같은 중요한 미충족 의료 요구를 해결할 수 있는 잠재력과 일치합니다.
그러나 Precision BioSciences가 현재 손실을 기록하고 있다는 점에 주목해야 합니다. 지난 12개월 동안 조정된 영업이익은 -$7.29 million입니다. 이는 임상 개발 단계에 있는 바이오테크 기업에서는 흔한 일로, 이들은 종종 즉각적인 수익성보다 연구 개발에 우선순위를 둡니다.
InvestingPro 팁은 잠재적 투자자들에게 관련될 수 있는 추가적인 통찰력을 제공합니다. 한 팁은 회사가 "대차대조표상 부채보다 더 많은 현금을 보유하고 있다"고 지적하는데, 이는 진행 중인 임상시험과 연구에 자금을 조달하는 데 중요할 수 있습니다. 또 다른 팁은 주식이 "52주 최저치에 가깝게 거래되고 있다"고 제안하며, 회사의 장기적 전망에 자신감이 있는 사람들에게 매수 기회를 제공할 수 있습니다.
이러한 인사이트는 InvestingPro를 통해 제공되는 귀중한 정보의 일부에 불과합니다. 실제로 플랫폼에는 Precision BioSciences에 대한 8개의 추가 팁이 나열되어 있어 회사의 재무 건전성과 시장 위치에 대한 더욱 포괄적인 시각을 제공합니다.
Precision BioSciences가 혁신적인 유전자 편집 치료법을 발전시킴에 따라, 이러한 재무 지표와 전문가 인사이트는 투자자들이 진화하는 바이오테크 환경에서 회사의 잠재력에 대해 더 정보에 입각한 결정을 내리는 데 도움이 될 수 있습니다.
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