매사추세츠주 케임브리지 - 유전자 편집 기업 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics, Inc.) (NASDAQ:NTLA)가 유전성 혈관부종(HAE) 치료를 위한 실험적 치료제 NTLA-2002의 긍정적인 2상 임상시험 데이터를 발표했습니다. 뉴잉글랜드 의학저널(The New England Journal of Medicine)에 게재된 이 결과는 HAE 환자들의 월간 발작 빈도가 크게 감소했음을 보여줍니다.
현재 진행 중인 1/2상 임상시험의 일부인 이 2상 연구에서, NTLA-2002의 50mg 단일 용량 투여 시 위약 대비 1-16주 동안 평균 월간 발작 빈도가 77%, 5-16주 동안 81% 감소한 것으로 나타났습니다. 주목할 만한 점은 50mg 투여군의 11명 중 8명이 최근 추적 관찰 시점에서 주입 후 발작이 없었다는 것으로, NTLA-2002가 HAE의 기능적 치료제로 작용할 수 있음을 시사합니다.
HAE는 심각하고 반복적이며 예측 불가능한 염증성 발작을 특징으로 하는 희귀 유전 질환으로, 생명을 위협할 수 있습니다. 현재의 표준 치료법은 이러한 발작을 줄일 수 있지만 항상 제거할 수 있는 것은 아닌 만성 치료제의 투여를 포함합니다. 체내 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제인 NTLA-2002는 이러한 발작의 원인이 되는 유전자를 비활성화하여 일회성 치료 솔루션을 제공하는 것을 목표로 합니다.
이 연구에는 27명의 참가자가 등록되어 NTLA-2002의 25mg 또는 50mg 단일 용량 또는 위약을 정맥 주입으로 투여받았습니다. 50mg 용량군은 발작 빈도가 가장 크게 감소했을 뿐만 아니라 HAE 발작의 주요 원인인 칼리크레인 단백질의 감소도 더 크게 나타났습니다.
NTLA-2002는 두 용량 수준 모두에서 잘 견딜 수 있었으며, 가장 빈번한 부작용은 두통과 피로와 같은 경미한 증상이었습니다. 치료와 관련된 심각한 부작용은 없었습니다.
이러한 유망한 결과로 인텔리아는 현재 환자 모집 중인 글로벌 3상 HAELO 연구에서 50mg 용량을 추가 평가하기로 결정했습니다. 회사는 HAE의 치료 패러다임을 재정의하여 만성 치료에서 벗어난 평생의 희망을 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다.
이 기사의 정보는 인텔리아 테라퓨틱스의 보도자료를 바탕으로 작성되었습니다.
최근 다른 소식으로, 인텔리아 테라퓨틱스는 임상 프로그램에서 상당한 진전을 보였습니다. 회사는 HAE 치료제인 NTLA-2002의 2상 연구를 성공적으로 완료했으며, 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 관련 폐 질환 치료를 위한 NTLA-3001의 최초 인체 연구를 시작하기 위한 승인을 받았습니다.
인텔리아는 또한 2026년 말까지 운영을 지원할 것으로 예상되는 9억 3,990만 달러의 현금 보유량으로 강력한 재무 상태를 보고했습니다. BMO Capital과 RBC Capital Markets는 인텔리아 주식에 대해 Outperform 등급을 유지했으며, BMO Capital은 목표가를 $70.00로 설정했고 RBC Capital은 목표가를 조정했습니다.
회사는 1/2상 임상시험의 유망한 결과에 따라 NTLA-2002의 3상 임상시험을 시작했습니다. 또한 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(TTR-CM)에 대한 3상 임상시험도 35개 글로벌 사이트에서 시작되었습니다.
이러한 발전은 인텔리아가 유전자 편집 치료제를 발전시키는 데 대한 헌신과 야심찬 임상 프로그램을 지원할 수 있는 강력한 재무 상태를 반영합니다.
InvestingPro 인사이트
인텔리아 테라퓨틱스(NASDAQ:NTLA)가 유전성 혈관부종에 대한 유전자 편집 치료제 개발에 진전을 보이는 가운데, 투자자들은 InvestingPro의 주요 재무 지표와 인사이트를 고려해야 합니다.
InvestingPro 데이터에 따르면, 인텔리아의 시가총액은 $2.03 billion으로, 이는 유전자 편집 분야에서의 회사의 잠재력에 대한 시장의 평가를 반영합니다. 그러나 회사의 재무 상태는 혼재된 양상을 보입니다. InvestingPro 팁에 따르면 인텔리아는 부채보다 더 많은 현금을 보유하고 있어, 임상 시험을 진행하면서 재무적 유연성을 제공할 수 있습니다.
유망한 임상 결과에도 불구하고 인텔리아는 몇 가지 재무적 과제에 직면해 있습니다. 2023년 2분기 기준 최근 12개월 동안의 매출은 $45.97 million이었으며, 같은 기간 동안 13.33%의 우려스러운 매출 감소를 보였습니다. 이는 회사가 빠르게 현금을 소진하고 있다는 또 다른 InvestingPro 팁과 일치하며, 이는 개발 단계에 있는 바이오테크 기업들에게 흔한 상황입니다.
투자자들은 또한 인텔리아가 현재 수익성이 없다는 점을 인지해야 합니다. 2023년 2분기 기준 최근 12개월 동안의 총이익률은 -876.2%입니다. 이는 분석가들이 올해 회사가 수익성을 달성할 것으로 예상하지 않는다는 InvestingPro 팁과 일치합니다.
주식 성과는 변동이 심했으며, 최신 데이터 기준으로 연초 대비 가격 총수익률은 -34.6%입니다. 이러한 변동성은 InvestingPro 팁에서 강조되었으며, 특히 위험 회피 성향의 투자자들에게 관련이 있을 수 있습니다.
InvestingPro는 인텔리아 테라퓨틱스에 대해 10개의 추가 팁을 제공하여, 회사의 재무 건전성과 시장 위치에 대해 더 깊이 있게 분석하고자 하는 투자자들에게 더 포괄적인 분석을 제공한다는 점을 주목할 만합니다.
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