캘리포니아주 팔로알토 - 유전질환에 초점을 맞춘 생명공학 기업 BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO)가 카나반병 치료를 위한 유전자 요법 후보 물질 BBP-812의 임상시험에서 고무적인 예비 데이터를 보고했습니다. 이탈리아 로마에서 열린 제31회 유럽 유전자 및 세포 치료 학회 연례 회의에서 발표된 결과에 따르면, BBP-812가 이 치명적인 신경발달 장애에 대한 최초의 치료 옵션이 될 가능성이 있음을 시사합니다.
CANaspire로 알려진 1/2상 공개 라벨 연구는 소아 환자를 대상으로 BBP-812의 안전성, 내약성 및 약력학적 활성을 평가했습니다. Massachusetts General Hospital의 백질이영양증 서비스 책임자이자 CANaspire의 주요 연구자인 Florian Eichler 박사는 참가자들의 운동 기능 향상과 운동 발달 단계 달성에 있어 상당한 개선이 있었다고 강조했습니다.
연구에 따르면, BBP-812로 치료받은 어린이들은 소변, 뇌척수액 및 뇌에서 질병의 표지자인 N-아세틸아스파르트산(NAA) 수치가 빠르고 지속적으로 감소했습니다. 이러한 감소는 질병의 생화학적 프로필 개선을 시사합니다. 또한, 대부분의 참가자에서 수초화 개선이 관찰되었는데, 이는 적절한 신경 기능에 중요합니다.
연구 결과는 또한 이 치료법이 일반적으로 잘 견딜 수 있으며, 다른 AAV9 유전자 치료와 일치하는 안전성 프로필을 가지고 있음을 보여줍니다. BBP-812는 FDA로부터 재생 의학 첨단 치료(RMAT), 희귀의약품, 희귀 소아질환(RPDD) 및 신속 트랙 지정을 받았으며, 이는 규제 승인 과정을 가속화할 수 있습니다.
카나반병은 미국과 유럽연합 전역에서 약 1,000명의 어린이에게 영향을 미칩니다. 이 질병은 발달 단계를 충족하지 못하고 일반적으로 짧은 기대 수명을 특징으로 합니다. 이 질병은 ASPA 유전자의 돌연변이로 인해 발생하며, NAA의 축적과 수초 손상을 초래합니다.
BridgeBio의 접근 방식은 현재 치료가 지지 요법에 국한되어 있는 카나반병 치료에 있어 중요한 진전을 나타냅니다. 이 회사의 유전 의학 개발에 대한 헌신은 초기 과학에서 고급 임상 시험에 이르는 광범위한 프로그램 파이프라인으로 강조됩니다.
이 뉴스는 보도 자료를 바탕으로 하며 희귀 유전 질환에 대한 실행 가능한 치료법을 찾기 위한 지속적인 노력을 반영합니다. CANaspire 시험에 대한 자세한 정보는 TreatCanavan.com 또는 ClinicalTrials.gov에서 확인할 수 있습니다.
최근 다른 소식으로, BridgeBio Pharma는 약물 개발 노력에서 중요한 이정표를 달성했습니다. 회사는 Limb-girdle 근이영양증 Type 2I/R9 치료제인 BBP-418의 3상 FORTIFY 연구에 대한 등록을 완료했습니다. 이 연구의 중간 분석은 2025년에 예상됩니다. BridgeBio의 조사 약물인 acoramidis도 3상 ATTRibute-CM 연구에서 사후 분석에 따르면 유망한 결과를 보여주었습니다.
분석 회사인 H.C. Wainwright, BMO Capital, Piper Sandler는 BridgeBio에 대해 각각 매수, 시장 수익률, 비중확대 등급을 유지하며 회사의 꾸준한 진전과 잠재력을 반영했습니다. BridgeBio는 또한 BBP-631 유전자 치료 프로그램을 중단했으며, 이는 연구 개발 비용을 5천만 달러 이상 절감할 것으로 예상됩니다.
FDA는 연골무형성증 어린이 치료를 위한 BridgeBio의 경구용 약물 후보 infigratinib에 획기적 치료제 지정을 부여했습니다. 또한, BridgeBio는 투자자 컨소시엄으로부터 3억 달러의 투자를 받아 GondolaBio라는 합작 투자 회사를 설립하여 새로운 치료법 개발을 가속화하는 것을 목표로 하고 있습니다. 이러한 최근 발전은 BridgeBio가 약물 개발 및 규제 절차에 적극적으로 참여하고 있음을 강조합니다.
InvestingPro 인사이트
BridgeBio Pharma의 카나반병 유전자 치료 후보에 대한 유망한 임상 시험 결과는 회사의 유전 질환에 대한 강력한 초점과 일치합니다. 이러한 발전은 잠재적으로 상당한 수익 성장으로 이어질 수 있으며, InvestingPro 데이터에 따르면 2023년 2분기 기준 지난 12개월 동안 3761.22%의 놀라운 수익 성장을 보였습니다.
InvestingPro 팁은 분석가들이 올해 매출 성장을 예상하고 있음을 나타내며, 이는 BBP-812를 포함한 BridgeBio의 파이프라인 발전에 의해 주도될 수 있습니다. 또한, 회사의 유동 자산이 단기 부채를 초과한다는 점은 지속적인 연구 개발 노력을 지원할 수 있는 재정적 유연성을 제공합니다.
그러나 BridgeBio가 현재 수익성이 없다는 점에 주목해야 합니다. 지난 12개월 동안 조정된 영업 이익은 -$502.99 million입니다. 이는 분석가들이 올해 회사가 수익성을 달성하지 못할 것으로 예상한다는 InvestingPro 팁과 일치합니다. 이러한 재정 상황은 개발 단계에 있는 생명공학 회사들에게 흔한 일로, 이들은 종종 즉각적인 수익성보다 연구와 임상 시험을 우선시합니다.
더 깊이 있는 분석에 관심이 있는 투자자들을 위해, InvestingPro는 BridgeBio Pharma에 대한 7가지 추가 팁을 제공하여 회사의 재무 건전성과 시장 위치에 대한 더 포괄적인 시각을 제공합니다.
이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.