필라델피아 - 유전자 의약품 회사인 Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG)는 목요일 유럽 유전자 및 세포 치료 학회(ESGCT) 연례 회의에서 GRN 돌연변이가 있는 전두측두엽 치매(FTD-GRN) 치료를 위한 유전자 치료제 PBFT02의 유망한 전임상 및 중간 임상 데이터를 발표했습니다.
전임상 연구에서 PBFT02에 사용된 아데노 관련 바이러스(AAV1) 벡터가 다른 벡터에 비해 뇌척수액(CSF)에서 더 높은 수준의 인간 프로그라눌린을 달성했음을 보여주었습니다. 동물 모델에서 이 치료법은 리소좀 조직병리를 개선하고 신경염증을 감소시켰는데, 이는 FTD 병리학의 핵심 요소입니다. 또한, 데이터는 PBFT02가 대수조(ICM)를 통해 투여될 때 FTD의 영향을 받는 중요한 뇌 영역을 포함하여 신경계 전반에 걸쳐 광범위하게 분포됨을 보여주었습니다.
upliFT-D 1/2상 연구의 중간 임상 데이터는 PBFT02가 일반적으로 잘 견딜 수 있으며 CSF 프로그라눌린 수준의 일관되고 지속적인 증가를 유도했으며, 투여 후 최대 12개월까지 지속됨을 시사했습니다.
Passage Bio의 CEO인 Will Chou 박사는 전임상 결과가 임상 전략에 미친 영향을 언급하며 프로그라눌린 수준을 높이는 최고의 치료법으로서 PBFT02의 잠재력에 대해 자신감을 표현했습니다. 회사는 프로그라눌린 수준 상승의 혜택을 받을 수 있는 추가적인 신경퇴행성 질환에서 이 치료법의 잠재력을 탐구할 계획입니다.
이 치료법은 기능적인 GRN 유전자의 ICM 투여를 위해 AAV1 바이러스 벡터를 사용하며, 이는 프로그라눌린 수준을 증가시키고 신경퇴행성 질환의 진행 과정을 변화시킬 것으로 예상됩니다. PBFT02 개발을 지원하는 전임상 데이터는 ESGCT 회의에서 구두 발표로 자세히 설명되었습니다.
Passage Bio는 신경퇴행성 질환의 근본적인 병리를 표적으로 하는 일회성 치료법 개발에 계속 집중하고 있습니다. 회사의 접근 방식과 진전은 이러한 질병을 가진 환자들의 충족되지 않은 요구를 해결하려는 노력을 반영합니다.
이 기사의 정보는 Passage Bio의 보도 자료를 기반으로 합니다.
최근 다른 소식으로, Passage Bio, Inc.는 치매에 대한 유전자 치료의 진전을 공개했으며, 주요 제품 후보인 PBFT02에 대한 유망한 전임상 및 중간 임상 데이터를 보고했습니다. 회사는 또한 최근의 전대 계약 및 기업 구조조정 노력과 관련하여 $3.5백만에서 $5.5백만 사이의 예상 손상 비용을 보고했습니다. 전략적 움직임으로, Passage Bio는 GM1 갱글리오시도증, 크라베병, 그리고 이염성 백질이영양증에 대한 치료법을 GEMMA Biotherapeutics, Inc.에 라이선스 아웃했습니다. 이 거래에는 $10백만의 선불 지급금과 사업 마일스톤에 따른 잠재적 추가 지급금이 포함됩니다.
Canaccord Genuity의 분석가들은 upliFT-D 1/2상 연구의 긍정적인 중간 데이터를 바탕으로 Passage Bio에 대해 매수 등급을 유지했습니다. 그러나 회사는 현재 주가가 최소 입찰가 요건 미만으로 떨어져 Nasdaq의 상장 요건을 다시 준수하기 위한 옵션을 평가하고 있습니다.
Passage Bio는 Thomas Kassberg를 Class I 이사 및 감사위원회 위원으로 임명했습니다. 생명공학 분야에서 광범위한 배경을 가진 Kassberg는 보상 패키지의 일부로 비인센티브 주식 옵션을 부여받았습니다. 마지막으로, Passage Bio는 C9orf72 유전자 돌연변이가 있는 전두측두엽 치매 환자를 위한 유전자 치료제 PBFT02를 평가하기 위해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 이는 Passage Bio의 지속적인 노력에 대한 최근의 발전 사항입니다.
InvestingPro 인사이트
Passage Bio의 PBFT02에 대한 전임상 및 중간 임상 데이터가 유망한 결과를 보여주고 있지만, 회사의 재무 건전성은 더 복잡한 그림을 보여줍니다. InvestingPro 데이터에 따르면, Passage Bio의 시가총액은 $35.76백만으로, 현재 소형 바이오테크 기업으로서의 위치를 반영하고 있습니다.
InvestingPro 팁은 Passage Bio가 "현금을 빠르게 소진하고 있다"와 "낮은 총이익률로 어려움을 겪고 있다"고 강조합니다. 이러한 요인들은 연구 개발에 많은 투자를 하는 초기 단계 바이오테크 기업에서는 흔히 볼 수 있습니다. 2024년 2분기 기준 지난 12개월 동안의 영업 이익은 -$88.02백만으로, 새로운 유전자 치료법 개발과 관련된 상당한 비용을 강조합니다.
이러한 도전에도 불구하고, Passage Bio가 "부채보다 더 많은 현금을 보유하고 있다"는 점은 주목할 만합니다. 이는 파이프라인을 계속 발전시키는 데 있어 일정 수준의 재정적 유연성을 제공할 수 있습니다. 또한, 주식이 "52주 최저치 근처에서 거래되고 있다"는 점은 바이오테크 섹터에서 잠재적인 진입 지점을 찾고 있는 투자자들의 관심을 끌 수 있습니다.
더 포괄적인 분석을 원하시는 분들을 위해, InvestingPro는 Passage Bio에 대한 10개의 추가 팁을 제공하여 회사의 재무 상태와 시장 성과에 대한 더 깊은 이해를 제공합니다.
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