치매 유전자 치료에서 Passage Bio의 진전 보고

입력: 2024- 10- 24- 오후 08:07
PASG
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PHILADELPHIA - 유전자 의약품 회사인 Passage Bio, Inc. (NASDAQ:PASG)가 이탈리아 로마에서 열린 유럽 유전자 및 세포 치료 학회(ESGCT) 연례 회의에서 새로운 전임상 및 중간 임상 데이터를 발표했습니다. 이 데이터는 회사의 주요 제품 후보인 PBFT02가 GRN 돌연변이가 있는 전두측두 치매(FTD-GRN)에 대한 유전자 치료제로서 유망함을 시사합니다.

목요일 발표에서 회사는 PBFT02 전달을 위한 AAV1 벡터 선택에 정보를 제공한 전임상 연구를 강조했습니다. PBFT02는 중추신경계(CNS)의 프로그래뉼린 수준을 높이는 것을 목표로 합니다. 비인간 영장류 연구에서 AAV1 벡터가 대조 내 투여 후 다른 벡터에 비해 뇌척수액(CSF)에서 더 높은 인간 프로그래뉼린 수준을 달성했음을 보여주었습니다.

Grn 녹아웃 마우스에서의 추가 전임상 결과는 PBFT02가 리소좀 조직병리를 개선하고 신경염증을 감소시켰음을 보여주었으며, 이는 더 높은 수준의 프로그래뉼린이 추가적인 이점을 제공할 수 있음을 시사합니다. 데이터는 또한 PBFT02가 비인간 영장류의 신경계 전반에 걸쳐 광범위하게 분포되었음을 나타냈습니다.

upliFT-D 임상 연구의 중간 데이터는 PBFT02의 첫 번째 투여가 일반적으로 잘 견딜 수 있었으며 환자의 CSF 프로그래뉼린 수준을 일관되고 지속적으로 증가시켰음을 보여주었고, 그 효과는 투여 후 최대 12개월까지 지속되었습니다.

Sue Browne 박사, 최고 과학 책임자가 이 결과를 발표했으며, 이는 PBFT02의 진행 중인 임상 개발 전략을 뒷받침합니다. Passage Bio의 사장 겸 CEO인 Will Chou 박사는 AAV1 벡터와 대조 내 투여(ICM)가 그들의 유전자 치료에 차별화된 접근법이라는 확신을 표명했습니다.

PBFT02의 잠재적 임상 이점은 광범위한 전임상 연구에 의해 뒷받침되며, 이는 마우스 FTD 모델에서 리소좀 기능에 대한 긍정적인 효과와 신경염증 감소를 보여주었습니다. Passage Bio는 FTD에서 PBFT02를 발전시키고 프로그래뉼린 수준 상승으로 이익을 얻을 수 있는 추가적인 신경퇴행성 질환에서의 치료 잠재력을 탐구하는 데 전념하고 있습니다.

이 기사는 Passage Bio의 보도 자료를 바탕으로 작성되었습니다.

최근 다른 소식으로, Passage Bio, Inc.는 사업 운영에서 상당한 진전을 이루었습니다. 회사는 최근의 전대 계약 및 기업 구조조정 노력에 맞춰 $3.5백만에서 $5.5백만 사이의 예상 손상 비용을 보고했습니다. 또한, Passage Bio는 GM1 갱글리오시도증, 크라베병, 이염성 백질이영양증에 대한 치료법을 GEMMA Biotherapeutics, Inc.에 라이선스 아웃했습니다. 이 거래에는 $10백만의 선불 지급금과 사업 마일스톤에 따른 잠재적 추가 지급금이 포함됩니다.

또한, Canaccord Genuity는 upliFT-D 1/2상 연구의 긍정적인 중간 데이터를 바탕으로 Passage Bio에 대해 매수 등급을 유지했습니다. 이 회사는 시간이 지남에 따라 바이오마커 CSF PGRN의 증가를 강조하며, 주식 가치가 상승할 가능성을 시사했습니다. 그러나 회사는 현재 주가가 최소 입찰가 요건 미만으로 떨어져 Nasdaq의 상장 요건을 다시 충족하기 위한 옵션을 평가하고 있습니다.

전략적 움직임으로, Passage Bio는 Thomas Kassberg를 Class I 이사 및 감사위원회 위원으로 임명했습니다. 생명공학 분야에서 광범위한 배경을 가진 Kassberg는 보상 패키지의 일부로 비인센티브 주식 옵션을 부여받았습니다. 마지막으로, Passage Bio는 C9orf72 유전자 돌연변이가 있는 전두측두 치매 환자를 위한 유전자 치료제 PBFT02를 평가하기 위해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 이는 Passage Bio의 지속적인 노력에서 최근의 발전 사항들입니다.

InvestingPro Insights

Passage Bio (NASDAQ:PASG)가 유망한 유전자 치료제 후보 PBFT02를 계속 발전시키는 가운데, 투자자들은 InvestingPro의 주요 재무 지표와 통찰력을 고려해야 합니다.

InvestingPro 데이터에 따르면, Passage Bio의 시가총액은 $35.76백만으로, 생명공학 분야에서 회사의 현재 가치를 반영합니다. 이러한 비교적 작은 시가총액은 새로운 치료법 개발에 집중하는 초기 단계 생명공학 회사에서는 흔하지 않습니다.

InvestingPro Tips는 Passage Bio가 대차대조표상 부채보다 더 많은 현금을 보유하고 있음을 강조합니다. 이는 연구 개발 단계에 있는 회사에게 중요합니다. 이러한 재무 상태는 PBFT02 개발을 포함한 임상 프로그램을 계속할 수 있는 여유를 제공합니다.

그러나 다른 InvestingPro Tip이 지적하듯이 Passage Bio가 빠르게 현금을 소진하고 있다는 점에 주목해야 합니다. 이는 R&D에 많은 투자를 하는 생명공학 회사에서 전형적이지만, 성공적인 임상 결과와 잠재적인 미래 자금 조달 필요성의 중요성을 강조합니다.

회사의 주식은 현재 52주 최저치 근처에서 거래되고 있어, PBFT02와 Passage Bio의 파이프라인의 장기적 잠재력을 믿는 투자자들에게 기회가 될 수 있습니다. 그러나 이는 InvestingPro Tips에서 언급된 대로 분석가들이 올해 회사가 수익성을 달성할 것으로 예상하지 않는다는 사실과 함께 고려해야 합니다.

더 포괄적인 분석을 원하는 투자자들을 위해 InvestingPro는 여기서 언급된 것 이상의 추가 팁과 통찰력을 제공합니다. 실제로 Passage Bio에 대해 10개 더 많은 InvestingPro Tips가 있어, 회사가 유전자 치료 개발을 진행함에 따라 재무 건전성과 시장 위치를 이해하는 데 귀중한 맥락을 제공할 수 있습니다.

이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.

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