H.C. Wainwright는 월요일 Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA)의 주가 목표를 $18.00에서 $20.00로 상향 조정하면서 매수 등급을 유지했습니다. 이는 9월 20일, 예상된 8월 21일 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 기한 하루 전에 Zevra의 약물 arimoclomol(현재 Miplyffa로 브랜딩)이 Niemann-Pick disease type C (NPC) 치료제로 FDA 승인을 받은 것에 따른 조정입니다.
이 승인은 11-5의 자문위원회 찬성 투표 후 이루어졌으며, arimoclomol을 NPC에 대해 최초로 승인된 치료제로 만들었습니다. 분석가들은 이 이정표가 NPC 커뮤니티로부터 환영받을 것으로 예상하고 있습니다. 여기에는 현재 확장 접근 프로그램(EAP)을 통해 arimoclomol에 접근하고 있는 약 70명의 미국 환자들과 미국에서 적극적인 치료를 받고 있는 약 350명의 더 큰 환자 그룹이 포함됩니다.
이 승인은 Zevra에게 변혁적인 사건으로 여겨지며, arimoclomol의 최고 매출이 약 $250 million에 이를 것으로 전망됩니다. 이 추정치는 Zevra의 현재 $20 million 미만의 수익 기반에 비해 상당한 규모이며, 아직 EAP에 약 250명의 환자가 있는 미국 외 시장의 잠재력은 고려하지 않은 것입니다.
더욱이, 이 승인으로 Zevra는 최소 $100 million 가치의 희귀 소아질환 우선심사 바우처(PRV)를 받을 것으로 예상되며, 최근 판매는 $160 million에 근접했습니다. 이 가치는 9월 말 PRV 프로그램의 종료가 임박함에 따라 상승할 수 있습니다.
이 회사의 arimoclomol 성공에 대한 전망은 시장 합의를 상회하고 있으며, 이는 EAP 환자 기반의 유료 치료로의 전환 가능성과 의사들이 약물 접근을 기다리며 "보관"하고 있는 환자 수를 시장이 과소평가하고 있다고 봅니다. Zevra의 기존 희귀질환 상업 인프라는 원활한 출시를 촉진할 것으로 예상되며, 12월까지 제품이 상업적으로 이용 가능할 것으로 예상됩니다.
다른 최근 소식으로, Zevra Therapeutics는 생물약제 산업에서 중요한 진전을 이루었습니다. 회사는 희귀 신경퇴행성 질환인 Niemann-Pick disease type C (NPC)에 대한 최초의 승인된 치료제인 MIPLYFFA에 대해 FDA 승인을 받았습니다. 이 승인은 12개월 위약 대조 시험과 48개월 공개 연장 연구를 기반으로 하며, miglustat와 함께 사용 시 질병 진행을 멈추는 것으로 나타났습니다.
재무적 발전으로, Canaccord Genuity는 Zevra에 대한 전망을 수정하여 목표가를 낮추었지만 매수 등급을 유지했습니다. 이 회사는 2025년 미국에서 첫 상업 판매를, 2026년에는 잠재적인 유럽 시장 출시를 예상하고 있습니다. Roth/MKM 또한 유망한 시험 결과를 인용하며 Zevra에 대한 매수 등급을 유지하고 있습니다.
2024년 2분기 실적 발표에서 Zevra는 $4.4 million의 순수익과 $19.9 million의 순손실을 보고했으며, 약 $64.5 million을 조달한 성공적인 공모를 진행했습니다. 이는 희귀질환 분야에서 충족되지 않은 의료 요구를 해결하기 위한 Zevra Therapeutics의 최근 발전 사항입니다.
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