RBC 캐피털 마켓은 울트라제닉스 제약(Ultragenyx Pharmaceutical Inc.) (NASDAQ:RARE)에 대해 아웃퍼폼 등급을 재확인하고 목표가 $77.00을 유지했습니다.
이 회사는 골형성부전증(OI) 치료제에 대해 긍정적인 전망을 표명하며, 곧 3상 임상시험 데이터가 공개될 것으로 예상하고 있습니다. RBC 캐피털은 2상 임상시험 코호트의 규모가 작고, 3상 환자들의 상태가 더 심각하며, 위약 반응을 모델링하는 데 어려움이 있는 등 임상시험과 관련된 위험을 인정하면서도 이 약물의 잠재적 성공 가능성에 대해 낙관적인 입장을 유지하고 있습니다.
RBC 캐피털의 애널리스트는 이 약물이 여러 회사를 거쳐온 과정을 강조했습니다. 노바티스에서 발견되어 Mereo BioPharma에 라이선스가 부여되었고, 현재는 울트라제닉스가 개발 중입니다. 회사의 자신감은 서로 다른 회사들이 수행한 세 가지 별도의 임상시험에서 나온 설득력 있는 데이터에 기반하고 있으며, 이 데이터는 일관된 약력학적 효과와 유망한 골절 데이터를 보여주고 있습니다. 또한, 문헌에 따르면 OI에서 작은 규모의 임상시험에서도 골절 감소에 긍정적인 결과를 얻는 것이 가능한 것으로 나타났습니다.
RBC 캐피털은 또한 이 약물의 작용 메커니즘(MOA)과 뼈를 약화시키는 또 다른 질병인 골다공증 치료법 사이의 유사점을 지적했습니다. 이 MOA는 이미 비스포스포네이트와 비교한 대규모 임상시험에서 골절 감소를 입증한 데이터를 바탕으로 골다공증 치료제로 승인받았습니다.
3상 임상시험 데이터 공개의 정확한 시기는 불확실하며, RBC 캐피털은 분석에 영향을 줄 수 있는 여러 가지 미지수로 인해 통계적 모델링을 자제했습니다. 그러나 회사는 결과가 압도적으로 긍정적이지 않더라도 규제 당국의 유연성이 있을 것으로 예상하고 있습니다.
RBC 캐피털의 울트라제닉스에 대한 전망은 회사의 기본 사업이 주당 $35의 가치로 하방을 보호할 것이라는 믿음에 의해 뒷받침됩니다. 더욱이 OI 치료제는 32%의 위험 조정 성공 가능성으로 상당한 상승 잠재력을 제공하는 것으로 보입니다. 회사는 또한 울트라제닉스가 앤젤만 증후군과 유전자 치료 분야에서 추가적인 기회를 가지고 있다고 언급하며, 이를 2025년 최고의 선택으로 꼽았습니다.
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