다인 테라퓨틱스 모건 스탠리 컨퍼런스: 출시 계획에 초점

Investing.com — 2026년 9월 14일 월요일, Dyne Therapeutics(DYN)는 Morgan Stanley 제24회 연례 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에서 두 가지 주요 이정표에 가까워지고 있는 사업 개요를 발표했다: DMD 승인 임박과 다음 해에 예정된 DM1 출시. 경영진은 자신감 있는 어조를 보였지만, 규제, 보험 적용 범위, 제조 규모 확장과 관련된 일반적인 위험도 언급했다.

주요 내용

• Dyne Therapeutics는 2024년 1월 DYNE-101 뒤셴 근이영양증(DMD)에 대한 PDUFA 결정일과 다음 해에 예정된 DM1 출시로 중요한 상업화 단계에 진입하고 있다고 밝혔다.
• 회사는 13억 달러의 추정 현금 보유액을 강조하며, 이는 여러 제품 출시와 자본 효율적인 확장 전략을 지원할 것이라고 말했다.
• 경영진은 트랜스페린 수용체 1 표적 Fab과 안티센스 올리고뉴클레오티드 페이로드를 사용하여 근육 및 일부 경우 중추신경계에 도달하는 FORCE 플랫폼을 강조했다.
• Dyne Therapeutics는 DMD 및 DM1에서의 기능적 데이터를 Novartis를 포함한 경쟁사들과 차별화되는 접근 방식의 증거로 제시했다.
• 회사는 DMD의 엑손 51을 넘어 확장하고 바스켓-임상 시험(basket-trial) 접근 방식을 사용하여 더 넓은 프랜차이즈를 구축할 계획이다.

컨퍼런스 개요

존 콕스(John Cox) 사장 겸 CEO와 에릭 루세라(Erick Lucera) CFO는 Dyne Therapeutics를 상업화를 준비하는 완전 통합형 순수 신경근 질환 생명공학 기업이라고 설명했다. 콕스 CEO는 회사가 지난 2년 동안 출시를 위한 팀과 인프라를 구축하는 데 주력했다고 말했다.

• Dyne Therapeutics는 희귀 질환 및 유사 치료 분야에서 제품을 출시하고 상업화한 경험이 있는 임원들로 리더십을 구축했다고 밝혔다.
• 요한나 프리들-나더러(Johanna Friedl-Naderer)가 상업 조직을 이끌고 있다.
• 회사는 이미 시장 접근, 환자 서비스 및 의학부 팀을 갖추고 있다고 말했다.
• 재고 구축 및 공정 규모 확대를 포함한 제조 및 공급망 작업이 진행 중이다.

콕스 CEO는 "지난 몇 년 동안 Dyne Therapeutics는 바로 앞에 있는 중요한 순간을 준비해 왔습니다. 내년 초 DMD 치료제를 출시하고, 그다음 해에는 DM1 치료제를 출시하는 것입니다"라고 말했다.

재무 결과

Dyne Therapeutics는 분기별 매출을 논의하지 않았지만, 대차대조표와 자본 구조가 전략의 핵심이라고 강조했다.

• 지난 분기 말 기준 추정 현금 보유액은 13억 달러였다.
• 회사는 최근 성공적인 자본 조달을 완료했다.
• 경영진은 현금 보유액이 동시에 여러 제품 출시를 지원하기 위한 것이라고 밝혔다.
• Dyne Therapeutics는 여러 프로그램에 걸쳐 공유 인프라를 사용하는 자본 효율적인 실행 모델을 설명했다.

루세라 CFO는 회사의 DMD 시장 기회가 시장이 예상하는 것보다 크다고 말했다. "개인적으로 DMD 프랜차이즈에 대해 매우 기대하고 있습니다"라고 그는 말했다. "우리가 목표로 하는 모든 환자를 고려할 때, 엑손 51부터 시작하면 소년들의 13%입니다. 다른 4개의 엑손까지 합치면 소년들의 39%에 해당합니다."

운영 현황

DMD 프로그램: DYNE-101 및 엑손 51 출시

Dyne Therapeutics는 DMD 프로그램이 2024년 1월 PDUFA 결정에 예정대로 진행 중이며, FDA 서류 접수 승인 서한에 따라 우선 심사가 이루어지고 자문 위원회 회의는 예상되지 않는다고 밝혔다.

• 등록 확장 코호트에서 DMD의 6가지 주요 측정치 모두에서 기능적 개선이 나타났다.
• 6개월 시점에서 바닥에서 일어서는 속도가 개선되었는데, 경영진은 이를 서서히 진행되는 질병에서는 예상치 못한 빠른 개선이라고 평가했다.
• 6개월 시점에서 디스트로핀 발현은 근육 함량을 조정한 후 정상의 약 5.5%에 도달했다.
• 장기 자발적 생검 결과, 그 시점부터 디스트로핀 수치가 3배 증가한 것으로 나타났다.
• 치료 후 18개월에서 24개월까지 기능적 개선이 지속되었다.
• 보행 가능 및 비보행 가능 소년 모두에서 심장 및 폐 기능이 안정화되는 것으로 나타났다.
• 이 약물은 EXONDYS 51의 주 1회 투여와 비교하여 월 1회 주입으로 투여된다.
• Dyne Therapeutics는 자사의 디스트로핀 생산량이 EXONDYS 51보다 약 10배 높다고 밝혔다.

콕스 CEO는 "초기 기능 데이터가 많은 관찰자들이 신호를 볼 것이라고 예상하기 전 나타났기 때문에 주목할 만하다"고 말했다. 그는 "6개월 만에 바닥에서 일어서는 속도가 개선될 것이라고는 생각하지 못했을 것입니다. 사람들은 이 질병이 비교적 느리게 진행되기 때문에 시간이 걸릴 것이라고 예상했을 것입니다"라고 덧붙였다.

그는 회사가 EXONDYS 51과 같은 기존 치료법에서 환자를 전환하는 것에 대한 관심을 포함하여 의사들의 강한 관심을 보았다고 덧붙였다.

DM1 프로그램: zeleciement basivarsen

Dyne Therapeutics는 DM1 프로그램이 DMD 출시 다음 해에 예정된 출시를 향해 진행 중이며, 가속 승인 및 확증 개발 경로를 모두 갖추고 있다고 밝혔다.

• ACHIEVE 연구는 DMPK 녹다운 및 스플라이싱 교정을 보여주었으며, 경영진은 이를 핵심 병리 생물학 표적화의 증거로 설명했다.
• 5회 앉았다 일어서기, VHOT로 측정된 손 근긴장증(hand myotonia), 6가지 하위 척도에 걸친 MDHI 환자 보고 결과에서 기능적 개선이 나타났다.
• 등록 확장 코호트에는 71명의 환자가 포함된다.
• Dyne Therapeutics는 가속 승인 경로를 위해 6개월 시점에서 VHOT를 중간 임상 평가변수로 사용하고 있다.
• HARMONIA 3상 임상시험이 Now 환자를 모집 중이며, 5회 앉았다 일어서기가 1차 평가변수이다.
• 장기 연장 데이터에는 최소 12개월 동안 치료를 받은 25명의 환자가 포함되며, 성향 점수 매칭된 자연사 데이터와 비교될 예정이다.
• 경영진은 12개월 데이터가 AANEM 및 World Muscle 컨퍼런스에서 발표될 것이라고 밝혔다.
• 등록 확장 코호트 데이터는 내년 1분기에 발표될 것으로 예상된다.

Dyne Therapeutics는 DM1 환자 수가 3만 명 이상이며, 이 질병으로 인해 수명이 약 20년 단축된다고 추정했다.

플랫폼 및 제조

경영진은 올리고뉴클레오티드 페이로드를 조직에 광범위하게 전달하도록 설계된 FORCE 플랫폼에 대한 논의에 많은 시간을 할애했다.

• 이 플랫폼은 트랜스페린 수용체 1을 표적하는 Fab과 안티센스 올리고뉴클레오티드 페이로드를 결합한다.
• Dyne Therapeutics는 Fab이 혈뇌장벽을 통과하고 근육에 광범위하게 침투할 수 있다고 밝혔다.
• 페이로드는 핵에 도달하며, 회사는 이것이 핵 스플라이싱병(nuclear spliceopathy diseases)에 중요하다고 말했다.
• DM1, DMD, 기타 엑손 표적 및 FSHD에 걸쳐 7개의 제품이 Now 임상 단계에 있다.
• 제조는 모든 프로그램에서 동일한 Fab, 동일한 링커 및 유사한 올리고뉴클레오티드 화학을 사용하도록 설계되었다.

향후 전망

Dyne Therapeutics는 향후 몇 분기 동안 주식에 영향을 미칠 수 있는 일련의 단기 이정표를 제시했다.

• 2024년 1월: DMD 엑손 51에 대한 DYNE-101의 PDUFA 결정.
• 2024년 초: DMD 제품 출시 준비.
• 내년 1분기: DM1에 대한 ACHIEVE 등록 확장 코호트 데이터.
• 2024년 말 또는 2025년 초: AANEM 및 World Muscle에서 12개월 ACHIEVE 데이터 발표.
• 2025년: DM1 제품 출시 예정.
• 진행 중: 미국, 유럽 및 일본 등록을 지원하기 위한 글로벌 임상 HARMONIA 환자 모집.

엑손 51 외에도 Dyne Therapeutics는 DMD 프랜차이즈를 빠르게 확장하기를 원한다고 밝혔다.

• 엑손 51은 DMD 인구의 약 13%를 차지한다.
• 4개의 추가 엑손은 환자의 26%에 더 도달할 수 있으며, 엑손 51과 결합하면 총 39%에 해당한다.
• 추가 엑손에 대한 CMC 및 IND 승인 독성 연구는 자금이 지원되어 2024년에 진행 중이다.
• 회사는 엑손 51 승인 후 4개의 활성군과 1개의 위약군으로 구성된 바스켓-임상 시험(basket-trial) 접근 방식을 계획하고 있다.
• 추가 엑손에 대한 전임상 데이터는 몇 주 내에 나올 것으로 예상된다.

경영진은 잠재된 수요가 있을 것으로 예상함에도 불구하고, 출시 속도는 희귀 질환에서 흔히 볼 수 있는 패턴인 보험 적용 범위에 따라 달라질 가능성이 높다고 밝혔다.

Q&A 하이라이트

질의응답 시간 대부분은 Novartis가 HARBOR 임상시험이 VHOT(video hand opening time)에 대한 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 보고한 후 Dyne Therapeutics의 경쟁적 위치에 초점을 맞췄다.

• Dyne Therapeutics는 이 결과가 VHOT가 3상 임상시험의 1차 평가변수보다는 중간 평가변수로 더 적합하다는 자사의 견해를 뒷받침한다고 밝혔다.
• 회사는 5회 앉았다 일어서기가 근력, 균형, 협응력, 피로 및 핵심 체간 근력을 포착하기 때문에 임상적으로 더 의미 있는 1차 평가변수라고 말했다.
• 콕스 CEO는 평가변수 선택이 자연사 데이터, 주요 오피니언 리더의 의견, 회사 데이터 및 FDA와의 논의에 기반을 두었다고 말했다.
• 그는 FDA가 Dyne Therapeutics의 3상 임상시험 평가변수 전략과 일치한다고 말했다.

콕스 CEO는 Dyne Therapeutics의 접근 방식과 Novartis의 접근 방식 사이에도 명확한 차이점을 설명했다. 그는 "질병의 핵심 병리 생물학에 도달하는 것이 중요하다"며, "Novartis의 특정 약물은 핵에 도달하지 않는 siRNA를 사용합니다. 우리는 매우 다른 두 가지 분자를 가지고 있다는 것을 인식해야 한다고 생각합니다"라고 말했다.

그는 Dyne Therapeutics가 단일클론 항체 대신 Fab을 사용하는 것이 일부 경쟁 접근 방식에서 나타나는 용량 제한성 빈혈 없이 더 높은 올리고뉴클레오티드 투여를 가능하게 한다고 말했다.

• Dyne Therapeutics는 더 높은 용량 수준이 더 넓은 조직 노출을 유도하는 데 도움이 된다고 밝혔다.
• 회사는 12개월 ACHIEVE 데이터가 이전에 보고된 6명의 환자와 비교하여 25명의 환자를 포함하고 있기 때문에 중요할 것이라고 말했다.
• 이 데이터는 기준선 및 성향 점수 매칭된 자연사와 비교하여 성능을 평가할 것이다.
• Dyne Therapeutics는 이번 발표가 Novartis 발표 이후 기능적 측정치에 대한 보다 완전한 시야를 제공하기 위해 시기적절하게 이루어졌다고 말했다.

시장 위치 및 위험

Dyne Therapeutics는 큰 기회를 가진 회사이지만, 여전히 명확한 실행 위험에 직면해 있다고 스스로를 제시했다.

• DMD 출시는 1월 FDA의 긍정적인 결정에 달려 있다.
• DM1은 아직 환자 모집을 완료하고 1차 평가변수가 등록을 뒷받침할 수 있음을 보여주어야 한다.
• 보험 적용 범위는 첫 해 매출 속도에 영향을 미칠 것이다.
• 제조 규모 확장은 중요한 운영 과제로 남아있다.
• DMD와 DM1 모두에서 경쟁은 계속해서 심화되고 있다.

그럼에도 불구하고 경영진은 회사가 여러 제품을 동시에 지원할 수 있는 플랫폼을 통해 개발에서 상업화로 전환할 준비가 잘 되어 있다고 말했다.

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