스토크 테라퓨틱스, 캐나코드 컨퍼런스서 임상 모멘텀 강화

Investing.com —

2026년 8월 12일 수요일, 스토크 테라퓨틱스(STOK)는 캐나코드 제뉴이티(Canaccord Genuity) 제46회 연례 성장 컨퍼런스를 통해 심각한 유전성 뇌전증인 드라베 증후군(Dravet syndrome)을 위한 주요 프로그램의 진행 상황을 설명했습니다. 경영진은 강력한 임상시험 실행과 질병 조절(disease-modifying) 가설을 뒷받침하는 장기 데이터로 zorevunersen이 중추적인 단계에 있다고 설명하면서도, 승인은 여전히 다가오는 3상 결과와 계획된 FDA 검토 경로에 달려 있다고 덧붙였습니다.

주요 내용

• 스토크는 EMPEROR 3상 임상시험이 목표치인 150명을 넘어선 162명의 환자를 등록했으며, 현재까지 이탈자가 전혀 없어 계획보다 앞서고 있다고 밝혔습니다.
• 회사는 zorevunersen을 단순히 발작 치료제 이상으로 포지셔닝하며, 의사소통, 운동 능력, 사회적 기능에서의 장기적인 개선 가능성을 제시했습니다.
• 스토크는 2027년에 순차적 신약승인신청(rolling new drug application)을 시작할 계획이며, 3상 데이터는 그 해 3분기에 나올 것으로 예상됩니다.
• 별도의 안과 질환 프로그램인 상염색체 우성 시신경 위축증(autosomal dominant optic atrophy)을 위한 OSPREY는 2027년 상반기에 효능 데이터를 발표할 것으로 예상됩니다.
• 경영진은 지불자(payer)들의 관심이 장기 안전성 및 효능 데이터에 달려있을 가능성이 높다고 밝혔으며, 특히 약물이 지속적인 기능적 이점을 보여줄 경우 더욱 그렇다고 덧붙였습니다.

재무 결과 및 임상시험 등록

컨퍼런스 콜은 재무 결과보다는 임상 진행 상황에 더 집중했습니다. 그럼에도 불구하고, 회사는 드라베 증후군 3상 연구인 EMPEROR에 대한 자세한 등록 및 실행 업데이트를 제공했습니다.

• EMPEROR는 원래 목표인 150명을 초과한 162명의 환자를 등록했습니다.
• 145명의 환자(89.5%)가 8주차에 도달했습니다.
• 약 80명의 환자(49.4%)가 24주차에 도달했습니다.
• 60명의 환자(37.0%)는 이미 28주차에 1차 평가변수를 통과했습니다.
• 이 연구는 위약 대조 요추 천자(sham-controlled lumbar puncture) 설계를 사용했음에도 불구하고, 현재까지 환자 이탈자가 전혀 없습니다.

경영진은 연구가 15%의 중단율을 가정하여 설계되었으며, 이 경우 150명 등록 환자 중 약 125~130명의 평가 가능한 환자가 남았을 것이라고 밝혔습니다. 회사 측은 이탈자가 없는 것이 통계적 검정력을 향상시킬 것이라고 말했습니다.

임상시험 설계는 다음과 같습니다.

• 위약 대조, 162명 환자 대상 3상 연구.
• 발작 감소에 초점을 맞춘 28주차 1차 평가변수.
• 인지 및 행동 평가를 위한 Vineland-3 척도를 사용한 52주차 2차 평가변수.
• 8주간의 스크리닝 기간 동안 안정적으로 유지된 3~5가지 항발작제 배경 치료.
• 0주차와 4주차에 Two 70밀리그램 용량 투여 후, 나머지 52주 동안 Two 45밀리그램 용량 투여.

스토크는 이 연구가 표준 치료법 외에 발작 감소에서 40%에서 45%의 치료 효과를 감지하도록 설계되었다고 밝혔습니다. 그러나 회사는 또한 초기 1/2상 및 4년간의 공개 라벨 연장(open-label extension) 데이터에서 고용량 그룹에서 70%에서 80%의 발작 감소를 보였다고 지적했습니다.

운영 업데이트

이안 스미스(Ian Smith) 최고경영자(CEO)는 임상시험이 순조롭게 진행되고 있으며 이탈자가 없는 것은 약물의 내약성(tolerability)과 환자, 간병인 및 임상시험 기관(site)과의 회사 협력이 반영된 결과라고 말했습니다.

“이 시점에서 이탈자가 전혀 없습니다. 이 약물은 분명히 내약성이 우수하며, 이는 OLE(공개 라벨 연장) 연구에서 ’Now’ 4년 기간 동안 투여를 연장하면서 얻은 모든 데이터로도 뒷받침됩니다.”라고 스미스는 말했습니다.

• 스토크는 원활한 임상시험 실행을 위해 강력한 임상기관 참여 및 교육에 공을 돌렸습니다.
• 의료 책임자들과 현장 팀은 임상기관들과 긴밀하게 협력해왔습니다.
• 의료 컨퍼런스에서 발표된 데이터를 활용하여 약물의 잠재적 이점에 대해 임상기관들을 교육했습니다.
• 환자 및 간병인들은 52주차 이후 공개 라벨 연장 치료 가능성에 적극적으로 참여하고 있다고 합니다.

회사는 52주차 이후 모든 환자에게 활성 약물(active drug) 투여가 보장되는 공개 라벨 연장이 환자 유지에 도움이 되었다고 밝혔습니다. 경영진은 또한 임상시험 실행과 약물의 내약성이 프로그램에 대한 신뢰를 강화했다고 말했습니다.

스토크의 최고환자책임자(chief patient officer) 제이슨 호이트(Jason Hoitt)는 가족들에게 보내는 회사의 메시지가 드라베 증후군에서 ’Now’ 사용할 수 있는 제한된 치료 옵션에 초점을 맞추고 있다고 말했습니다.

“발작으로부터 완전히 자유로워지는 환자가 극히 드뭅니다. 그리고 그 직후에 우리는 질병의 근본적인 유전적 원인을 해결함으로써 삶의 질 또는 신경 인지적 영향이 개선되는 것을 보고 있습니다.”라고 호이트는 말했습니다.

회사가 약물이 다르다고 말하는 이유

스토크는 zorevunersen을 증상 관리에서 벗어나 드라베 증후군의 근본적인 유전적 원인 치료로의 전환으로 규정했습니다. 회사는 이러한 구분이 의사와 지불자 모두에게 중요하다고 말했습니다.

• 현재 치료는 주로 발작 감소에 중점을 둡니다.
• Zorevunersen은 질병의 근본적인 유전적 동인을 해결하기 위한 것입니다.
• 회사는 이 약물이 시간이 지남에 따라 인지 및 행동도 개선할 수 있다고 말했습니다.
• 경영진은 이를 발작 효과뿐만 아니라 더 넓은 증후군 수준의 효과로서의 기회라고 설명했습니다.

스미스는 드라베 증후군을 앓는 어린이들은 종종 생후 24개월경까지는 비교적 정상적으로 발달하다가 정체된다고 말했습니다. 그는 만성적인 투여가 시간이 지남에 따라 기능에서 의미 있는 이득을 창출할 수 있다고 말했습니다.

“이 아이들은 24개월까지는 발작을 제외하고는 어느 정도 정상적으로 성장하지만, 그 이후로는 효과적으로 정체됩니다. 만약 만성적인 기반으로 기능 향상을 제공하는 약물을 제공할 수 있다면, 약물 투여 첫 해, 약물 투여 Two 번째 해, 약물 투여 세 번째 해 모두 상당히 놀라운 결과를 보일 것입니다.”라고 스미스는 말했습니다.

스토크는 4년간의 공개 라벨 연장 데이터가 수용 및 표현 의사소통, 운동 능력 및 사회성 기술 전반에 걸쳐 전년 대비 개선을 보여준다고 밝혔습니다. 회사는 이전에 말을 하지 못했던 일부 어린이들이 말을 하게 되었고, 걷지 못했던 다른 어린이들은 더 많이 움직일 수 있게 되었다고 말했습니다.

경영진은 4년간의 만성 투여 후 이러한 영역에서의 Vineland-3 점수가 10대(약 14~16점)에 도달했으며, 이는 자연 경과에서의 거의 0에 가까운 진행과 비교된다고 말했습니다.

향후 전망

스토크는 3상 연구가 완전히 완료되기 전에 회사가 검토를 시작할 수 있도록 하는 규제 계획을 제시했습니다.

• 회사는 2027년 1분기에 순차적 신약승인신청(rolling new drug application)을 시작할 계획입니다.
• 제출은 화학, 제조 및 관리(chemistry, manufacturing and controls)로 시작하여 전임상 모듈이 이어질 것입니다.
• EMPEROR의 임상 데이터는 2027년 3분기에 추가될 것입니다.
• 스토크는 2027년 3분기까지 순차적 제출을 완료할 것으로 예상합니다.
• 접근 방식을 확인하기 위해 FDA와의 신약승인신청(NDA) 사전 회의가 계획되어 있습니다.

경영진은 이 전략이 검토 프로세스 속도를 높이기 위해 설계되었다고 말했습니다. 회사는 순차적 제출(rolling submission)을 하는 혁신 신약(breakthrough medicines)이 최종 제출 후 6개월 이내, 때로는 더 빨리 승인 결정을 받는 경우가 많다고 언급했습니다. 스미스는 바이오젠(Biogen)의 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy) 치료제인 Spinraza를 선례로 들며, 제출 완료 후 59일 만에 승인되었다고 말했습니다.

스토크는 NDA 패키지 및 라벨 논의에서 1/2상 데이터와 4년간의 공개 라벨 연장 데이터를 포함한 5년간의 임상적 증거를 사용할 계획이라고 밝혔습니다. 회사는 FDA가 일반적으로 임상적 증거의 전체가 제품 라벨링에 반영되기를 기대한다고 말했습니다.

경영진은 또한 장기 데이터가 만성 투여의 이점을 설명하는 데 중요할 것이라고 말했습니다. 특히 약물이 단기적인 발작 조절뿐만 아니라 질병 조절 효과를 계속해서 보여준다면 더욱 그렇다고 덧붙였습니다.

가격 책정 및 상업 전략

스토크는 이미 지불자(payer) 연구를 완료했으며 장기 데이터가 보험 적용 결정의 핵심이 될 것이라고 믿고 있다고 말했습니다. 회사는 다른 고가 유전 및 희귀 질환 치료제와 연관하여 가격 책정을 고려하고 있습니다.

• 잠재적인 가격 비교 대상으로는 바이오젠(Biogen)의 Spinraza, 사렙타(Sarepta)의 엑손 스키핑(exon-skipping) 치료제, 아카디아(Acadia)의 Daybue가 포함됩니다.
• 지불자들은 보험 적용 결정을 내리기 전에 장기 안전성 및 효능 데이터를 원하는 것으로 알려졌습니다.
• 경영진은 의사와 지불자들이 발작 감소뿐만 아니라 모든 증거의 총체를 보고 있다고 말했습니다.
• 회사는 질병 조절(disease-modifying) 라벨이 프리미엄 가치 제안을 뒷받침할 수 있다고 믿습니다.

호이트는 어린이 삶에 미치는 더 넓은 영향은 단순한 가격 모델로 정량화하기 어려울 수 있다고 말했습니다.

“오늘날 시장에 나와 있는 다른 어떤 치료법과도 달리 질병의 근본적인 유전적 원인을 해결하는 것, 그리고 이것이 증후군의 여러 발현에 미치고 있는 영향은, 정의상 오늘날 제공되는 것보다 더 큰 가치 제안입니다.”라고 그는 말했습니다.

그는 또한 장기 공개 라벨 데이터가 처방 및 의료 정책 결정에 가장 중요하게 작용할 것이라고 말했습니다.

“의사와 지불자들은 모든 증거의 총체를 보고 있으며, 장기 OLE 데이터는 질병 조절 치료를 반영하는 처방 및 의료 정책 모두의 가장 큰 동인이 될 것입니다.”라고 호이트는 말했습니다.

북미 이외 지역의 바이오젠 파트너십

스토크는 약 18개월 전 경쟁 과정을 거쳐 북미 이외 지역에서 zorevunersen 개발 및 상업화를 돕기 위해 선정한 바이오젠(Biogen)과의 파트너십에 대해서도 논의했습니다.

• 바이오젠은 안티센스 올리고뉴클레오티드(antisense oligonucleotide) 치료제에 대한 제조 역량과 경험을 보유하고 있습니다.
• 회사는 또한 국제적인 상업적 입지(commercial footprint)와 규제 전문 지식을 제공합니다.
• 이 파트너십에는 운영 위원회(steering committee), 개발 위원회, 상업 위원회 및 제조 감독이 포함됩니다.
• 스토크는 바이오젠과의 소통이 매일에서 매주 이루어진다고 말했습니다.
• 운영 위원회는 스토크의 기업 업무 책임자(chief of corporate affairs) 던 칼마(Dawn Kalmar)가 의장을 맡고 있습니다.

스토크는 바이오젠 또한 자체 투자자 커뮤니케이션에서 이 기회에 대해 긍정적으로 언급했다고 말했습니다.

OSPREY 및 ADOA 프로그램

드라베 증후군 외에도, 스토크는 상염색체 우성 시신경 위축증(autosomal dominant optic atrophy), 즉 ADOA의 1/2상 프로그램인 OSPREY를 진행하고 있습니다.

• 이 연구는 단일 용량 증량(single-dose escalation) 임상시험입니다.
• 네 개의 용량 증량 코호트가 완료되었습니다.
• 현재 이 프로그램은 두 번째 용량 투여 코호트에 있습니다.
• 이것은 눈의 미토콘드리아 기능 향상을 위해 OPA1 유전자 상향 조절(gene upregulation)을 목표로 합니다.
• 주요 목표는 저대비 시력(low-contrast visual acuity) 및 형광 단백질(fluorescent protein) 활성으로 측정되는 시력 향상입니다.
• 코호트 3과 4의 효능 데이터는 2027년 상반기에 나올 것으로 예상됩니다.

데이터가 긍정적일 경우, 스토크는 다회 용량 허가 연구(multi-dose registrational study)로 진행할 계획이라고 밝혔습니다. 회사는 설계에 대해 FDA와 신속하게 협력하고, 그 노력의 일환으로 실제 세계 증거(real-world evidence), 자연 경과 데이터 및 바이오마커를 사용할 것이라고 말했습니다.

Q&A 하이라이트

질의응답 세션 동안 경영진은 내약성, 질병 조절, 장기 데이터 및 규제 경로라는 동일한 주제를 여러 차례 다시 언급했습니다.

• 이탈자가 전혀 없는 것에 대해 스미스는 이 결과가 내약성이 좋은 약물, 강력한 교육, 그리고 잘 운영된 임상시험을 반영한다고 말했습니다.
• 증상 치료와 증후군 치료의 차이에 대해 회사는 발작 감소가 1차 평가변수이며, Vineland-3는 더 넓은 기능적 이득을 포착한다고 말했습니다.
• 필요한 이점의 규모에 대해 경영진은 대부분의 환자에서 발작으로부터의 자유가 부족하다는 점을 고려할 때, 다약제 병용 치료(polypharmacy) 외에 45%의 발작 감소라도 의미가 있을 것이라고 말했습니다.
• Vineland-3 목표에 대해 회사는 이 연구가 거의 0에 가까운 자연 경과 기준선에서 시작하여 수용 의사소통에서 Two 내지 3점의 향상을 감지하도록 설계되었다고 말했습니다.
• 장기적인 영향에 대해 경영진은 의사소통 및 이동성의 만성적인 개선은 유전 질환에서는 드문 일이며 최종 라벨(label)에 영향을 미칠 수 있다고 말했습니다.
• 시기에 대해 스토크는 3상 임상시험이 끝나기 전인 2027년 1분기에 순차적 제출(rolling submission)을 시작할 수 있다고 말했습니다.
• 가격 책정에 대해 회사는 전체 데이터에 의존하여 약물을 프리미엄 가격을 책정하는 다른 희귀 질환 치료제와 비교할 것이라고 말했습니다.
• 바이오젠과의 관계에 대해 스토크는 정기적인 거버넌스 회의와 운영 지원을 통해 활발하고 협력적인 관계를 유지하고 있다고 말했습니다.
• OSPREY에 대해 회사는 2027년 상반기 결과 발표가 고무적일 경우 가능한 허가 경로를 준비하고 있다고 말했습니다.

스토크는 드라베 증후군에서 충족되지 않은 핵심적인 필요는 여전히 지속적인 발작이지만, zorevunersen에 대한 더 넓은 주장은 약물이 시간이 지남에 따라 기능도 개선할 수 있는지 여부에 달려있을 것이라고 믿고 있다고 말했습니다.

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