2026년 11월 12일 목요일, X4 Pharmaceuticals(XFOR)는 Stifel 2026 Healthcare Conference에서 만성 호중구감소증 치료제 후보인 mavorixafor를 중심으로 한 전략을 제시했다. 경영진은 경영진 교체 이후 조직이 간소해지고 사업의 초점도 뚜렷해졌다고 밝혔다. 다만 임상 3상 결과 발표까지는 수년이 남아 있으며, 환자 등록과 규제 당국의 허가사항 결정에 따른 실행 위험도 인정했다.
핵심 요약
- X4는 조직을 간소화하고 인력을 감축했으며, 경영진을 교체해 역량을 4WARD 임상 3상에 거의 전적으로 집중했다고 밝혔다.
- 회사는 4WARD의 목표 환자 수를 176명에서 126명으로 줄이면서도 두 주요 평가변수에 대해 충분한 통계적 검정력을 유지했다고 설명했다.
- 경영진은 증상이 있는 만성 호중구감소증 환자 1만 5,000~3만 명을 잠재적 치료 대상 시장으로 보고 있다.
- X4는 환자 등록을 2024년 말까지 마치고, 임상 3상 주요 결과를 2028년 1분기에 발표한 뒤 2028년 말이나 2029년 초 출시할 수 있을 것으로 예상한다고 밝혔다.
- 회사는 2억 4,000만 달러를 조달해 2029년까지 운영과 상업화에 필요한 자금을 확보했다고 밝혔다.
전략적 방향
애덤 크레이그 집행회장은 전년도 7월과 8월 경영진 교체 이후 지난 1년간 X4의 효율성과 운영 규율을 높이는 데 주력했다고 말했다. 비용과 인력을 줄이고 외부 전문인력을 영입하는 한편, 회사의 중심은 mavorixafor에 뒀다고 설명했다.
- 경영진 교체와 함께 인력 감축이 이뤄졌다.
- 회사는 현재 모든 직원이 4WARD 환자 등록에 집중하고 있다고 밝혔다.
- 크레이그 회장은 과거에는 약물 데이터가 얼마나 유망한지 과소평가했지만, 근거를 면밀히 검토한 뒤 판단이 달라졌다고 말했다.
- 목표는 현재의 WHIM 적응증을 넘어 더 큰 사업 기반을 구축하는 것이다.
운영 현황
주요 임상 프로그램은 만성 호중구감소증을 대상으로 한 허가 목적의 임상 3상 시험 4WARD다. X4에 따르면 최초 목표 등록 규모는 176명이었으나, 데이터와 환자군을 검토한 뒤 126명으로 줄였다.
- 최초 목표 환자 수: 176명.
- 수정된 목표 환자 수: 126명.
- 감염 평가변수의 통계적 검정력: 96% 초과에서 89%로 조정.
- 절대호중구수(ANC) 평가변수의 통계적 검정력: 96% 초과에서 93%로 조정.
- 환자 등록은 2024년 말까지 완료할 것으로 예상.
- 임상 3상 주요 결과는 2028년 1분기에 발표할 것으로 예상.
크레이그 회장은 최초 설계의 환자 수가 필요한 수준을 크게 웃돌았다고 판단했다고 말했다. 이중맹검·위약 대조 시험인 만큼 필요한 수보다 많은 환자를 등록하지 않는 것이 신중한 결정이라는 설명이다. 등록 환자군이 연구 목적에 적합하다는 확신도 규모 축소의 근거로 제시했다.
임상 수행과 환자 특성
X4는 임상시험수탁기관(CRO)을 Parexel로 변경한 뒤 환자 등록 속도와 선별 절차가 개선됐다고 밝혔다. 경영진에 따르면 앞서 모집을 늦췄던 운영상 문제는 CRO 교체 후 해결됐다.
- Parexel이 기존 CRO를 대체했으며 환자 등록 속도가 개선됐다.
- 선별검사와 무작위 배정으로 이어지는 전환율이 높아졌다.
- 최근 몇 달간 환자 등록은 지금까지 가장 빠른 속도를 보였다.
- 회사는 등록 환자들의 특성이 임상 설계 당시의 가정과 잘 맞는다고 밝혔다.
등록 환자의 임상시험 시작 당시 특성은 다음과 같다.
- 연령 중앙값 36세.
- 68%는 이전에 세 차례 이상 감염을 경험.
- 약 37%는 G-CSF 치료 중.
경영진은 이 수치가 미국 식품의약국(FDA)의 지침에 부합하는, 충분한 질병 부담이 있는 환자들이 등록되고 있다는 판단을 뒷받침한다고 밝혔다.
임상 가정과 안전성
X4는 임상시험의 유효성 목표를 보수적으로 설정했다고 설명했다. mavorixafor가 감염률을 약 3분의 1 낮추고, 최소 3분의 1의 환자에서 12개월의 시험 기간 중 세 차례 이상 ANC가 마이크로리터당 500개 증가할 것으로 예상한다.
- 회사는 WHIM 데이터에 비춰 이러한 가정이 보수적이라고 밝혔다.
- 경영진은 ANC에서 의미 있는 위약 효과가 나타날 것으로 예상하지 않는다.
- 감염률에 대한 위약 효과도 제한적일 것으로 본다.
- 안전성 검토는 약 두 달마다 실시한다.
- 새로운 안전성 위험 신호는 확인되지 않았다.
연구자들은 위장관 부작용을 보고했지만, 회사는 증상에 따른 치료로 관리할 수 있고 대개 2주 이내에 해소된다고 밝혔다. 경영진은 실제 진료 현장에서 WHIM 환자에게 사용했을 때도 안전성 우려가 없었다고 덧붙였다.
시장 기회와 가격
크레이그 회장은 X4가 IQVIA의 보험 청구 데이터, Komodo 데이터베이스, 의사 설문조사, 환자 인터뷰, 자문위원회를 활용해 폭넓게 시장을 조사했다고 말했다. 회사는 만성 호중구감소증 시장이 많은 투자자의 예상보다 크다고 추정한다.
- 원발성 만성 호중구감소증 환자는 9만 5,000명.
- 이 중 증상이 있고 감염을 보고한 환자는 3만 명.
- 최근 12개월간 감염이 두 차례 이상 기록된 환자는 1만 5,000명.
- 2025년 이 질환으로 입원한 환자는 6,300명.
- 입원 기간 중앙값은 4일.
경영진은 치료 대상 시장을 1만 5,000명으로 보는 것이 보수적인 추정이라고 밝혔다. 허가사항에 따라 증상이 있는 환자에게 더 폭넓게 사용할 수 있다면 대상은 3만 명까지 늘어날 수 있다. 크레이그 회장은 mavorixafor의 연간 가격을 25만~35만 달러로 책정할 것으로 예상했다. 이는 현재 WHIM 치료에 적용되는 연간 58만 5,000달러보다 낮은 수준이다.
- 현재 WHIM 치료 가격: 연간 58만 5,000달러.
- 예상 만성 호중구감소증 치료 가격: 연간 25만~35만 달러.
- 경영진은 환자 수가 더 큰 시장에서 WHIM 치료 가격을 유지하기는 어렵다고 밝혔다.
- 허가 대상이 넓어지면 시장 기회가 대략 두 배로 커질 수 있다.
규제 및 상업화 계획
X4는 증상이 있는 만성 호중구감소증과 감염 감소에 초점을 맞춘, Neupogen과 유사한 허가사항을 예상한다고 밝혔다. 경영진은 FDA가 과거 감염 이력 요건을 어떻게 판단하느냐에 따라 허가 대상이 더 좁아지거나 넓어질 수 있다고 설명했다.
- 기본 시나리오: 증상이 있는 만성 호중구감소증 환자에서 감염 횟수와 중증도를 줄이는 효과를 인정받는 경우.
- 더 좁은 허가 대상: 과거 감염을 두 차례 이상 경험한 환자.
- 더 넓은 허가 대상: 증상이 있는 환자 전반.
- 경영진은 FDA가 허가 대상을 감염 이력에 따라 좁은 환자군으로 제한하지는 않을 것으로 예상했다.
회사는 환자 25명을 대상으로 별도의 4STEPS 연구도 진행하고 있다. 이 시험은 mavorixafor를 사용하면서 G-CSF 투여량을 25%, 50%, 75%씩 줄인 뒤 완전히 중단하는 네 단계가 가능한지 평가하도록 설계됐다.
- 4STEPS 데이터는 2028년 1분기에 나올 것으로 예상된다.
- 회사는 출시 전 동료심사를 거친 학술지에 결과를 발표하려 한다.
- 경영진은 논문 발표가 의사의 처방 판단에 도움이 될 것으로 기대한다.
- 출시 목표 시점은 2028년 말 또는 2029년 초다.
재무 상태
X4는 전년도에 상장사 대상 사모투자(PIPE)와 이후 진행한 공모를 통해 2억 4,000만 달러를 조달했다고 밝혔다. 경영진은 이 자금으로 2029년까지 개발과 상업화를 모두 지원할 수 있다고 말했다.
- 보유 현금으로 운영할 수 있는 기간은 2029년까지다.
- 회사는 당분간 추가 자금조달 없이 상업화 비용을 충당할 수 있다고 밝혔다.
- 최고재무책임자(CFO) 데이비드 커스키는 보수적인 현금 운용 기조를 유지하고 있다.
질의응답 주요 내용
질의응답에서 크레이그 회장은 생체통계팀과 약 4시간 동안 통계적 가정을 검토한 결과, 현재 임상 설계가 여전히 적절하다는 확신을 얻었다고 말했다. 그는 이전 WHIM 및 만성 호중구감소증 임상 2상 데이터와 비교해 이번 가정이 보수적이라고 설명했다.
- 감염 평가변수는 감염 횟수가 3분의 1 감소한다고 가정했다.
- ANC 평가변수는 환자의 3분의 1이 목표 반응에 도달한다고 가정했다.
- 이전 데이터에서는 임상시험의 가정보다 더 큰 효과가 나타났다고 말했다.
- 환자 수를 줄이기 전에는 통계적 검정력을 확보하는 데 필요한 규모를 웃돌았다고 설명했다.
크레이그 회장은 Parexel로 교체하기 전 임상시험을 늦췄던 운영상 문제도 언급했다. 새로운 CRO와 협력한 뒤 환자 등록 속도가 크게 개선됐으며, 현재까지 가장 좋은 모집 흐름을 보이고 있다고 말했다.
질환의 생물학적 특성과 관련해 경영진은 만성 호중구감소증이 다양한 형태로 나타나며, 환자에게서 여러 하위 유형의 특징이 함께 발견되는 경우가 많다고 설명했다. 기저 생물학적 원리가 WHIM과 완전히 같지는 않아도 관련성이 있는 만큼, mavorixafor가 여러 형태의 질환에 효과를 낼 수 있다고 보고 있다.
G-CSF 감량과 관련해 X4는 임상 3상에서 결과에 영향을 줄 수 있는 변수를 늘리지 않기 위해 투여량을 고정해야 했다고 밝혔다. 다만 이전 데이터에서는 약 9명이 ANC를 마이크로리터당 1,500개 이상으로 유지하면서 G-CSF를 중단할 수 있었다. 4STEPS는 이 경험을 정식 시험으로 평가하기 위한 연구다.
경영진의 전반적 메시지
크레이그 회장은 이 질환의 영향이 중증 감염을 넘어 일상생활 전반에 미친다고 강조했다. 성인은 결근하거나 승진 기회를 잃고 경력이 단절될 수 있으며, 어린이는 학교에 가지 못할 수 있다고 말했다. 감염을 줄이는 것은 가장 심각한 결과를 예방할 뿐 아니라 삶의 질을 실질적으로 개선할 수 있다는 설명이다.
현재 X4의 과제는 장기간의 개발 프로그램을 상업적 사업 기반으로 연결하는 것이다. 주요 성과를 확인하기까지는 아직 수년이 남았지만, 경영진은 임상시험이 계획대로 진행되고 있고 재무 상태가 탄탄하며 시장 규모도 많은 이의 예상보다 클 수 있다고 밝혔다.
자세한 내용은 아래 전체 발언록에서 확인할 수 있다.
이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.
