2026년 11월 10일 화요일, MBX Biosciences(MBX)는 제3회 구겐하임 헬스케어 혁신 콘퍼런스에서 사업 전환 전략을 제시했다. 경영진은 희귀 내분비질환 치료제의 임상 진전과 비만 치료제의 초기 데이터에 기대를 나타내면서도, 비만 사업의 잠재력을 충분히 실현하려면 외부 자금과 파트너가 필요할 수 있다고 밝혔다.
회사는 주력 희귀질환 치료제 후보 canvuparatide가 만성 부갑상선기능저하증을 대상으로 3상 임상시험을 진행 중이며, 지속형 비만 치료제 후보 MBX 4291은 아직 초기 개발 단계라고 설명했다. 전반적인 메시지는 긍정적이었지만, 경영진은 가장 큰 사업 기회 중 일부는 MBX가 독자적으로 자금을 조달하기에 규모가 클 수 있다고 인정했다.
핵심 요약
- MBX는 canvuparatide가 2상 임상에서 지속적인 치료 효과를 보였으며, 만성 부갑상선기능저하증 대상 3상 임상시험에서도 환자 등록을 시작했다고 밝혔다.
- 회사는 canvuparatide가 연환산 매출 12억 달러를 이미 달성한 1일 1회 투여 경쟁 제품에 맞서는 주 1회 투여 대안이 될 수 있다고 본다.
- MBX 4291은 초기 눈가림 상태의 1상 임상 데이터에서 8주 차 체중 감소율 7%를 기록했다. 경영진은 내약성도 우수하다고 평가했다.
- 회사는 MBX 4291의 반감기가 26일로, 월 1회 투여 가능성을 뒷받침한다고 밝혔다.
- MBX는 최근 약 1억 달러를 확보했으며, 보유 현금으로 2029년까지 운영할 수 있다고 밝혔다.
콘퍼런스 핵심 메시지: 두 프로그램, 서로 다른 개발 경로
지난 7월 이사회 의장에서 최고경영자(CEO)로 자리를 옮긴 스티브 회터는 회사가 “변혁의 해”에 들어섰다고 말했다. 그는 한 치료제는 대부분 독자적으로 개발·상업화할 수 있지만, 다른 치료제는 가치를 온전히 실현하려면 더 큰 파트너가 필요할 수 있다고 설명했다.
회터 CEO는 회사의 연구가 독자적인 PEP 전구약물 플랫폼을 중심으로 이뤄진다고 말했다. 이 플랫폼은 체내 약물 노출을 보다 안정적으로 유지하는 지속형 펩타이드 의약품을 만들기 위해 설계됐다. 경영진은 희귀질환과 비만 프로그램 모두에서 이 플랫폼의 임상적 가능성이 확인됐다고 밝혔다.
재무 현황과 자금 조달 전망
MBX는 보유 현금으로 2029년까지 운영할 수 있다고 밝혔다. 경영진은 최근 약 1억 달러를 확보해 두 programs을 추진할 재무적 유연성도 커졌다고 설명했다.
- 현금 운용 가능 기간: 2029년까지
- 최근 확보한 자금: 약 1억 달러
- Canvuparatide 상업화에 필요한 자금: “충분히 감당할 수 있는 수준”으로 평가
- 비만 치료제 3상 개발: 자금 조달 측면에서 “상당히 큰 과제”로 평가
이러한 자금 사정은 회사의 전략을 설명해 준다. MBX는 canvuparatide의 경우 미국에서 독자적으로 상업화하기에 적절한 규모이며, 향후 해외 진출도 가능하다고 본다. 반면 비만 치료제 사업은 규모가 크고 자본 집약적이어서 독자적으로 완전히 구축하기는 어려울 것으로 판단했다.
Canvuparatide: 진전 보이는 희귀질환 프로그램
Canvu라고도 불리는 canvuparatide는 만성 부갑상선기능저하증을 위한 주 1회 부갑상선호르몬 대체요법이다. MBX는 2상 임상시험의 12개월 공개 연장 연구에서 지속적인 치료 효과가 확인됐으며, 4분기에 3상 임상시험의 환자 등록을 시작했다고 밝혔다.
회터 CEO는 의료진의 관심이 높고 환자들도 이 프로그램에 기대를 보이고 있다고 말했다. 그는 2024년 12월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 경쟁사의 1일 1회 주사제가 이미 연환산 매출 12억 달러를 기록하고 있어, 시장 기회도 분명하다고 설명했다.
- 프로그램: 만성 부갑상선기능저하증 대상 주 1회 PTH 대체요법
- 2상 AVAIL: 12개월 공개 연장 연구에서 지속적인 치료 효과 확인
- 3상: 4분기 환자 등록 시작
- 경쟁 환경: 1일 1회 투여 경쟁 제품의 연환산 매출 12억 달러
MBX가 만성 부갑상선기능저하증 시장에 기회가 있다고 보는 이유
경영진은 경쟁 제품의 판매가 호조를 보이는 가운데서도 시장이 여전히 매력적이라고 평가했다. 핵심 근거는 환자들이 대체로 매일 주사를 맞는 것보다 주 1회 투여를 선호하며, 이러한 선호가 기존 치료제에서의 전환과 신규 환자 유입으로 이어질 수 있다는 점이다.
회터 CEO는 canvuparatide가 새로 진단받은 환자와 기존 치료제에서 전환하는 환자 모두에게 사용될 수 있다고 말했다. 그는 투자자들이 이 시장 기회를 아직 과소평가하고 있을 수 있다고 덧붙였다.
- 주요 차별점: 1일 1회 대신 주 1회 투여
- 환자 선호도: 시장조사에서 주 1회 투여 선호 확인
- 상업화 목표: 신규 환자와 기존 치료제에서 전환하는 환자 모두 확보
- 경영진 판단: 투자자들이 시장 기회를 과소평가할 가능성
3상 임상 핵심 평가 항목: 반응률과 소변 칼슘 배출량
샘 아줄레이 최고 의학책임자는 3상 임상시험의 주요 평가변수가 2상 결과와 일관된 반응률이라고 밝혔다. 그는 주요 2차 평가변수인 소변 칼슘 배출량이 중요한 차별화 요소라고 설명했다.
아줄레이는 소변으로 배출되는 칼슘이 많으면 만성 신장질환과 결석 형성에 영향을 줄 수 있다고 말했다. 따라서 소변 칼슘을 더 잘 조절하면 장기적인 신장 위험을 낮출 수 있다는 설명이다.
- 주요 평가변수: 반응률
- 주요 2차 평가변수: 소변 칼슘 배출량
- 임상적 근거: 높은 소변 칼슘 수치는 만성 신장질환과 신장결석의 원인이 될 수 있음
- 경영진 전망: 3상에서도 2상 결과가 재현될 것으로 기대
MBX 4291: 초기 비만 치료제 데이터에서 가능성 확인
MBX 4291은 회사가 개발 중인 지속형 GLP-1/GIP 이중 작용 비만 치료제다. MBX는 AVAIL 연구의 초기 눈가림 상태 1상 임상 데이터에서 8주 차 체중 감소율이 7%였으며, 소수의 시험 참가자별 감소율은 0~16%였다고 밝혔다.
연구 참가자는 총 8명으로, 6명은 시험약을, 2명은 위약을 투여받았다. 경영진은 설사 사례가 한 건만 보고됐다며 내약성이 매우 우수하다고 평가했다.
- 초기 눈가림 상태 1상 결과: 8주 차 체중 감소율 7%
- 참가자별 감소율: 0~16%
- 표본 규모: 총 8명, 시험약 투여 6명·위약 투여 2명
- 내약성: 설사 사례 1건만 보고
약동학적 특성이 월 1회 투여 가능성 뒷받침
MBX는 MBX 4291의 약동학적 특성, 즉 약물이 체내에서 흡수·유지되는 양상이 전략의 핵심이라고 밝혔다. 회사에 따르면 약물 농도는 최고치까지 완만하게 상승한 뒤 일정 수준을 지속적으로 유지했다. 경영진은 일부 경쟁 제품에서 나타나는 급격한 약물 노출 변화가 위장관 부작용을 악화시킬 수 있다고 본다.
MBX는 MBX 4291의 반감기가 26일로, 회사가 제시한 Mounjaro의 21일보다 길어 월 1회 투여 가능성을 뒷받침한다고 밝혔다.
- 최고 농도까지 완만하게 상승
- 약물 농도를 일정 수준으로 지속 유지
- 반감기: 26일
- 비교 대상: Mounjaro의 반감기는 21일로 제시
- 목표: 실질적인 월 1회 투여
MBX가 제시한 MBX 4291의 차별점
회터 CEO는 MBX 4291의 목표 제품 특성을 세 가지로 설명했다.
- 경쟁력 있는 체중 감소 효과: tirzepatide, semaglutide, 화이자의 BARO와 비슷한 12주 차 체중 감소율 6~8%가 목표
- 실질적인 월 1회 투여: 경영진에 따르면 현재 다른 이중 작용제나 단일 작용제에는 없는 특성
- 개선된 내약성: MBX는 안정적인 약물 노출 양상이 구토 등 위장관 부작용을 줄일 수 있다고 봄
경영진은 8주 차의 초기 체중 감소율 7%가 목표 효능을 달성할 가능성을 보여준다고 평가했다. 다만 데이터가 아직 초기 단계라는 점도 강조했다.
플랫폼 전략과 향후 비만 치료제 파이프라인
MBX는 PEP 플랫폼을 한 가지 약물에만 적용하는 것은 아니라고 밝혔다. 경영진은 GLP-1/GIP/GCG 삼중 작용제 프로그램인 MBX 6180의 전임상 연구를 언급하며, 다른 다중 작용제 조합도 검토하고 있다고 말했다.
회사는 삼중 작용제 프로그램의 전임상 데이터를 ObesityWeek에서 발표할 예정이라고 밝혔다. 또한 이 플랫폼을 활용해 효과가 검증된 표적을 중심으로 비만 치료제 포트폴리오를 넓힐 수 있다고 설명했다.
- MBX 6180: GLP-1/GIP/GCG 삼중 작용제 프로그램
- 목표: 삼중 작용제의 월 1회 투여
- 전임상 데이터: ObesityWeek에서 발표 예상
- 장기 계획: 삼중 작용제와 효과가 검증된 다른 비만 치료 표적을 결합
파트너십과 전략적 선택지
경영진은 비만 치료제 시장이 현재 세계 최대 의약품 시장이지만, 대규모로 진입하는 데 드는 비용도 매우 높다고 밝혔다. 이에 따라 MBX 4291의 후기 개발과 상업화를 추진하려면 파트너가 필요할 수 있다고 설명했다.
회터 CEO는 비만 치료제 사업의 가치를 극대화하려면 “다른 기업의 재무적 역량”이 필요할 가능성이 높다고 말했다. 다만 최적의 조건으로 파트너십을 맺으려면 1·2상 또는 더 큰 규모의 2상 임상시험에서 차별성을 입증할 근거가 더 필요할 것이라고 덧붙였다.
- 비만 치료제 시장: 경영진이 세계 최대 의약품 시장으로 평가
- 자금 수요: 후기 임상 개발에는 대규모 자금 필요
- 파트너십 필요성: 외부 기업의 재무 역량을 활용해 가치 극대화 가능
- 시점: 계약 체결 전 차별성을 보여주는 더 분명한 근거가 필요할 수 있음
질의응답 주요 내용
질의응답에서 투자자들은 canvuparatide의 가치에 대한 회사의 평가와 시장의 현재 가치평가 사이에 차이가 있는 이유를 물었다. 회터 CEO는 그 차이가 “한 자릿수의 차이를 넘어서는 수준”으로 보인다며, 상업적 기회가 많은 투자자의 예상보다 크다고 주장했다.
그는 경쟁 제품의 연환산 매출 12억 달러를 다시 언급하며 시장이 실재하고 규모도 크다는 근거로 제시했다. 또한 주 1회 투여 방식이 매일 투여하는 제품에 비해 의미 있는 강점이라고 말했다.
- 투자자 질문: canvuparatide를 둘러싼 가치평가 격차
- 경영진 판단: 시장이 사업 기회를 과소평가할 가능성
- 시장 규모의 근거: 경쟁 제품의 연환산 매출 12억 달러
- 핵심 강점: 매일 투여 대신 주 1회 투여
초기 비만 치료제 데이터에 관한 질문도 이어졌다. 경영진은 체중 감소율 7%라는 결과가 매우 적은 인원을 대상으로 나온 만큼 탐색적 초기 결과로 받아들여야 한다고 밝혔다. 회터 CEO는 이 데이터에 대해 “지나치게 앞서 나가면 안 된다”고 강조하며, 2상과 3상 결과는 초기 연구와 다를 수 있다고 말했다.
아줄레이는 다음 눈가림 해제 때 분석할 예정인 30명 규모의 코호트 역시 비교적 작지만, 약물의 특성을 더 명확히 파악하고 2상 계획을 세우는 데는 도움이 될 것이라고 말했다.
- 초기 데이터 유의점: 표본 규모가 작고 개발 초기 단계의 결과
- 예정된 눈가림 해제: C1 코호트 총 30명, 시험약 투여 20명·위약 투여 10명
- 목적: 약물 특성과 다음 개발 단계 구체화
- 2상 착수: 2025년으로 계획됐다고 언급
경영진과 회사의 기조
MBX는 이번 행사에서 경영진의 역량도 강조했다. Frazier를 통해 소개받아 합류한 존 스미더 최고재무책임자(CFO)에 대해 경영진은 농담을 섞어 CFO 업계의 “마이클 조던”이라고 표현했다.
스미더 CFO는 탄탄한 데이터와 유망한 파이프라인, 역량 있는 팀, 회터의 CEO 선임이 합류를 결심한 이유라고 말했다. 그는 이 기회를 “고민할 필요가 없는 선택”이라고 평가했다.
- CFO: 존 스미더
- 영입 경로: Frazier를 통해 소개
- 합류 이유: 파이프라인, 데이터, 팀과 리더십
- 경영진의 기조: 자신감을 보이되 신중한 태도 유지
결론
MBX Biosciences는 가까운 시일 내 상업화 가능성이 있는 희귀질환 치료제 프로그램과, 향후 데이터가 초기 신호를 확인해 준다면 더 큰 사업으로 성장할 수 있는 비만 치료제 플랫폼을 보유하고 있다고 밝혔다. 자세한 내용은 아래 전체 발언록에서 확인할 수 있다.
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