2026년 11월 10일 화요일 — Precision(DTIL)은 제3회 연례 Guggenheim 헬스케어 혁신 콘퍼런스에서 B형간염과 뒤센 근이영양증을 대상으로 하는 두 유전자 편집 프로그램의 진척 상황을 발표했다. 회사는 초기 임상 데이터와 개선된 자금 여력을 강조하면서도, 두 프로그램 모두 상용화까지 긴 임상 개발 과정이 남아 있으며 특히 B형간염 치료제는 대규모 연구에서 안전성과 효능을 입증해야 한다고 밝혔다.
핵심 요약
- Precision은 pgRNA의 일관된 소실과 간 조직검사에서 확인된 cccDNA 제거 근거를 바탕으로 PBGENE-HBV를 임상 2상으로 진전시켰다.
- 회사는 B형간염 프로그램의 향후 투여 용량을 체중 1kg당 0.4mg으로 정하고, 8주 간격으로 총 3회 투여하기로 했다.
- 주입 시간 연장, 덱사메타손 증량, 예방적 식염수 투여 등 임상시험 계획 변경 후 안전성이 개선됐다.
- PBGENE-DMD는 첫 환자에게 8월 투여를 마쳤으며, 추가 조직검사 데이터는 2025년에 나올 것으로 예상됐다.
- Precision은 최근 1억2,500만 달러를 조달해 2029년 4분기까지 운영자금을 확보했다고 밝혔다.
B형간염 프로그램, 임상 2상 진입
Precision은 덴버에서 열린 미국간학회 학술대회의 최신 연구 구두 발표 이후 B형간염 프로그램 PBGENE-HBV가 임상 2상에 진입했다고 밝혔다. 회사에 따르면 최신 데이터는 바이러스 증식만 억제하는 대신 간에 남아 있는 바이러스 저장소인 cccDNA를 제거하려는 동종 최초 접근법을 뒷받침한다.
- 회사는 향후 시험에 사용할 용량으로 체중 1kg당 0.4mg을 선택했다.
- 계획된 투여 일정은 8주마다 1회씩, 총 3회다.
- Precision은 치료 후 cccDNA와 관련된 바이오마커인 pgRNA가 일관되게 검출되지 않았다고 밝혔다.
- 간 조직검사 데이터에서는 cccDNA 제거를 포함해 치료제가 의도한 방식으로 작용한다는 근거가 확인됐다.
- 회사의 목표는 바이러스가 억제된 상태인 ‘기능적 완치’를 넘어 바이러스 자체를 제거하는 ‘바이러스학적 완치’다.
최고과학책임자 Cassie Gorsuch는 pgRNA가 cccDNA와 HBV DNA 사이에 있는 중요한 지표이며, 환자가 뉴클레오시드 계열 치료를 받는 중에도 측정할 수 있다고 설명했다. 그는 “pgRNA는 cccDNA와 HBV DNA 사이에서 매우 중요한 위치에 있고, 환자가 뉴클레오시드 계열 약물을 복용하는 동안에도 검출할 수 있습니다. 우리가 추적하는 바이오마커입니다”라고 말했다.
치료가 어려운 환자군에서도 활성을 보인 임상 데이터
Precision은 B형간염 임상 결과에 치료가 대체로 더 어려운 e항원 양성 환자군이 포함됐다고 밝혔다. 이들은 e항원 음성 환자보다 cccDNA 수치가 흔히 2~3로그 높은 것으로 알려져 있다. 회사에 따르면 체중 1kg당 0.4mg을 투여받은 첫 e항원 양성 환자의 혈액에서 검출 가능한 pgRNA가 완전히 사라졌다.
- 치료받은 모든 환자의 혈액에서 pgRNA가 검출되지 않았다.
- pgRNA가 검출되지 않는 수준에 도달하기까지 2회를 넘는 투여가 필요한 환자는 없었다.
- 조직검사를 받은 환자 Two명에서 cccDNA 유래 전사체가 1~1.5로그 감소했다.
- 환자 1명은 치료 후 남은 cccDNA의 절대량이 약 0.08%였다.
- 모든 환자에서 S항원은 40~60% 감소한 뒤 안정적으로 유지됐다.
회사에 따르면 해당 e항원 양성 환자의 치료 전 혈중 pgRNA는 약 6,000카피로, 많아야 수백 카피인 e항원 음성 환자보다 훨씬 높았다. Precision은 이 결과가 선택한 용량으로 바이러스 부담이 큰 환자에서도 간에 충분히 도달해 cccDNA 제거를 유도할 수 있다는 가능성을 뒷받침한다고 설명했다.
임상시험 계획 변경 후 개선된 안전성
Precision은 임상 1상에서 저혈압 우려가 제기된 뒤 중요한 과제였던 안전성도 설명했다. 회사는 임상시험 계획을 변경한 이후 내약성이 개선됐다고 밝혔다.
- 약물 주입 시간을 2시간에서 5시간으로 늘렸다.
- 투여 당일 덱사메타손 용량을 10mg에서 20mg으로 높였다.
- 투여 시 예방적으로 식염수를 함께 공급하도록 했다.
- 새 임상시험 계획에 따라 체중 1kg당 0.4mg을 투여했을 때 저혈압은 관찰되지 않았다.
- 향후 적용할 용량의 두 배를 투여했을 때도 빌리루빈 수치가 정상 상한을 넘는 사례는 없었다.
- 회사에 따르면 간의 합성 기능 부전 징후도 나타나지 않았다.
한 환자에서는 주입 3주 후, 지질 나노입자의 체내 노출 기간이 지난 시점에 간 효소 수치인 아미노전이효소가 뒤늦게 상승했다. Precision에 따르면 ALT와 AST는 약 300까지 올랐다가 별도 처치 없이 정상화됐다. 회사는 이 현상이 독성보다는 항바이러스 활성과 관련됐을 가능성을 제시했다.
임상 2상 설계와 시장 내 입지
Precision은 ELIMINATE-B라는 임상 2상 시험에서 단독요법과 병용요법을 모두 평가할 계획이라고 밝혔다. 회사는 이 연구를 현재 기준인 기능적 완치보다 높은 목표인 바이러스학적 완치를 향한 단계로 제시했다.
- 단독요법군에서는 체중 1kg당 0.4mg의 PBGENE-HBV를 3회 투여한다.
- 이 시험군의 주요 목표는 모든 치료를 중단한 상태에서 HBV DNA가 검출되지 않는 것이다.
- 병용요법군에서는 PBGENE-HBV를 GSK의 beriplermin, 즉 Bepi와 함께 사용한다.
- 회사는 병용요법군에서 현재 기준치인 19%를 웃도는 기능적 완치율을 확인할 계획이라고 밝혔다.
- 시험은 공개 방식으로 진행되며, 결과는 2025년 하반기부터 순차적으로 나올 것으로 예상됐다.
Precision의 최고경영자 Michael Amoroso는 PBGENE-HBV로 먼저 바이러스 부담을 낮추면 병용요법의 효과가 높아질 수 있다고 말했다. 그는 “PBGENE로 먼저 치료하면 Bepi가 넘어야 할 문턱을 크게 낮출 수 있다고 생각합니다”라고 밝혔다. 또한 회사가 기능적 완치에 초점을 맞춘 현행 미국 식품의약국(FDA)의 개발 경로를 넘어서길 원한다고 말했다. 그는 “불과 1년 전 미국간학회 학술대회에서는 FDA를 통한 경로로 기능적 완치만 이야기했습니다. 아무것도 하지 않는 것보다는 낫지만 바이러스 억제에 초점을 둔 평가 기준이고, 간세포암 발생률은 여전히 높아지고 있습니다. 목표는 모든 치료를 중단하고도 이 바이러스를 영구적으로 없애는 것입니다”라고 말했다.
Precision은 아시아에서 환자 등록을 시작한 뒤 동유럽과 미국으로 확대할 계획이라고 밝혔다. 회사는 전 세계 B형간염 환자 분포를 반영해 시험 참가자의 약 80%가 아시아인, 20%가 백인이 될 것으로 예상했다.
첫 환자 투여로 진전 이룬 뒤센 근이영양증 프로그램
Precision은 뒤센 근이영양증 유전자 편집 프로그램 PBGENE-DMD의 진행 상황도 공개했다. 이 치료제는 엑손 45~55 사이에서 돌연변이가 빈번하게 발생하는 구간을 제거해, 인체에서 기능이 확인된 거의 전체 길이의 디스트로핀 단백질을 만들도록 설계됐다.
- 이 접근법은 엑손 45~55 구간에 돌연변이가 있는 환자 대부분에게 적용하는 것을 목표로 한다.
- 특정 엑손을 건너뛰게 하는 약물과 마이크로디스트로핀 치료제의 중간에 해당하는 접근법이다.
- 회사에 따르면 1회 투여로 치료가 가능할 수 있다.
- 정상 디스트로핀의 약 80% 크기인, 길이가 단축된 디스트로핀 단백질 생성을 목표로 한다.
- Precision은 이러한 형태의 디스트로핀이 증상이 경미한 일부 베커 근이영양증 환자에게서 자연적으로 나타난다고 밝혔다.
첫 뒤센 근이영양증 환자는 8월 아칸소 어린이병원에서 투여받았으며, 회사에 따르면 현재까지 안전성 관련 우려 신호는 나타나지 않았다. 두 번째 환자는 이미 등록됐고 세 번째 환자는 선별검사를 받고 있다. Precision은 2024년 말까지 안전성 평가군의 첫 환자 3명을 등록한다는 계획대로 진행 중이라고 밝혔다.
뒤센 근이영양증 데이터 발표, 2025년 이후까지 이어질 전망
Precision은 뒤센 근이영양증 프로그램의 보다 긴 개발 일정을 제시하며, 이듬해 여러 차례 조직검사 결과가 나올 것으로 예상했다. 회사는 첫 조직검사 데이터가 2025년 상반기에, 12개월 시점의 조직검사 데이터와 신체 기능 변화 사이의 연관성 분석 결과가 2025년 하반기에 나올 것으로 예상했다.
- 투여 전과 투여 후 3개월, 12개월 시점의 조직검사가 계획돼 있다.
- 전임상 연구에서는 질환을 가진 생쥐의 디스트로핀 발현이 시간이 지날수록 증가했다.
- 초기 조직검사 데이터는 2025년 상반기에 나올 것으로 예상됐다.
- 장기 조직검사 결과와 기능 평가 데이터는 2025년 하반기에 나올 것으로 예상됐다.
- 허가 신청의 근거가 될 핵심 임상시험 데이터는 2028~2029년에 나올 것으로 예상됐다.
재무 현황과 자금 여력
Precision은 최근 1억2,500만 달러를 조달해 두 주요 프로그램이 중요한 임상 단계에 도달할 때까지 개발할 자금을 확보했다고 밝혔다. 회사에 따르면 확보한 자금으로 2029년 4분기까지 운영할 수 있다.
- 1억2,500만 달러의 조달 자금은 B형간염 글로벌 임상 2상 시험 ELIMINATE-B를 지원한다.
- 회사에 따르면 뒤센 근이영양증 핵심 임상시험에 필요한 자금도 전액 충당한다.
- Precision은 아직 임상 개발 단계에 있어 보고할 매출 수치가 없다고 밝혔다.
- 넉넉한 자금 여력 덕분에 단기 자금 조달 압박 없이 여러 임상 데이터 발표 시점까지 개발을 이어갈 수 있게 됐다.
경쟁 환경과 과학적 근거
Precision은 자사의 B형간염 전략을 기존 치료법과 비교했다. 회사에 따르면 기능적 완치율은 뉴클레오시드 유사체 치료의 3%에서 beriplermin 사용 시 약 19%까지 높아졌지만, 여전히 많은 환자가 치료를 중단할 수 없다. Precision은 바이러스 저장소 자체를 표적으로 삼아 병용요법의 혜택을 받을 수 있는 환자를 늘리는 것이 목표라고 밝혔다.
- 현재 치료법은 바이러스의 완전한 제거가 아닌 기능적 완치에 중점을 둔다.
- beriplermin은 바이러스 양이 적은 환자에게서 가장 효과적인 것으로 보인다.
- Precision에 따르면 많은 환자가 아직 치료 중단 기준을 충족하지 못한다.
- 회사는 cccDNA가 새로운 바이러스를 만들어낼 수 있는 유일한 복제 원천이므로 핵심 표적이라고 주장한다.
Gorsuch는 과학적 논리가 명확하다고 말했다. 그는 “cccDNA를 제거하면 B형간염을 완치할 수 있습니다. 문제는 실제로 그렇게 할 수 있는 도구, 즉 임상 치료 수단이 지금까지 없었다는 점입니다”라고 설명했다.
뒤센 근이영양증과 관련해 Precision은 자사 접근법이 특정 돌연변이에만 적용되는 엑손 스키핑 약물보다 폭넓게 쓰일 수 있으며, 마이크로디스트로핀 치료법보다 인체에서의 작용에 관한 근거가 풍부하다고 밝혔다. 회사는 거의 전체 길이의 디스트로핀 단백질이 장기적으로 더 지속적이고 폭넓은 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.
주가 동향
Precision 주식은 전 거래일 종가인 9.68달러보다 2.58% 오른 9.93달러에 거래됐다. 최근 52주 거래 범위는 3.53~11.29달러다.
결론
Precision은 이번 콘퍼런스에서 두 프로그램의 개발 근거를 보다 분명하게 제시했다. 다만 초기 임상 신호가 지속적인 치료 효과로 이어지는지는 다음 시험 단계에서 확인해야 한다. 자세한 내용은 아래 전체 발표 기록에서 확인할 수 있다.
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