2026년 11월 9일 월요일, C4 Therapeutics(CCCC)는 제3회 구겐하임 헬스케어 혁신 콘퍼런스에서 다발성 골수종 치료를 위한 주력 신약 후보 cemsidomide의 개발 현황을 상세히 설명했다. 경영진은 고무적인 치료 반응 데이터와 양호한 안전성에 주목하면서도, 잠재적 승인을 받기까지 중요한 임상·규제 절차가 남아 있다고 밝혔다.
핵심 요약
- C4 Therapeutics에 따르면 cemsidomide는 최초 인체 대상 임상시험에서 권장 2상 용량인 100마이크로그램 투여 시 전체 반응률 53%를 기록했다. 안전성 문제로 투여를 중단한 환자는 없었다.
- 회사는 두 가지 주요 개발 경로를 추진하고 있다. MOMENTUM 시험을 통한 후기 치료 단계의 단독요법 개발과 elranatamab을 중심으로 한 BCMA 표적 BiTE 치료제와의 병용 개발이다.
- 경영진은 14일 투여·14일 휴약 일정, 긴 반감기, 낮은 단백질 결합률 등이 cemsidomide를 다른 세레블론 조절제와 차별화한다고 설명했다.
- C4 Therapeutics는 제휴를 통해 개발 자금을 확보하면서, 항암 분야를 넘어 염증·신경염증·신경퇴행성 질환으로 플랫폼을 확장하고 있다.
- 회사는 콘퍼런스 발표에서 실적, 매출 또는 이익 지표를 논의하지 않았다.
cemsidomide의 임상적 특성
최고의학책임자 렌은 cemsidomide가 두 가지 기전을 통해 전사인자 IKZF1과 IKZF3를 표적하도록 설계됐다고 설명했다. 형질세포의 증식을 억제하는 동시에 면역세포의 증식과 활성화를 돕는다는 것이다. 경영진은 이러한 약리학적 특성이 같은 계열의 다른 약물보다 유리하다고 평가했다.
- 다른 세레블론 조절제보다 긴 반감기
- 낮은 용량 사용을 뒷받침하는 낮은 단백질 결합률
- 14일 투여 후 14일 휴약하는 독특한 일정
- 효능을 유지하면서 안전성을 개선하는 것이 목표
렌은 이번 데이터가 해당 약물 계열의 가능성을 뒷받침하는 강력한 개념 입증 결과라고 평가했다. 그는 “내가 보기에 cemsidomide는 이 계열은 물론, 여러 신약 후보 가운데서도 안전성에 관한 불확실성을 가장 확실하게 낮춰주는 개념 입증 근거를 갖고 있다”고 말했다.
최초 인체 대상 임상시험 결과
C4 Therapeutics는 환자 72명에게 cemsidomide와 덱사메타손을 함께 투여한 최초 인체 대상 임상시험 결과를 검토했다. 회사에 따르면 환자군은 기존 치료에 반응하지 않는 비율이 높았으며, 75%는 이전에 CAR-T 치료, BiTE 치료 또는 두 치료를 모두 받은 적이 있었다.
- 권장 2상 용량인 100마이크로그램에서 전체 반응률 53%
- 75마이크로그램 용량에서 전체 반응률 40%
- 모든 용량을 합친 전체 반응률 36%
- 경영진에 따르면 같은 계열에서 가장 낮은 4등급 호중구감소증 발생률
- 같은 계열에서 가장 낮은 G-CSF 사용률
- 용량 감량 사례는 극히 적음
- 안전성 문제로 인한 투여 중단 사례 없음
렌은 효능과 안전성의 균형을 고려해 후기 치료 단계의 불응성 환자에게 100마이크로그램을 사용하기로 했다고 설명했다. 그는 “효능과 안전성을 모두 확보했다. 용량 감량이나 안전성 문제로 치료를 중단한 환자도 없었기 때문에, 권장 2상 용량을 논의한 끝에 후기 치료 단계의 불응성 환자를 위한 용량을 100마이크로그램으로 정하는 데 의견을 모았다”고 말했다.
재무 실적
이번 콘퍼런스에서는 재무 실적이 논의되지 않았다. 발표는 매출, 이익률 또는 현금흐름보다 임상 개발, 규제 전략, 파이프라인 확장에 초점을 맞췄다.
운영 현황
C4 Therapeutics는 후기 치료 단계의 다발성 골수종 환자를 대상으로 cemsidomide와 덱사메타손을 시험하는 MOMENTUM 연구가 2027년 1분기 환자 등록 완료를 목표로 순조롭게 진행되고 있다고 밝혔다. 회사는 임상시험 기관도 대폭 확대했다고 설명했다.
- 미국 내 주요 전문기관 13곳에서 전체 60개 시험기관으로 확대
- 시험기관은 현재 미국·영국·서유럽에 분포
- 등록 대상은 계속 3차 치료 이상 또는 4차 치료 이상 환자
- 연구자 평가 데이터는 2026년 하반기에 나올 것으로 예상
- 규제당국 제출에 필요한 독립적 평가는 이후 진행 예정
경영진은 시험기관 확대가 다양한 불응성 환자를 등록하는 데 도움이 될 것으로 봤다. 여기에는 이미 BiTE 또는 CAR-T 치료를 받은 환자뿐 아니라 두 치료를 받은 적이 없는 환자도 포함될 전망이다. 회사는 후자의 환자군도 경구 치료법의 상업적 가능성을 평가하는 데 중요하다고 보고 있다.
병용 전략과 경쟁사 대비 입지
경영진은 발표의 상당 부분을 cemsidomide의 병용 치료 역할, 특히 BCMA 표적 BiTE 치료제와의 병용에 할애했다. 회사는 BiTE 치료제의 사용 시점이 더 이른 치료 단계로 이동하고 있다며, 이 분야에서 cemsidomide를 선호되는 병용 약물로 자리매김하겠다고 밝혔다.
- elranatamab 병용 연구 진행 중
- 75마이크로그램 용량에 대한 안전성 검토 통과
- 용량 증량군에서 100마이크로그램으로 증량 진행 중
- 75마이크로그램 용량의 확장군 연구 지속
- 2027년 중반 데이터 발표 예상
- 목표는 미세잔존질환(MRD) 음성 완전반응률 최소 40%
렌은 병용요법이 치료 반응의 깊이와 질을 높일 수 있다고 말했다. 그는 “cemsidomide와 BiTE의 병용은 이 방향에 잘 맞는다. 특히 우리는 두 가지 작용기전의 이점을 활용하기에 유리한 위치에 있다. 이미 40%의 반응률을 보인 용량으로 cemsidomide를 투여할 수 있어 이 분야에서 mezigdomide 및 iberdomide와 차별화했으며, 더 높은 수준의 반응을 더 빨리 이끌어낼 수 있다”고 설명했다.
앤드루 허시 최고경영자는 경쟁사와의 차이가 분명하다고 말했다. 그는 “우리는 75마이크로그램의 안전성 검토를 통과했고 용량을 높이고 있다. 이것만으로도 처음부터 매우 뚜렷한 차별점”이라고 밝혔다.
경영진은 cemsidomide를 mezigdomide와도 비교했다. mezigdomide는 병용 연구에서 용량을 0.6마이크로그램과 0.3마이크로그램으로 낮춰야 했지만, cemsidomide는 이미 75마이크로그램의 안전성 검토를 통과하고 100마이크로그램으로 증량했다는 설명이다. 회사는 이를 허가 목적의 임상시험에서 의미 있는 이점으로 평가했다.
향후 전망
C4 Therapeutics는 cemsidomide와 전체 플랫폼에 관한 주요 일정을 제시했다.
- 2026년 하반기: 연구자 평가에 따른 MOMENTUM 데이터 발표
- 2027년 1분기: MOMENTUM 환자 등록 완료 예상
- 2027년 중반: 모든 환자군의 elranatamab 병용 데이터 발표
- 2025년: daratumumab 및 carfilzomib 병용 1b상 연구 착수 계획
- 2028년 이후: 데이터에 따라 MOMENTUM의 신속 승인 신청 가능
회사는 반응률, 반응 지속기간, 안전성을 근거로 MOMENTUM의 신속 승인을 추진하고 있다고 밝혔다. 경영진은 효능 기준을 최소 40%로 설정했으며 그 이상의 결과를 기대한다고 말했다. 비교 기준으로는 후기 치료 단계에서 허가 외 사용 시 나타나는 약 25%의 반응률을 제시했다.
병용 프로그램에서는 1b상에서 MRD 음성 완전반응률을 최소 40% 달성하는 것이 목표다. 회사는 향후 3상에서 MRD 음성 완전반응을 신속 승인을 위한 평가변수로, 무진행 생존기간을 정식 승인을 위한 평가변수로 활용할 수 있다고 설명했다.
경영진은 이번 규제 전략이 MRD 음성 완전반응을 평가변수로 신속 승인을 받은 iberdomide의 선례를 참고한 것이라고 밝혔다. C4 Therapeutics는 MOMENTUM이 신속 승인을 받으면 이후 3상 완료를 거쳐 정식 승인으로 전환할 수 있다고 설명했다.
항암 분야를 넘어선 플랫폼 확장
C4 Therapeutics는 다발성 골수종 외에도 세레블론 조절 플랫폼을 염증, 신경염증, 신경퇴행성 질환에 적용하고 있다고 밝혔다. 회사는 표적 단백질 분해의 근거가 탄탄하고 의료 수요가 분명하며, 제한된 자본으로 개념 입증에 도달할 수 있는 표적을 찾고 있다.
- 중점 분야: 염증, 신경염증, 신경퇴행성 질환
- 목표: 표적 단백질 분해의 근거가 탄탄한 표적 발굴
- 전략: 효율적인 자본 투입으로 개념 입증 데이터 확보
- 접근법: 제휴를 통해 기존 주주의 지분 희석을 수반하지 않는 자금 확보
- 과거 사례로 Roche와의 협력 제시
경영진은 아직 공개하지 않은 표적도 개발 중이며 진전이 있다고 밝혔다. 또한 selinexor 프로그램에 관한 협력 가능성도 열어두고 있지만, 현재는 자체적으로 가치를 높이는 데 집중하고 있다고 설명했다.
질의응답 주요 내용
질의응답에서 경영진은 용량 선정, 변화하는 다발성 골수종 시장에 대한 관점, 병용 약물로서 cemsidomide의 역할을 다시 강조했다.
- 용량 선정과 관련해서는 약물 노출량이 많을수록 다발성 골수종 억제 효과가 강해지는 반면, 호중구감소증 위험 증가는 크지 않다고 설명했다.
- 75마이크로그램 용량은 이미 40%의 반응률을 보였으며, 병용 연구에서 안전성 검토를 통과했다고 밝혔다.
- 시장에 대해서는 BiTE 치료제가 더 이른 치료 단계로 이동하고 있으며, cemsidomide가 이 변화에 대응할 수 있다고 말했다.
- 경쟁 현황과 관련해서는 자사가 허가 목적의 임상시험에서 면역조절제(IMiD)와 BiTE의 병용을 추진하는 유일한 기업이라고 밝혔다.
- 향후 병용 연구에 대해서는 daratumumab 및 carfilzomib 연구가 효능을 검증하기보다 예측 가능한 용량과 안전성을 확립하기 위한 것이라고 설명했다.
허시는 과거보다 시장이 향하는 방향에 맞추는 것이 회사의 전략이라고 말했다. 그는 “cemsidomide의 입지는 증식 억제 효과뿐 아니라 면역 자극·활성화 효과까지 활용해 병용 치료의 효능을 높이는 데 있다. 이는 시장이 지나온 곳이 아니라 향하는 곳에 맞춘 전략이라고 생각한다”고 밝혔다.
시장 환경
C4 Therapeutics는 최근의 임상시험 데이터와 개정된 미국임상종양학회(ASCO) 가이드라인이 2차 치료 단계의 불응성 다발성 골수종에 BiTE 치료제를 더 일찍 사용하는 방향을 뒷받침한다고 밝혔다. 회사는 이러한 변화가 BiTE와 병용할 때 치료 반응의 깊이와 질을 높일 수 있다고 보는 cemsidomide에 기회를 제공한다고 주장했다.
경영진은 경구 치료법이 고령 환자나 더 간편한 치료 선택지가 필요한 환자에게도 유용할 수 있다고 말했다. 이를 바탕으로 후기 치료 단계의 단독요법 개발을 지속하는 동시에 병용 치료 프로그램을 확대하고 있다.
현재로서는 재무 성과보다 임상 결과가 핵심이다. 고무적인 반응 데이터와 구체적인 규제 계획이 제시된 가운데, 예정된 데이터 발표를 통해 cemsidomide가 개발 동력을 이어갈 수 있을지 확인해야 한다.
자세한 내용과 맥락은 아래에 게재된 전체 발표문을 참고하면 된다.
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