2026년 11월 9일 월요일, Korsana Biosciences(KRSA)는 제3회 Guggenheim 헬스케어 혁신 콘퍼런스에서 초기 알츠하이머병 치료제 개발 계획을 발표했다. 회사는 알츠하이머 치료제 시장이 새로운 성장 국면에 진입하고 있다며 주력 후보물질 KRSA-028의 가능성을 강조했다. 다만 새로운 치료제가 잇따라 승인되며 시장이 형성되는 단계인 만큼, 안전성과 개발 실행, 경쟁에 따른 위험도 인정했다.
Jonathan Violin 사장 겸 최고경영자(CEO)는 알츠하이머병 치료가 전환점에 이르렀다는 판단에서 2년 전 회사를 설립했다고 말했다. 그는 질병 진행을 늦추는 치료제 Kisunla와 Leqembi가 최근 승인된 점을 들어, 시장이 1세대 치료제를 넘어 발전하고 있다고 설명했다. 동시에 약물을 뇌에 더 효과적으로 전달하고, 내약성과 투약 편의성을 높일 필요가 있다고 주장했다.
핵심 요약
- Korsana는 KRSA-028을 뇌 전달 효율과 아밀로이드 플라크 제거 능력을 높이도록 설계한 차세대 알츠하이머병 항체 치료제로 개발하고 있다.
- 회사는 선택적 Fc 엔지니어링을 통해 플라크 제거 작용은 유지하면서 일부 뇌 전달형 항체에서 나타난 부작용은 줄이도록 설계했다고 밝혔다.
- 경영진은 임상 1/2상 결과를 바탕으로 곧바로 임상 3상에 진입할 가능성을 검토할 수 있도록 개발 프로그램을 계획하고 있다.
- Korsana는 알츠하이머병 시장이 다발성 경화증 치료제 시장처럼 여러 제품이 성공할 수 있는 규모로 성장할 것으로 보고 있다.
- 회사는 약 5억 달러를 조달했고 콘퍼런스 개최 몇 달 전 증시에 입성해, 개발에 필요한 상당한 자금을 확보했다고 밝혔다.
재무 및 기업 현황
Korsana는 설립된 지 오래되지 않았지만 상당한 자본을 조달하고 폭넓은 투자자 기반을 구축했다.
- 설립: 약 2년 전
- 누적 자금 조달액: 약 5억 달러
- 증시 입성: 콘퍼런스 개최 몇 달 전 완료
- 주주 기반: 경영진은 주주들이 ‘매우 탄탄하고’ 회사를 지지한다고 설명
Violin은 현재 회사의 핵심 목표가 KRSA-028의 개발을 진전시키고, 이 후보물질이 기존 및 개발 중인 알츠하이머병 치료제보다 나은 결과를 낼 수 있음을 입증하는 것이라고 말했다. 향후 타우 단백질과 다른 신경퇴행성 질환 표적을 검토할 수는 있지만, 단기적으로 여러 분야에 걸친 플랫폼 기업이 되려는 것은 아니라고 밝혔다.
KRSA-028 개발 현황
KRSA-028은 Korsana의 주력 개발 자산이자 사업 전략의 중심이다. 회사는 이를 초기 알츠하이머병 환자를 위한 뇌 전달형 항아밀로이드 항체로 소개했다. 개발 초기부터 월 1회 피하주사하는 치료제로 설계했다는 설명이다.
경영진은 KRSA-028이 다음과 같은 특징을 갖도록 설계됐다고 밝혔다.
- 플라크에 많이 분포하는 피로글루타메이트 변형 아밀로이드에 결합한다.
- Fc 엔지니어링을 통해 항체의 면역반응 유도 기능을 선택적으로 조절한다.
- 플라크 제거에 중요한 것으로 여겨지는 식세포 작용은 유지한다.
- 보체 의존성 세포독성(CDC)과 항체 의존성 세포매개 세포독성(ADCC)은 제거한다.
- 반감기 연장 기술을 적용해 체내 노출 시간과 뇌 침투를 개선한다.
Violin은 전임상 연구에서 이 같은 설계가 의도대로 작동할 가능성이 확인됐다고 말했다. Korsana에 따르면 사람 외 영장류 시험에서 약물 노출 시간이 늘었고, 망상적혈구는 보존됐으며, 식세포 작용도 유지됐다. 그는 이 후보물질에 적용한 Fc 변형 방식이 임상에서 검증된 바 있어 기술적 위험을 낮춘다고도 설명했다.
Korsana는 KRSA-028이 기존 항체를 변형한 제품이 아니라 처음부터 새로 설계한 후보물질이라고 밝혔다. 회사는 Paragon Therapeutics와 함께 약물 개발 적합성을 평가하고 피하주사에 적합한 분자를 만드는 작업을 진행했다.
임상 개발 계획
회사는 임상 3상 진입 여부를 판단하는 데 필요한 자료를 확보하기 위해 세 부분으로 구성된 임상 1/2상 계획을 제시했다.
- 1부: 호주와 뉴질랜드의 건강한 성인을 대상으로 단회 투여량을 단계적으로 늘리는 시험
- 임상시험계획 승인 신청(CTA) 목표: 2024년 말
- 결과 발표 예상 시점: 2025년 중반
- 주요 평가 항목: 피하주사 후 약물 노출량, 반감기, 안전성, 내약성, 빈혈 확인을 위한 혈구 수치, 뇌척수액 내 약물 농도
- 2부: 환자를 대상으로 반복 투여량을 단계적으로 늘리는 시험
- 임상시험계획 승인 신청(IND) 목표: 2025년 초
- 주요 환자 모집 예상 지역: 미국
- 주요 평가 항목: PET 영상 검사를 통한 플라크 제거, 아밀로이드 관련 영상 이상(ARIA) 모니터링, 약물 활성 평가
- 3부: 확대 환자군 시험
- 계획 규모: Roche의 trontinemab 개발 사례를 참고해 용량별 약 75명
- 목적: 임상 3상으로 바로 넘어갈 가능성을 규제 당국과 논의하는 데 필요한 안전성 자료 확보
회사는 이 같은 임상 전환에 대해 규제 당국의 동의를 얻고자 한다고 밝혔다. 또한 trontinemab의 개발 방식과 유사하게 APOE4 유전자 보유 여부와 관계없이 초기 알츠하이머병 환자를 모집할 계획이다. 초기 MRI 모니터링은 현행 기준에 따라 첫 6개월간 4~5회 실시할 것으로 예상했다. 다만 안전성 자료가 뒷받침된다면 향후 검사 부담을 줄일 수 있다고 덧붙였다.
경쟁 환경과 시장 전망
Korsana는 알츠하이머병 치료제 시장의 규모가 크지만 아직 충분히 개발되지 않았다고 평가했다. Violin은 현재 상황을 한 세대 전 다발성 경화증 치료제 시장에 비유했다. 당시에는 승인된 제품이 소수였지만 이후 여러 치료제가 성공하는 시장으로 확대됐다는 설명이다.
그는 승인된 알츠하이머병 치료제 두 종의 출시 후 연 매출 환산액 합계가 불과 몇 년 만에 10억 달러를 넘었다고 말했다. 그러면서도 환자의 치료제 접근성과 시장 침투율을 고려하면 시장은 아직 ‘초기 단계’라고 주장했다.
그는 한 제품이 시장을 독점하기보다 여러 치료제가 성공할 수 있을 것으로 내다봤다. 경쟁력을 높일 요소로는 다음을 꼽았다.
- 안전성 개선
- 내약성 개선
- 투약 편의성 개선
- 자동주사기를 통한 가정 내 투약 가능성
Korsana는 치료 대상이 될 수 있는 환자 수가 다발성 경화증 시장의 약 6~7배라고 추산했다. 이에 따라 알츠하이머병 치료제가 ‘막대한 시장 기회’가 될 수 있다고 보고 있다.
Korsana가 설명한 치료제 설계 원리
발표의 상당 부분은 혈액뇌장벽을 통과해 약물을 뇌에 전달하는 문제에 집중됐다. Violin은 이를 의학계의 오랜 과제 중 하나라고 설명했다. 그는 Roche의 trontinemab이 뇌 전달형 항체가 일반 항체보다 뇌에 더 효과적으로 도달할 수 있다는 개념을 입증하는 데 도움이 됐다고 말했다.
Korsana에 따르면 뇌 침투가 개선되면 ARIA 발생률을 낮추면서 플라크를 더 빠르고 많이 제거할 가능성이 있다. 회사는 자사 접근법이 전달 효율의 이점을 유지하는 동시에 같은 계열 치료제에서 나타난 일부 부작용을 줄이는 것을 목표로 한다고 밝혔다.
Violin은 항체의 면역반응 유도 기능을 어떻게 설계할 것인지에 대한 논의도 언급했다. 그는 승인된 제품들은 IgG1 항체의 이 기능을 온전히 사용하지만, 애브비와 Aliada의 ABBV-1758은 해당 기능을 완전히 제거한다고 설명했다. Korsana의 전략은 그 중간에 있다. 식세포 작용은 유지하면서 망상적혈구 감소와 주입 관련 반응에 영향을 줄 수 있다고 보는 CDC와 ADCC는 제거하는 방식이다.
그는 trontinemab이 강한 효능을 보여 대부분의 환자가 3~6개월 내 아밀로이드 음성에 도달했고, ARIA 발생률도 뇌 전달 기술을 적용하지 않은 항체보다 훨씬 낮았다고 말했다. 다만 급성 망상적혈구 파괴와 연관된 빈혈 발생률이 10~20%로 나타났으며, 스테로이드 사전 투여가 필요할 수 있는 주입 관련 반응도 있었다고 덧붙였다.
Korsana는 사람 외 영장류 시험 결과가 특히 망상적혈구 보존 측면에서 더 나은 안전성 가능성을 시사한다고 밝혔다. 회사는 선택적 면역반응 유도 기능 조절 방식이 차세대 알츠하이머병 치료제 가운데 KRSA-028을 차별화할 핵심 요인이라고 보고 있다.
질의응답 주요 내용
Violin은 질의응답에서 현재 여러 분야에 걸친 플랫폼 기업을 구축하려는 것은 아니라고 재차 밝혔다. 단기적으로는 KRSA-028의 아밀로이드 제거 효과를 입증하는 데 집중하고, 다른 표적은 이후 검토하겠다고 말했다.
또한 회사가 ARIA 발생을 면밀히 관찰하고 있다고 설명했다. 발생률이 충분히 낮다면 MRI 검사 부담을 줄일 수 있을지 규제 당국과 논의하고 싶다고 밝혔다.
효능과 관련해서는 PET 영상 검사로 플라크 제거 정도를 명확히 확인할 수 있다고 말했다. 경영진은 검사 기술의 민감도가 높아 소규모 환자군에서도 용량에 따른 반응을 관찰할 수 있다고 설명했다. 비슷한 용량에서 KRSA-028이 trontinemab에 준하는 플라크 제거 효과를 보인다면 중간 단계의 개념입증 결과가 될 것이라고 덧붙였다.
향후 전망
Korsana가 제시한 단기 주요 일정은 규제 신청과 초기 임상 자료 확보에 집중돼 있다. 회사가 발표한 일정상 CTA 신청 목표는 2024년 말, IND 제출 목표는 2025년 초, 건강한 성인을 대상으로 한 시험의 초기 결과 발표 예상 시점은 2025년 중반이다.
그 이후에는 월 1회 피하주사 방식이 빠른 효과와 안전성, 투약 편의성을 함께 제공할 수 있음을 보여주려 한다. Violin은 먼저 승인된 치료제의 뒤를 따르는 데 그치지 않고, 해당 분야에서 가능한 최상의 제품을 만드는 것이 목표라고 말했다.
Korsana는 다발성 경화증 치료제 시장에서 그랬듯, 알츠하이머병 시장에서도 치료제의 지속적인 개선이 성과로 이어질 것으로 보고 있다. 이번 Guggenheim 콘퍼런스에서 회사가 전달한 메시지는 시장이 아직 초기 단계이고 관련 과학이 계속 발전 중이며, 여러 치료제가 성공할 여지가 있다는 것이다.
논의에 관한 자세한 내용은 아래 전체 발표 기록에서 확인할 수 있다.
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