스페이스X, 분기 리밸런싱으로 나스닥 100 비중 2.82%로 급등
Investing.com — 2026년 9월 9일 수요일, 바이오마린 파마슈티컬(BMRN)은 웰스파고 제21회 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 성장하고 변화하며 여전히 경쟁 압력에 직면해 있는 사업에 대해 설명했습니다. 경영진은 회사의 희귀 질환 포트폴리오가 인수와 새로운 파이프라인 자산을 통해 확장되었으며, 주력 제품은 견조한 매출을 지속적으로 기록하고 있다고 밝혔습니다. 동시에 경영진은 경쟁사, 시장 접근 협상, 그리고 새로운 프로그램이 성과를 낼 수 있음을 입증해야 할 필요성에서 비롯되는 위험을 인정했습니다.
주요 내용
- 바이오마린은 대사 질환 사업이 지난 3년간 연평균 9% 성장하여 2023년 연간 매출 21억 달러를 달성했다고 밝혔습니다.
- VOXZOGO는 최신 분기에 14%의 매출 성장, 20%의 환자 증가율을 기록했으며, 연간 판매 가이던스를 중간값 기준 10억 달러로 상향 조정하면서 주요 성장 동력으로 남아있습니다.
- 2024년 4월 Amicus 인수는 장기적인 가치를 더할 것으로 예상되며, GALAFOLD 및 Fambril의 최고 매출은 14억 달러, POMBILITI 및 OPFOLDA는 12억 달러로 전망됩니다.
- 경영진은 연골무형성증 치료제 BMN 333, 뒤센 근이영양증 치료제 BMN 351, 구강 투여 저인산혈증 치료제, FSGS 치료제 BMN 820 등 여러 파이프라인 프로그램을 강조했습니다.
- 회사는 최근 Ascendis와의 합의와 연골무형성증 분야에서 새로 등장하는 경구용 경쟁사를 포함하여 성장 기회와 경쟁 사이에서 균형을 맞추고 있다고 밝혔습니다.
재무 성과
바이오마린은 이전에 효소 치료제로 알려졌던 대사 질환 사업이 안정적인 성장 동력이 되었다고 밝혔습니다.
- 이 프랜차이즈는 5개의 제품을 보유하고 있으며, 그 중 넷은 동종 계열 최초(first-in-disease) 치료제입니다.
- 2023년 연간 매출은 21억 달러에 달했으며, 지난 3년간 연평균 9%의 성장률을 기록했습니다.
- 2005년에 출시된 NAGLAZYME은 2023년에 5억 달러의 매출을 올렸습니다.
- 2014년에 출시된 VIMIZIM은 2023년에 8억 달러의 매출을 올렸습니다.
경영진은 이러한 성장이 신제품 출시에서 비롯된 것이 아니라고 말했습니다. 대신, 환자 찾기, 치료 시작, 치료 유지라는 세 가지 단계에 중점을 둔 회사의 상업 플랫폼에 의해 추진되었다고 밝혔습니다.
바이오마린의 상업 책임자인 Cristin Hubbard는 회사가 수십 년 동안 80개국에 걸쳐 해당 플랫폼을 구축했다고 말했습니다. 그녀는 회사가 유전자 검사, 가족 연쇄 검사, 인공지능 도구 및 디지털 캠페인을 사용하여 환자를 더 일찍 식별한다고 밝혔습니다.
VOXZOGO 및 골격 질환 사업
VOXZOGO는 바이오마린의 가장 눈에 띄는 성장 제품으로 남아있습니다. 회사는 이 치료제가 최근 분기에 14%의 매출 성장을 기록했으며, 전년 대비 환자 수가 20% 증가했다고 밝혔습니다.
- 글로벌 판매 가이던스는 중간값 기준 10억 달러로 상향 조정되었습니다.
- VOXZOGO 매출의 약 75%는 Now*(지금) 미국 외 시장에서 발생합니다.
- 경쟁사 진입에도 불구하고 환자 유지율은 90%에 달합니다.
- 바이오마린은 향후 **Two**(두)어 해 동안 0세에서 2세 연령 그룹에서 독점 라벨링을 유지할 것으로 예상합니다.
경영진은 VOXZOGO가 55개국에서 상업적으로 이용 가능하며, 경쟁사가 빠르게 복제하기 어려운 광범위한 글로벌 기반을 제공한다고 말했습니다. 또한, 신규 진입자들이 의사와 가족들의 선택을 받으려 노력하는 상황에서 제품의 10년 안전성 및 효능 기록이 여전히 중요한 이점으로 작용한다고 덧붙였습니다.
바이오마린은 최근 Ascendis Therapeutics와 합의를 맺었으며, 경영진은 이 조치가 소송 불확실성을 해소했다고 밝혔습니다. 이 합의에는 미국에서 20%, EU, 브라질 및 한국에서 18%의 소급 로열티가 포함됩니다. 회사는 이 합의를 통해 장기적인 법원 절차를 기다리는 대신 **Now**(지금) 가치를 확보할 수 있다고 말했습니다.
Amicus 인수 및 확장 계획
바이오마린은 2024년 4월 Amicus Therapeutics 인수가 새로운 성장 시대를 열었다고 밝혔습니다. 회사는 이미 인수 제품을 확장할 수 있는 국가를 식별하기 위한 국가별 검토를 완료했습니다.
- 파브리병(Fabry disease)에 사용되는 GALAFOLD 및 Fambril은 2030년대 중후반에 연간 최고 매출 14억 달러에 도달할 것으로 예상됩니다.
- 폼페병(Pompe disease)에 사용되는 POMBILITI 및 OPFOLDA는 같은 기간에 연간 최고 매출 12억 달러에 도달할 것으로 예상됩니다.
- GALAFOLD는 인수 당시 40개국에 진출해 있었으며, 바이오마린은 10개국을 더 추가할 여지가 있다고 보고 있습니다.
- POMBILITI 및 OPFOLDA는 15개국에 진출해 있었으며, 바이오마린은 20개 이상의 추가 시장으로 확장할 여지가 있다고 보고 있습니다.
경영진은 바이오마린의 광범위한 시장 접근 및 상환 역량을 사용하여 Amicus가 이미 진출해 있던 국가에서도 성장을 가속화할 수 있다고 말했습니다. **Two**(두) 건의 주요 시장 접근 재협상이 진행 중이며, 한 건은 이미 유리하게 해결되었습니다.
운영 현황 및 상업 전략
바이오마린은 자사의 상업 모델이 대규모 글로벌 인프라와 희귀 질환 전문 분야에 중점을 두고 구축되었다고 밝혔습니다. 회사는 이러한 구조가 환자 식별 및 치료 접근성에서 지속적인 이점을 제공한다고 말했습니다.
- 대사 질환 사업은 80개국에서 운영됩니다.
- 회사의 상업 모델은 환자 찾기, 치료 시작, 치료 순응도 지원에 중점을 둡니다.
- 환자 식별 노력에는 유전자 검사, 가족 연쇄 검사, AI 도구 및 디지털 홍보가 포함됩니다.
- 바이오마린은 희귀 질환 분야에서의 규모가 경쟁사가 쉽게 따라올 수 없는 해자를 형성한다고 밝혔습니다.
경영진은 또한 회사가 경쟁 환경을 면밀히 주시하고 있다고 말했습니다. 연골무형성증 분야에서는 경구용 저분자 경쟁사가 시장에 진입하고 있지만, 바이오마린은 환자의 분산과 의사의 신중함이 시장 진입을 어렵게 만든다고 밝혔습니다. 회사는 VOXZOGO의 오랜 안전성 기록이 어린 자녀를 치료하는 가족들에게 중요하게 작용할 것이라고 덧붙였습니다.
파이프라인 및 미래 전망
경영진은 파이프라인 재구축에 대한 논의에 많은 시간을 할애하며, 회사가 내부 개발과 인수를 통해 프로그램을 계속 추가하기를 원한다고 말했습니다.
바이오마린의 차세대 CNP 기반 연골무형성증 치료제인 BMN 333은 단기적으로 핵심 프로그램입니다.
- 2024년에 임상 2상 데이터가 나올 것으로 예상됩니다.
- 이 약물은 주 1회 투여를 목표로 설계되었습니다.
- 계획된 임상 3상 시험에서는 BMN 333을 VOXZOGO와 비교할 예정입니다.
- 이 연구는 연간 성장 속도에서 50% 개선(바이오마린은 이는 연간 약 0.75cm의 추가 성장을 의미한다고 밝혔음)을 감지할 수 있도록 90%의 통계적 검정력을 갖습니다.
R&D 책임자인 Greg Friberg는 회사가 BMN 333이 “세계에 우수한 성장을 제공할 하나의 약물”을 제공할 수 있다고 믿는다고 말했습니다. 그는 성장 호르몬이 사용 가능하더라도 회사는 그 결과를 중요하게 생각할 것이라고 덧붙였습니다.
Friberg는 또한 임상 2상 데이터가 충분히 강력하지 않을 경우 임상 3상 설계를 조정할 준비가 되어 있다고 말했습니다. 그는 현재 계획은 아니지만, 연구를 12개월로 연장하거나 다른 평가 지표를 살펴보는 방안이 포함될 수 있다고 덧붙였습니다.
다른 파이프라인 프로그램은 다음과 같습니다.
- 뒤센 근이영양증 치료제 BMN 351, 고용량 12mg/kg 데이터는 2024년 하반기에 발표될 예정입니다.
- Alesta Therapeutics에서 인수한 경구용 저인산혈증 치료제, 건강한 자원자와 환자를 대상으로 한 임상 1상 데이터는 여전히 환자 모집 중이며 2025년에 결과가 나올 것으로 예상됩니다.
- 이전에 DMX-200으로 알려졌던 초점성 분절 사구체경화증(FSGS) 치료를 위한 CCR2 억제제 BMN 820은 임상 3상 환자 모집이 완료되었으며 2028년에 데이터가 나올 것으로 예상됩니다.
BMN 351에 대해 경영진은 핵심 질문이 혜택-위험이라고 말했습니다. 디스트로핀 수치뿐만 아니라 CK 정상화, Stride Velocity 95th Centile, North Star Ambulatory Assessment 결과와 같은 기능 개선 징후와 만성 안전성 데이터를 확인하기를 원합니다.
경구용 HPP(저인산혈증) 치료제에 대해 바이오마린은 목표가 단순히 편의성만이 아니라고 말했습니다. 회사는 이 약물을 상류에서 작용하여 근육통, 피로, 권태감과 같은 증상에도 도움이 될 수 있는 다른 종류의 치료법이라고 설명했습니다. 경영진은 미국 시장에 약 9,000명의 HPP 환자가 있지만, 현재 치료를 받고 있는 환자는 10%에서 30%에 불과하다고 밝혔습니다.
BMN 820에 대해 Friberg는 이 약물이 CCR2 억제를 통해 대식세포(macrophage) 유발 염증을 표적으로 하며 기존 치료법과는 다른 경로를 제공할 수 있다고 말했습니다. 그는 회사가 현재 옵션과 관련된 일부 경고 및 제한을 피하면서 더 광범위한 환자 그룹을 치료할 수 있기를 희망한다고 덧붙였습니다.
Q&A 하이라이트
질문 시간 동안 경영진은 상업적 실행, 경쟁 방어, 파이프라인 규율이라는 주제로 여러 번 돌아왔습니다.
- 대사 성장과 관련하여 Hubbard는 9%의 연평균 성장률이 회사의 환자 찾기, 치료 시작, 치료 순응도 모델을 반영한다고 말했습니다.
- Amicus와 관련하여 그녀는 바이오마린이 GALAFOLD를 위해 10개국, POMBILITI 및 OPFOLDA를 위해 20개 이상의 추가 국가를 식별했다고 말했습니다.
- **Sanofi**(사노피) 부족 사태에 대해 회사는 주로 유럽에서 공급 문제에 대한 소식을 듣고 있으며, 지역사회 및 규제 기관과 협력하고 있다고 밝혔습니다.
- Ascendis 합의에 대해 경영진은 이 계약이 소송 불확실성을 해소하고 바이오마린이 *Now(지금) 가치를 확보하는 데 도움이 된다고 말했습니다.
- VOXZOGO 경쟁과 관련하여 경영진은 환자의 90%가 치료를 유지했으며, 국제 시장은 국가별로 다르게 방어할 가능성이 높다고 말했습니다.
경영진은 또한 컨퍼런스 당일 아침 NEJM Evidence에 발표된 저연골무형성증(hypochondroplasia) 데이터에 대해서도 논의했습니다. 바이오마린은 이 질환이 더 광범위한 변이를 포함하기 때문에 연골무형성증과는 다른 생물학적 특성을 가질 수 있다고 말했습니다. 회사는 VOXZOGO가 해당 변이 범위 전반에 걸쳐 효능을 보였으며, 이는 향후 확장을 뒷받침할 수 있다고 밝혔습니다.
성장 호르몬 병용 요법에 대해 질문을 받자 Friberg는 이 접근법은 아직 판단하기에는 너무 이르다고 말하며, 대부분의 관할 구역에서 성장 호르몬이 연골무형성증에 대해 승인되지 않았다고 언급했습니다. 그는 회사가 다른 치료법이 사용 가능해지더라도 가족들이 가장 강력한 CNP 옵션을 중요하게 생각할 것이라고 믿는다고 덧붙였습니다.
경구용 연골무형성증 경쟁사에 대해 Friberg는 1년 데이터로는 10년 안전성 기록을 대체하기에 충분하지 않다고 말했습니다. 그는 또한 환자들이 여러 전문 분야에 걸쳐 분산되어 있고 일부 의사들이 치료에 소극적이기 때문에 시장 진입이 어렵다고 덧붙였습니다.
경영진이 다음에 보여주고자 하는 것
바이오마린은 향후 12개월이 회사가 인수를 통합하면서 계속 성장할 수 있는지 보여줄 것이라고 밝혔습니다.
- 지지적인 임상 2상 데이터를 바탕으로 BMN 333의 임상 3상 진전을 이룰 것입니다.
- 저연골무형성증에서 VOXZOGO를 확장하고 연골무형성증에서의 입지를 방어할 것입니다.
- Amicus 자산이 바이오마린의 상업 시스템 내에서 성장할 수 있음을 보여줄 것입니다.
- 내부 작업과 거래를 통해 파이프라인 재구축을 계속할 것입니다.
마지막으로 Hubbard는 성공적인 저연골무형성증 출시, Amicus 제품의 지속적인 성장, 그리고 파이프라인에 대해 더 많은 것을 말할 수 있다면 강력한 한 해가 될 것이라고 말했습니다. Friberg는 1년 안에 추가적인 파이프라인 진행 상황을 논의할 수 있기를 희망한다고 말했습니다.
독자들은 논의 및 질의응답 세션에 대한 더 자세한 내용을 아래 전체 녹취록에서 확인할 수 있습니다.
이 기사는 인공지능의 도움을 받아 번역됐습니다. 자세한 내용은 이용약관을 참조하시기 바랍니다.
