찰스타운, 매사추세츠 - 신경근 및 심장 질환 유전자 의약품을 전문으로 하는 생명공학 회사인 Solid Biosciences(NASDAQ:SLDB)가 Armatus Bio와 견갑골 상완 근이영양증(FSHD) 치료제 개발을 위한 라이선스 계약을 체결했습니다. 오늘 발표된 이 계약에 따라 Armatus Bio는 유전자 치료 연구에 Solid의 AAV-SLB101 캡시드를 사용할 수 있는 전 세계 비독점적 권리를 갖게 됩니다.
AAV-SLB101 캡시드는 전임상 연구에서 근육 세포 발현과 생체 분포 특성을 개선하는 잠재력을 입증한 바 있습니다. 계약의 일환으로 솔리드는 개발을 촉진하기 위해 AAV-SLB101 플라스미드 재료, 전임상 데이터, 제조 및 규제 전문 지식을 아르마투스 바이오에 제공하게 됩니다.
재무 조건에는 솔리드에 대한 선불금, 개발 및 판매 성과에 따른 마일스톤 지급, 결과 제품의 순 매출에 대한 단계별 로열티가 포함됩니다.
아르마투스 바이오는 근육 약화 및 위축을 특징으로 하는 유전적 신경근육 질환인 근위축성 근위축증(FSHD)을 치료하기 위한 단일 용량 RNAi 기반 치료제인 ARM-201을 개발하고 있습니다. 솔리드의 독자적인 캡시드를 사용하면 근육 조직을 보다 효과적으로 표적화하고 간 생체 분포를 줄임으로써 ARM-201의 전달과 효능을 향상시킬 수 있을 것으로 기대됩니다.
솔리드 바이오사이언스의 사장 겸 CEO인 보 쿰보는 근육 질환에 대한 유전자 치료 결과를 개선하기 위해 자사의 캡시드 라이브러리를 광범위하게 라이선스할 의사를 밝혔습니다. 아르마투스 바이오의 최고기술책임자인 브라이언 프라이스 박사는 AAV-SLB101의 고무적인 안전성 프로필과 1세대 캡시드에 비해 AAV 투여량을 낮출 수 있는 잠재력을 강조했습니다.
이번 파트너십은 양사가 각자의 파이프라인을 발전시키고 FSHD 환자의 미충족 의료 수요를 해결하기 위한 전략적 행보입니다. 솔리드 바이오사이언스는 듀센 근이영양증 및 다양한 심장 질환 후보 물질을 포함한 다양한 포트폴리오를 보유하고 있습니다.
이번 협력은 솔리드의 캡시드 기술을 활용하여 아르마투스 바이오의 치료 후보물질의 전달과 효능을 향상시킨다는 공동의 목표를 기반으로 합니다. 이 기사의 정보는 보도 자료를 기반으로 합니다.
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