미국 샌디에이고 - Avidity Biosciences, Inc.(NASDAQ:RNA)는 근이영양증 1형(DM1) 치료제인 델파시바트 에테데시란(AOC 1001)의 연구 설계에 대한 규제 당국의 동의에 따라 글로벌 3상 HARBOR 연구를 2024년 2분기로 앞당긴다고 발표했습니다.
이 연구는 비디오 손 벌리기 시간(vHOT)의 1차 평가지표와 근력 및 일상 생활 활동을 포함한 2차 평가지표에 초점을 맞출 예정입니다.
RNA 치료제를 전문으로 하는 이 회사는 MARINA 오픈 라벨 확장(MARINA-OLE) 시험의 장기 데이터에서 AOC 1001이 DM1 환자의 근력, 근력 및 일상 생활 활동에서 일관되고 지속적인 개선 효과를 입증했다고 보고했습니다. END-DM1 자연사 데이터와 비교한 결과, 여러 기능적 측정에서 질병 진행이 반전된 것으로 나타났습니다.
스탠포드 대학교 의과대학의 존 데이(John W. Day) 박사이자 MARINA 및 MARINA-OLE 임상시험의 연구자인 존 W. 데이 박사는 MARINA-OLE의 장기 데이터에 따르면 임상시험 치료가 자연력 데이터에 비해 DM1 환자에서 질병 진행의 척도를 개선했다고 언급했습니다.
애브비 사장 겸 CEO인 사라 보이스(Sarah Boyce)는 DM1 커뮤니티의 지원에 감사를 표하며, AOC 1001의 국제 비독점적 명칭인 델데시란에 대한 글로벌 중추적 연구를 개시한 것의 중요성을 강조했습니다.
델데시란의 안전성, 내약성 및 효능을 지속적으로 평가하고 있는 MARINA-OLE 연구에서는 심각한 이상 반응이나 투약 중단이 보고되지 않고 양호한 안전성 데이터를 보여주었습니다. 이 연구에는 이전에 임상 1/2상 MARINA 임상시험에 참여했으며 현재 분기별로 델데시란을 투여받고 있는 참가자들이 참여하고 있습니다.
애비디티는 또한 월요일에 투자자 및 애널리스트 이벤트 시리즈를 개최하여 MARINA-OLE 임상시험의 새로운 장기 데이터에 대해 논의했습니다. 이 회사의 사명은 항체 올리고뉴클레오티드 접합체(AOC)라는 새로운 종류의 RNA 치료제를 제공함으로써 삶을 개선하는 것입니다. Avidity는 희귀 근육 질환에 대한 임상 개발 프로그램을 주도하고 있으며, 델데시란을 주요 제품 후보로 삼고 있습니다.
이 글의 정보는 Avidity Biosciences, Inc.의 보도자료를 기반으로 작성되었습니다.
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