댈러스 - 중추신경계 질환 유전자 치료제 전문 생명공학 기업인 타이샤 유전자 치료제(Taysha Gene Therapies, Inc.)(나스닥:TSHA)가 파이프라인 재편 노력에서 상당한 진전을 이뤘다. 회사는 오늘 이전에 우선순위가 밀렸던 여러 프로그램에 대한 권리를 이전하고 협업을 시작하여 개발을 계속할 수 있게 되었다고 발표했습니다.
회사는 거대 축삭 신경병증(GAN) 치료를 목표로 하는 TSHA-120의 임상시험용 신약(IND) 신청 및 임상시험 자료를 미국 국립신경장애 및 뇌졸중 연구소(NINDS)에 성공적으로 이전했습니다. 또한 TSHA-120에 대한 권리를 원래의 옹호 단체에 다시 이전하기 위한 논의도 진행 중입니다.
레트 증후군에 대한 선도 프로그램인 TSHA-102에 집중하기 위한 조치로, Taysha는 GM2 강글리오사이드증을 표적으로 하는 TSHA-101에 대한 독점 지적 재산권을 퀸스 대학교에 반환했습니다. SURF1 관련 리 증후군에 대한 TSHA-104 및 APBD에 대한 TSHA-112와 같은 다른 프로그램에 대한 권리도 원래의 기관으로 다시 이전되었습니다.
또한 타이샤는 CLN1 질환 환자를 위한 개별 환자 임상시험계획(IND) 요청을 지원하기 위해 러쉬 대학 메디컬 센터에 CLN1에 대한 TSHA-118의 임상시험 자료를 제공했습니다.
이러한 발전은 2022년 12월 경영진 변경에 따른 것으로, 2023년 11월 13일부터 새로운 대출 및 담보 계약을 체결하여 IP 권리를 효율적으로 이전하고 현금 활주로를 2026년까지 연장할 수 있게 되었습니다. 이러한 전략적 움직임은 이러한 유전자 치료 프로그램을 더 발전시킬 수 있는 기관에 넘겨 희귀 질환을 앓고 있는 환자들에게 잠재적으로 도움이 될 수 있도록 하는 것을 목표로 합니다.
타이샤의 회장 겸 CEO인 션 P. 놀란은 올바른 옹호자, 임상의, 과학 전문가들이 이러한 프로그램을 발전시킬 수 있게 된 것에 대해 만족감을 표했습니다. 회사는 우선순위가 밀린 다른 프로그램을 위한 파트너십과 기회를 계속 모색하고 있습니다.
타이샤 유전자 치료는 선도적인 임상 프로그램인 TSHA-102를 발전시키고 중증 단원성 CNS 질환 환자의 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 최선을 다하고 있습니다.
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