크랜베리, 뉴저지 - 로켓 파마슈티컬스(Rocket Pharmaceuticals, Inc.)(나스닥: RCKT)는 미국 식품의약국(FDA)이 중증 백혈구 부착 결핍증(LAD-I)에 대한 유전자 치료제인 KRESLADI™의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에 대한 우선 검토 기간을 연장했다고 오늘 발표했습니다. 새로운 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜는 이제 2024년 6월 30일로 설정되어 FDA가 회사가 제공한 추가 화학, 제조 및 관리(CMC) 정보를 검토할 수 있는 추가 시간을 확보할 수 있게 되었습니다.
로켓 파마의 CEO인 가우라브 샤(Gaurav Shah) 박사는 면역 체계를 심각하게 손상시키는 희귀 유전 질환인 중증 LAD-I 환자를 위한 레슬라디의 신속한 출시를 위해 FDA와 협력하겠다는 회사의 의지를 표명했습니다. 그는 이 치료법의 중요성과 잠재력에 대한 회사의 자신감을 강조했습니다.
이 치료법은 글로벌 1/2상 임상시험에서 9명의 LAD-I 환자 모두에서 주입 후 12개월 시점에서 전체 생존율이 100%에 달하고 감염률과 LAD-I 관련 피부 병변의 치유가 크게 감소하는 등 유망한 결과를 보여주었습니다. 이 연구는 모든 일차 및 이차 평가변수를 충족했으며 KRESLADI™는 치료와 관련된 심각한 이상 반응 없이 내약성이 우수했습니다.
레슬리디는 환자 자신의 유전자 변형 줄기세포를 사용하여 ITGB2 유전자의 돌연변이가 특징인 LAD-I을 치료하는 임상시험용 유전자 치료법입니다. 이 유전자는 감염과 싸우는 데 필수적인 백혈구 부착에 중요한 역할을 합니다. 현재 중증 LAD-I의 유일한 잠재적 치료법은 골수 이식인데, 이는 상당한 위험이 따르고 환아에게 제때 제공되지 않을 수 있습니다.
로켓 파마슈티컬스는 미국 FDA 재생의료 첨단치료제(RMAT), 희귀 소아과 및 패스트트랙 지정, 유럽연합의 PRIME 및 첨단치료 의약품(ATMP) 지정, 미국과 유럽연합의 희귀의약품 지정 등 KRESLADI™에 대한 여러 지정을 받은 바 있으며, 미국과 유럽연합 모두에서 희귀의약품으로 지정되었습니다.
LAD-I에 대한 회사의 연구는 캘리포니아 재생 의학 연구소의 보조금으로 지원되며, 파이프라인에는 다양한 희귀 유전 질환을 표적으로 하는 다른 유전자 치료제가 포함되어 있습니다.
이 뉴스는 로켓 파마슈티컬스의 보도자료를 기반으로 합니다.
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