샌디에이고 - 바이오 제약 회사인 Regulus Therapeutics Inc.(NASDAQ:RGLS)는 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD) 치료 후보물질인 RGLS8429의 임상 1b상 시험에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표했습니다. 이 연구에서는 3 mg/kg 용량 수준에서 대부분의 환자에서 비뇨기 바이오마커의 용량 반응과 신장 용적 감소가 입증되었습니다.
무작위, 이중맹검, 위약 대조 임상시험은 다양한 용량에 걸쳐 RGLS8429의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가했습니다. 특히 3 mg/kg 용량은 질병 중증도와 반비례하는 요중 폴리시스틴 1 및 2(PC1 및 PC2)의 기저치 대비 변화에서 통계적으로 유의미한 결과를 보였습니다.
탐색적 자기공명영상(MRI) 분석 결과, 3 mg/kg 용량으로 치료한 환자의 70%에서 총 신장 용적(htTKV)이 감소한 것으로 나타났습니다. 회사는 이 연구의 네 번째 코호트 등록을 시작했으며, 이 코호트에서는 3개월 동안 격주로 300mg의 RGLS8429를 고정 용량으로 투여하는 오픈 라벨 고정 용량 임상시험이 진행될 예정입니다.
레귤러스의 사장 겸 연구개발 책임자인 프레스턴 클라센(Preston Klassen) 박사는 관찰된 일관된 기계적 반응과 안전성 프로파일에 만족감을 표시했습니다. 이 데이터는 FDA의 신속 승인 규제 경로에 따라 잠재적인 임상 2/3상 연구를 뒷받침할 수 있으며, 회사는 이를 논의할 계획입니다.
레귤러스의 CEO인 제이 헤이건은 이 치료제가 ADPKD의 유전적 원인에 대응할 수 있다는 회사의 자신감을 강조했습니다. Regulus는 올해 4분기에 FDA와 1상 종료 미팅을 가질 예정이며, 연말까지 최종 코호트에서 업데이트된 결과를 제공할 것으로 예상하고 있습니다.
ADPKD는 가장 흔한 단원성 질환 중 하나이며 말기 신장 질환의 주요 원인입니다. 이 질환은 신장에 여러 개의 낭종이 발생하여 신부전으로 이어질 수 있습니다.
miR-17을 억제하고 신장을 표적으로 삼도록 설계된 올리고뉴클레오티드인 RGLS8429는 전임상 모델에서 신장 기능 및 질병 중증도를 개선하는 것으로 나타났습니다. 이 임상 1b상 연구는 2022년 9월에 완료된 이전 임상 1상 SAD 연구에서 확립된 유리한 안전성 및 약동학 프로필을 따릅니다.
보도된 정보는 Regulus Therapeutics의 보도자료를 기반으로 합니다.
다른 최근 소식으로, 바이오 제약 회사인 Regulus Therapeutics는 상염색체 우성 다낭성 신장 질환(ADPKD) 치료를 위해 설계된 임상시험용 약물 RGLS8429의 주요 연구 결과에서 고무적인 최고 라인 결과를 공유했습니다. 이 결과는 약물의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 1b상 다중 상승 용량 연구의 세 번째 환자 코호트에서 나온 것입니다.
이 치료는 내약성이 우수했으며 중대한 안전성 문제는 보고되지 않았습니다. 이 연구에서는 질병 중증도와 반비례하는 단백질인 폴리시스틴 1 및 2(PC1 및 PC2)의 소변 수치가 3 mg/kg 용량에서 더 일관되게 증가하는 용량 반응 관계가 입증되었습니다.
3 mg/kg 용량에서 위약과 비교했을 때 PC1 및 PC2 수치가 기저치 대비 통계적으로 유의미한 변화가 관찰되었습니다. 예비 영상 분석에 따르면 RGLS8429는 투여 3개월 후 신장 용적을 감소시킬 수 있으며, 피험자의 70%가 3 mg/kg 수준에서 감소를 보인 것으로 나타났습니다. 이 회사는 최대 30명의 환자를 대상으로 3개월 동안 격주로 300mg의 고정 용량을 투여하는 네 번째 코호트 등록을 시작했습니다.
인베스팅프로 인사이트
레귤러스 테라퓨틱스 (NASDAQ:RGLS)는 RGLS8429에 대한 임상 시험을 진행함에 따라 투자자는 회사의 주식 성과에 영향을 미칠 수있는 몇 가지 재무 지표와 분석가 통찰력을 고려하는 것이 현명 할 수 있습니다. 인베스팅프로 데이터에 따르면 레귤러스의 시가총액은 1억 6432만 달러로 바이오 제약 업계에서 적당한 규모를 나타냅니다. 2024년 1분기가 끝나는 지난 12개월 기준 회사의 주가순자산비율은 1.53으로, 순자산 측면에서 주식이 합리적으로 평가되고 있음을 시사할 수 있습니다.
투자자들은 같은 기간 동안 -5.24의 마이너스 주가수익비율에서 알 수 있듯이 레귤러스가 수익성 문제에 직면해 있다는 점에 유의해야 합니다. 또한 회사의 매출 총이익률은 -2227만 달러로 약세를 보였으며, 이는 회사의 수익 창출 능력에 대한 우려를 강조하는 InvestingPro 팁 중 하나와 일치합니다.
하지만 레귤러스의 미래가 암울한 것만은 아닙니다. 이 회사는 지난 한 달 동안 24.26%의 총 가격 수익률과 91.6%의 더욱 인상적인 6개월 가격 총 수익률로 강력한 수익률을 보였습니다. 이는 긍정적인 임상시험 결과에 힘입어 투자 심리가 회복될 가능성이 있음을 시사합니다. 또한 InvestingPro 팁 중 하나는 애널리스트가 회사의 재무 성과에 대한 보다 낙관적인 전망을 반영하여 향후 기간 동안의 수익을 상향 조정했음을 나타냅니다.
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